Klinisk undersøgelse for at undersøge effektiviteten og sikkerheden af NT 201 sammenlignet med placebo ved behandling af kronisk besværlig savlen forbundet med neurologiske lidelser og/eller intellektuelle handicap. (SIPEXI)
6. august 2021 opdateret af: Merz Pharmaceuticals GmbH
Prospektiv, randomiseret, dobbeltblind, placebokontrolleret, parallelgruppe, multicenterundersøgelse med en åben forlængelsesperiode for at undersøge effektiviteten og sikkerheden af NT 201 i behandlingen af børn og unge (2-17 år) med kronisk besværlig Sialorrhea associeret med neurologiske lidelser og/eller intellektuel handicap
Formålet med denne undersøgelse er at undersøge effektiviteten og sikkerheden af NT 201 sammenlignet med placebo til behandling af kronisk besværlig sialorrhea forbundet med neurologiske lidelser (f.
cerebral parese, traumatisk hjerneskade) og/eller intellektuel funktionsnedsættelse hos børn og unge, der er naive til behandling med botulinum-neurotoksin og i alderen 2-17 år.
Studieoversigt
Status
Afsluttet
Betingelser
Intervention / Behandling
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Faktiske)
256
Fase
- Fase 3
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
-
Kazan, Den Russiske Føderation, 420012
- Merz Investigational Site #0070016
-
Kemerovo, Den Russiske Føderation, 650066
- Merz Investigational Site # 0070288
-
Khabarovsk, Den Russiske Føderation, 680038
- Merz Investigational Site #0070290
-
Saint Petersburg, Den Russiske Føderation, 194100
- Merz Investigational # 0070017
-
Smolensk, Den Russiske Føderation, 214018
- Merz Investigational Site #0070013
-
Stavropol, Den Russiske Føderation, 355029
- Merz Investigational Site # 070019
-
Tomsk, Den Russiske Føderation, 634052
- Merz Investigational Site #0070300
-
Yekaterinburg, Den Russiske Føderation, 620149
- Merz Investigational Site #0070301
-
-
-
-
-
Kobuleti, Georgien, 6200
- Merz Investigational Site #9950003
-
Tbilisi, Georgien, 0159
- Merz Investigational Site #9950001
-
Tbilisi, Georgien, 0159
- Merz Investigational Site #9950002
-
-
-
-
-
Bialystok, Polen, 15-274
- Merz Investigational Site #0480092
-
Gdansk, Polen, 80-952
- Merz Investigational Site #0480090
-
Katowice, Polen, 40-954
- Merz Investigational Site #0480076
-
Krakow, Polen, 30-359
- Merz Investigational Site #0480059
-
Wiazowna, Polen, 05-462
- Merz Investigational Site #0480060
-
-
-
-
-
Belgrade, Serbien, 11040
- Merz Investigational Site #3810001
-
-
-
-
-
Dnipropetrovsk, Ukraine, 49027
- Merz Investigational Site #3800001
-
Ivano-Frankivsk, Ukraine, 76014
- Merz Investigational Site #3800012
-
Kharkiv, Ukraine, 61068
- Merz Investigational Site #3800005
-
Kharkiv, Ukraine, 61153
- Merz Investigational Site #3800007
-
Kherson, Ukraine, 73010
- Merz Investigational Site #3800013
-
Odesa, Ukraine, 65012
- Merz Investigational site #3800003
-
Ternopil, Ukraine, 46020
- Merz Investigational Site #3800009
-
Zaporizhzhya, Ukraine, 69063
- Merz Investigational Site #3800011
-
-
-
-
-
Balassagyarmat, Ungarn, 2660
- Merz Investigational Site #0360017
-
Budapest, Ungarn, 1083
- Merz Investigational Site #0360013
-
Budapest, Ungarn, 1125
- Merz Investigational Site # 0360014
-
Budapest, Ungarn, 1125
- Merz Investigational Site # 0360015
-
Budapest, Ungarn, 1146
- Merz Investigational Site #0360018
-
Szombathely, Ungarn, 9700
- Merz Investigational Site #0360016
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
2 år til 17 år (Barn)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Køn, der er berettiget til at studere
Alle
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Mandlig eller kvindelig barn/ungdom i alderen 2-17 år.
- Enhver neurologisk lidelse (f. cerebral parese eller traumatisk hjerneskade) og/eller intellektuel funktionsnedsættelse forbundet med kronisk generende sialoré i mindst 3 måneder op til screeningen. Hos forsøgspersoner med udviklingshæmning (ID) uden neurologiske lidelser stilles en ID-diagnose hos en speciallæge, f.eks. børnelæge eller af et center for udviklingsmedicin er påkrævet for inklusion.
- Alvorlig savlen (modificeret lærers savleskala [mTDS] ≥ 6; tøj bliver lejlighedsvis fugtigt) som vurderet af investigator.
- Forældres samtykke og forsøgspersonens mundtlige eller skriftlige samtykke, som forsøgspersonen er i stand til at give.
Ekskluderingskriterier:
- Kronisk generende sialoré, der ikke er relateret til neurologiske lidelser og/eller intellektuelle handicap.
- Kropsvægt < 12 kg.
- Farmakologisk behandling af sialorrhea eller samtidig medicin, der vides at påvirke sialorrhea kraftigt (f. antikolinergika med undtagelse af lokalt anvendte eller korttidsvirkende lægemidler anvendt under generel anæstesi) inden for 45 dage før baseline og i hele undersøgelsesperioden.
- Enhver tidligere kendt eller mistænkt overfølsomhed over for botulinumtoksin.
- Aspirationspneumoni inden for 6 måneder før screening.
- Enhver tidligere behandling med botulinumtoksin for enhver kropsregion i løbet af året før screening eller inden for screeningsperioden
- Forudgående, samtidig eller planlagt operation eller bestråling af hoved og hals for at kontrollere sialorrhea (inklusive spytkirtelkirurgi eller spytkirtelbestråling) inden for et år før screening eller planlagt for en hvilken som helst del af hele undersøgelsesperioden.
- Samtidige sygdomme, herunder hæmatologiske, lever-, nyre-, gastrointestinale, endokrine, pulmonale, muskuloskeletale eller psykiatriske sygdomme eller tilstande, som efter investigatorens vurdering ville bringe forsøgspersonen i fare under undersøgelsen, kunne påvirke undersøgelsens resultater, eller negativt påvirke forsøgspersonens evne til at deltage i undersøgelsen.
- Ekstremt dårlig tand- og/eller oral tilstand, der kan udelukke sikker deltagelse i undersøgelsen efter investigatorens vurdering.
- Ammende mor eller gravid kvinde.
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomiseret
- Interventionel model: Parallel tildeling
- Maskning: Dobbelt
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: Dobbeltblind MP: Placebo (alder 6 til 17 år)
Deltagerne vil modtage placebo via bilateral intraglandulær injektion i parotis og submandibulære kirtler i én injektionssession på dag 1 (besøg 2) af MP, efterfulgt af en observationsperiode på 16 uger.
Volumen vil blive afstemt med mængderne af NT 201 (incobotulinumtoxinA; Xeomin) injiceret i den eksperimentelle arm.
|
NT 201 placebo matchende injektion.
|
|
Eksperimentel: Dobbeltblind, MP: NT 201 (alder 6 til 17 år)
Deltagerne vil modtage NT 201 (op til 2,5 enheder pr. kilogram [U/kg] kropsvægt) via bilateral intraglandulær injektion i parotis og submandibulære kirtler i én injektionssession på dag 1 (besøg 2) af MP, efterfulgt af en observationsperiode på 16 uger.
|
NT 201 indsprøjtning.
Andre navne:
|
|
Eksperimentel: Open-label, MP: NT 201 (alder 2 til 5 år)
Deltagerne vil modtage NT 201 (ca. 1,5-2 U/kg kropsvægt) via bilateral intraglandulær injektion i parotid- og submandibulære kirtler i én injektionssession på dag 1 (besøg 2) af MP, efterfulgt af en observationsperiode på 16 uger.
|
NT 201 indsprøjtning.
Andre navne:
|
|
Eksperimentel: OLEX: NT 201 (Alder 6 til 17 år)
Deltagerne vil modtage NT 201 (op til 2,5 U/kg kropsvægt) via bilateral intraglandulær injektion i parotis og submandibulære kirtler på dag 1 af anden (besøg 6), tredje (besøg 10) og fjerde (besøg 14) injektionscyklus af OLEX, efterfulgt af en observationsperiode på 16 uger hver (48 uger i alt).
Denne arm vil bestå af deltagere, som vil deltage i MP-arme "Dobbelt-blind, MP: placebo (alder 6 til 17 år)" og "Dobbelt-blind, MP: NT 201 (alder 6 til 17 år)".
|
NT 201 indsprøjtning.
Andre navne:
|
|
Eksperimentel: OLEX: NT 201 (Alder 2 til 5 år)
Deltagerne vil modtage NT 201 (ca. 1,5-2 U/kg kropsvægt) via bilateral intraglandulær injektion i parotid- og submandibulære kirtler på dag 1 af anden (besøg 6), tredje (besøg 10) og fjerde (besøg 14) injektionscyklus af OLEX, efterfulgt af en observationsperiode på hver 16 uger (48 uger i alt).
|
NT 201 indsprøjtning.
Andre navne:
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Ændring fra baseline i ustimuleret spytstrømningshastighed (uSFR) i uge 4
Tidsramme: Baseline og uge 4
|
Dette endepunkt var planlagt til kun at blive analyseret hos dobbeltblinde, MP, 6 til 17 år deltagere.
uSFR blev vurderet ved vejning af absorberende vatpinde med sikkerhedstråde gennemvædet med spyt over 5 minutter, og proceduren blev gentaget efter 30 minutter.
Spytstrømningshastigheden var lig med vægtstigning af podninger/tidspunkt for opsamling.
Gennemsnittet af de 2 resultater for flowhastighed blev beregnet.
Reduktionen af målt vægt i løbet af undersøgelsen relaterer sig til forbedring af sialorrhea.
|
Baseline og uge 4
|
|
Global Impression of Change Scale (GICS) i uge 4 vurderet af omsorgspersonen/forældrene
Tidsramme: Uge 4
|
Dette endepunkt blev analyseret hos dobbeltblinde, MP, 6 til 17 år deltagere.
GICS blev brugt til at måle omsorgspersonens/forældres indtryk af forandring som følge af behandlingen.
Svarmuligheden var en almindelig 7-punkts Likert-skala med følgende værdier: +3 (meget forbedret); +2 (meget forbedret); +1 (minimalt forbedret); 0 (ingen ændring); -1 (mindst værre); -2 (meget værre); -3 (meget værre).
|
Uge 4
|
|
Forekomst af akutte behandlingshændelser (TEAE) samlet og pr. injektionscyklus
Tidsramme: Baseline op til uge 64
|
Baseline op til uge 64
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Ændring fra baseline i uSFR i uge 8 og 12
Tidsramme: Baseline og uge 8 og 12
|
Dette endepunkt blev analyseret hos dobbeltblinde, MP, 6 til 17 år deltagere.
uSFR blev vurderet ved vejning af absorberende vatpinde med sikkerhedstråde gennemvædet med spyt over 5 minutter, og derefter blev proceduren gentaget efter 30 minutter.
Spytstrømningshastigheden var lig med vægtstigning af podninger/tidspunkt for opsamling.
Gennemsnittet af de 2 resultater for flowhastighed blev beregnet.
Reduktionen af målt vægt i løbet af undersøgelsen relaterer sig til forbedring af sialorrhea.
|
Baseline og uge 8 og 12
|
|
GICS i uge 8 og 12
Tidsramme: Uge 8 og 12
|
Dette endepunkt blev analyseret hos dobbeltblinde, MP, 6 til 17 år deltagere.
GICS blev brugt til at måle omsorgspersonens/forældres indtryk af forandring som følge af behandlingen.
Svarmuligheden var en almindelig 7-punkts Likert-skala med følgende værdier: +3 (meget forbedret); +2 (meget forbedret); +1 (minimalt forbedret); 0 (ingen ændring); -1 (mindst værre); -2 (meget værre); -3 (meget værre).
|
Uge 8 og 12
|
|
Forekomst af behandling Emergent Adverse Events of Special Interest (AESI) samlet og efter injektionscyklus
Tidsramme: Baseline op til uge 64
|
Baseline op til uge 64
|
|
|
Forekomst af behandling Emergent Serious Adverse Events (TESAE'er) samlet og efter injektionscyklus
Tidsramme: Baseline op til uge 64
|
Baseline op til uge 64
|
|
|
Forekomst af TEAE relateret til behandling som vurderet af investigator generelt og ved injektionscyklus
Tidsramme: Baseline op til uge 64
|
Baseline op til uge 64
|
|
|
Forekomst af TEAE, der fører til seponering generelt og ved injektionscyklus
Tidsramme: Baseline op til uge 64
|
Baseline op til uge 64
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Publikationer og nyttige links
Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.
Generelle publikationer
- Berweck S, Banach M, Gaebler-Spira D, Chambers HG, Schroeder AS, Geister TL, Althaus M, Hanschmann A, Vacchelli M, Bonfert MV, Heinen F, Dabrowski E. Safety Profile and Lack of Immunogenicity of IncobotulinumtoxinA in Pediatric Spasticity and Sialorrhea: A Pooled Analysis. Toxins (Basel). 2022 Aug 25;14(9):585. doi: 10.3390/toxins14090585.
- Berweck S, Bonikowski M, Kim H, Althaus M, Flatau-Baque B, Mueller D, Banach MD. Placebo-Controlled Clinical Trial of IncobotulinumtoxinA for Sialorrhea in Children: SIPEXI. Neurology. 2021 Aug 2;97(14):e1425-36. doi: 10.1212/WNL.0000000000012573. Online ahead of print.
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
9. februar 2015
Primær færdiggørelse (Faktiske)
23. februar 2018
Studieafslutning (Faktiske)
7. maj 2019
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
17. oktober 2014
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
17. oktober 2014
Først opslået (Skøn)
21. oktober 2014
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
10. august 2021
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
6. august 2021
Sidst verificeret
1. juli 2019
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
- Psykiske lidelser
- Hjernesygdomme
- Sygdomme i centralnervesystemet
- Neurologiske manifestationer
- Sår og skader
- Neuroadfærdsmæssige manifestationer
- Hjerneskade, kronisk
- Stomatognatiske sygdomme
- Mundsygdomme
- Kraniocerebralt traume
- Traumer, nervesystemet
- Neuroudviklingsforstyrrelser
- Spytkirtelsygdomme
- Cerebral Parese
- Hjerneskader
- Hjerneskader, traumatiske
- Sygdomme i nervesystemet
- Intellektuel handicap
- Sialorrhea
- Lægemidlers fysiologiske virkninger
- Neurotransmittermidler
- Molekylære mekanismer for farmakologisk virkning
- Agenter fra det perifere nervesystem
- Kolinerge midler
- Membrantransportmodulatorer
- Acetylcholin-frigivelseshæmmere
- Neuromuskulære midler
- Botulinum toksiner
- Botulinumtoksiner, type A
- abobotulinumtoxinA
- incobotulinumtoxinA
Andre undersøgelses-id-numre
- MRZ60201_3091_1
- 2013-004532-30 (EudraCT nummer)
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
Ingen
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .