Klinická studie ke zkoumání účinnosti a bezpečnosti NT 201 ve srovnání s placebem při léčbě chronického problematického slintání spojeného s neurologickými poruchami a/nebo mentálním postižením (SIPEXI)
6. srpna 2021 aktualizováno: Merz Pharmaceuticals GmbH
Prospektivní, randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná, paralelní skupina, multicentrická studie s otevřeným prodlouženým obdobím ke zkoumání účinnosti a bezpečnosti NT 201 při léčbě dětí a dospívajících (2-17 let) s chronickými problémovými Sialorrhea spojená s neurologickými poruchami a/nebo mentálním postižením
Cílem této studie je prozkoumat účinnost a bezpečnost NT 201 ve srovnání s placebem pro léčbu chronické problematické sialorey spojené s neurologickými poruchami (např.
dětská mozková obrna, traumatické poranění mozku) a/nebo mentální postižení u dětí a dospívajících, kteří dosud nebyli léčeni botulotoxinem a ve věku 2–17 let.
Přehled studie
Postavení
Dokončeno
Podmínky
Intervence / Léčba
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
256
Fáze
- Fáze 3
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
Kobuleti, Gruzie, 6200
- Merz Investigational Site #9950003
-
Tbilisi, Gruzie, 0159
- Merz Investigational Site #9950001
-
Tbilisi, Gruzie, 0159
- Merz Investigational Site #9950002
-
-
-
-
-
Balassagyarmat, Maďarsko, 2660
- Merz Investigational Site #0360017
-
Budapest, Maďarsko, 1083
- Merz Investigational Site #0360013
-
Budapest, Maďarsko, 1125
- Merz Investigational Site # 0360014
-
Budapest, Maďarsko, 1125
- Merz Investigational Site # 0360015
-
Budapest, Maďarsko, 1146
- Merz Investigational Site #0360018
-
Szombathely, Maďarsko, 9700
- Merz Investigational Site #0360016
-
-
-
-
-
Bialystok, Polsko, 15-274
- Merz Investigational Site #0480092
-
Gdansk, Polsko, 80-952
- Merz Investigational Site #0480090
-
Katowice, Polsko, 40-954
- Merz Investigational Site #0480076
-
Krakow, Polsko, 30-359
- Merz Investigational Site #0480059
-
Wiazowna, Polsko, 05-462
- Merz Investigational Site #0480060
-
-
-
-
-
Kazan, Ruská Federace, 420012
- Merz Investigational Site #0070016
-
Kemerovo, Ruská Federace, 650066
- Merz Investigational Site # 0070288
-
Khabarovsk, Ruská Federace, 680038
- Merz Investigational Site #0070290
-
Saint Petersburg, Ruská Federace, 194100
- Merz Investigational # 0070017
-
Smolensk, Ruská Federace, 214018
- Merz Investigational Site #0070013
-
Stavropol, Ruská Federace, 355029
- Merz Investigational Site # 070019
-
Tomsk, Ruská Federace, 634052
- Merz Investigational Site #0070300
-
Yekaterinburg, Ruská Federace, 620149
- Merz Investigational Site #0070301
-
-
-
-
-
Belgrade, Srbsko, 11040
- Merz Investigational Site #3810001
-
-
-
-
-
Dnipropetrovsk, Ukrajina, 49027
- Merz Investigational Site #3800001
-
Ivano-Frankivsk, Ukrajina, 76014
- Merz Investigational Site #3800012
-
Kharkiv, Ukrajina, 61068
- Merz Investigational Site #3800005
-
Kharkiv, Ukrajina, 61153
- Merz Investigational Site #3800007
-
Kherson, Ukrajina, 73010
- Merz Investigational Site #3800013
-
Odesa, Ukrajina, 65012
- Merz Investigational site #3800003
-
Ternopil, Ukrajina, 46020
- Merz Investigational Site #3800009
-
Zaporizhzhya, Ukrajina, 69063
- Merz Investigational Site #3800011
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
2 roky až 17 let (Dítě)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Muž nebo žena dítě/dospívající věk 2-17 let.
- Jakákoli neurologická porucha (např. dětská mozková obrna nebo traumatické poranění mozku) a/nebo mentální postižení spojené s chronickou obtížnou sialoreou po dobu alespoň 3 měsíců až do screeningu. U jedinců s mentálním postižením (ID) bez neurologických poruch je diagnostika ID specialistou, např. pro zařazení je vyžadován pediatr nebo centrum pro vývojovou medicínu.
- Silné slintání (upravená stupnice slintání učitele [mTDS] ≥ 6; oblečení občas zvlhne) podle hodnocení vyšetřovatele.
- Souhlas rodičů a ústní nebo písemný souhlas subjektu, který je subjekt schopen poskytnout.
Kritéria vyloučení:
- Chronická obtížná sialorhea nesouvisející s neurologickými poruchami a/nebo mentálním postižením.
- Tělesná hmotnost < 12 kg.
- Farmakologická léčba sialorey nebo souběžná léčba, o které je známo, že silně ovlivňuje sialoreu (např. anticholinergika s výjimkou lokálně aplikovaných nebo krátkodobě působících léků užívaných v celkové anestezii) během 45 dnů před výchozím stavem a během celého období studie.
- Jakákoli dříve známá nebo suspektní přecitlivělost na botulotoxin.
- Aspirační pneumonie do 6 měsíců před screeningem.
- Jakákoli předchozí léčba botulotoxinem pro kteroukoli oblast těla během roku před screeningem nebo během období screeningu
- Předcházející, souběžná nebo plánovaná operace nebo ozáření hlavy a krku pro kontrolu sialorey (včetně operace slinných žláz nebo ozáření slinných žláz) během jednoho roku před screeningem nebo plánované na jakoukoli část celého období studie.
- Souběžná onemocnění, včetně hematologických, jaterních, ledvinových, gastrointestinálních, endokrinních, plicních, muskuloskeletálních nebo psychiatrických onemocnění nebo stavů, které by podle zkoušejícího ohrozily subjekt během studie, by mohly ovlivnit výsledky studie, nebo negativně ovlivnit schopnost subjektu účastnit se studie.
- Extrémně špatný stav chrupu a/nebo dutiny ústní, který by mohl podle úsudku zkoušejícího bránit bezpečné účasti ve studii.
- Kojící matka nebo těhotná žena subjekt.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Dvojnásobek
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Dvojitě zaslepený MP: Placebo (věk 6 až 17 let)
Účastníci dostanou placebo prostřednictvím bilaterální intraglandulární injekce do příušních a submandibulárních žláz v jedné injekční relaci v den 1 (návštěva 2) MP, po které následuje období pozorování 16 týdnů.
Objemy budou odpovídat objemům NT 201 (incobotulinumtoxinA; Xeomin) injikovaného do experimentální větve.
|
Injekce odpovídající placebu NT 201.
|
|
Experimentální: Dvojitě slepý, MP: NT 201 (věk 6 až 17 let)
Účastníci dostanou NT 201 (až 2,5 jednotek na kilogram [U/kg] tělesné hmotnosti) prostřednictvím bilaterální intraglandulární injekce do příušní a submandibulární žlázy v jedné injekční relaci 1. den (návštěva 2) MP, po které bude následovat období pozorování 16 týdnů.
|
Injekce NT 201.
Ostatní jména:
|
|
Experimentální: Open-label, MP: NT 201 (věk 2 až 5 let)
Účastníci obdrží NT 201 (přibližně 1,5-2 U/kg tělesné hmotnosti) prostřednictvím bilaterální intraglandulární injekce do příušních a submandibulárních žláz v jedné injekční relaci v den 1 (návštěva 2) MP, po níž následuje období pozorování 16 týdnů.
|
Injekce NT 201.
Ostatní jména:
|
|
Experimentální: OLEX: NT 201 (věk 6 až 17 let)
Účastníci obdrží NT 201 (až 2,5 U/kg tělesné hmotnosti) prostřednictvím bilaterální intraglandulární injekce do příušních a submandibulárních žláz v den 1 druhého (návštěva 6), třetího (návštěva 10) a čtvrtého (návštěva 14) injekčního cyklu OLEX, po kterém následovalo období pozorování v délce 16 týdnů (celkem 48 týdnů).
Tato větev se bude skládat z účastníků, kteří se zúčastní skupin MP „Dvojitě zaslepená, MP: placebo (věk 6 až 17 let)“ a „Dvojitě zaslepená, MP: NT 201 (věk 6 až 17 let)“.
|
Injekce NT 201.
Ostatní jména:
|
|
Experimentální: OLEX: NT 201 (věk 2 až 5 let)
Účastníci obdrží NT 201 (přibližně 1,5–2 U/kg tělesné hmotnosti) prostřednictvím bilaterální intraglandulární injekce do příušních a submandibulárních žláz v den 1 druhého (návštěva 6), třetího (návštěva 10) a čtvrtého (návštěva 14) injekčního cyklu OLEX, po kterém následovalo období pozorování v délce 16 týdnů (celkem 48 týdnů).
|
Injekce NT 201.
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Změna nestimulovaného průtoku slin (uSFR) od výchozí hodnoty v týdnu 4
Časové okno: Výchozí stav a týden 4
|
Tento cílový bod byl plánován tak, aby byl analyzován pouze u dvojitě zaslepených, MP, účastníků ve věku 6 až 17 let.
uSFR byl hodnocen vážením absorpčních tamponů s bezpečnostními nitěmi nasáknutými slinami po dobu 5 minut a postup byl opakován po 30 minutách.
Rychlost průtoku slin se rovnala nárůstu hmotnosti stěrů/době odběru.
Byl vypočten průměr ze 2 výsledků pro průtok.
Snížení naměřené hmotnosti během studie souvisí se zlepšením sialorey.
|
Výchozí stav a týden 4
|
|
Global Impression of Change Scale (GICS) ve 4. týdnu posouzeno pečovatelem/rodičem(i)
Časové okno: 4. týden
|
Tento cílový bod byl analyzován u dvojitě zaslepených, MP, účastníků ve věku 6 až 17 let.
GICS byl použit k měření dojmu pečovatele/rodiče ze změny v důsledku léčby.
Možností odezvy byla běžná 7bodová Likertova škála s následujícími hodnotami: +3 (velmi lepší); +2 (mnohem lepší); +1 (minimálně lepší); 0 (žádná změna); -1 (minimálně horší); -2 (mnohem horší); -3 (velmi mnohem horší).
|
4. týden
|
|
Výskyt nežádoucích příhod vzniklých při léčbě (TEAE) celkově a na injekční cyklus
Časové okno: Výchozí stav do 64. týdne
|
Výchozí stav do 64. týdne
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Změna od základní hodnoty v uSFR v týdnech 8 a 12
Časové okno: Základní stav a týdny 8 a 12
|
Tento cílový bod byl analyzován u dvojitě zaslepených, MP, účastníků ve věku 6 až 17 let.
uSFR byl hodnocen vážením absorpčních tamponů s bezpečnostními nitěmi nasáknutými slinami po dobu 5 minut a poté byl postup opakován po 30 minutách.
Rychlost průtoku slin se rovnala nárůstu hmotnosti stěrů/době odběru.
Byl vypočten průměr ze 2 výsledků pro průtok.
Snížení naměřené hmotnosti během studie souvisí se zlepšením sialorey.
|
Základní stav a týdny 8 a 12
|
|
GICS v týdnech 8 a 12
Časové okno: 8. a 12. týden
|
Tento cílový bod byl analyzován u dvojitě zaslepených, MP, účastníků ve věku 6 až 17 let.
GICS byl použit k měření dojmu pečovatele/rodiče ze změny v důsledku léčby.
Možností odpovědi byla běžná 7bodová Likertova škála s následujícími hodnotami: +3 (velmi lepší); +2 (mnohem lepší); +1 (minimálně lepší); 0 (žádná změna); -1 (minimálně horší); -2 (mnohem horší); -3 (velmi mnohem horší).
|
8. a 12. týden
|
|
Výskyt léčby Naléhavé nežádoucí příhody zvláštního zájmu (AESI) celkově a podle injekčního cyklu
Časové okno: Výchozí stav do 64. týdne
|
Výchozí stav do 64. týdne
|
|
|
Výskyt závažných nežádoucích příhod vzniklých při léčbě (TESAE) celkově a podle injekčního cyklu
Časové okno: Výchozí stav do 64. týdne
|
Výchozí stav do 64. týdne
|
|
|
Výskyt TEAE souvisejících s léčbou, jak bylo hodnoceno zkoušejícím celkově a podle injekčního cyklu
Časové okno: Výchozí stav do 64. týdne
|
Výchozí stav do 64. týdne
|
|
|
Výskyt TEAE vedoucí k ukončení léčby celkově a podle injekčního cyklu
Časové okno: Výchozí stav do 64. týdne
|
Výchozí stav do 64. týdne
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Obecné publikace
- Berweck S, Banach M, Gaebler-Spira D, Chambers HG, Schroeder AS, Geister TL, Althaus M, Hanschmann A, Vacchelli M, Bonfert MV, Heinen F, Dabrowski E. Safety Profile and Lack of Immunogenicity of IncobotulinumtoxinA in Pediatric Spasticity and Sialorrhea: A Pooled Analysis. Toxins (Basel). 2022 Aug 25;14(9):585. doi: 10.3390/toxins14090585.
- Berweck S, Bonikowski M, Kim H, Althaus M, Flatau-Baque B, Mueller D, Banach MD. Placebo-Controlled Clinical Trial of IncobotulinumtoxinA for Sialorrhea in Children: SIPEXI. Neurology. 2021 Aug 2;97(14):e1425-36. doi: 10.1212/WNL.0000000000012573. Online ahead of print.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
9. února 2015
Primární dokončení (Aktuální)
23. února 2018
Dokončení studie (Aktuální)
7. května 2019
Termíny zápisu do studia
První předloženo
17. října 2014
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
17. října 2014
První zveřejněno (Odhad)
21. října 2014
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
10. srpna 2021
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
6. srpna 2021
Naposledy ověřeno
1. července 2019
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
- Duševní poruchy
- Onemocnění mozku
- Onemocnění centrálního nervového systému
- Neurologické projevy
- Rány a zranění
- Neurobehaviorální projevy
- Poškození mozku, chronické
- Stomatognátní onemocnění
- Nemoci úst
- Kraniocerebrální trauma
- Trauma, nervový systém
- Neurologické vývojové poruchy
- Nemoci slinných žláz
- Dětská mozková obrna
- Poranění mozku
- Poranění mozku, traumatické
- Nemoci nervového systému
- Intelektuální postižení
- Sialorrhea
- Fyziologické účinky léků
- Neurotransmiterové látky
- Molekulární mechanismy farmakologického působení
- Agenti periferního nervového systému
- Cholinergní činidla
- Membránové transportní modulátory
- Inhibitory uvolňování acetylcholinu
- Neuromuskulární látky
- Botulotoxiny
- Botulotoxiny typu A
- abobotulinumtoxinA
- inkobotulinumtoxinA
Další identifikační čísla studie
- MRZ60201_3091_1
- 2013-004532-30 (Číslo EudraCT)
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
Ne
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .