Estudo Clínico para Investigar a Eficácia e Segurança do NT 201 Comparado ao Placebo no Tratamento da Babosa Incômoda Crônica Associada a Distúrbios Neurológicos e/ou Deficiência Intelectual (SIPEXI)
6 de agosto de 2021 atualizado por: Merz Pharmaceuticals GmbH
Estudo multicêntrico, prospectivo, randomizado, duplo-cego, controlado por placebo, com período de extensão aberto para investigar a eficácia e a segurança do NT 201 no tratamento de crianças e adolescentes (2-17 anos) com problemas crônicos Sialorréia associada a distúrbios neurológicos e/ou deficiência intelectual
O objetivo deste estudo é investigar a eficácia e a segurança do NT 201 em comparação com o placebo para o tratamento da sialorréia crônica problemática associada a distúrbios neurológicos (por exemplo,
paralisia cerebral, traumatismo cranioencefálico) e/ou deficiência intelectual em crianças e adolescentes sem tratamento com neurotoxina botulínica e com idades entre 2 e 17 anos.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
256
Estágio
- Fase 3
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
-
-
-
Kazan, Federação Russa, 420012
- Merz Investigational Site #0070016
-
Kemerovo, Federação Russa, 650066
- Merz Investigational Site # 0070288
-
Khabarovsk, Federação Russa, 680038
- Merz Investigational Site #0070290
-
Saint Petersburg, Federação Russa, 194100
- Merz Investigational # 0070017
-
Smolensk, Federação Russa, 214018
- Merz Investigational Site #0070013
-
Stavropol, Federação Russa, 355029
- Merz Investigational Site # 070019
-
Tomsk, Federação Russa, 634052
- Merz Investigational Site #0070300
-
Yekaterinburg, Federação Russa, 620149
- Merz Investigational Site #0070301
-
-
-
-
-
Kobuleti, Geórgia, 6200
- Merz Investigational Site #9950003
-
Tbilisi, Geórgia, 0159
- Merz Investigational Site #9950001
-
Tbilisi, Geórgia, 0159
- Merz Investigational Site #9950002
-
-
-
-
-
Balassagyarmat, Hungria, 2660
- Merz Investigational Site #0360017
-
Budapest, Hungria, 1083
- Merz Investigational Site #0360013
-
Budapest, Hungria, 1125
- Merz Investigational Site # 0360014
-
Budapest, Hungria, 1125
- Merz Investigational Site # 0360015
-
Budapest, Hungria, 1146
- Merz Investigational Site #0360018
-
Szombathely, Hungria, 9700
- Merz Investigational Site #0360016
-
-
-
-
-
Bialystok, Polônia, 15-274
- Merz Investigational Site #0480092
-
Gdansk, Polônia, 80-952
- Merz Investigational Site #0480090
-
Katowice, Polônia, 40-954
- Merz Investigational Site #0480076
-
Krakow, Polônia, 30-359
- Merz Investigational Site #0480059
-
Wiazowna, Polônia, 05-462
- Merz Investigational Site #0480060
-
-
-
-
-
Belgrade, Sérvia, 11040
- Merz Investigational Site #3810001
-
-
-
-
-
Dnipropetrovsk, Ucrânia, 49027
- Merz Investigational Site #3800001
-
Ivano-Frankivsk, Ucrânia, 76014
- Merz Investigational Site #3800012
-
Kharkiv, Ucrânia, 61068
- Merz Investigational Site #3800005
-
Kharkiv, Ucrânia, 61153
- Merz Investigational Site #3800007
-
Kherson, Ucrânia, 73010
- Merz Investigational Site #3800013
-
Odesa, Ucrânia, 65012
- Merz Investigational site #3800003
-
Ternopil, Ucrânia, 46020
- Merz Investigational Site #3800009
-
Zaporizhzhya, Ucrânia, 69063
- Merz Investigational Site #3800011
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
2 anos a 17 anos (Filho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Criança/adolescente do sexo masculino ou feminino de 2 a 17 anos.
- Qualquer distúrbio neurológico (p. paralisia cerebral ou traumatismo cranioencefálico) e/ou deficiência intelectual associada a sialorréia crônica incômoda por pelo menos 3 meses até a triagem. Em indivíduos com deficiência intelectual (DI) sem distúrbios neurológicos, um diagnóstico de DI por um especialista, por ex. pediatra ou por um centro de medicina do desenvolvimento é necessária para inclusão.
- Baba intensa (escala modificada de baba do professor [mTDS] ≥ 6; as roupas ocasionalmente ficam úmidas) conforme avaliado pelo investigador.
- Consentimento dos pais e consentimento oral ou por escrito do sujeito, conforme o sujeito for capaz de fornecer.
Critério de exclusão:
- Sialorréia crônica problemática não relacionada a distúrbios neurológicos e/ou deficiência intelectual.
- Peso corporal < 12 kg.
- Tratamento farmacológico para sialorreia ou medicação concomitante conhecida por influenciar fortemente a sialorreia (p. anticolinérgicos com exceção de drogas aplicadas localmente ou de ação curta usadas sob anestesia geral) dentro de 45 dias antes do início do estudo e durante todo o período do estudo.
- Qualquer hipersensibilidade anterior conhecida ou suspeita à toxina botulínica.
- Pneumonia por aspiração dentro de 6 meses antes da triagem.
- Qualquer tratamento anterior com toxina botulínica para qualquer região do corpo durante o ano anterior à triagem ou dentro do período de triagem
- Cirurgia prévia, concomitante ou planejada ou irradiação na cabeça e pescoço para controlar a sialorréia (incluindo cirurgia de glândula salivar ou irradiação de glândula salivar) dentro de um ano antes da triagem ou planejada para qualquer parte de todo o período do estudo.
- Doenças concomitantes, incluindo doenças ou condições hematológicas, hepáticas, renais, gastrointestinais, endócrinas, pulmonares, musculoesqueléticas ou psiquiátricas, que no julgamento do investigador colocariam o sujeito em risco durante o estudo, poderiam influenciar os resultados do estudo, ou afetar negativamente a capacidade do sujeito de participar do estudo.
- Condição dentária e/ou bucal extremamente ruim que pode impedir a participação segura no estudo pelo julgamento do investigador.
- Mãe que amamenta ou mulher grávida.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Dobro
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
|
Experimental: MP duplo-cego: placebo (idade de 6 a 17 anos)
Os participantes receberão placebo via injeção intraglandular bilateral nas glândulas parótida e submandibular em uma sessão de injeção no Dia 1 (Visita 2) do MP, seguido por um período de observação de 16 semanas.
Os volumes serão combinados com os volumes de NT 201 (incobotulinumtoxinA; Xeomin) injetado no braço experimental.
|
Injeção correspondente de placebo NT 201.
|
|
Experimental: Duplo-cego, MP: NT 201 (Idade de 6 a 17 anos)
Os participantes receberão NT 201 (até 2,5 Unidades por quilograma [U/kg] de peso corporal) por meio de injeção intraglandular bilateral nas glândulas parótida e submandibular em uma sessão de injeção no Dia 1 (Visita 2) do MP, seguido por um período de observação de 16 semanas.
|
Injeção de NT 201.
Outros nomes:
|
|
Experimental: Open-label, MP: NT 201 (idade de 2 a 5 anos)
Os participantes receberão NT 201 (cerca de 1,5-2 U/kg de peso corporal) via injeção intraglandular bilateral nas glândulas parótida e submandibular em uma sessão de injeção no Dia 1 (Visita 2) do MP, seguido por um período de observação de 16 semanas.
|
Injeção de NT 201.
Outros nomes:
|
|
Experimental: OLEX: NT 201 (de 6 a 17 anos)
Os participantes receberão NT 201 (até 2,5 U/kg de peso corporal) via injeção intraglandular bilateral nas glândulas parótida e submandibular no Dia 1 do segundo (Visita 6), terceiro (Visita 10) e quarto (Visita 14) ciclo de injeção de o OLEX, seguido de um período de observação de 16 semanas cada (48 semanas no total).
Este braço consistirá em participantes que participarão dos braços MP "Duplo-cego, MP: placebo (idade de 6 a 17 anos)" e "Duplo-cego, MP: NT 201 (idade de 6 a 17 anos)".
|
Injeção de NT 201.
Outros nomes:
|
|
Experimental: OLEX: NT 201 (idade de 2 a 5 anos)
Os participantes receberão NT 201 (cerca de 1,5-2 U/kg de peso corporal) por meio de injeção intraglandular bilateral nas glândulas parótida e submandibular no Dia 1 do segundo (Visita 6), terceiro (Visita 10) e quarto (Visita 14) ciclo de injeção do OLEX, seguido de um período de observação de 16 semanas cada (48 semanas no total).
|
Injeção de NT 201.
Outros nomes:
|
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
Mudança da linha de base na taxa de fluxo salivar não estimulado (uSFR) na semana 4
Prazo: Linha de base e Semana 4
|
Este endpoint foi planejado para ser analisado apenas em participantes duplo-cegos, MP, de 6 a 17 anos.
A uSFR foi avaliada pela pesagem de swabs absorventes com fios de segurança embebidos em saliva durante 5 minutos e o procedimento foi repetido após 30 minutos.
A taxa de fluxo salivar foi igual ao aumento do peso dos swabs/tempo de coleta.
A média dos 2 resultados para a taxa de fluxo foi calculada.
A redução do peso aferido ao longo do estudo relaciona-se com a melhora da sialorréia.
|
Linha de base e Semana 4
|
|
Escala de impressão global de mudança (GICS) na semana 4 avaliada pelo cuidador/pai(s)
Prazo: Semana 4
|
Este endpoint foi analisado em participantes duplo-cegos, MP, de 6 a 17 anos.
O GICS foi usado para medir a impressão do cuidador/pai sobre a mudança devido ao tratamento.
A opção de resposta foi uma escala Likert comum de 7 pontos, com os seguintes valores: +3 (melhorou muito); +2 (muito melhor); +1 (minimamente melhorado); 0 (sem alteração); -1 (minimamente pior); -2 (muito pior); -3 (muito pior).
|
Semana 4
|
|
Ocorrência de Eventos Adversos Emergentes de Tratamento (TEAEs) Geral e por Ciclo de Injeção
Prazo: Linha de base até a semana 64
|
Linha de base até a semana 64
|
Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
Mudança da linha de base em uSFR nas semanas 8 e 12
Prazo: Linha de base e semanas 8 e 12
|
Este endpoint foi analisado em participantes duplo-cegos, MP, de 6 a 17 anos.
A uSFR foi avaliada pela pesagem de swabs absorventes com fios de segurança embebidos em saliva durante 5 minutos e o procedimento foi repetido após 30 minutos.
A taxa de fluxo salivar foi igual ao aumento do peso dos swabs/tempo de coleta.
A média dos 2 resultados para a taxa de fluxo foi calculada.
A redução do peso aferido ao longo do estudo relaciona-se com a melhora da sialorréia.
|
Linha de base e semanas 8 e 12
|
|
GICS nas semanas 8 e 12
Prazo: Semanas 8 e 12
|
Este endpoint foi analisado em participantes duplo-cegos, MP, de 6 a 17 anos.
O GICS foi usado para medir a impressão do cuidador/pai sobre a mudança devido ao tratamento.
A opção de resposta era uma escala Likert comum de 7 pontos com os seguintes valores: +3 (melhorou muito); +2 (muito melhor); +1 (minimamente melhorado); 0 (sem alteração); -1 (minimamente pior); -2 (muito pior); -3 (muito pior).
|
Semanas 8 e 12
|
|
Ocorrência de Tratamento Eventos Adversos Emergentes de Interesse Especial (AESI) Geral e por Ciclo de Injeção
Prazo: Linha de base até a semana 64
|
Linha de base até a semana 64
|
|
|
Ocorrência de Eventos Adversos Graves Emergentes de Tratamento (TESAEs) Geral e por Ciclo de Injeção
Prazo: Linha de base até a semana 64
|
Linha de base até a semana 64
|
|
|
Ocorrência de TEAEs relacionados ao tratamento conforme avaliado pelo investigador geral e pelo ciclo de injeção
Prazo: Linha de base até a semana 64
|
Linha de base até a semana 64
|
|
|
Ocorrência de TEAEs levando à descontinuação geral e por ciclo de injeção
Prazo: Linha de base até a semana 64
|
Linha de base até a semana 64
|
Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Publicações Gerais
- Berweck S, Banach M, Gaebler-Spira D, Chambers HG, Schroeder AS, Geister TL, Althaus M, Hanschmann A, Vacchelli M, Bonfert MV, Heinen F, Dabrowski E. Safety Profile and Lack of Immunogenicity of IncobotulinumtoxinA in Pediatric Spasticity and Sialorrhea: A Pooled Analysis. Toxins (Basel). 2022 Aug 25;14(9):585. doi: 10.3390/toxins14090585.
- Berweck S, Bonikowski M, Kim H, Althaus M, Flatau-Baque B, Mueller D, Banach MD. Placebo-Controlled Clinical Trial of IncobotulinumtoxinA for Sialorrhea in Children: SIPEXI. Neurology. 2021 Aug 2;97(14):e1425-36. doi: 10.1212/WNL.0000000000012573. Online ahead of print.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
9 de fevereiro de 2015
Conclusão Primária (Real)
23 de fevereiro de 2018
Conclusão do estudo (Real)
7 de maio de 2019
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
17 de outubro de 2014
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
17 de outubro de 2014
Primeira postagem (Estimativa)
21 de outubro de 2014
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
10 de agosto de 2021
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
6 de agosto de 2021
Última verificação
1 de julho de 2019
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
- Transtornos Mentais, Desordem Mental
- Doenças Cerebrais
- Doenças do Sistema Nervoso Central
- Manifestações Neurológicas
- Ferimentos e Lesões
- Manifestações Neurocomportamentais
- Dano Cerebral, Crônico
- Doenças estomatognáticas
- Doenças bucais
- Trauma Craniocerebral
- Trauma, Sistema Nervoso
- Distúrbios do Neurodesenvolvimento
- Doenças das Glândulas Salivares
- Paralisia cerebral
- Lesões cerebrais
- Lesões Cerebrais Traumáticas
- Doenças do Sistema Nervoso
- Deficiência Intelectual
- Sialorréia
- Efeitos Fisiológicos das Drogas
- Agentes Neurotransmissores
- Mecanismos Moleculares de Ação Farmacológica
- Agentes do Sistema Nervoso Periférico
- Agentes colinérgicos
- Moduladores de transporte de membrana
- Inibidores da Liberação de Acetilcolina
- Agentes Neuromusculares
- Toxinas Botulínicas
- Toxinas Botulínicas, Tipo A
- toxina abobotulínica A
- incobotulínica toxina A
Outros números de identificação do estudo
- MRZ60201_3091_1
- 2013-004532-30 (Número EudraCT)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Não
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .