Studio clinico per indagare l'efficacia e la sicurezza di NT 201 rispetto al placebo nel trattamento della salivazione cronica fastidiosa associata a disturbi neurologici e/o disabilità intellettiva (SIPEXI)
6 agosto 2021 aggiornato da: Merz Pharmaceuticals GmbH
Studio prospettico, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, a gruppi paralleli, multicentrico con un periodo di estensione in aperto per studiare l'efficacia e la sicurezza dell'NT 201 nel trattamento di bambini e adolescenti (2-17 anni) con problemi cronici Scialorrea associata a disturbi neurologici e/o disabilità intellettiva
L'obiettivo di questo studio è indagare l'efficacia e la sicurezza di NT 201 rispetto al placebo per il trattamento della scialorrea fastidiosa cronica associata a disturbi neurologici (ad es.
paralisi cerebrale, lesione cerebrale traumatica) e/o disabilità intellettiva in bambini e adolescenti naïve al trattamento con neurotossina botulinica e di età compresa tra 2 e 17 anni.
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
256
Fase
- Fase 3
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Kazan, Federazione Russa, 420012
- Merz Investigational Site #0070016
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Kemerovo, Federazione Russa, 650066
- Merz Investigational Site # 0070288
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Khabarovsk, Federazione Russa, 680038
- Merz Investigational Site #0070290
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Saint Petersburg, Federazione Russa, 194100
- Merz Investigational # 0070017
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Smolensk, Federazione Russa, 214018
- Merz Investigational Site #0070013
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Stavropol, Federazione Russa, 355029
- Merz Investigational Site # 070019
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Tomsk, Federazione Russa, 634052
- Merz Investigational Site #0070300
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Yekaterinburg, Federazione Russa, 620149
- Merz Investigational Site #0070301
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Kobuleti, Georgia, 6200
- Merz Investigational Site #9950003
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Tbilisi, Georgia, 0159
- Merz Investigational Site #9950001
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Tbilisi, Georgia, 0159
- Merz Investigational Site #9950002
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Bialystok, Polonia, 15-274
- Merz Investigational Site #0480092
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Gdansk, Polonia, 80-952
- Merz Investigational Site #0480090
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Katowice, Polonia, 40-954
- Merz Investigational Site #0480076
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Krakow, Polonia, 30-359
- Merz Investigational Site #0480059
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Wiazowna, Polonia, 05-462
- Merz Investigational Site #0480060
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Belgrade, Serbia, 11040
- Merz Investigational Site #3810001
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Dnipropetrovsk, Ucraina, 49027
- Merz Investigational Site #3800001
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Ivano-Frankivsk, Ucraina, 76014
- Merz Investigational Site #3800012
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Kharkiv, Ucraina, 61068
- Merz Investigational Site #3800005
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Kharkiv, Ucraina, 61153
- Merz Investigational Site #3800007
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Kherson, Ucraina, 73010
- Merz Investigational Site #3800013
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Odesa, Ucraina, 65012
- Merz Investigational site #3800003
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Ternopil, Ucraina, 46020
- Merz Investigational Site #3800009
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Zaporizhzhya, Ucraina, 69063
- Merz Investigational Site #3800011
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Balassagyarmat, Ungheria, 2660
- Merz Investigational Site #0360017
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Budapest, Ungheria, 1083
- Merz Investigational Site #0360013
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Budapest, Ungheria, 1125
- Merz Investigational Site # 0360014
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Budapest, Ungheria, 1125
- Merz Investigational Site # 0360015
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Budapest, Ungheria, 1146
- Merz Investigational Site #0360018
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Szombathely, Ungheria, 9700
- Merz Investigational Site #0360016
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 2 anni a 17 anni (Bambino)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Tutto
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Bambino/adolescente maschio o femmina di età compresa tra 2 e 17 anni.
- Qualsiasi disturbo neurologico (ad es. paralisi cerebrale o lesione cerebrale traumatica) e/o disabilità intellettiva associata a scialorrea cronica fastidiosa per almeno 3 mesi fino allo screening. Nei soggetti con disabilità intellettiva (DI) senza disturbi neurologici, una diagnosi di DI da parte di uno specialista, ad es. pediatra o da un centro di medicina dello sviluppo è richiesto per l'inclusione.
- Sbavare grave (scala di sbavatura dell'insegnante modificata [mTDS] ≥ 6; gli indumenti occasionalmente si inumidiscono) come valutato dall'investigatore.
- Il consenso dei genitori e il consenso orale o scritto del soggetto che il soggetto è in grado di fornire.
Criteri di esclusione:
- Scialorrea fastidiosa cronica non correlata a disturbi neurologici e/o disabilità intellettiva.
- Peso corporeo < 12 kg.
- Trattamento farmacologico per la scialorrea o farmaci concomitanti noti per influenzare fortemente la scialorrea (ad es. anticolinergici ad eccezione dei farmaci applicati localmente o ad azione rapida utilizzati in anestesia generale) entro 45 giorni prima del basale e durante l'intero periodo di studio.
- Qualsiasi precedente ipersensibilità nota o sospetta alla tossina botulinica.
- Polmonite ab ingestis entro 6 mesi prima dello screening.
- Qualsiasi precedente trattamento con tossina botulinica per qualsiasi regione corporea durante l'anno prima dello screening o durante il periodo di screening
- - Precedente, concomitante o pianificato intervento chirurgico o irradiazione alla testa e al collo per controllare la scialorrea (inclusa la chirurgia delle ghiandole salivari o l'irradiazione delle ghiandole salivari) entro un anno prima dello screening o pianificato per qualsiasi parte dell'intero periodo di studio.
- Malattie concomitanti, comprese malattie o condizioni ematologiche, epatiche, renali, gastrointestinali, endocrine, polmonari, muscoloscheletriche o psichiatriche, che a giudizio dello sperimentatore metterebbero a rischio il soggetto durante lo studio, potrebbero influenzare i risultati dello studio, o avere un impatto negativo sulla capacità del soggetto di partecipare allo studio.
- Condizioni dentali e/o orali estremamente scarse che potrebbero precludere la partecipazione sicura allo studio secondo il giudizio dello sperimentatore.
- Madre che allatta o soggetto di sesso femminile in stato di gravidanza.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Doppio
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Sperimentale: MP in doppio cieco: Placebo (età da 6 a 17 anni)
I partecipanti riceveranno placebo tramite iniezione intraghiandolare bilaterale nelle ghiandole parotidee e sottomandibolari in una sessione di iniezione il giorno 1 (visita 2) del MP, seguito da un periodo di osservazione di 16 settimane.
I volumi saranno abbinati ai volumi di NT 201 (incobotulinumtoxinA; Xeomin) iniettati nel braccio sperimentale.
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NT 201 iniezione corrispondente al placebo.
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Sperimentale: Doppio cieco, MP: NT 201 (Età da 6 a 17 anni)
I partecipanti riceveranno NT 201 (fino a 2,5 unità per chilogrammo [U/kg] di peso corporeo) tramite iniezione intraghiandolare bilaterale nelle ghiandole parotidee e sottomandibolari in una sessione di iniezione il giorno 1 (visita 2) del MP, seguita da un periodo di osservazione di 16 settimane.
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Iniezione NT 201.
Altri nomi:
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Sperimentale: In aperto, MP: NT 201 (Età da 2 a 5 anni)
I partecipanti riceveranno NT 201 (circa 1,5-2 U/kg di peso corporeo) tramite iniezione intraghiandolare bilaterale nelle ghiandole parotidee e sottomandibolari in una sessione di iniezione il giorno 1 (visita 2) del MP, seguito da un periodo di osservazione di 16 settimane.
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Iniezione NT 201.
Altri nomi:
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Sperimentale: OLEX: NT 201 (Età da 6 a 17 anni)
I partecipanti riceveranno NT 201 (fino a 2,5 U/kg di peso corporeo) tramite iniezione intraghiandolare bilaterale nelle ghiandole parotidee e sottomandibolari il giorno 1 del secondo (Visita 6), terzo (Visita 10) e quarto (Visita 14) ciclo di iniezione di l'OLEX, seguito da un periodo di osservazione di 16 settimane ciascuno (48 settimane in totale).
Questo braccio sarà composto da partecipanti che parteciperanno ai bracci MP "Doppio cieco, MP: placebo (età da 6 a 17 anni)" e "Doppio cieco, MP: NT 201 (età da 6 a 17 anni)".
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Iniezione NT 201.
Altri nomi:
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Sperimentale: OLEX: NT 201 (Età da 2 a 5 anni)
I partecipanti riceveranno NT 201 (circa 1,5-2 U/kg di peso corporeo) tramite iniezione intraghiandolare bilaterale nelle ghiandole parotidee e sottomandibolari il giorno 1 del secondo (Visita 6), terzo (Visita 10) e quarto (Visita 14) ciclo di iniezione dell'OLEX, seguito da un periodo di osservazione di 16 settimane ciascuno (48 settimane in totale).
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Iniezione NT 201.
Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Variazione rispetto al basale della velocità del flusso salivare non stimolato (uSFR) alla settimana 4
Lasso di tempo: Basale e settimana 4
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Questo endpoint è stato pianificato per essere analizzato solo in partecipanti in doppio cieco, MP, da 6 a 17 anni.
uSFR è stato valutato pesando tamponi assorbenti con fili di sicurezza imbevuti di saliva per 5 minuti e la procedura è stata ripetuta dopo 30 minuti.
La portata salivare era pari all'aumento ponderale dei tamponi/tempo di prelievo.
È stata calcolata la media dei 2 risultati per la portata.
La riduzione del peso misurato durante lo studio si riferisce al miglioramento della scialorrea.
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Basale e settimana 4
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Scala globale dell'impressione di cambiamento (GICS) alla settimana 4 valutata dall'assistente/genitore/i
Lasso di tempo: Settimana 4
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Questo endpoint è stato analizzato in partecipanti in doppio cieco, MP, da 6 a 17 anni.
Il GICS è stato utilizzato per misurare l'impressione di cambiamento del caregiver/genitore dovuta al trattamento.
L'opzione di risposta era una comune scala Likert a 7 punti, con i seguenti valori: +3 (molto migliorato); +2 (molto migliorato); +1 (minimamente migliorato); 0 (nessun cambiamento); -1 (minimamente peggiore); -2 (molto peggio); -3 (molto peggio).
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Settimana 4
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Occorrenza di eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE) nel complesso e per ciclo di iniezione
Lasso di tempo: Basale fino alla settimana 64
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Basale fino alla settimana 64
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Variazione rispetto al basale in uSFR alle settimane 8 e 12
Lasso di tempo: Basale e settimane 8 e 12
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Questo endpoint è stato analizzato in partecipanti in doppio cieco, MP, da 6 a 17 anni.
uSFR è stato valutato pesando tamponi assorbenti con fili di sicurezza imbevuti di saliva per 5 minuti e quindi la procedura è stata ripetuta dopo 30 minuti.
La portata salivare era pari all'aumento ponderale dei tamponi/tempo di prelievo.
È stata calcolata la media dei 2 risultati per la portata.
La riduzione del peso misurato durante lo studio si riferisce al miglioramento della scialorrea.
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Basale e settimane 8 e 12
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GICS alle settimane 8 e 12
Lasso di tempo: Settimane 8 e 12
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Questo endpoint è stato analizzato in partecipanti in doppio cieco, MP, da 6 a 17 anni.
Il GICS è stato utilizzato per misurare l'impressione di cambiamento del caregiver/genitore dovuta al trattamento.
L'opzione di risposta era una comune scala Likert a 7 punti con i seguenti valori: +3 (molto migliorato); +2 (molto migliorato); +1 (minimamente migliorato); 0 (nessun cambiamento); -1 (minimamente peggiore); -2 (molto peggio); -3 (molto peggio).
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Settimane 8 e 12
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Occorrenza di eventi avversi emergenti dal trattamento di particolare interesse (AESI) nel complesso e per ciclo di iniezione
Lasso di tempo: Basale fino alla settimana 64
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Basale fino alla settimana 64
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Occorrenza di eventi avversi gravi emergenti dal trattamento (TESAE) in generale e per ciclo di iniezione
Lasso di tempo: Basale fino alla settimana 64
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Basale fino alla settimana 64
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Occorrenza di TEAE correlati al trattamento come valutato dallo sperimentatore in generale e dal ciclo di iniezione
Lasso di tempo: Basale fino alla settimana 64
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Basale fino alla settimana 64
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Occorrenza di TEAE che portano all'interruzione complessiva e per ciclo di iniezione
Lasso di tempo: Basale fino alla settimana 64
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Basale fino alla settimana 64
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Pubblicazioni e link utili
La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.
Pubblicazioni generali
- Berweck S, Banach M, Gaebler-Spira D, Chambers HG, Schroeder AS, Geister TL, Althaus M, Hanschmann A, Vacchelli M, Bonfert MV, Heinen F, Dabrowski E. Safety Profile and Lack of Immunogenicity of IncobotulinumtoxinA in Pediatric Spasticity and Sialorrhea: A Pooled Analysis. Toxins (Basel). 2022 Aug 25;14(9):585. doi: 10.3390/toxins14090585.
- Berweck S, Bonikowski M, Kim H, Althaus M, Flatau-Baque B, Mueller D, Banach MD. Placebo-Controlled Clinical Trial of IncobotulinumtoxinA for Sialorrhea in Children: SIPEXI. Neurology. 2021 Aug 2;97(14):e1425-36. doi: 10.1212/WNL.0000000000012573. Online ahead of print.
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
9 febbraio 2015
Completamento primario (Effettivo)
23 febbraio 2018
Completamento dello studio (Effettivo)
7 maggio 2019
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
17 ottobre 2014
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
17 ottobre 2014
Primo Inserito (Stima)
21 ottobre 2014
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
10 agosto 2021
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
6 agosto 2021
Ultimo verificato
1 luglio 2019
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Disordini mentali
- Malattie del cervello
- Malattie del sistema nervoso centrale
- Manifestazioni neurologiche
- Ferite e lesioni
- Manifestazioni neurocomportamentali
- Danno cerebrale, cronico
- Malattie stomatognatiche
- Malattie della bocca
- Trauma craniocerebrale
- Trauma, sistema nervoso
- Disturbi del neurosviluppo
- Malattie delle ghiandole salivari
- Paralisi cerebrale
- Lesioni cerebrali
- Lesioni cerebrali, traumatiche
- Malattie del sistema nervoso
- Disabilità intellettuale
- Scialorrea
- Effetti fisiologici delle droghe
- Agenti neurotrasmettitori
- Meccanismi molecolari dell'azione farmacologica
- Agenti del sistema nervoso periferico
- Agenti colinergici
- Modulatori di trasporto a membrana
- Inibitori del rilascio di acetilcolina
- Agenti neuromuscolari
- Tossine botuliniche
- Tossine botuliniche, tipo A
- abobotulinumtoxin A
- incobotulinumtoxin A
Altri numeri di identificazione dello studio
- MRZ60201_3091_1
- 2013-004532-30 (Numero EudraCT)
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
No
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
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