Klinisk studie for å undersøke effektiviteten og sikkerheten til NT 201 sammenlignet med placebo ved behandling av kronisk plagsom sikling assosiert med nevrologiske lidelser og/eller intellektuell funksjonshemming (SIPEXI)
6. august 2021 oppdatert av: Merz Pharmaceuticals GmbH
Prospektiv, randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert, parallellgruppe, multisenterstudie med en åpen utvidelsesperiode for å undersøke effektiviteten og sikkerheten til NT 201 ved behandling av barn og ungdom (2-17 år) med kronisk plagsom Sialorrhea assosiert med nevrologiske lidelser og/eller intellektuell funksjonshemming
Målet med denne studien er å undersøke effektiviteten og sikkerheten til NT 201 sammenlignet med placebo for behandling av kronisk plagsom sialoré assosiert med nevrologiske lidelser (f.
cerebral parese, traumatisk hjerneskade) og/eller intellektuell funksjonshemming hos barn og ungdom som er naive for botulinum-nevrotoksinbehandling og i alderen 2-17 år.
Studieoversikt
Status
Fullført
Forhold
Intervensjon / Behandling
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
256
Fase
- Fase 3
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
-
Kazan, Den russiske føderasjonen, 420012
- Merz Investigational Site #0070016
-
Kemerovo, Den russiske føderasjonen, 650066
- Merz Investigational Site # 0070288
-
Khabarovsk, Den russiske føderasjonen, 680038
- Merz Investigational Site #0070290
-
Saint Petersburg, Den russiske føderasjonen, 194100
- Merz Investigational # 0070017
-
Smolensk, Den russiske føderasjonen, 214018
- Merz Investigational Site #0070013
-
Stavropol, Den russiske føderasjonen, 355029
- Merz Investigational Site # 070019
-
Tomsk, Den russiske føderasjonen, 634052
- Merz Investigational Site #0070300
-
Yekaterinburg, Den russiske føderasjonen, 620149
- Merz Investigational Site #0070301
-
-
-
-
-
Kobuleti, Georgia, 6200
- Merz Investigational Site #9950003
-
Tbilisi, Georgia, 0159
- Merz Investigational Site #9950001
-
Tbilisi, Georgia, 0159
- Merz Investigational Site #9950002
-
-
-
-
-
Bialystok, Polen, 15-274
- Merz Investigational Site #0480092
-
Gdansk, Polen, 80-952
- Merz Investigational Site #0480090
-
Katowice, Polen, 40-954
- Merz Investigational Site #0480076
-
Krakow, Polen, 30-359
- Merz Investigational Site #0480059
-
Wiazowna, Polen, 05-462
- Merz Investigational Site #0480060
-
-
-
-
-
Belgrade, Serbia, 11040
- Merz Investigational Site #3810001
-
-
-
-
-
Dnipropetrovsk, Ukraina, 49027
- Merz Investigational Site #3800001
-
Ivano-Frankivsk, Ukraina, 76014
- Merz Investigational Site #3800012
-
Kharkiv, Ukraina, 61068
- Merz Investigational Site #3800005
-
Kharkiv, Ukraina, 61153
- Merz Investigational Site #3800007
-
Kherson, Ukraina, 73010
- Merz Investigational Site #3800013
-
Odesa, Ukraina, 65012
- Merz Investigational site #3800003
-
Ternopil, Ukraina, 46020
- Merz Investigational Site #3800009
-
Zaporizhzhya, Ukraina, 69063
- Merz Investigational Site #3800011
-
-
-
-
-
Balassagyarmat, Ungarn, 2660
- Merz Investigational Site #0360017
-
Budapest, Ungarn, 1083
- Merz Investigational Site #0360013
-
Budapest, Ungarn, 1125
- Merz Investigational Site # 0360014
-
Budapest, Ungarn, 1125
- Merz Investigational Site # 0360015
-
Budapest, Ungarn, 1146
- Merz Investigational Site #0360018
-
Szombathely, Ungarn, 9700
- Merz Investigational Site #0360016
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
2 år til 17 år (Barn)
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Alle
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Mann eller kvinne barn/ungdom i alderen 2-17 år.
- Enhver nevrologisk lidelse (f. cerebral parese eller traumatisk hjerneskade) og/eller intellektuell funksjonshemming forbundet med kronisk plagsom sialoré i minst 3 måneder frem til screeningen. Hos forsøkspersoner med utviklingshemming (ID) uten nevrologiske lidelser, stilles en ID-diagnose hos spesialist, f.eks. barnelege eller av et senter for utviklingsmedisin kreves for inkludering.
- Alvorlig sikling (modifisert lærers sikleskala [mTDS] ≥ 6; klærne blir av og til fuktige) som vurdert av etterforskeren.
- Foreldresamtykke og forsøkspersonens muntlige eller skriftlige samtykke som forsøkspersonen kan gi.
Ekskluderingskriterier:
- Kronisk plagsom sialoré som ikke er relatert til nevrologiske lidelser og/eller intellektuell funksjonshemming.
- Kroppsvekt < 12 kg.
- Farmakologisk behandling for sialoré eller samtidig medisinering kjent for å påvirke sialoré sterkt (f. antikolinergika med unntak av lokalt påførte eller korttidsvirkende legemidler brukt under generell anestesi) innen 45 dager før baseline og under hele studieperioden.
- Enhver tidligere kjent eller mistenkt overfølsomhet overfor botulinumtoksin.
- Aspirasjonspneumoni innen 6 måneder før screening.
- Eventuell tidligere behandling med botulinumtoksin for en hvilken som helst kroppsregion i løpet av året før screening eller innenfor screeningsperioden
- Tidligere, samtidig eller planlagt kirurgi eller bestråling av hode og nakke for å kontrollere sialoré (inkludert spyttkjertelkirurgi eller spyttkjertelbestråling) innen ett år før screening eller planlagt for noen del av hele studieperioden.
- Samtidige sykdommer, inkludert hematologiske, lever-, nyre-, gastrointestinale, endokrine, lunge-, muskel- og skjelettsykdommer eller psykiatriske sykdommer eller tilstander, som etter etterforskerens vurdering ville sette forsøkspersonen i fare mens han er i studien, kan påvirke resultatene av studien, eller negativt påvirke forsøkspersonens evne til å delta i studien.
- Ekstremt dårlig tann- og/eller oral tilstand som kan utelukke sikker studiedeltakelse etter etterforskerens vurdering.
- Ammende mor eller gravid kvinnelig subjekt.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Dobbelt
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Dobbeltblind MP: Placebo (alder 6 til 17 år)
Deltakerne vil motta placebo via bilateral intraglandulær injeksjon i parotis og submandibulære kjertler i én injeksjonsøkt på dag 1 (besøk 2) av MP, etterfulgt av en observasjonsperiode på 16 uker.
Volumene vil bli tilpasset volumene av NT 201 (incobotulinumtoxinA; Xeomin) injisert i den eksperimentelle armen.
|
NT 201 placebo-matchende injeksjon.
|
|
Eksperimentell: Dobbeltblind, MP: NT 201 (alder 6 til 17 år)
Deltakerne vil motta NT 201 (opptil 2,5 enheter per kilogram [U/kg] kroppsvekt) via bilateral intraglandulær injeksjon i parotis og submandibulære kjertler i én injeksjonsøkt på dag 1 (besøk 2) av MP, etterfulgt av en observasjonsperiode på 16 uker.
|
NT 201 injeksjon.
Andre navn:
|
|
Eksperimentell: Åpen etikett, MP: NT 201 (alder 2 til 5 år)
Deltakerne vil motta NT 201 (ca. 1,5-2 U/kg kroppsvekt) via bilateral intraglandulær injeksjon i parotis og submandibulære kjertler i én injeksjonsøkt på dag 1 (besøk 2) av MP, etterfulgt av en observasjonsperiode på 16 uker.
|
NT 201 injeksjon.
Andre navn:
|
|
Eksperimentell: OLEX: NT 201 (alder 6 til 17 år)
Deltakerne vil motta NT 201 (opptil 2,5 U/kg kroppsvekt) via bilateral intraglandulær injeksjon i parotis og submandibulære kjertler på dag 1 av andre (besøk 6), tredje (besøk 10) og fjerde (besøk 14) injeksjonssyklus av OLEX, etterfulgt av en observasjonsperiode på 16 uker hver (48 uker totalt).
Denne armen vil bestå av deltakere som skal delta i MP-armene "Double-blind, MP: placebo (alder 6 til 17 år)" og "Double-blind, MP: NT 201 (alder 6 til 17 år)".
|
NT 201 injeksjon.
Andre navn:
|
|
Eksperimentell: OLEX: NT 201 (alder 2 til 5 år)
Deltakerne vil motta NT 201 (ca. 1,5-2 U/kg kroppsvekt) via bilateral intraglandulær injeksjon i parotis og submandibulære kjertler på dag 1 av andre (besøk 6), tredje (besøk 10) og fjerde (besøk 14) injeksjonssyklus av OLEX, etterfulgt av en observasjonsperiode på 16 uker hver (48 uker totalt).
|
NT 201 injeksjon.
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Endring fra baseline i ustimulert spyttstrømningshastighet (uSFR) ved uke 4
Tidsramme: Utgangspunkt og uke 4
|
Dette endepunktet var planlagt analysert kun hos dobbeltblinde, MP, 6 til 17 år deltakere.
uSFR ble vurdert ved veiing av absorberende vattpinner med sikkerhetstråder dynket med spytt over 5 minutter og prosedyren ble gjentatt etter 30 minutter.
Spyttstrømningshastigheten var lik vektøkning av vattpinner/tidspunkt for oppsamling.
Gjennomsnittet av de 2 resultatene for strømningshastighet ble beregnet.
Reduksjonen av målt vekt i løpet av studien er relatert til forbedring av sialorrhea.
|
Utgangspunkt og uke 4
|
|
Global Impression of Change Scale (GICS) ved uke 4 vurdert av omsorgspersonen/foreldrene
Tidsramme: Uke 4
|
Dette endepunktet ble analysert hos dobbeltblinde, MP, 6 til 17 år deltakere.
GICS ble brukt til å måle omsorgspersonens/forelderens inntrykk av endring på grunn av behandling.
Svaralternativet var en vanlig 7-punkts Likert-skala, med følgende verdier: +3 (svært mye forbedret); +2 (mye forbedret); +1 (minimalt forbedret); 0 (ingen endring); -1 (minst verre); -2 (mye verre); -3 (veldig mye verre).
|
Uke 4
|
|
Forekomst av behandling Emergent Adverse Events (TEAE) totalt og per injeksjonssyklus
Tidsramme: Baseline frem til uke 64
|
Baseline frem til uke 64
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Endring fra baseline i uSFR i uke 8 og 12
Tidsramme: Baseline og uke 8 og 12
|
Dette endepunktet ble analysert hos dobbeltblinde, MP, 6 til 17 år deltakere.
uSFR ble vurdert ved veiing av absorberende vattpinner med sikkerhetstråder fuktet med spytt over 5 minutter, og deretter ble prosedyren gjentatt etter 30 minutter.
Spyttstrømningshastigheten var lik vektøkning av vattpinner/tidspunkt for oppsamling.
Gjennomsnittet av de 2 resultatene for strømningshastighet ble beregnet.
Reduksjonen av målt vekt i løpet av studien er relatert til forbedring av sialorrhea.
|
Baseline og uke 8 og 12
|
|
GICS i uke 8 og 12
Tidsramme: Uke 8 og 12
|
Dette endepunktet ble analysert hos dobbeltblinde, MP, 6 til 17 år deltakere.
GICS ble brukt til å måle omsorgspersonens/forelderens inntrykk av endring på grunn av behandling.
Svaralternativet var en vanlig 7-punkts Likert-skala med følgende verdier: +3 (svært mye forbedret); +2 (mye forbedret); +1 (minimalt forbedret); 0 (ingen endring); -1 (minst verre); -2 (mye verre); -3 (veldig mye verre).
|
Uke 8 og 12
|
|
Forekomst av behandling Emergent Adverse Events of Special Interest (AESI) totalt sett og etter injeksjonssyklus
Tidsramme: Baseline frem til uke 64
|
Baseline frem til uke 64
|
|
|
Forekomst av behandling Emergent Serious Adverse Events (TESAEs) totalt sett og etter injeksjonssyklus
Tidsramme: Baseline frem til uke 64
|
Baseline frem til uke 64
|
|
|
Forekomst av TEAE relatert til behandling som vurdert av etterforskeren generelt og etter injeksjonssyklus
Tidsramme: Baseline frem til uke 64
|
Baseline frem til uke 64
|
|
|
Forekomst av TEAE som fører til seponering generelt og ved injeksjonssyklus
Tidsramme: Baseline frem til uke 64
|
Baseline frem til uke 64
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Generelle publikasjoner
- Berweck S, Banach M, Gaebler-Spira D, Chambers HG, Schroeder AS, Geister TL, Althaus M, Hanschmann A, Vacchelli M, Bonfert MV, Heinen F, Dabrowski E. Safety Profile and Lack of Immunogenicity of IncobotulinumtoxinA in Pediatric Spasticity and Sialorrhea: A Pooled Analysis. Toxins (Basel). 2022 Aug 25;14(9):585. doi: 10.3390/toxins14090585.
- Berweck S, Bonikowski M, Kim H, Althaus M, Flatau-Baque B, Mueller D, Banach MD. Placebo-Controlled Clinical Trial of IncobotulinumtoxinA for Sialorrhea in Children: SIPEXI. Neurology. 2021 Aug 2;97(14):e1425-36. doi: 10.1212/WNL.0000000000012573. Online ahead of print.
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
9. februar 2015
Primær fullføring (Faktiske)
23. februar 2018
Studiet fullført (Faktiske)
7. mai 2019
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
17. oktober 2014
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
17. oktober 2014
Først lagt ut (Anslag)
21. oktober 2014
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
10. august 2021
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
6. august 2021
Sist bekreftet
1. juli 2019
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Psykiske lidelser
- Hjernesykdommer
- Sykdommer i sentralnervesystemet
- Nevrologiske manifestasjoner
- Sår og skader
- Nevroatferdsmanifestasjoner
- Hjerneskade, kronisk
- Stomatognatiske sykdommer
- Munnsykdommer
- Kraniocerebralt traume
- Traumer, nervesystemet
- Nevroutviklingsforstyrrelser
- Spyttkjertelsykdommer
- Cerebral parese
- Hjerneskader
- Hjerneskader, traumatiske
- Sykdommer i nervesystemet
- Intellektuell funksjonshemming
- Sialoré
- Fysiologiske effekter av legemidler
- Nevrotransmittere agenter
- Molekylære mekanismer for farmakologisk virkning
- Agenter fra det perifere nervesystemet
- Kolinerge midler
- Membrantransportmodulatorer
- Acetylkolinfrigjøringshemmere
- Nevromuskulære midler
- Botulinum toksiner
- Botulinumtoksiner, type A
- abobotulinumtoksinA
- incobotulinumtoxinA
Andre studie-ID-numre
- MRZ60201_3091_1
- 2013-004532-30 (EudraCT-nummer)
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
Nei
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .