Estudio clínico para investigar la eficacia y seguridad de NT 201 en comparación con placebo en el tratamiento del babeo crónico molesto asociado con trastornos neurológicos y/o discapacidad intelectual (SIPEXI)
6 de agosto de 2021 actualizado por: Merz Pharmaceuticals GmbH
Estudio prospectivo, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, de grupos paralelos, multicéntrico con un período de extensión abierto para investigar la eficacia y seguridad de NT 201 en el tratamiento de niños y adolescentes (2-17 años) con problemas crónicos Sialorrea asociada a trastornos neurológicos y/o discapacidad intelectual
El objetivo de este estudio es investigar la eficacia y seguridad de NT 201 en comparación con un placebo para el tratamiento de la sialorrea crónica problemática asociada con trastornos neurológicos (p.
parálisis cerebral, traumatismo craneoencefálico) y/o discapacidad intelectual en niños y adolescentes de 2 a 17 años sin tratamiento previo con neurotoxina botulínica.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
256
Fase
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Kazan, Federación Rusa, 420012
- Merz Investigational Site #0070016
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Kemerovo, Federación Rusa, 650066
- Merz Investigational Site # 0070288
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Khabarovsk, Federación Rusa, 680038
- Merz Investigational Site #0070290
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Saint Petersburg, Federación Rusa, 194100
- Merz Investigational # 0070017
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Smolensk, Federación Rusa, 214018
- Merz Investigational Site #0070013
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Stavropol, Federación Rusa, 355029
- Merz Investigational Site # 070019
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Tomsk, Federación Rusa, 634052
- Merz Investigational Site #0070300
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Yekaterinburg, Federación Rusa, 620149
- Merz Investigational Site #0070301
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Kobuleti, Georgia, 6200
- Merz Investigational Site #9950003
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Tbilisi, Georgia, 0159
- Merz Investigational Site #9950001
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Tbilisi, Georgia, 0159
- Merz Investigational Site #9950002
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Balassagyarmat, Hungría, 2660
- Merz Investigational Site #0360017
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Budapest, Hungría, 1083
- Merz Investigational Site #0360013
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Budapest, Hungría, 1125
- Merz Investigational Site # 0360014
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Budapest, Hungría, 1125
- Merz Investigational Site # 0360015
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Budapest, Hungría, 1146
- Merz Investigational Site #0360018
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Szombathely, Hungría, 9700
- Merz Investigational Site #0360016
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Bialystok, Polonia, 15-274
- Merz Investigational Site #0480092
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Gdansk, Polonia, 80-952
- Merz Investigational Site #0480090
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Katowice, Polonia, 40-954
- Merz Investigational Site #0480076
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Krakow, Polonia, 30-359
- Merz Investigational Site #0480059
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Wiazowna, Polonia, 05-462
- Merz Investigational Site #0480060
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Belgrade, Serbia, 11040
- Merz Investigational Site #3810001
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Dnipropetrovsk, Ucrania, 49027
- Merz Investigational Site #3800001
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Ivano-Frankivsk, Ucrania, 76014
- Merz Investigational Site #3800012
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Kharkiv, Ucrania, 61068
- Merz Investigational Site #3800005
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Kharkiv, Ucrania, 61153
- Merz Investigational Site #3800007
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Kherson, Ucrania, 73010
- Merz Investigational Site #3800013
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Odesa, Ucrania, 65012
- Merz Investigational site #3800003
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Ternopil, Ucrania, 46020
- Merz Investigational Site #3800009
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Zaporizhzhya, Ucrania, 69063
- Merz Investigational Site #3800011
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
2 años a 17 años (Niño)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión:
- Niño o adolescente de sexo masculino o femenino de 2 a 17 años.
- Cualquier trastorno neurológico (p. parálisis cerebral o lesión cerebral traumática) y/o discapacidad intelectual asociada con sialorrea crónica problemática durante al menos 3 meses antes de la selección. En sujetos con discapacidad intelectual (DI) sin trastornos neurológicos, un diagnóstico de DI por un especialista, p. pediatra o por un centro de medicina del desarrollo es necesario para la inclusión.
- Babeo severo (Escala de babeo del maestro modificada [mTDS] ≥ 6; la ropa ocasionalmente se humedece) según la calificación del investigador.
- Consentimiento de los padres y el asentimiento oral o escrito del sujeto que el sujeto pueda proporcionar.
Criterio de exclusión:
- Sialorrea crónica problemática no relacionada con trastornos neurológicos y/o discapacidad intelectual.
- Peso corporal < 12 kg.
- Tratamiento farmacológico para la sialorrea o medicación concomitante conocida por influir fuertemente en la sialorrea (p. anticolinérgicos, con excepción de los fármacos de aplicación local o de acción breve utilizados bajo anestesia general) en los 45 días anteriores al inicio y durante todo el período de estudio.
- Cualquier hipersensibilidad previa conocida o sospechada a la toxina botulínica.
- Neumonía por aspiración dentro de los 6 meses anteriores a la selección.
- Cualquier tratamiento previo con toxina botulínica para cualquier región del cuerpo durante el año anterior a la selección o dentro del período de selección.
- Cirugía previa, concomitante o planificada o irradiación de la cabeza y el cuello para controlar la sialorrea (incluida la cirugía de las glándulas salivales o la irradiación de las glándulas salivales) dentro del año anterior a la selección o planificada para cualquier parte del período completo del estudio.
- Enfermedades concurrentes, incluidas enfermedades o afecciones hematológicas, hepáticas, renales, gastrointestinales, endocrinas, pulmonares, musculoesqueléticas o psiquiátricas, que a juicio del investigador pondrían al sujeto en riesgo durante el estudio, podrían influir en los resultados del estudio. o afectar negativamente la capacidad del sujeto para participar en el estudio.
- Condición dental u oral extremadamente deficiente que podría impedir la participación segura en el estudio a juicio del investigador.
- Madre lactante o sujeto femenino embarazada.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Doble
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: MP doble ciego: Placebo (6 a 17 años de edad)
Los participantes recibirán un placebo a través de una inyección intraglandular bilateral en las glándulas parótida y submandibular en una sesión de inyección el día 1 (visita 2) del MP, seguida de un período de observación de 16 semanas.
Los volúmenes se compararán con los volúmenes de NT 201 (incobotulinumtoxinA; Xeomin) inyectados en el brazo experimental.
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Inyección equivalente de placebo NT 201.
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Experimental: Doble ciego, MP: NT 201 (Edad 6 a 17 años)
Los participantes recibirán NT 201 (hasta 2,5 unidades por kilogramo [U/kg] de peso corporal) a través de una inyección intraglandular bilateral en las glándulas parótida y submandibular en una sesión de inyección el día 1 (visita 2) del MP, seguido de un período de observación de 16 semanas.
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Inyección NT 201.
Otros nombres:
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Experimental: Etiqueta abierta, MP: NT 201 (Edad de 2 a 5 años)
Los participantes recibirán NT 201 (alrededor de 1,5-2 U/kg de peso corporal) a través de una inyección intraglandular bilateral en las glándulas parótida y submandibular en una sesión de inyección el Día 1 (Visita 2) del MP, seguida de un período de observación de 16 semanas.
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Inyección NT 201.
Otros nombres:
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Experimental: OLEX: NT 201 (Edad 6 a 17 Años)
Los participantes recibirán NT 201 (hasta 2,5 U/kg de peso corporal) a través de una inyección intraglandular bilateral en las glándulas parótida y submandibular el día 1 del segundo (visita 6), tercer (visita 10) y cuarto (visita 14) ciclo de inyección de el OLEX, seguido de un período de observación de 16 semanas cada uno (48 semanas en total).
Este brazo constará de participantes que participarán en los brazos MP "Doble ciego, MP: placebo (de 6 a 17 años de edad)" y "Doble ciego, MP: NT 201 (de 6 a 17 años de edad)".
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Inyección NT 201.
Otros nombres:
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Experimental: OLEX: NT 201 (Edad 2 a 5 Años)
Los participantes recibirán NT 201 (alrededor de 1,5-2 U/kg de peso corporal) a través de una inyección intraglandular bilateral en las glándulas parótidas y submandibulares el día 1 del segundo ciclo de inyección (visita 6), tercero (visita 10) y cuarto (visita 14). del OLEX, seguido de un período de observación de 16 semanas cada uno (48 semanas en total).
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Inyección NT 201.
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Cambio desde el inicio en la tasa de flujo salival no estimulado (uSFR) en la semana 4
Periodo de tiempo: Línea de base y semana 4
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Este criterio de valoración se planeó para ser analizado en participantes doble ciego, MP, de 6 a 17 años solamente.
La uSFR se evaluó pesando hisopos absorbentes con hilos de seguridad empapados en saliva durante 5 minutos y el procedimiento se repitió después de 30 minutos.
La tasa de flujo salival fue igual al aumento de peso de los hisopos/tiempo de recolección.
Se calculó el promedio de los 2 resultados para el caudal.
La reducción del peso medido durante el estudio se relaciona con la mejora de la sialorrea.
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Línea de base y semana 4
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Escala de impresión global de cambio (GICS) en la semana 4 evaluada por el cuidador/padre(s)
Periodo de tiempo: Semana 4
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Este criterio de valoración se analizó en participantes doble ciego, MP, de 6 a 17 años.
La GICS se utilizó para medir la impresión de cambio del cuidador/padre debido al tratamiento.
La opción de respuesta fue una escala Likert común de 7 puntos, con los siguientes valores: +3 (muy mejorado); +2 (mucho mejor); +1 (mínimamente mejorado); 0 (sin cambio); -1 (mínimamente peor); -2 (mucho peor); -3 (mucho peor).
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Semana 4
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Ocurrencia de eventos adversos emergentes del tratamiento (TEAE) en general y por ciclo de inyección
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 64
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Línea de base hasta la semana 64
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Cambio desde el inicio en uSFR en las semanas 8 y 12
Periodo de tiempo: Línea de base y semanas 8 y 12
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Este criterio de valoración se analizó en participantes doble ciego, MP, de 6 a 17 años.
La uSFR se evaluó pesando hisopos absorbentes con hilos de seguridad empapados en saliva durante 5 minutos y luego se repitió el procedimiento después de 30 minutos.
La tasa de flujo salival fue igual al aumento de peso de los hisopos/tiempo de recolección.
Se calculó el promedio de los 2 resultados para el caudal.
La reducción del peso medido durante el estudio se relaciona con la mejora de la sialorrea.
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Línea de base y semanas 8 y 12
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GICS en las semanas 8 y 12
Periodo de tiempo: Semanas 8 y 12
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Este criterio de valoración se analizó en participantes doble ciego, MP, de 6 a 17 años.
La GICS se utilizó para medir la impresión de cambio del cuidador/padre debido al tratamiento.
La opción de respuesta fue una escala Likert común de 7 puntos con los siguientes valores: +3 (muy mejorado); +2 (mucho mejor); +1 (mínimamente mejorado); 0 (sin cambio); -1 (mínimamente peor); -2 (mucho peor); -3 (mucho peor).
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Semanas 8 y 12
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Ocurrencia de eventos adversos emergentes del tratamiento de especial interés (AESI) en general y por ciclo de inyección
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 64
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Línea de base hasta la semana 64
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Ocurrencia de eventos adversos graves emergentes del tratamiento (TESAE) en general y por ciclo de inyección
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 64
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Línea de base hasta la semana 64
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Ocurrencia de TEAE relacionados con el tratamiento evaluados por el investigador en general y por ciclo de inyección
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 64
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Línea de base hasta la semana 64
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Ocurrencia de TEAE que conducen a la interrupción general y por ciclo de inyección
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 64
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Línea de base hasta la semana 64
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Publicaciones Generales
- Berweck S, Banach M, Gaebler-Spira D, Chambers HG, Schroeder AS, Geister TL, Althaus M, Hanschmann A, Vacchelli M, Bonfert MV, Heinen F, Dabrowski E. Safety Profile and Lack of Immunogenicity of IncobotulinumtoxinA in Pediatric Spasticity and Sialorrhea: A Pooled Analysis. Toxins (Basel). 2022 Aug 25;14(9):585. doi: 10.3390/toxins14090585.
- Berweck S, Bonikowski M, Kim H, Althaus M, Flatau-Baque B, Mueller D, Banach MD. Placebo-Controlled Clinical Trial of IncobotulinumtoxinA for Sialorrhea in Children: SIPEXI. Neurology. 2021 Aug 2;97(14):e1425-36. doi: 10.1212/WNL.0000000000012573. Online ahead of print.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
9 de febrero de 2015
Finalización primaria (Actual)
23 de febrero de 2018
Finalización del estudio (Actual)
7 de mayo de 2019
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
17 de octubre de 2014
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
17 de octubre de 2014
Publicado por primera vez (Estimar)
21 de octubre de 2014
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
10 de agosto de 2021
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
6 de agosto de 2021
Última verificación
1 de julio de 2019
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Desordenes mentales
- Enfermedades Cerebrales
- Enfermedades del Sistema Nervioso Central
- Manifestaciones neurológicas
- Heridas y Lesiones
- Manifestaciones neuroconductuales
- Daño Cerebral Crónico
- Enfermedades Estomatognáticas
- Enfermedades de la Boca
- Trauma craneoencefálico
- Trauma, Sistema Nervioso
- Trastornos del neurodesarrollo
- Enfermedades de las glándulas salivales
- Parálisis cerebral
- Lesiones Cerebrales
- Lesiones Cerebrales Traumáticas
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Discapacidad intelectual
- Sialorrea
- Efectos fisiológicos de las drogas
- Agentes neurotransmisores
- Mecanismos moleculares de acción farmacológica
- Agentes del sistema nervioso periférico
- Agentes colinérgicos
- Moduladores de transporte de membrana
- Inhibidores de la liberación de acetilcolina
- Agentes neuromusculares
- Toxinas botulínicas
- Toxinas botulínicas, tipo A
- abobotulinumtoxinA
- incobotulinumtoxinA
Otros números de identificación del estudio
- MRZ60201_3091_1
- 2013-004532-30 (Número EudraCT)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
No
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
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