신경 장애 및/또는 지적 장애와 관련된 만성 문제성 침흘림 치료에서 위약과 비교하여 NT 201의 효능 및 안전성을 조사하기 위한 임상 연구 (SIPEXI)
2021년 8월 6일 업데이트: Merz Pharmaceuticals GmbH
만성 질환을 앓고 있는 아동 및 청소년(2-17세)의 치료에서 NT 201의 효능 및 안전성을 조사하기 위한 공개 연장 기간을 갖는 전향적, 무작위, 이중 맹검, 위약 대조, 병렬 그룹, 다기관 연구 신경학적 장애 및/또는 지적 장애와 관련된 침출혈
이 연구의 목적은 신경 장애(예:
뇌성마비, 외상성 뇌손상) 및/또는 보툴리눔 신경독소 치료에 순진하지 않은 2-17세 아동 및 청소년의 지적 장애.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
256
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Kobuleti, 그루지야, 6200
- Merz Investigational Site #9950003
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Tbilisi, 그루지야, 0159
- Merz Investigational Site #9950001
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Tbilisi, 그루지야, 0159
- Merz Investigational Site #9950002
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Kazan, 러시아 연방, 420012
- Merz Investigational Site #0070016
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Kemerovo, 러시아 연방, 650066
- Merz Investigational Site # 0070288
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Khabarovsk, 러시아 연방, 680038
- Merz Investigational Site #0070290
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Saint Petersburg, 러시아 연방, 194100
- Merz Investigational # 0070017
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Smolensk, 러시아 연방, 214018
- Merz Investigational Site #0070013
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Stavropol, 러시아 연방, 355029
- Merz Investigational Site # 070019
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Tomsk, 러시아 연방, 634052
- Merz Investigational Site #0070300
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Yekaterinburg, 러시아 연방, 620149
- Merz Investigational Site #0070301
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Belgrade, 세르비아, 11040
- Merz Investigational Site #3810001
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Dnipropetrovsk, 우크라이나, 49027
- Merz Investigational Site #3800001
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Ivano-Frankivsk, 우크라이나, 76014
- Merz Investigational Site #3800012
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Kharkiv, 우크라이나, 61068
- Merz Investigational Site #3800005
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Kharkiv, 우크라이나, 61153
- Merz Investigational Site #3800007
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Kherson, 우크라이나, 73010
- Merz Investigational Site #3800013
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Odesa, 우크라이나, 65012
- Merz Investigational site #3800003
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Ternopil, 우크라이나, 46020
- Merz Investigational Site #3800009
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Zaporizhzhya, 우크라이나, 69063
- Merz Investigational Site #3800011
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Bialystok, 폴란드, 15-274
- Merz Investigational Site #0480092
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Gdansk, 폴란드, 80-952
- Merz Investigational Site #0480090
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Katowice, 폴란드, 40-954
- Merz Investigational Site #0480076
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Krakow, 폴란드, 30-359
- Merz Investigational Site #0480059
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Wiazowna, 폴란드, 05-462
- Merz Investigational Site #0480060
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Balassagyarmat, 헝가리, 2660
- Merz Investigational Site #0360017
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Budapest, 헝가리, 1083
- Merz Investigational Site #0360013
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Budapest, 헝가리, 1125
- Merz Investigational Site # 0360014
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Budapest, 헝가리, 1125
- Merz Investigational Site # 0360015
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Budapest, 헝가리, 1146
- Merz Investigational Site #0360018
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Szombathely, 헝가리, 9700
- Merz Investigational Site #0360016
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
2년 (어린이)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 2-17세의 남성 또는 여성 어린이/청소년.
- 모든 신경 장애(예: 뇌성 마비 또는 외상성 뇌 손상) 및/또는 선별 검사까지 최소 3개월 동안 만성 문제성 침출액과 관련된 지적 장애. 신경학적 장애가 없는 지적 장애(ID)가 있는 피험자의 경우, 전문가에 의한 ID 진단, 예를 들어. 포함하려면 소아과 의사 또는 발달 의학 센터가 필요합니다.
- 심한 침흘림(수정된 교사의 침흘림 척도[mTDS] ≥ 6; 때때로 옷이 축축해짐)이 조사자에 의해 평가됨.
- 부모의 동의 및 피험자가 제공할 수 있는 피험자의 구두 또는 서면 동의.
제외 기준:
- 신경 장애 및/또는 지적 장애와 관련이 없는 만성 성가신 누액.
- 체중 < 12kg.
- 지액 분비물에 대한 약리학적 치료 또는 지액 분비물에 강하게 영향을 미치는 것으로 알려진 병용 약물(예: 베이스라인 전 45일 이내 및 전체 연구 기간 동안 전신 마취하에 사용되는 국소 적용 또는 속효성 약물을 제외한 항콜린제.
- 보툴리눔 독소에 대해 이전에 알려진 또는 의심되는 과민증.
- 스크리닝 전 6개월 이내의 흡인성 폐렴.
- 스크리닝 전 1년 동안 또는 스크리닝 기간 내에 모든 신체 부위에 보툴리눔 독소를 사용한 이전 치료
- 전체 연구 기간 중 임의의 부분에 대해 스크리닝 전 1년 이내에 또는 계획된 침샘 분비물(침샘 수술 또는 침샘 방사선 조사 포함)을 조절하기 위한 두경부에 대한 사전, 동시 또는 계획된 수술 또는 방사선 조사.
- 혈액, 간, 신장, 위장관, 내분비, 폐, 근골격, 또는 정신과 질환 또는 상태를 포함하는 동시 질환으로서 연구자의 판단에 따라 연구 중에 피험자를 위험에 빠뜨릴 수 있고 연구 결과에 영향을 미칠 수 있는 경우, 또는 연구에 참여하는 피험자의 능력에 부정적인 영향을 미칩니다.
- 연구자의 판단에 따라 안전한 연구 참여를 방해할 수 있는 극도로 열악한 치과 및/또는 구강 상태.
- 수유모 또는 임산부.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 더블
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 이중 맹검 MP: 위약(6~17세)
참가자는 MP의 1일차(방문 2)에 한 번의 주사 세션에서 귀밑샘과 턱밑샘에 양측 선내 주사를 통해 위약을 투여받은 후 16주의 관찰 기간을 받게 됩니다.
용량은 실험군에 주입된 NT 201(incobotulinumtoxinA; Xeomin)의 용량과 일치합니다.
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NT 201 플라시보 매칭 주사.
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실험적: 이중 맹검, MP: NT 201(6~17세)
참가자는 MP의 1일차(방문 2)에 한 번의 주사 세션에서 귀밑샘과 턱밑샘에 양측 선내 주사를 통해 NT 201(체중 킬로그램[U/kg]당 최대 2.5단위)을 투여받은 후 관찰 기간을 갖습니다. 16주 중.
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NT 201 주입.
다른 이름들:
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실험적: 오픈 라벨, MP: NT 201(2~5세)
참가자는 MP의 1일차(방문 2)에 한 번의 주사 세션에서 귀밑샘과 턱밑샘으로의 양측 선내 주사를 통해 NT 201(약 1.5-2 U/kg 체중)을 받은 후 16주의 관찰 기간을 받게 됩니다.
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NT 201 주입.
다른 이름들:
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실험적: OLEX: NT 201(6~17세)
참가자는 두 번째(방문 6), 세 번째(방문 10) 및 네 번째(방문 14) 주사 주기의 1일에 귀밑샘과 턱밑샘으로의 양측 선내 주사를 통해 NT 201(최대 2.5 U/kg 체중)을 받게 됩니다. OLEX, 각 16주(총 48주)의 관찰 기간이 뒤따릅니다.
이 부문은 MP 부문 "이중 맹검, MP: 위약(6~17세)" 및 "이중 맹검, MP: NT 201(6~17세)"에 참여할 참가자로 구성됩니다.
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NT 201 주입.
다른 이름들:
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실험적: OLEX: NT 201(2~5세)
참가자는 두 번째(방문 6), 세 번째(방문 10) 및 네 번째(방문 14) 주사 주기의 1일에 귀밑샘과 턱밑샘에 양측 선내 주사를 통해 NT 201(약 1.5-2 U/kg 체중)을 받게 됩니다. 각 16주(총 48주)의 관찰 기간이 뒤따릅니다.
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NT 201 주입.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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4주차에 무자극 타액 흐름 속도(uSFR)의 기준선에서 변경
기간: 기준선 및 4주차
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이 종점은 이중 맹검, MP, 6~17세 참가자에서만 분석할 계획이었습니다.
uSFR은 5분 동안 타액으로 적신 안전 실이 있는 흡수성 면봉의 무게를 측정하고 30분 후에 절차를 반복하여 평가했습니다.
타액 유속은 면봉의 무게 증가/수집 시간과 동일했습니다.
유량에 대한 2개 결과의 평균을 계산했습니다.
연구에 걸쳐 측정된 체중의 감소는 누액의 개선과 관련이 있습니다.
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기준선 및 4주차
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4주차에 보호자/부모(들)가 평가한 전반적인 변화의 인상 척도(GICS)
기간: 4주차
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이 종점은 이중 맹검, MP, 6~17세 참가자에서 분석되었습니다.
GICS는 치료로 인한 보호자/부모의 변화에 대한 인상을 측정하는 데 사용되었습니다.
응답 옵션은 일반적인 7점 리커트 척도였으며 값은 다음과 같습니다. +3(매우 많이 향상됨); +2(많이 개선됨); +1(최소 개선됨); 0(변화 없음); -1(최소한 악화); -2(훨씬 나쁨); -3(훨씬 더 나쁨).
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4주차
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전체 및 주사 주기당 치료 긴급 부작용(TEAE)의 발생
기간: 64주까지의 기준선
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64주까지의 기준선
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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8주 및 12주에 uSFR 기준선에서 변경
기간: 기준선 및 8주 및 12주
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이 종점은 이중 맹검, MP, 6~17세 참가자에서 분석되었습니다.
uSFR은 5분 동안 타액으로 적신 안전 실이 있는 흡수성 면봉의 무게를 측정한 다음 30분 후에 절차를 반복하여 평가했습니다.
타액 유속은 면봉의 무게 증가/수집 시간과 동일했습니다.
유량에 대한 2개 결과의 평균을 계산했습니다.
연구에 걸쳐 측정된 체중의 감소는 누액의 개선과 관련이 있습니다.
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기준선 및 8주 및 12주
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8주차와 12주차의 GICS
기간: 8주차와 12주차
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이 종점은 이중 맹검, MP, 6~17세 참가자에서 분석되었습니다.
GICS는 치료로 인한 보호자/부모의 변화에 대한 인상을 측정하는 데 사용되었습니다.
응답 옵션은 다음 값을 갖는 일반적인 7점 리커트 척도였습니다. +3(매우 많이 개선됨); +2(많이 개선됨); +1(최소 개선됨); 0(변화 없음); -1(최소한 악화); -2(훨씬 나쁨); -3(훨씬 더 나쁨).
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8주차와 12주차
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치료 Emergent Adverse Events of Special Interest (AESI) 전체 및 주사 주기별 발생
기간: 64주까지의 기준선
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64주까지의 기준선
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전체 및 주사 주기에 의한 치료 응급 심각한 부작용(TESAE)의 발생
기간: 64주까지의 기준선
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64주까지의 기준선
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전체적으로 조사자에 의해 및 주사 주기에 의해 평가되는 치료와 관련된 TEAE의 발생
기간: 64주까지의 기준선
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64주까지의 기준선
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전체 및 주입 주기에 따른 중단으로 이어지는 TEAE의 발생
기간: 64주까지의 기준선
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64주까지의 기준선
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
일반 간행물
- Berweck S, Banach M, Gaebler-Spira D, Chambers HG, Schroeder AS, Geister TL, Althaus M, Hanschmann A, Vacchelli M, Bonfert MV, Heinen F, Dabrowski E. Safety Profile and Lack of Immunogenicity of IncobotulinumtoxinA in Pediatric Spasticity and Sialorrhea: A Pooled Analysis. Toxins (Basel). 2022 Aug 25;14(9):585. doi: 10.3390/toxins14090585.
- Berweck S, Bonikowski M, Kim H, Althaus M, Flatau-Baque B, Mueller D, Banach MD. Placebo-Controlled Clinical Trial of IncobotulinumtoxinA for Sialorrhea in Children: SIPEXI. Neurology. 2021 Aug 2;97(14):e1425-36. doi: 10.1212/WNL.0000000000012573. Online ahead of print.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2015년 2월 9일
기본 완료 (실제)
2018년 2월 23일
연구 완료 (실제)
2019년 5월 7일
연구 등록 날짜
최초 제출
2014년 10월 17일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2014년 10월 17일
처음 게시됨 (추정)
2014년 10월 21일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2021년 8월 10일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2021년 8월 6일
마지막으로 확인됨
2019년 7월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- MRZ60201_3091_1
- 2013-004532-30 (EudraCT 번호)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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