Badanie kliniczne mające na celu zbadanie skuteczności i bezpieczeństwa NT 201 w porównaniu z placebo w leczeniu przewlekłego uciążliwego ślinotoku związanego z zaburzeniami neurologicznymi i/lub niepełnosprawnością intelektualną (SIPEXI)
6 sierpnia 2021 zaktualizowane przez: Merz Pharmaceuticals GmbH
Prospektywne, randomizowane, podwójnie zaślepione, kontrolowane placebo, równoległe, wieloośrodkowe badanie z otwartym okresem przedłużenia w celu zbadania skuteczności i bezpieczeństwa NT 201 w leczeniu dzieci i młodzieży (2-17 lat) z przewlekłymi dolegliwościami Sialorrhea związana z zaburzeniami neurologicznymi i/lub niepełnosprawnością intelektualną
Celem tego badania jest zbadanie skuteczności i bezpieczeństwa NT 201 w porównaniu z placebo w leczeniu przewlekłego uciążliwego ślinotoku związanego z zaburzeniami neurologicznymi (np.
porażenie mózgowe, urazowe uszkodzenie mózgu) i (lub) niepełnosprawność intelektualna u dzieci i młodzieży w wieku od 2 do 17 lat, które nie były wcześniej leczone toksyną botulinową.
Przegląd badań
Status
Zakończony
Warunki
Interwencja / Leczenie
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
256
Faza
- Faza 3
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
-
Kazan, Federacja Rosyjska, 420012
- Merz Investigational Site #0070016
-
Kemerovo, Federacja Rosyjska, 650066
- Merz Investigational Site # 0070288
-
Khabarovsk, Federacja Rosyjska, 680038
- Merz Investigational Site #0070290
-
Saint Petersburg, Federacja Rosyjska, 194100
- Merz Investigational # 0070017
-
Smolensk, Federacja Rosyjska, 214018
- Merz Investigational Site #0070013
-
Stavropol, Federacja Rosyjska, 355029
- Merz Investigational Site # 070019
-
Tomsk, Federacja Rosyjska, 634052
- Merz Investigational Site #0070300
-
Yekaterinburg, Federacja Rosyjska, 620149
- Merz Investigational Site #0070301
-
-
-
-
-
Kobuleti, Gruzja, 6200
- Merz Investigational Site #9950003
-
Tbilisi, Gruzja, 0159
- Merz Investigational Site #9950001
-
Tbilisi, Gruzja, 0159
- Merz Investigational Site #9950002
-
-
-
-
-
Bialystok, Polska, 15-274
- Merz Investigational Site #0480092
-
Gdansk, Polska, 80-952
- Merz Investigational Site #0480090
-
Katowice, Polska, 40-954
- Merz Investigational Site #0480076
-
Krakow, Polska, 30-359
- Merz Investigational Site #0480059
-
Wiazowna, Polska, 05-462
- Merz Investigational Site #0480060
-
-
-
-
-
Belgrade, Serbia, 11040
- Merz Investigational Site #3810001
-
-
-
-
-
Dnipropetrovsk, Ukraina, 49027
- Merz Investigational Site #3800001
-
Ivano-Frankivsk, Ukraina, 76014
- Merz Investigational Site #3800012
-
Kharkiv, Ukraina, 61068
- Merz Investigational Site #3800005
-
Kharkiv, Ukraina, 61153
- Merz Investigational Site #3800007
-
Kherson, Ukraina, 73010
- Merz Investigational Site #3800013
-
Odesa, Ukraina, 65012
- Merz Investigational site #3800003
-
Ternopil, Ukraina, 46020
- Merz Investigational Site #3800009
-
Zaporizhzhya, Ukraina, 69063
- Merz Investigational Site #3800011
-
-
-
-
-
Balassagyarmat, Węgry, 2660
- Merz Investigational Site #0360017
-
Budapest, Węgry, 1083
- Merz Investigational Site #0360013
-
Budapest, Węgry, 1125
- Merz Investigational Site # 0360014
-
Budapest, Węgry, 1125
- Merz Investigational Site # 0360015
-
Budapest, Węgry, 1146
- Merz Investigational Site #0360018
-
Szombathely, Węgry, 9700
- Merz Investigational Site #0360016
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
2 lata do 17 lat (Dziecko)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Płeć kwalifikująca się do nauki
Wszystko
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Dziecko/młodzież płci męskiej lub żeńskiej w wieku 2-17 lat.
- Wszelkie zaburzenia neurologiczne (np. mózgowe porażenie dziecięce lub urazowe uszkodzenie mózgu) i/lub niepełnosprawność intelektualna związana z przewlekłym uciążliwym ślinotokiem przez co najmniej 3 miesiące do czasu badania przesiewowego. U osób z niepełnosprawnością intelektualną (NI) bez zaburzeń neurologicznych rozpoznanie NI przez specjalistę, np. do włączenia wymagany jest lekarz pediatra lub ośrodek medycyny rozwojowej.
- Silne ślinienie się (zmodyfikowana Skala Śliniania się Nauczyciela [mTDS] ≥ 6; ubranie czasami staje się wilgotne) zgodnie z oceną badacza.
- Zgoda rodziców i ustna lub pisemna zgoda podmiotu, o ile podmiot jest w stanie udzielić.
Kryteria wyłączenia:
- Przewlekły uciążliwy ślinotok niezwiązany z zaburzeniami neurologicznymi i/lub niepełnosprawnością intelektualną.
- Masa ciała < 12 kg.
- Farmakologiczne leczenie ślinotoku lub jednoczesne stosowanie leków silnie wpływających na ślinotok (np. antycholinergiczne, z wyjątkiem leków stosowanych miejscowo lub krótko działających w znieczuleniu ogólnym) w ciągu 45 dni przed rozpoczęciem badania i przez cały okres badania.
- Jakakolwiek wcześniejsza znana lub podejrzewana nadwrażliwość na toksynę botulinową.
- Zachłystowe zapalenie płuc w ciągu 6 miesięcy przed badaniem przesiewowym.
- Jakiekolwiek wcześniejsze leczenie toksyną botulinową dowolnej okolicy ciała w ciągu roku przed badaniem przesiewowym lub w okresie badania przesiewowego
- Wcześniejsza, współistniejąca lub planowana operacja lub napromieniowanie głowy i szyi w celu opanowania ślinotoku (w tym operacja gruczołów ślinowych lub napromienianie gruczołów ślinowych) w ciągu jednego roku przed badaniem przesiewowym lub planowana na jakąkolwiek część całego okresu badania.
- Współistniejące choroby, w tym choroby lub stany hematologiczne, wątrobowe, nerkowe, żołądkowo-jelitowe, endokrynologiczne, płucne, układu mięśniowo-szkieletowego lub psychiatryczne, które w ocenie badacza mogłyby narazić uczestnika na ryzyko podczas udziału w badaniu, mogą mieć wpływ na wyniki badania, lub negatywnie wpłynąć na zdolność uczestnika do udziału w badaniu.
- Wyjątkowo zły stan uzębienia i/lub jamy ustnej, który według oceny badacza może uniemożliwić bezpieczny udział w badaniu.
- Matka karmiąca lub kobieta w ciąży.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Podwójnie
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Podwójnie ślepy MP: Placebo (wiek od 6 do 17 lat)
Uczestnicy otrzymają placebo poprzez obustronne wstrzyknięcie śródgruczołowe do ślinianek przyusznych i podżuchwowych podczas jednej sesji wstrzyknięć w dniu 1 (wizyta 2) MP, po czym nastąpi okres obserwacji trwający 16 tygodni.
Objętości zostaną dopasowane do objętości NT 201 (incobotulinumtoxinA; Xeomin) wstrzykniętej grupie eksperymentalnej.
|
Wstrzyknięcie pasujące do placebo NT 201.
|
|
Eksperymentalny: Podwójnie ślepa, MP: NT 201 (wiek od 6 do 17 lat)
Uczestnicy otrzymają NT 201 (do 2,5 jednostek na kilogram [j./kg] masy ciała) poprzez obustronne wstrzyknięcie śródgruczołowe do ślinianek przyusznych i podżuchwowych podczas jednej sesji iniekcji w dniu 1 (wizyta 2) MP, po czym następuje okres obserwacji 16 tygodni.
|
Wtrysk NT 201.
Inne nazwy:
|
|
Eksperymentalny: Open-label, MP: NT 201 (wiek od 2 do 5 lat)
Uczestnicy otrzymają NT 201 (około 1,5-2 U/kg masy ciała) poprzez obustronne wstrzyknięcie dogruczołowe do ślinianki przyusznej i podżuchwowej podczas jednej sesji wstrzyknięcia w dniu 1 (wizyta 2) MP, po czym następuje okres obserwacji trwający 16 tygodni.
|
Wtrysk NT 201.
Inne nazwy:
|
|
Eksperymentalny: OLEX: NT 201 (wiek od 6 do 17 lat)
Uczestnicy otrzymają NT 201 (do 2,5 j./kg masy ciała) poprzez obustronne wstrzyknięcie dogruczołowe do ślinianki przyusznej i podżuchwowej w 1. dniu drugiego (wizyta 6), trzeciego (wizyta 10) i czwartego (wizyta 14) cyklu wstrzyknięć OLEX, po którym następuje okres obserwacji trwający 16 tygodni (łącznie 48 tygodni).
Ta grupa będzie składać się z uczestników, którzy wezmą udział w grupach MP „Podwójnie ślepa, MP: placebo (wiek od 6 do 17 lat)” i „Podwójnie ślepa, MP: NT 201 (wiek od 6 do 17 lat)”.
|
Wtrysk NT 201.
Inne nazwy:
|
|
Eksperymentalny: OLEX: NT 201 (wiek od 2 do 5 lat)
Uczestnicy otrzymają NT 201 (około 1,5-2 j./kg masy ciała) poprzez obustronne wstrzyknięcie dogruczołowe do ślinianek przyusznych i podżuchwowych w 1. dniu drugiego (wizyta 6), trzeciego (wizyta 10) i czwartego (wizyta 14) cyklu wstrzyknięć OLEX, po których następuje okres obserwacji trwający 16 tygodni (łącznie 48 tygodni).
|
Wtrysk NT 201.
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Zmiana szybkości wypływu śliny niestymulowanej (uSFR) w stosunku do wartości początkowej w 4. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i tydzień 4
|
Ten punkt końcowy miał być analizowany wyłącznie u uczestników z podwójnie ślepą próbą, MP, w wieku od 6 do 17 lat.
Wartość uSFR oceniano przez ważenie gazików chłonnych z nitkami zabezpieczającymi nasączonych śliną przez 5 minut i procedurę powtórzono po 30 minutach.
Szybkość wydzielania śliny była równa przyrostowi masy wymazów/czasowi pobrania.
Obliczono średnią z 2 wyników dla natężenia przepływu.
Zmniejszenie zmierzonej masy ciała w trakcie badania odnosi się do poprawy ślinotoku.
|
Wartość wyjściowa i tydzień 4
|
|
Globalna skala wrażenia zmian (GICS) w 4. tygodniu oceniana przez opiekuna/rodzica(ów)
Ramy czasowe: Tydzień 4
|
Ten punkt końcowy został przeanalizowany u uczestników z podwójnie ślepą próbą, MP, w wieku od 6 do 17 lat.
Skalę GICS wykorzystano do pomiaru wrażenia opiekuna/rodzica na temat zmiany spowodowanej leczeniem.
Opcją odpowiedzi była powszechna 7-punktowa skala Likerta, z następującymi wartościami: +3 (bardzo duża poprawa); +2 (znacznie ulepszony); +1 (minimalnie ulepszony); 0 (bez zmian); -1 (minimalnie gorzej); -2 (znacznie gorzej); -3 (bardzo dużo gorzej).
|
Tydzień 4
|
|
Występowanie nagłych zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem (TEAE) ogółem i na cykl iniekcji
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do 64. tygodnia
|
Wartość wyjściowa do 64. tygodnia
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Zmiana od wartości wyjściowej w uSFR w tygodniach 8 i 12
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i tygodnie 8 i 12
|
Ten punkt końcowy został przeanalizowany u uczestników z podwójnie ślepą próbą, MP, w wieku od 6 do 17 lat.
Wartość uSFR oceniano przez ważenie gazików chłonnych z nitkami zabezpieczającymi nasączonych śliną przez 5 minut, a następnie procedurę powtórzono po 30 minutach.
Szybkość wydzielania śliny była równa przyrostowi masy wymazów/czasowi pobrania.
Obliczono średnią z 2 wyników dla natężenia przepływu.
Zmniejszenie zmierzonej masy ciała w trakcie badania odnosi się do poprawy ślinotoku.
|
Wartość wyjściowa i tygodnie 8 i 12
|
|
GICS w 8 i 12 tygodniu
Ramy czasowe: Tydzień 8 i 12
|
Ten punkt końcowy został przeanalizowany u uczestników z podwójnie ślepą próbą, MP, w wieku od 6 do 17 lat.
Skalę GICS wykorzystano do pomiaru wrażenia opiekuna/rodzica na temat zmiany spowodowanej leczeniem.
Opcją odpowiedzi była powszechna 7-punktowa skala Likerta z następującymi wartościami: +3 (bardzo duża poprawa); +2 (znacznie ulepszony); +1 (minimalnie ulepszony); 0 (bez zmian); -1 (minimalnie gorzej); -2 (znacznie gorzej); -3 (bardzo dużo gorzej).
|
Tydzień 8 i 12
|
|
Występowanie leczenia Pojawiające się zdarzenia niepożądane o szczególnym znaczeniu (AESI) ogółem i według cyklu iniekcji
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do 64. tygodnia
|
Wartość wyjściowa do 64. tygodnia
|
|
|
Występowanie leczenia Nagłe poważne zdarzenia niepożądane (TESAE) ogółem i według cyklu wstrzyknięcia
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do 64. tygodnia
|
Wartość wyjściowa do 64. tygodnia
|
|
|
Występowanie TEAE związanych z leczeniem w ocenie ogólnej badacza i według cyklu iniekcji
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do 64. tygodnia
|
Wartość wyjściowa do 64. tygodnia
|
|
|
Występowanie TEAE prowadzących do przerwania leczenia ogólnie i według cyklu iniekcji
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do 64. tygodnia
|
Wartość wyjściowa do 64. tygodnia
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Publikacje i pomocne linki
Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.
Publikacje ogólne
- Berweck S, Banach M, Gaebler-Spira D, Chambers HG, Schroeder AS, Geister TL, Althaus M, Hanschmann A, Vacchelli M, Bonfert MV, Heinen F, Dabrowski E. Safety Profile and Lack of Immunogenicity of IncobotulinumtoxinA in Pediatric Spasticity and Sialorrhea: A Pooled Analysis. Toxins (Basel). 2022 Aug 25;14(9):585. doi: 10.3390/toxins14090585.
- Berweck S, Bonikowski M, Kim H, Althaus M, Flatau-Baque B, Mueller D, Banach MD. Placebo-Controlled Clinical Trial of IncobotulinumtoxinA for Sialorrhea in Children: SIPEXI. Neurology. 2021 Aug 2;97(14):e1425-36. doi: 10.1212/WNL.0000000000012573. Online ahead of print.
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
9 lutego 2015
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
23 lutego 2018
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
7 maja 2019
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
17 października 2014
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
17 października 2014
Pierwszy wysłany (Oszacować)
21 października 2014
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
10 sierpnia 2021
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
6 sierpnia 2021
Ostatnia weryfikacja
1 lipca 2019
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Zaburzenia psychiczne
- Choroby mózgu
- Choroby ośrodkowego układu nerwowego
- Objawy neurologiczne
- Rany i urazy
- Manifestacje neurobehawioralne
- Uszkodzenie mózgu, przewlekłe
- Choroby Stomatognatyczne
- Choroby jamy ustnej
- Uraz czaszkowo-mózgowy
- Uraz, układ nerwowy
- Zaburzenia neurorozwojowe
- Choroby gruczołów ślinowych
- Porażenie mózgowe
- Urazy mózgu
- Urazy mózgu, traumatyczne
- Choroby Układu Nerwowego
- Upośledzenie intelektualne
- Ślinotok
- Fizjologiczne skutki leków
- Agentów neuroprzekaźników
- Molekularne mechanizmy działania farmakologicznego
- Agenty obwodowego układu nerwowego
- Środki cholinergiczne
- Modulatory transportu membranowego
- Inhibitory uwalniania acetylocholiny
- Środki nerwowo-mięśniowe
- Toksyny botulinowe
- Toksyna botulinowa typu A
- abotoksyna botulinowa A
- inkobotulinowa toksyna A
Inne numery identyfikacyjne badania
- MRZ60201_3091_1
- 2013-004532-30 (Numer EudraCT)
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
Nie
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .