神経疾患および/または知的障害に関連する慢性的な厄介なよだれの治療におけるプラセボと比較したNT 201の有効性と安全性を調査するための臨床研究 (SIPEXI)
2021年8月6日 更新者：Merz Pharmaceuticals GmbH
慢性的なトラブルを伴う小児および青年（2〜17歳）の治療におけるNT 201の有効性と安全性を調査するための非盲検延長期間を伴う、前向き、無作為化、二重盲検、プラセボ対照、並行群間、多施設研究神経疾患および/または知的障害に関連する流涎症
この研究の目的は、神経障害（例：
脳性麻痺、外傷性脳損傷) および/またはボツリヌス神経毒治療を受けていない 2 ～ 17 歳の小児および青年の知的障害。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
256
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Dnipropetrovsk、ウクライナ、49027
- Merz Investigational Site #3800001
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Ivano-Frankivsk、ウクライナ、76014
- Merz Investigational Site #3800012
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Kharkiv、ウクライナ、61068
- Merz Investigational Site #3800005
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Kharkiv、ウクライナ、61153
- Merz Investigational Site #3800007
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Kherson、ウクライナ、73010
- Merz Investigational Site #3800013
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Odesa、ウクライナ、65012
- Merz Investigational site #3800003
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Ternopil、ウクライナ、46020
- Merz Investigational Site #3800009
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Zaporizhzhya、ウクライナ、69063
- Merz Investigational Site #3800011
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Kobuleti、グルジア、6200
- Merz Investigational Site #9950003
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Tbilisi、グルジア、0159
- Merz Investigational Site #9950001
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Tbilisi、グルジア、0159
- Merz Investigational Site #9950002
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Belgrade、セルビア、11040
- Merz Investigational Site #3810001
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Balassagyarmat、ハンガリー、2660
- Merz Investigational Site #0360017
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Budapest、ハンガリー、1083
- Merz Investigational Site #0360013
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Budapest、ハンガリー、1125
- Merz Investigational Site # 0360014
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Budapest、ハンガリー、1125
- Merz Investigational Site # 0360015
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Budapest、ハンガリー、1146
- Merz Investigational Site #0360018
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Szombathely、ハンガリー、9700
- Merz Investigational Site #0360016
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Bialystok、ポーランド、15-274
- Merz Investigational Site #0480092
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Gdansk、ポーランド、80-952
- Merz Investigational Site #0480090
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Katowice、ポーランド、40-954
- Merz Investigational Site #0480076
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Krakow、ポーランド、30-359
- Merz Investigational Site #0480059
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Wiazowna、ポーランド、05-462
- Merz Investigational Site #0480060
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Kazan、ロシア連邦、420012
- Merz Investigational Site #0070016
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Kemerovo、ロシア連邦、650066
- Merz Investigational Site # 0070288
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Khabarovsk、ロシア連邦、680038
- Merz Investigational Site #0070290
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Saint Petersburg、ロシア連邦、194100
- Merz Investigational # 0070017
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Smolensk、ロシア連邦、214018
- Merz Investigational Site #0070013
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Stavropol、ロシア連邦、355029
- Merz Investigational Site # 070019
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Tomsk、ロシア連邦、634052
- Merz Investigational Site #0070300
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Yekaterinburg、ロシア連邦、620149
- Merz Investigational Site #0070301
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
2年～17年 (子)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- 2歳から17歳の男性または女性の子供/青年。
- あらゆる神経障害 (例: 脳性麻痺または外傷性脳損傷）および/またはスクリーニングまでの少なくとも3か月間、慢性的な厄介な流涎症に関連する知的障害。 神経障害のない知的障害（ID）の被験者では、専門家によるIDの診断。 含めるには、小児科医または発達医学センターが必要です。
- 研究者によって評価された重度のよだれ（変更された教師のよだれスケール[mTDS] ≥ 6; 衣類が時々湿る）。
- 親の同意、および被験者が提供できる場合の被験者の口頭または書面による同意。
除外基準:
- 神経障害および/または知的障害とは関係のない慢性の厄介な流涎症。
- 体重が12kg未満。
- 流涎症の薬理学的治療または流涎症に強く影響することが知られている併用薬（例： 局所適用または全身麻酔下で使用される短時間作用薬を除く抗コリン薬）ベースライン前の45日以内および研究期間全体。
- -ボツリヌス毒素に対する以前の既知または疑われる過敏症。
- -スクリーニング前6か月以内の誤嚥性肺炎。
- -スクリーニングの前の年またはスクリーニング期間内の任意の身体領域に対するボツリヌス毒素による以前の治療
- -流涎症を制御するための頭頸部への以前の、付随する、または計画された手術または放射線照射（唾液腺手術または唾液腺照射を含む）スクリーニング前の1年以内、または全研究期間のいずれかの部分に計画されている。
- -血液学、肝臓、腎臓、胃腸、内分泌、肺、筋骨格、または精神医学的疾患または状態を含む併発疾患、研究中に被験者を危険にさらす研究者の判断では、研究の結果に影響を与える可能性があります。または被験者の研究への参加能力に悪影響を及ぼします。
- -研究者の判断による安全な研究参加を妨げる可能性のある非常に悪い歯および/または口腔状態。
- 授乳中の母親または妊娠中の女性被験者。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：ダブル
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：二重盲検MP：プラセボ（6～17歳）
参加者は、MP の 1 日目 (訪問 2) に 1 回の注射セッションで、耳下腺および顎下腺への両側腺内注射を介してプラセボを受け取り、その後 16 週間の観察期間が続きます。
ボリュームは、実験アームに注入された NT 201 (incobotulinumtoxinA; Xeomin) のボリュームに一致します。
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NT 201 プラセボ マッチング注射。
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実験的：二重盲検、MP：201元（6歳～17歳）
参加者は、MP の 1 日目 (訪問 2) に 1 回の注射セッションで、耳下腺および顎下腺への両側腺内注射を介して、NT 201 (体重 1 キログラムあたり最大 2.5 単位 [U/kg] 体重) を受け取ります。その後、観察期間が続きます。 16週間の。
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NT201インジェクション。
他の名前：
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実験的：オープンラベル、MP: NT 201 (2 歳から 5 歳)
参加者は、MP の 1 日目 (訪問 2) に 1 回の注射セッションで、耳下腺および顎下腺への両側腺内注射を介して NT 201 (約 1.5-2 U/kg 体重) を受け取り、その後 16 週間の観察期間が続きます。
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NT201インジェクション。
他の名前：
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実験的：OLEX: NT 201 (6 歳から 17 歳)
参加者は、2 回目の (訪問 6)、3 回目 (訪問 10)、および 4 回目 (訪問 14) の注射サイクルの 1 日目に、耳下腺および顎下腺への両側腺内注射を介して NT 201 (最大 2.5 U/kg 体重) を受け取ります。その後、それぞれ 16 週間 (合計 48 週間) の観察期間が続きます。
このアームは、MP アーム「二重盲検、MP: プラセボ (6 歳から 17 歳)」および「二重盲検、MP: NT 201 (6 歳から 17 歳)」に参加する参加者で構成されます。
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NT201インジェクション。
他の名前：
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実験的：OLEX: NT 201 (2歳から5歳)
参加者は、2 回目 (訪問 6)、3 回目 (訪問 10)、および 4 回目 (訪問 14) の注射サイクルの 1 日目に、耳下腺および顎下腺への両側腺内注射を介して NT 201 (約 1.5-2 U/kg 体重) を受け取ります。その後、それぞれ 16 週間 (合計 48 週間) の観察期間が続きます。
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NT201インジェクション。
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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4 週目の無刺激唾液流量 (uSFR) のベースラインからの変化
時間枠：ベースラインと 4 週目
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このエンドポイントは、二重盲検、MP、6 ～ 17 歳の参加者のみで分析される予定でした。
uSFR は、唾液を 5 分間浸した安全糸で吸収綿棒を計量することによって評価され、手順は 30 分後に繰り返されました。
唾液流量は、スワブの重量増加/採取時間に等しかった。
流量の 2 つの結果の平均を計算しました。
試験中の測定体重の減少は、流涎症の改善に関連しています。
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ベースラインと 4 週目
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介護者/親によって評価された4週目の変化のグローバル印象スケール（GICS）
時間枠：4週目
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このエンドポイントは、二重盲検、MP、6 ～ 17 歳の参加者で分析されました。
GICS は、治療による変化に対する介護者/親の印象を測定するために使用されました。
回答オプションは、次の値を持つ一般的な 7 ポイントのリッカート スケールでした: +3 (非常に改善)。 +2 (大幅に改善); +1 (最小限の改善); 0 (変更なし); -1 (最小限に悪化); -2 (はるかに悪い); -3 (非常に悪い)。
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4週目
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全体および注射サイクルごとの治療緊急有害事象（TEAE）の発生
時間枠：64週までのベースライン
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64週までのベースライン
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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8週目と12週目のuSFRのベースラインからの変化
時間枠：ベースラインおよび 8 週目と 12 週目
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このエンドポイントは、二重盲検、MP、6 ～ 17 歳の参加者で分析されました。
uSFR は、唾液を 5 分間浸した安全糸で吸収綿棒を計量することによって評価され、30 分後に手順が繰り返されました。
唾液流量は、スワブの重量増加/採取時間に等しかった。
流量の 2 つの結果の平均を計算しました。
試験中の測定体重の減少は、流涎症の改善に関連しています。
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ベースラインおよび 8 週目と 12 週目
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8週目と12週目のGICS
時間枠：8週目と12週目
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このエンドポイントは、二重盲検、MP、6 ～ 17 歳の参加者で分析されました。
GICS は、治療による変化に対する介護者/親の印象を測定するために使用されました。
応答オプションは、次の値を持つ一般的な 7 ポイントのリッカート スケールでした: +3 (非常に改善)。 +2 (大幅に改善); +1 (最小限の改善); 0 (変更なし); -1 (最小限に悪化); -2 (はるかに悪い); -3 (非常に悪い)。
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8週目と12週目
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全体および注射サイクルごとの特別な関心のある治療緊急有害事象（AESI）の発生
時間枠：64週までのベースライン
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64週までのベースライン
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全体および注射サイクル別の治療緊急重篤有害事象（TESAE）の発生
時間枠：64週までのベースライン
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64週までのベースライン
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治験責任医師によって評価された治療に関連するTEAEの発生全体および注射サイクルごと
時間枠：64週までのベースライン
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64週までのベースライン
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全体および注射サイクルごとの中止につながる TEAE の発生
時間枠：64週までのベースライン
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64週までのベースライン
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
一般刊行物
- Berweck S, Banach M, Gaebler-Spira D, Chambers HG, Schroeder AS, Geister TL, Althaus M, Hanschmann A, Vacchelli M, Bonfert MV, Heinen F, Dabrowski E. Safety Profile and Lack of Immunogenicity of IncobotulinumtoxinA in Pediatric Spasticity and Sialorrhea: A Pooled Analysis. Toxins (Basel). 2022 Aug 25;14(9):585. doi: 10.3390/toxins14090585.
- Berweck S, Bonikowski M, Kim H, Althaus M, Flatau-Baque B, Mueller D, Banach MD. Placebo-Controlled Clinical Trial of IncobotulinumtoxinA for Sialorrhea in Children: SIPEXI. Neurology. 2021 Aug 2;97(14):e1425-36. doi: 10.1212/WNL.0000000000012573. Online ahead of print.
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2015年2月9日
一次修了 (実際)
2018年2月23日
研究の完了 (実際)
2019年5月7日
試験登録日
最初に提出
2014年10月17日
QC基準を満たした最初の提出物
2014年10月17日
最初の投稿 (見積もり)
2014年10月21日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2021年8月10日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2021年8月6日
最終確認日
2019年7月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- MRZ60201_3091_1
- 2013-004532-30 (EudraCT番号)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
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