낫적혈구병 소아 환자를 대상으로 한 티카그렐러의 약동학(PK) 및 약력학(PD) 용량 범위 제2상 연구 (HESTIA 1)
2018년 11월 22일 업데이트: AstraZeneca
다기관, 공개 라벨, 무작위, 약동학(PK) 및 약력학(PD) 용량 범위 2상 Ticagrelor 연구에 이어 낫을 앓고 있는 소아 환자의 이중 맹검, 무작위, 병렬 그룹, 위약 대조 4주 연장 단계 세포질병
이 2상 용량 범위 연구의 목적은 낫적혈구병이 있는 소아 환자를 대상으로 다양한 용량의 티카그렐러와 1일 2회 4주 치료의 약동학(PK) 및 약력학(PD) 특성을 조사하는 것입니다.
연구 개요
상세 설명
이것은 낫적혈구병(SCD)을 앓고 있는 소아 환자를 대상으로 이중 맹검, 위약 대조 연장 단계에 이은 티카그렐러에 대한 다기관 공개 라벨 용량 범위 연구입니다.
파트 A: 환자는 1:1로 무작위 배정되어 티카그렐러의 2가지 단일 체중 조정 용량으로 구성된 2가지 용량 일정 중 하나를 받게 됩니다. 약동학(PK) 매개변수 및 약력학(PD) 측정은 각각의 투여 후에 결정될 것이다. 혈소판 응집은 VerifyNow™ P2Y12 분석을 사용하여 측정됩니다.
이 2회 단일 투여 후 모든 환자는 파트 B로 무작위 배정되기 전에 내약성을 결정하기 위해 1일 2회 티카그렐러로 1주간 공개 라벨 치료를 받게 됩니다.
파트 B: 이 파트에서 환자는 4주간의 치료 단계 동안 1일 2회 티카그렐러 또는 위약에 무작위 배정됩니다(2:1 비율).
연구 기간 동안 환자는 혈관 폐쇄 위기(VOC)의 발생 및 일상적인 통증, 진통제 사용 및 SCD 합병증과 같은 다른 질병 징후에 대해 추적될 것입니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
46
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Parow, 남아프리카, 7500
- Research Site
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Rondebosch, 남아프리카, 7700
- Research Site
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Beirut, 레바논, 1107 2020
- Research Site
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Beirut, 레바논, 113-6044
- Research Site
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Tripoli, 레바논, 1434
- Research Site
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California
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Orange, California, 미국, 92868
- Research Site
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Illinois
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Chicago, Illinois, 미국, 60612
- Research Site
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Michigan
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Detroit, Michigan, 미국, 48201
- Research Site
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Pennsylvania
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Hershey, Pennsylvania, 미국, 17022
- Research Site
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Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
- Research Site
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South Carolina
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Charleston, South Carolina, 미국, 29425
- Research Site
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Cardiff, 영국, CF4 4XN
- Research Site
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London, 영국, SE1 7EH
- Research Site
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London, 영국, E1 1BB
- Research Site
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Manchester, 영국, M13 9PT
- Research Site
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Ontario
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Toronto, Ontario, 캐나다, M5G 1X8
- Research Site
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Kisian, 케냐, 100
- Research Site
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Nairobi, 케냐
- Research Site
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
2년 (어린이)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준
- 2세 이상~18세 미만 어린이
- 동형접합 겸상 적혈구(HbSS) 또는 겸상 베타-제로-지중해빈혈(HbS/β0) 진단
제외 기준
- 출혈 또는 서맥 사건의 위험이 있음
- 중대한 간 장애
- 투석이 필요한 신부전
- 강력한 CYP3A4(시토크롬) 억제제, 치료 지수가 좁은 CYP3A4 기질 또는 강력한 CYP3A4 유도제를 병용하는 경구 또는 정맥 요법.
- 연구 중에 발생하도록 계획된 수술 절차.
- 현재 임신 중이거나 모유 수유 중이거나 연구 기간 동안 임신을 계획 중인 환자.
- 티카그렐러에 대한 과민증 또는 금기증이 있는 환자.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 삼루타
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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다른: 티카그렐러 용량 1a + 용량 2a
파트 A: 티카그렐러 용량 1a 및 티카그렐러 용량 2a 단일 용량 + 1주 반복 투여 파트 B: 티카그렐러 또는 위약 4주 반복 투여.
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Ticagrelor Dose 1a 및 ticagrelor Dose 2a 단회 투여 + 1주 티카그렐로 반복 투여 후 4주 반복 투여 티카그렐러 또는 위약.
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다른: 티카그렐러 용량 1b + 용량 2b
파트 A: Ticagrelor Dose 1b 및 ticagrelor Dose 2b 단회 투여 + 1주 반복 투여.
파트 B: 티카그렐러 또는 위약 4주 반복 투여.
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Ticagrelor Dose 1b 및 ticagrelor Dose 2b 단회 투여 + 1주 티카그렐로 반복 투여 후 4주 반복 투여 티카그렐로 또는 위약.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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P2Y12 반응 장치(PRU) - 파트 A
기간: PRU 측정은 방문 2(0일) 및 방문 3(7일)에서 단일 용량과 함께 그리고 방문 4(14일)에서 반복 투여 후 수행됩니다. 투약 후 최대 8시간(프로토콜 수정 후 6시간) 방문 2 및 3, 최대 2시간 방문 4.
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PRU 측정은 방문 2(0일) 및 방문 3(7일)에서 단일 용량과 함께 그리고 방문 4(14일)에서 반복 투여 후 수행됩니다. 투약 후 최대 8시간(프로토콜 수정 후 6시간) 방문 2 및 3, 최대 2시간 방문 4.
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P2Y12 반응 장치(PRU) - 파트 B
기간: PRU 측정은 파트 B 종료 시 이중 맹검 치료 4주 후에 수행됩니다.
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PRU 측정은 파트 B 종료 시 이중 맹검 치료 4주 후에 수행됩니다.
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최대 혈장 농도(Cmax) - 파트 A
기간: 방문 2(0일) 및 방문 3(7일)에서 단일 용량과 함께 그리고 방문 4(14일)에서 반복 투여 후 PK 측정(투여 후 최대 8시간)을 취한다.
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방문 2(0일) 및 방문 3(7일)에서 단일 용량과 함께 그리고 방문 4(14일)에서 반복 투여 후 PK 측정(투여 후 최대 8시간)을 취한다.
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최대 혈장 농도(Cmax) - 파트 B
기간: PK 측정(투여 후 최대 4시간)은 파트 B 종료 시 이중 맹검 치료 4주 후 수행됩니다.
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PK 측정(투여 후 최대 4시간)은 파트 B 종료 시 이중 맹검 치료 4주 후 수행됩니다.
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혈장 농도 시간 곡선(AUC) 아래 면적 - 파트 A
기간: 방문 2(0일) 및 방문 3(7일)에서 단일 용량과 함께 그리고 방문 4(14일)에서 반복 투여 후 PK 측정(투여 후 최대 8시간)을 취한다.
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제시된 PK 매개변수는 비구획(NCA) 분석이 아닌 모델 기반 분석을 사용하여 도출되었습니다.
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방문 2(0일) 및 방문 3(7일)에서 단일 용량과 함께 그리고 방문 4(14일)에서 반복 투여 후 PK 측정(투여 후 최대 8시간)을 취한다.
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혈장 농도 시간 곡선(AUC) 아래 면적 - 파트 B
기간: PK 측정(투여 후 최대 4시간)은 파트 B 종료 시 이중 맹검 치료 4주 후 수행됩니다.
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제시된 PK 매개변수는 비구획(NCA) 분석이 아닌 모델 기반 분석을 사용하여 도출되었습니다.
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PK 측정(투여 후 최대 4시간)은 파트 B 종료 시 이중 맹검 치료 4주 후 수행됩니다.
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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티카그렐러 농도 평가 - 파트 A
기간: 방문 2(0일) 및 방문 3(7일)에서 단일 용량과 함께, 방문 4(14일)에서 반복 투여 후. 투약 후 최대 8시간(프로토콜 개정 후 6시간, 사전 투약 없음) 방문 2 및 3, 최대 2시간 방문 4(투약 전, 개정 후 1시간 추가)
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방문 2(0일) 및 방문 3(7일)에서 단일 용량과 함께, 방문 4(14일)에서 반복 투여 후. 투약 후 최대 8시간(프로토콜 개정 후 6시간, 사전 투약 없음) 방문 2 및 3, 최대 2시간 방문 4(투약 전, 개정 후 1시간 추가)
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티카그렐러 농도 평가 - 파트 B
기간: PK 측정(투여 후 최대 4시간)은 파트 B 종료 시 이중 맹검 치료 4주 후 수행됩니다.
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PK 측정(투여 후 최대 4시간)은 파트 B 종료 시 이중 맹검 치료 4주 후 수행됩니다.
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AR-C124910XX 농도 평가 - 파트 A
기간: 방문 2(0일) 및 방문 3(7일)에서 단일 용량과 함께, 방문 4(14일)에서 반복 투여 후. 투약 후 최대 8시간(프로토콜 개정 후 6시간, 사전 투약 없음) 방문 2 및 3, 최대 2시간 방문 4(투약 전, 개정 후 1시간 추가)
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AR-C124910XX는 Ticagrelor의 활성 대사 산물입니다.
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방문 2(0일) 및 방문 3(7일)에서 단일 용량과 함께, 방문 4(14일)에서 반복 투여 후. 투약 후 최대 8시간(프로토콜 개정 후 6시간, 사전 투약 없음) 방문 2 및 3, 최대 2시간 방문 4(투약 전, 개정 후 1시간 추가)
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AR-C124910XX 농도 평가 - 파트 B
기간: PK 측정(투여 후 최대 4시간)은 파트 B 종료 시 이중 맹검 치료 4주 후 수행됩니다.
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AR-C124910XX는 Ticagrelor의 활성 대사 산물입니다.
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PK 측정(투여 후 최대 4시간)은 파트 B 종료 시 이중 맹검 치료 4주 후 수행됩니다.
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구두 승인(CL/F) - 파트 A
기간: 방문 2(0일) 및 방문 3(7일)에서 단일 용량과 함께 그리고 방문 4(14일)에서 반복 투여 후 PK 측정(투여 후 최대 8시간)을 취한다.
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제시된 PK 매개변수는 비구획(NCA) 분석이 아닌 모델 기반 분석을 사용하여 도출되었습니다.
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방문 2(0일) 및 방문 3(7일)에서 단일 용량과 함께 그리고 방문 4(14일)에서 반복 투여 후 PK 측정(투여 후 최대 8시간)을 취한다.
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구두 승인(CL/F) - 파트 B
기간: PK 측정(투여 후 최대 4시간)은 파트 B 종료 시 이중 맹검 치료 4주 후 수행됩니다.
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제시된 PK 매개변수는 비구획(NCA) 분석이 아닌 모델 기반 분석을 사용하여 도출되었습니다.
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PK 측정(투여 후 최대 4시간)은 파트 B 종료 시 이중 맹검 치료 4주 후 수행됩니다.
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혈관 폐색 위기의 수 - 파트 B
기간: 파트 B(제2주)의 무작위 배정에서 시작하여 최대 4주(제6주)까지 연구 치료의 4주 동안.
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파트 B(제2주)의 무작위 배정에서 시작하여 최대 4주(제6주)까지 연구 치료의 4주 동안.
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입원 또는 응급실 방문이 필요한 혈관 폐쇄성 위기의 수 - 파트 B
기간: 파트 B(제2주)의 무작위 배정에서 시작하여 최대 4주(제6주)까지 연구 치료의 4주 동안.
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파트 B(제2주)의 무작위 배정에서 시작하여 최대 4주(제6주)까지 연구 치료의 4주 동안.
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겸상 적혈구 질환의 혈관 폐색 위기 또는 기타 합병증으로 입원한 일수의 백분율 - 파트 B
기간: 파트 B(제2주)의 무작위 배정에서 시작하여 최대 4주(제6주)까지 연구 치료의 4주 동안.
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파트 B(제2주)의 무작위 배정에서 시작하여 최대 4주(제6주)까지 연구 치료의 4주 동안.
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통증 일수의 백분율(연령 >=4) - 파트 B
기간: 파트 B(제2주)의 무작위 배정에서 시작하여 최대 4주(제6주)까지 연구 치료의 4주 동안.
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0-10 범위(0, 2, 4, 6, 8, 10)의 안면 통증 척도를 사용하여 측정된 통증, 여기서 0은 통증 없음
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파트 B(제2주)의 무작위 배정에서 시작하여 최대 4주(제6주)까지 연구 치료의 4주 동안.
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통증의 평균 강도(연령 >=4) - 파트 B
기간: 파트 B(제2주)의 무작위 배정에서 시작하여 최대 4주(제6주)까지 연구 치료의 4주 동안.
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0-10 범위(0, 2, 4, 6, 8, 10)의 안면 통증 척도를 사용하여 측정된 통증, 여기서 0은 통증 없음
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파트 B(제2주)의 무작위 배정에서 시작하여 최대 4주(제6주)까지 연구 치료의 4주 동안.
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진통제 사용 일수 백분율(연령 >= 4) - 파트 B
기간: 파트 B(제2주)의 무작위 배정에서 시작하여 최대 4주(제6주)까지 연구 치료의 4주 동안.
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파트 B(제2주)의 무작위 배정에서 시작하여 최대 4주(제6주)까지 연구 치료의 4주 동안.
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오피오이드 진통제 사용 일수의 백분율(연령 >=4) - 파트 B
기간: 파트 B(제2주)의 무작위 배정에서 시작하여 최대 4주(제6주)까지 연구 치료의 4주 동안.
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파트 B(제2주)의 무작위 배정에서 시작하여 최대 4주(제6주)까지 연구 치료의 4주 동안.
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학교 또는 직장 결석 일수 비율(연령 >=6) - 파트 B
기간: 파트 B(제2주)의 무작위 배정에서 시작하여 최대 4주(제6주)까지 연구 치료의 4주 동안.
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파트 B(제2주)의 무작위 배정에서 시작하여 최대 4주(제6주)까지 연구 치료의 4주 동안.
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기타 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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출혈성 사건 - 파트 A
기간: 무작위 배정에서 파트 A(0주)부터 방문 4(2주)까지
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무작위 배정에서 파트 A(0주)부터 방문 4(2주)까지
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출혈성 사건 - 파트 B
기간: 파트 B(제2주)의 무작위 배정에서 시작하여 최대 4주(제6주)까지 연구 치료의 4주 동안.
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파트 B(제2주)의 무작위 배정에서 시작하여 최대 4주(제6주)까지 연구 치료의 4주 동안.
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
일반 간행물
- Hsu LL, Sarnaik S, Williams S, Amilon C, Wissmar J, Berggren A; HESTIA1 Investigators. A dose-ranging study of ticagrelor in children aged 3-17 years with sickle cell disease: A 2-part phase 2 study. Am J Hematol. 2018 Dec;93(12):1493-1500. doi: 10.1002/ajh.25273. Epub 2018 Oct 2.
- Amilon C, Niazi M, Berggren A, Astrand M, Hamren B. Population Pharmacokinetics/Pharmacodynamics of Ticagrelor in Children with Sickle Cell Disease. Clin Pharmacokinet. 2019 Oct;58(10):1295-1307. doi: 10.1007/s40262-019-00758-0.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2014년 9월 11일
기본 완료 (실제)
2017년 2월 27일
연구 완료 (실제)
2017년 2월 27일
연구 등록 날짜
최초 제출
2014년 8월 8일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2014년 8월 8일
처음 게시됨 (추정)
2014년 8월 12일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2018년 12월 14일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2018년 11월 22일
마지막으로 확인됨
2018년 11월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- D5136C00007
- 2014-001006-18 (EudraCT 번호)
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