Kliininen tutkimus NT 201:n tehokkuuden ja turvallisuuden tutkimiseksi lumelääkkeeseen verrattuna kroonisen vaikeavan kuolaamisen hoidossa, joka liittyy neurologisiin häiriöihin ja/tai älylliseen vammaisuuteen (SIPEXI)
perjantai 6. elokuuta 2021 päivittänyt: Merz Pharmaceuticals GmbH
Prospektiivinen, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu, rinnakkaisryhmä, monikeskustutkimus, jossa on avoin jatkojakso NT 201:n tehokkuuden ja turvallisuuden tutkimiseksi kroonisista vaikeuksista kärsivien lasten ja nuorten (2–17-vuotiaiden) hoidossa Sialorrhea, joka liittyy neurologisiin häiriöihin ja/tai älylliseen vammaisuuteen
Tämän tutkimuksen tavoitteena on tutkia NT 201:n tehoa ja turvallisuutta lumelääkkeeseen verrattuna kroonisen vaivan sialorrean hoidossa, joka liittyy neurologisiin häiriöihin (esim.
aivohalvaus, traumaattinen aivovaurio) ja/tai kehitysvamma 2–17-vuotiailla lapsilla ja nuorilla, jotka eivät ole aiemmin saaneet botuliinineurotoksiinihoitoa.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Ehdot
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
256
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Kobuleti, Georgia, 6200
- Merz Investigational Site #9950003
-
Tbilisi, Georgia, 0159
- Merz Investigational Site #9950001
-
Tbilisi, Georgia, 0159
- Merz Investigational Site #9950002
-
-
-
-
-
Bialystok, Puola, 15-274
- Merz Investigational Site #0480092
-
Gdansk, Puola, 80-952
- Merz Investigational Site #0480090
-
Katowice, Puola, 40-954
- Merz Investigational Site #0480076
-
Krakow, Puola, 30-359
- Merz Investigational Site #0480059
-
Wiazowna, Puola, 05-462
- Merz Investigational Site #0480060
-
-
-
-
-
Belgrade, Serbia, 11040
- Merz Investigational Site #3810001
-
-
-
-
-
Dnipropetrovsk, Ukraina, 49027
- Merz Investigational Site #3800001
-
Ivano-Frankivsk, Ukraina, 76014
- Merz Investigational Site #3800012
-
Kharkiv, Ukraina, 61068
- Merz Investigational Site #3800005
-
Kharkiv, Ukraina, 61153
- Merz Investigational Site #3800007
-
Kherson, Ukraina, 73010
- Merz Investigational Site #3800013
-
Odesa, Ukraina, 65012
- Merz Investigational site #3800003
-
Ternopil, Ukraina, 46020
- Merz Investigational Site #3800009
-
Zaporizhzhya, Ukraina, 69063
- Merz Investigational Site #3800011
-
-
-
-
-
Balassagyarmat, Unkari, 2660
- Merz Investigational Site #0360017
-
Budapest, Unkari, 1083
- Merz Investigational Site #0360013
-
Budapest, Unkari, 1125
- Merz Investigational Site # 0360014
-
Budapest, Unkari, 1125
- Merz Investigational Site # 0360015
-
Budapest, Unkari, 1146
- Merz Investigational Site #0360018
-
Szombathely, Unkari, 9700
- Merz Investigational Site #0360016
-
-
-
-
-
Kazan, Venäjän federaatio, 420012
- Merz Investigational Site #0070016
-
Kemerovo, Venäjän federaatio, 650066
- Merz Investigational Site # 0070288
-
Khabarovsk, Venäjän federaatio, 680038
- Merz Investigational Site #0070290
-
Saint Petersburg, Venäjän federaatio, 194100
- Merz Investigational # 0070017
-
Smolensk, Venäjän federaatio, 214018
- Merz Investigational Site #0070013
-
Stavropol, Venäjän federaatio, 355029
- Merz Investigational Site # 070019
-
Tomsk, Venäjän federaatio, 634052
- Merz Investigational Site #0070300
-
Yekaterinburg, Venäjän federaatio, 620149
- Merz Investigational Site #0070301
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
2 vuotta - 17 vuotta (Lapsi)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Mies tai nainen lapsi/nuori ikä 2-17 vuotta.
- Mikä tahansa neurologinen häiriö (esim. aivohalvaus tai traumaattinen aivovamma) ja/tai henkinen vajaatoiminta, joka liittyy krooniseen vaivalloiseen sialorreaan vähintään 3 kuukauden ajan seulontaan asti. Koehenkilöillä, joilla on älyllinen kehitysvamma (ID) ilman neurologisia häiriöitä, asiantuntijan, esim. tarvitaan lastenlääkäri tai kehityslääketieteen keskus.
- Vaikea kuolastelua (muokattu opettajan kuolaamisasteikko [mTDS] ≥ 6; vaatteet kostuvat toisinaan) tutkijan arvioiden mukaan.
- Vanhempien suostumus ja tutkittavan suullinen tai kirjallinen suostumus sellaisena kuin tutkittava pystyy antamaan.
Poissulkemiskriteerit:
- Krooninen ongelmallinen sialorrea, joka ei liity neurologisiin häiriöihin ja/tai kehitysvammaisuuteen.
- Kehon paino < 12 kg.
- Sialorrean lääkehoito tai samanaikainen lääkitys, jonka tiedetään vaikuttavan voimakkaasti sialorreaan (esim. antikolinergiset lääkkeet lukuun ottamatta paikallispuudutuksessa käytettäviä tai lyhytvaikutteisia lääkkeitä) 45 päivää ennen lähtötasoa ja koko tutkimusjakson ajan.
- Mikä tahansa aiemmin tunnettu tai epäilty yliherkkyys botuliinitoksiinille.
- Aspiraatiokeuhkokuume 6 kuukauden sisällä ennen seulontaa.
- Kaikki aiempi botulinumtoksiinihoito mille tahansa kehon alueelle seulontaa edeltävän vuoden aikana tai seulontajakson aikana
- Aiempi, samanaikainen tai suunniteltu leikkaus tai säteilytys pään ja kaulan alueelle sialorrean hallitsemiseksi (mukaan lukien sylkirauhasten leikkaus tai sylkirauhasten säteilytys) vuoden sisällä ennen seulontaa tai suunniteltu jollekin osalle koko tutkimusjaksoa.
- Samanaikaiset sairaudet, mukaan lukien hematologiset, maksan, munuaisten, maha-suolikanavan, endokriiniset, keuhkojen, tuki- ja liikuntaelimistön tai psykiatriset sairaudet tai tilat, jotka tutkijan arvion mukaan vaarantaisivat kohteen tutkimuksen aikana, voivat vaikuttaa tutkimuksen tuloksiin, tai vaikuttaa negatiivisesti koehenkilön kykyyn osallistua tutkimukseen.
- Äärimmäisen huono hampaiden ja/tai suun kunto, joka saattaa estää turvallisen tutkimukseen osallistumisen tutkijan arvion mukaan.
- Imettävä äiti tai raskaana oleva nainen.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Kaksinkertainen
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Kaksoissokko MP: Placebo (ikä 6-17 vuotta)
Osallistujat saavat lumelääkettä kahdenvälisenä intraglandulaarisena injektiona korvasylkirauhasiin ja alaleuan rauhasiin yhdessä injektioistunnossa MP:n päivänä 1 (käynti 2), jota seuraa 16 viikon tarkkailujakso.
Tilavuudet sovitetaan koehaaraan injektoidun NT 201:n (incobotulinumtoxinA; Xeomin) tilavuuksiin.
|
NT 201 lumelääkettä vastaava injektio.
|
|
Kokeellinen: Kaksoissokko, MP: NT 201 (ikä 6-17 vuotta)
Osallistujat saavat NT 201:tä (enintään 2,5 yksikköä kilogrammaa [U/kg] ruumiinpainoa kohti) kahdenvälisenä intraglandulaarisena injektiona korvasylkirauhasiin ja alaleuan rauhasiin yhdessä injektioistunnossa MP:n päivänä 1 (käynti 2), jota seuraa tarkkailujakso 16 viikosta.
|
NT 201 ruiskutus.
Muut nimet:
|
|
Kokeellinen: Avoin levy, MP: NT 201 (ikä 2–5 vuotta)
Osallistujat saavat NT 201:tä (noin 1,5-2 U/kg) molemminpuolisena intraglandulaarisena injektiona korvasylkirauhasiin ja alaleuan rauhasiin yhdessä injektioistunnossa MP:n päivänä 1 (käynti 2), jota seuraa 16 viikon tarkkailujakso.
|
NT 201 ruiskutus.
Muut nimet:
|
|
Kokeellinen: OLEX: NT 201 (ikä 6-17 vuotta)
Osallistujat saavat NT 201:tä (jopa 2,5 U/kg) molemminpuolisena intraglandulaarisena injektiona korvasylkirauhaseen ja alaleuan rauhasiin toisena (käynti 6), kolmantena (käynti 10) ja neljäntenä (käynti 14) päivänä 1. OLEX, jota seurasi 16 viikon tarkkailujakso (yhteensä 48 viikkoa).
Tämä haara koostuu osallistujista, jotka osallistuvat MP-haaroihin "Kaksoissokko, MP: lumelääke (ikä 6-17 vuotta)" ja "Kaksoissokko, MP: NT 201 (ikä 6 - 17 vuotta)".
|
NT 201 ruiskutus.
Muut nimet:
|
|
Kokeellinen: OLEX: NT 201 (ikä 2-5 vuotta)
Osallistujat saavat NT 201:tä (noin 1,5-2 U/kg) molemminpuolisena intraglandulaarisena injektiona korvasylkirauhasiin ja alaleuan rauhasiin toisen (käynti 6), kolmannen (käynti 10) ja neljännen (käynti 14) injektiosyklin päivänä 1 OLEXin seurantajakso, jota seurasi 16 viikon tarkkailujakso (yhteensä 48 viikkoa).
|
NT 201 ruiskutus.
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutos perustasosta stimuloimattoman syljen virtausnopeudessa (uSFR) viikolla 4
Aikaikkuna: Perustilanne ja viikko 4
|
Tämä päätepiste suunniteltiin analysoitavaksi vain kaksoissokkoutettujen MP, 6–17-vuotiaiden osallistujien osalta.
uSFR arvioitiin punnitsemalla imukykyisiä vanupuikkoja turvalangoilla, jotka oli kasteltu syljellä 5 minuutin ajan, ja toimenpide toistettiin 30 minuutin kuluttua.
Syljen virtausnopeus oli yhtä suuri kuin vanupuikkojen painon nousu/keräysaika.
Virtausnopeuden kahden tuloksen keskiarvo laskettiin.
Mitatun painon lasku tutkimuksen aikana liittyy sialorrean paranemiseen.
|
Perustilanne ja viikko 4
|
|
Global Impression of Change Scale (GICS) viikolla 4, huoltajan/vanhempien arvioima
Aikaikkuna: Viikko 4
|
Tämä päätepiste analysoitiin kaksoissokkoutettujen MP, 6–17-vuotiaiden osallistujien kanssa.
GICS:llä mitattiin hoitajan/vanhempien käsitystä hoidon aiheuttamasta muutoksesta.
Vastausvaihtoehto oli yleinen 7-pisteinen Likert-asteikko, jossa oli seuraavat arvot: +3 (erittäin parantunut); +2 (paljon parannettu); +1 (minimi parannettu); 0 (ei muutosta); -1 (minimi huonompi); -2 (paljon huonompi); -3 (erittäin huonompi).
|
Viikko 4
|
|
Hoidon aiheuttamien haittatapahtumien (TEAE) esiintyminen kokonais- ja injektiosykliä kohti
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 64 asti
|
Perustaso viikkoon 64 asti
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutos perustilanteesta uSFR:ssä viikoilla 8 ja 12
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja viikot 8 ja 12
|
Tämä päätepiste analysoitiin kaksoissokkoutettujen MP, 6–17-vuotiaiden osallistujien kanssa.
uSFR määritettiin punnitsemalla imukykyisiä vanupuikkoja turvalangoilla, jotka oli kasteltu syljellä 5 minuutin ajan, ja sitten toimenpide toistettiin 30 minuutin kuluttua.
Syljen virtausnopeus oli yhtä suuri kuin vanupuikkojen painon nousu/keräysaika.
Virtausnopeuden kahden tuloksen keskiarvo laskettiin.
Mitatun painon lasku tutkimuksen aikana liittyy sialorrean paranemiseen.
|
Lähtötilanne ja viikot 8 ja 12
|
|
GICS viikoilla 8 ja 12
Aikaikkuna: Viikot 8 ja 12
|
Tämä päätepiste analysoitiin kaksoissokkoutettujen MP, 6–17-vuotiaiden osallistujien kanssa.
GICS:llä mitattiin hoitajan/vanhempien käsitystä hoidon aiheuttamasta muutoksesta.
Vastausvaihtoehtona oli yleinen 7-pisteinen Likert-asteikko seuraavilla arvoilla: +3 (erittäin parantunut); +2 (paljon parannettu); +1 (minimi parannettu); 0 (ei muutosta); -1 (minimi huonompi); -2 (paljon huonompi); -3 (erittäin huonompi).
|
Viikot 8 ja 12
|
|
Hoidon esiintyminen erityistä kiinnostavat haittatapahtumat (AESI) yleisesti ja injektiosyklin mukaan
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 64 asti
|
Perustaso viikkoon 64 asti
|
|
|
Hoidon ilmenevien vakavien haittatapahtumien (TESAE) esiintyminen kokonaisuudessaan ja injektiosyklin mukaan
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 64 asti
|
Perustaso viikkoon 64 asti
|
|
|
Hoitoon liittyvien TEAE-tapahtumien esiintyminen tutkijan kokonaisarvion ja injektiosyklin mukaan
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 64 asti
|
Perustaso viikkoon 64 asti
|
|
|
TEAE:n esiintyminen, joka johtaa käytön lopettamiseen yleisesti ja injektiosyklin mukaan
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 64 asti
|
Perustaso viikkoon 64 asti
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Yleiset julkaisut
- Berweck S, Banach M, Gaebler-Spira D, Chambers HG, Schroeder AS, Geister TL, Althaus M, Hanschmann A, Vacchelli M, Bonfert MV, Heinen F, Dabrowski E. Safety Profile and Lack of Immunogenicity of IncobotulinumtoxinA in Pediatric Spasticity and Sialorrhea: A Pooled Analysis. Toxins (Basel). 2022 Aug 25;14(9):585. doi: 10.3390/toxins14090585.
- Berweck S, Bonikowski M, Kim H, Althaus M, Flatau-Baque B, Mueller D, Banach MD. Placebo-Controlled Clinical Trial of IncobotulinumtoxinA for Sialorrhea in Children: SIPEXI. Neurology. 2021 Aug 2;97(14):e1425-36. doi: 10.1212/WNL.0000000000012573. Online ahead of print.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Maanantai 9. helmikuuta 2015
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Perjantai 23. helmikuuta 2018
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Tiistai 7. toukokuuta 2019
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Perjantai 17. lokakuuta 2014
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 17. lokakuuta 2014
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Tiistai 21. lokakuuta 2014
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Tiistai 10. elokuuta 2021
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 6. elokuuta 2021
Viimeksi vahvistettu
Maanantai 1. heinäkuuta 2019
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Mielenterveyshäiriöt
- Aivojen sairaudet
- Keskushermoston sairaudet
- Neurologiset ilmenemismuodot
- Haavat ja vammat
- Neurokäyttäytymisoireet
- Aivovaurio, krooninen
- Stomatognaattiset sairaudet
- Suun sairaudet
- Kranioaivo-trauma
- Trauma, hermosto
- Neurokehityshäiriöt
- Sylkirauhasten sairaudet
- Aivohalvaus
- Aivovammat
- Aivovammat, traumaattiset
- Hermoston sairaudet
- Henkinen vamma
- Sialorrhea
- Huumeiden fysiologiset vaikutukset
- Neurotransmitterit
- Farmakologisen vaikutuksen molekyylimekanismit
- Ääreishermoston aineet
- Kolinergiset aineet
- Kalvon kuljetusmodulaattorit
- Asetyylikoliinin vapautumisen estäjät
- Neuromuskulaariset aineet
- Botuliinitoksiinit
- Botuliinitoksiinit, tyyppi A
- abobotuliinitoksiiniA
- inkobotuliinitoksiiniA
Muut tutkimustunnusnumerot
- MRZ60201_3091_1
- 2013-004532-30 (EudraCT-numero)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Ei
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .