Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Клиническое исследование по изучению эффективности и безопасности NT 201 по сравнению с плацебо при лечении хронического неприятного слюнотечения, связанного с неврологическими расстройствами и/или умственной отсталостью (SIPEXI)

6 августа 2021 г. обновлено: Merz Pharmaceuticals GmbH

Проспективное, рандомизированное, двойное слепое, плацебо-контролируемое, многоцентровое исследование в параллельных группах с открытым периодом продления для изучения эффективности и безопасности NT 201 при лечении детей и подростков (2-17 лет) с хроническими проблемами Сиалорея, связанная с неврологическими расстройствами и/или умственной отсталостью

Целью данного исследования является изучение эффективности и безопасности NT 201 по сравнению с плацебо для лечения хронического неприятного слюнотечения, связанного с неврологическими расстройствами (например, детский церебральный паралич, черепно-мозговая травма) и/или умственная отсталость у детей и подростков, ранее не получавших лечение ботулиническим нейротоксином, в возрасте от 2 до 17 лет.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

256

Фаза

  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Венгрия
      • Balassagyarmat, Венгрия, 2660
        • Merz Investigational Site #0360017
      • Budapest, Венгрия, 1083
        • Merz Investigational Site #0360013
      • Budapest, Венгрия, 1125
        • Merz Investigational Site # 0360014
      • Budapest, Венгрия, 1125
        • Merz Investigational Site # 0360015
      • Budapest, Венгрия, 1146
        • Merz Investigational Site #0360018
      • Szombathely, Венгрия, 9700
        • Merz Investigational Site #0360016
  • Грузия
      • Kobuleti, Грузия, 6200
        • Merz Investigational Site #9950003
      • Tbilisi, Грузия, 0159
        • Merz Investigational Site #9950001
      • Tbilisi, Грузия, 0159
        • Merz Investigational Site #9950002
  • Польша
      • Bialystok, Польша, 15-274
        • Merz Investigational Site #0480092
      • Gdansk, Польша, 80-952
        • Merz Investigational Site #0480090
      • Katowice, Польша, 40-954
        • Merz Investigational Site #0480076
      • Krakow, Польша, 30-359
        • Merz Investigational Site #0480059
      • Wiazowna, Польша, 05-462
        • Merz Investigational Site #0480060
  • Российская Федерация
      • Kazan, Российская Федерация, 420012
        • Merz Investigational Site #0070016
      • Kemerovo, Российская Федерация, 650066
        • Merz Investigational Site # 0070288
      • Khabarovsk, Российская Федерация, 680038
        • Merz Investigational Site #0070290
      • Saint Petersburg, Российская Федерация, 194100
        • Merz Investigational # 0070017
      • Smolensk, Российская Федерация, 214018
        • Merz Investigational Site #0070013
      • Stavropol, Российская Федерация, 355029
        • Merz Investigational Site # 070019
      • Tomsk, Российская Федерация, 634052
        • Merz Investigational Site #0070300
      • Yekaterinburg, Российская Федерация, 620149
        • Merz Investigational Site #0070301
  • Сербия
      • Belgrade, Сербия, 11040
        • Merz Investigational Site #3810001
  • Украина
      • Dnipropetrovsk, Украина, 49027
        • Merz Investigational Site #3800001
      • Ivano-Frankivsk, Украина, 76014
        • Merz Investigational Site #3800012
      • Kharkiv, Украина, 61068
        • Merz Investigational Site #3800005
      • Kharkiv, Украина, 61153
        • Merz Investigational Site #3800007
      • Kherson, Украина, 73010
        • Merz Investigational Site #3800013
      • Odesa, Украина, 65012
        • Merz Investigational site #3800003
      • Ternopil, Украина, 46020
        • Merz Investigational Site #3800009
      • Zaporizhzhya, Украина, 69063
        • Merz Investigational Site #3800011

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 2 года до 17 лет (Ребенок)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  • Мальчик или девочка ребенок/подросток в возрасте 2-17 лет.
  • Любое неврологическое расстройство (например, детский церебральный паралич или черепно-мозговая травма) и/или умственная отсталость, связанная с хроническим беспокоящим слюнотечением в течение как минимум 3 месяцев до скрининга. У лиц с умственной отсталостью (ИД) без неврологических расстройств диагноз ИД специалистом, т.е. для включения требуется педиатр или центр развивающей медицины.
  • Сильное слюнотечение (по модифицированной шкале слюноотделения учителя [mTDS] ≥ 6; одежда иногда становится влажной) по оценке исследователя.
  • Согласие родителей и устное или письменное согласие субъекта, которое субъект может предоставить.

Критерий исключения:

  • Хроническая беспокоящая слюнотечение, не связанная с неврологическими расстройствами и/или умственной отсталостью.
  • Масса тела < 12 кг.
  • Фармакологическое лечение слюнотечения или сопутствующие лекарства, которые, как известно, сильно влияют на слюнотечение (например, антихолинергические препараты, за исключением препаратов местного применения или препаратов короткого действия, применяемых под общей анестезией) в течение 45 дней до исходного уровня и в течение всего периода исследования.
  • Любая ранее известная или подозреваемая повышенная чувствительность к ботулиническому токсину.
  • Аспирационная пневмония в течение 6 месяцев до скрининга.
  • Любое предыдущее лечение ботулиническим токсином любой области тела в течение года до скрининга или в период скрининга
  • Предыдущее, сопутствующее или запланированное хирургическое вмешательство или облучение головы и шеи для борьбы с слюнотечением (включая операцию на слюнных железах или облучение слюнных желез) в течение одного года до скрининга или запланированное на любую часть всего периода исследования.
  • Сопутствующие заболевания, включая гематологические, печеночные, почечные, желудочно-кишечные, эндокринные, легочные, скелетно-мышечные или психические заболевания или состояния, которые, по мнению исследователя, подвергают субъекта риску во время исследования, могут повлиять на результаты исследования, или отрицательно повлиять на способность субъекта участвовать в исследовании.
  • Чрезвычайно плохое состояние зубов и/или полости рта, которое по мнению исследователя может помешать безопасному участию в исследовании.
  • Кормящая мать или беременная женщина.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Двойной

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Двойной слепой МП: плацебо (возраст от 6 до 17 лет)
Участники получат плацебо посредством двусторонней внутрижелезистой инъекции в околоушную и поднижнечелюстную железы за одну инъекционную сессию в День 1 (Визит 2) МП, после чего следует период наблюдения 16 недель. Объемы будут соответствовать объемам NT 201 (инкоботулотоксин А; ксеомин), введенного в экспериментальную группу.
Лекарство: NT 201 Плацебо
NT 201 плацебо, соответствующая инъекция.
Экспериментальный: Двойной слепой, MP: NT 201 (возраст от 6 до 17 лет)
Участники получат NT 201 (до 2,5 ЕД на килограмм [Е/кг] массы тела) посредством двусторонней внутрижелезистой инъекции в околоушную и поднижнечелюстную железы за один сеанс инъекции в День 1 (Визит 2) МП, после чего следует период наблюдения. от 16 недель.
Лекарство: НТ 201
Инъекция НТ 201.
Другие имена:
  • Ксеомин
  • Ботулинический токсин типа А (150 килодальтон), свободный от комплексообразующих белков
  • Инкоботулотоксин А
Экспериментальный: Открытая этикетка, MP: NT 201 (возраст от 2 до 5 лет)
Участники получат NT 201 (около 1,5-2 ЕД/кг массы тела) путем двусторонней внутрижелезистой инъекции в околоушную и поднижнечелюстную железы за одну инъекцию в День 1 (Визит 2) МП с последующим периодом наблюдения 16 недель.
Лекарство: НТ 201
Инъекция НТ 201.
Другие имена:
  • Ксеомин
  • Ботулинический токсин типа А (150 килодальтон), свободный от комплексообразующих белков
  • Инкоботулотоксин А
Экспериментальный: OLEX: NT 201 (от 6 до 17 лет)
Участники получат NT 201 (до 2,5 ЕД/кг массы тела) путем двусторонней внутрижелезистой инъекции в околоушную и поднижнечелюстную железы в 1-й день второго (6-е посещение), третьего (10-е посещение) и четвертого (14-е посещение) цикла инъекций. OLEX с последующим периодом наблюдения по 16 недель каждый (всего 48 недель). Эта группа будет состоять из участников, которые будут участвовать в группах MP «Двойной слепой, MP: плацебо (возраст от 6 до 17 лет)» и «Двойной слепой, MP: NT 201 (возраст от 6 до 17 лет)».
Лекарство: НТ 201
Инъекция НТ 201.
Другие имена:
  • Ксеомин
  • Ботулинический токсин типа А (150 килодальтон), свободный от комплексообразующих белков
  • Инкоботулотоксин А
Экспериментальный: OLEX: NT 201 (от 2 до 5 лет)
Участники получат NT 201 (около 1,5-2 ЕД/кг массы тела) путем двусторонней внутрижелезистой инъекции в околоушную и поднижнечелюстную железы в 1-й день второго (6-е посещение), третьего (10-е посещение) и четвертого (14-е посещение) цикла инъекций. OLEX с последующим периодом наблюдения по 16 недель каждый (всего 48 недель).
Лекарство: НТ 201
Инъекция НТ 201.
Другие имена:
  • Ксеомин
  • Ботулинический токсин типа А (150 килодальтон), свободный от комплексообразующих белков
  • Инкоботулотоксин А

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение скорости нестимулированного слюноотделения (uSFR) по сравнению с исходным уровнем на 4-й неделе
Временное ограничение: Исходный уровень и 4 неделя
Эту конечную точку планировалось проанализировать только у двойных слепых участников с МП в возрасте от 6 до 17 лет. uSFR оценивали путем взвешивания впитывающих тампонов с предохранительными нитями, пропитанных слюной в течение 5 минут, и процедуру повторяли через 30 минут. Скорость слюноотделения была равна увеличению веса мазков/времени сбора. Рассчитывали среднее из двух результатов скорости потока. Снижение измеренного веса по сравнению с исследованием связано с уменьшением слюноотделения.
Исходный уровень и 4 неделя
Шкала общего впечатления об изменениях (GICS) на 4-й неделе, оцениваемая опекуном/родителем (родителями)
Временное ограничение: Неделя 4
Эта конечная точка была проанализирована у двойных слепых участников с МП в возрасте от 6 до 17 лет. Шкала GICS использовалась для измерения впечатления опекуна/родителя об изменениях, вызванных лечением. Вариант ответа представлял собой обычную 7-балльную шкалу Лайкерта со следующими значениями: +3 (значительно улучшилось); +2 (намного лучше); +1 (минимально улучшено); 0 (без изменений); -1 (минимально хуже); -2 (намного хуже); -3 (намного хуже).
Неделя 4
Возникновение нежелательных явлений, возникших после лечения (TEAE), в целом и в каждом цикле инъекций
Временное ограничение: Исходный уровень до 64 недели
Исходный уровень до 64 недели

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение по сравнению с исходным уровнем в USFR на 8-й и 12-й неделях
Временное ограничение: Исходный уровень и недели 8 и 12
Эта конечная точка была проанализирована у двойных слепых участников с МП в возрасте от 6 до 17 лет. uSFR оценивали путем взвешивания впитывающих тампонов с предохранительными нитями, пропитанных слюной в течение 5 минут, а затем процедуру повторяли через 30 минут. Скорость слюноотделения была равна увеличению веса мазков/времени сбора. Рассчитывали среднее из двух результатов скорости потока. Снижение измеренного веса по сравнению с исследованием связано с уменьшением слюноотделения.
Исходный уровень и недели 8 и 12
GICS на 8 и 12 неделе
Временное ограничение: Недели 8 и 12
Эта конечная точка была проанализирована у двойных слепых участников с МП в возрасте от 6 до 17 лет. Шкала GICS использовалась для измерения впечатления опекуна/родителя об изменениях, вызванных лечением. Вариантом ответа была обычная 7-балльная шкала Лайкерта со следующими значениями: +3 (очень сильное улучшение); +2 (намного лучше); +1 (минимально улучшено); 0 (без изменений); -1 (минимально хуже); -2 (намного хуже); -3 (намного хуже).
Недели 8 и 12
Частота возникновения нежелательных явлений, представляющих особый интерес (AESI), в целом и по циклам инъекций
Временное ограничение: Исходный уровень до 64 недели
Исходный уровень до 64 недели
Возникновение серьезных нежелательных явлений, возникших после лечения (TESAE), в целом и по циклам инъекций
Временное ограничение: Исходный уровень до 64 недели
Исходный уровень до 64 недели
Возникновение нежелательных явлений, связанных с лечением, по оценке исследователя в целом и по циклам инъекций
Временное ограничение: Исходный уровень до 64 недели
Исходный уровень до 64 недели
Возникновение нежелательных явлений, приводящих к прекращению лечения в целом и по циклам инъекций
Временное ограничение: Исходный уровень до 64 недели
Исходный уровень до 64 недели

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Merz Pharmaceuticals GmbH

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

9 февраля 2015 г.

Первичное завершение (Действительный)

23 февраля 2018 г.

Завершение исследования (Действительный)

7 мая 2019 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

17 октября 2014 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

17 октября 2014 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

21 октября 2014 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

10 августа 2021 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

6 августа 2021 г.

Последняя проверка

1 июля 2019 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • MRZ60201_3091_1
  • 2013-004532-30 (Номер EudraCT)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

Нет

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться