Klinische Studie zur Untersuchung der Wirksamkeit und Sicherheit von NT 201 im Vergleich zu Placebo bei der Behandlung von chronisch lästigem Sabbern im Zusammenhang mit neurologischen Störungen und/oder geistiger Behinderung (SIPEXI)
6. August 2021 aktualisiert von: Merz Pharmaceuticals GmbH
Prospektive, randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte, multizentrische Parallelgruppenstudie mit offenem Verlängerungszeitraum zur Untersuchung der Wirksamkeit und Sicherheit von NT 201 bei der Behandlung von Kindern und Jugendlichen (2–17 Jahre) mit chronischen Beschwerden Sialorrhö in Verbindung mit neurologischen Störungen und/oder geistiger Behinderung
Ziel dieser Studie ist es, die Wirksamkeit und Sicherheit von NT 201 im Vergleich zu Placebo bei der Behandlung von chronisch lästiger Sialorrhoe im Zusammenhang mit neurologischen Erkrankungen (z.
Zerebralparese, Schädel-Hirn-Trauma) und/oder geistiger Behinderung bei Kindern und Jugendlichen im Alter von 2 bis 17 Jahren, die noch keine Behandlung mit Botulinum-Neurotoxin erhalten haben.
Studienübersicht
Status
Abgeschlossen
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Studientyp
Interventionell
Einschreibung (Tatsächlich)
256
Phase
- Phase 3
Kontakte und Standorte
Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.
Studienorte
-
-
-
Kobuleti, Georgia, 6200
- Merz Investigational Site #9950003
-
Tbilisi, Georgia, 0159
- Merz Investigational Site #9950001
-
Tbilisi, Georgia, 0159
- Merz Investigational Site #9950002
-
-
-
-
-
Bialystok, Polen, 15-274
- Merz Investigational Site #0480092
-
Gdansk, Polen, 80-952
- Merz Investigational Site #0480090
-
Katowice, Polen, 40-954
- Merz Investigational Site #0480076
-
Krakow, Polen, 30-359
- Merz Investigational Site #0480059
-
Wiazowna, Polen, 05-462
- Merz Investigational Site #0480060
-
-
-
-
-
Kazan, Russische Föderation, 420012
- Merz Investigational Site #0070016
-
Kemerovo, Russische Föderation, 650066
- Merz Investigational Site # 0070288
-
Khabarovsk, Russische Föderation, 680038
- Merz Investigational Site #0070290
-
Saint Petersburg, Russische Föderation, 194100
- Merz Investigational # 0070017
-
Smolensk, Russische Föderation, 214018
- Merz Investigational Site #0070013
-
Stavropol, Russische Föderation, 355029
- Merz Investigational Site # 070019
-
Tomsk, Russische Föderation, 634052
- Merz Investigational Site #0070300
-
Yekaterinburg, Russische Föderation, 620149
- Merz Investigational Site #0070301
-
-
-
-
-
Belgrade, Serbien, 11040
- Merz Investigational Site #3810001
-
-
-
-
-
Dnipropetrovsk, Ukraine, 49027
- Merz Investigational Site #3800001
-
Ivano-Frankivsk, Ukraine, 76014
- Merz Investigational Site #3800012
-
Kharkiv, Ukraine, 61068
- Merz Investigational Site #3800005
-
Kharkiv, Ukraine, 61153
- Merz Investigational Site #3800007
-
Kherson, Ukraine, 73010
- Merz Investigational Site #3800013
-
Odesa, Ukraine, 65012
- Merz Investigational site #3800003
-
Ternopil, Ukraine, 46020
- Merz Investigational Site #3800009
-
Zaporizhzhya, Ukraine, 69063
- Merz Investigational Site #3800011
-
-
-
-
-
Balassagyarmat, Ungarn, 2660
- Merz Investigational Site #0360017
-
Budapest, Ungarn, 1083
- Merz Investigational Site #0360013
-
Budapest, Ungarn, 1125
- Merz Investigational Site # 0360014
-
Budapest, Ungarn, 1125
- Merz Investigational Site # 0360015
-
Budapest, Ungarn, 1146
- Merz Investigational Site #0360018
-
Szombathely, Ungarn, 9700
- Merz Investigational Site #0360016
-
-
Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
2 Jahre bis 17 Jahre (Kind)
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Nein
Studienberechtigte Geschlechter
Alle
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Männliches oder weibliches Kind/Jugendlicher im Alter von 2-17 Jahren.
- Jede neurologische Störung (z. Cerebralparese oder Schädel-Hirn-Trauma) und/oder geistiger Behinderung in Verbindung mit chronischer lästiger Sialorrhoe für mindestens 3 Monate bis zum Screening. Bei Personen mit geistiger Behinderung (ID) ohne neurologische Störungen ist eine ID-Diagnose durch einen Spezialisten, z. Kinderarzt oder durch ein Zentrum für Entwicklungsmedizin ist Voraussetzung für die Aufnahme.
- Starker Speichelfluss (modifizierte Teacher´s Drooling Scale [mTDS] ≥ 6; Kleidung wird gelegentlich feucht) wie vom Untersucher bewertet.
- Elterliche Zustimmung und die mündliche oder schriftliche Zustimmung des Probanden, soweit der Proband in der Lage ist, diese zu erteilen.
Ausschlusskriterien:
- Chronische lästige Sialorrhoe, die nicht mit neurologischen Störungen und/oder geistiger Behinderung zusammenhängt.
- Körpergewicht < 12 kg.
- Pharmakologische Behandlung der Sialorrhoe oder Begleitmedikation, die bekanntermaßen die Sialorrhoe stark beeinflusst (z. Anticholinergika mit Ausnahme von lokal angewendeten oder kurz wirksamen Arzneimitteln, die unter Vollnarkose verwendet werden) innerhalb von 45 Tagen vor Studienbeginn und während des gesamten Studienzeitraums.
- Jede früher bekannte oder vermutete Überempfindlichkeit gegen Botulinumtoxin.
- Aspirationspneumonie innerhalb von 6 Monaten vor dem Screening.
- Jede frühere Behandlung mit Botulinumtoxin für jede Körperregion im Jahr vor dem Screening oder innerhalb des Screening-Zeitraums
- Vorherige, gleichzeitige oder geplante Operation oder Bestrahlung von Kopf und Hals zur Kontrolle der Sialorrhoe (einschließlich Speicheldrüsenoperation oder Speicheldrüsenbestrahlung) innerhalb eines Jahres vor dem Screening oder geplant für einen Teil des gesamten Studienzeitraums.
- Gleichzeitige Erkrankungen, einschließlich hämatologischer, hepatischer, renaler, gastrointestinaler, endokriner, pulmonaler, muskuloskelettaler oder psychiatrischer Erkrankungen oder Zustände, die nach Einschätzung des Prüfarztes den Probanden während der Studie gefährden würden, könnten die Ergebnisse der Studie beeinflussen, oder die Fähigkeit des Probanden zur Teilnahme an der Studie negativ beeinflussen.
- Extrem schlechter Zahn- und/oder Mundzustand, der nach Einschätzung des Prüfarztes eine sichere Teilnahme an der Studie ausschließen könnte.
- Stillende Mutter oder schwangere Frau.
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Behandlung
- Zuteilung: Zufällig
- Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
- Maskierung: Doppelt
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
|---|---|
|
Experimental: Doppelblind MP: Placebo (Alter 6 bis 17 Jahre)
Die Teilnehmer erhalten Placebo über eine bilaterale intralanduläre Injektion in die Ohrspeicheldrüse und Unterkieferdrüse in einer Injektionssitzung am Tag 1 (Besuch 2) des MP, gefolgt von einem Beobachtungszeitraum von 16 Wochen.
Die Volumina werden an die Volumina von NT 201 (IncobotulinumtoxinA; Xeomin) angepasst, die im experimentellen Arm injiziert wurden.
|
NT 201 Placebo-Matching-Injektion.
|
|
Experimental: Doppelblind, MP: NT 201 (Alter 6 bis 17 Jahre)
Die Teilnehmer erhalten NT 201 (bis zu 2,5 Einheiten pro Kilogramm [E/kg] Körpergewicht) über eine bilaterale intralanduläre Injektion in die Ohrspeicheldrüse und Unterkieferdrüse in einer Injektionssitzung am Tag 1 (Besuch 2) des MP, gefolgt von einer Beobachtungsphase von 16 Wochen.
|
Injektion von NT 201.
Andere Namen:
|
|
Experimental: Open-Label, MP: NT 201 (Alter 2 bis 5 Jahre)
Die Teilnehmer erhalten NT 201 (ca. 1,5–2 U/kg Körpergewicht) über eine bilaterale intralanduläre Injektion in die Ohrspeicheldrüse und die Unterkieferdrüse in einer Injektionssitzung am Tag 1 (Besuch 2) des MP, gefolgt von einem Beobachtungszeitraum von 16 Wochen.
|
Injektion von NT 201.
Andere Namen:
|
|
Experimental: OLEX: NT 201 (Alter 6 bis 17 Jahre)
Die Teilnehmer erhalten NT 201 (bis zu 2,5 E/kg Körpergewicht) über eine bilaterale intralanduläre Injektion in die Ohrspeicheldrüse und Unterkieferdrüse an Tag 1 des zweiten (Besuch 6), dritten (Besuch 10) und vierten (Besuch 14) Injektionszyklus von der OLEX, gefolgt von einem Beobachtungszeitraum von jeweils 16 Wochen (insgesamt 48 Wochen).
Dieser Arm besteht aus Teilnehmern, die an den MP-Armen „Doppelblind, MP: Placebo (Alter 6 bis 17 Jahre)“ und „Doppelblind, MP: NT 201 (Alter 6 bis 17 Jahre)“ teilnehmen.
|
Injektion von NT 201.
Andere Namen:
|
|
Experimental: OLEX: NT 201 (Alter 2 bis 5 Jahre)
Die Teilnehmer erhalten NT 201 (ca. 1,5–2 E/kg Körpergewicht) über eine bilaterale intralanduläre Injektion in die Ohrspeicheldrüse und Unterkieferdrüse an Tag 1 des zweiten (Besuch 6), dritten (Besuch 10) und vierten (Besuch 14) Injektionszyklus des OLEX, gefolgt von einem Beobachtungszeitraum von jeweils 16 Wochen (insgesamt 48 Wochen).
|
Injektion von NT 201.
Andere Namen:
|
Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
|
Veränderung der unstimulierten Speichelflussrate (uSFR) gegenüber dem Ausgangswert in Woche 4
Zeitfenster: Baseline und Woche 4
|
Dieser Endpunkt sollte nur bei doppelblinden MP-Teilnehmern im Alter von 6 bis 17 Jahren analysiert werden.
Der uSFR wurde durch Wiegen von absorbierenden Tupfern mit Sicherheitsfäden, die mit Speichel über 5 Minuten getränkt waren, bewertet, und das Verfahren wurde nach 30 Minuten wiederholt.
Die Speichelflussrate entsprach der Gewichtszunahme der Abstriche/Zeitpunkt der Entnahme.
Der Durchschnitt der 2 Ergebnisse für die Durchflussrate wurde berechnet.
Die Verringerung des gemessenen Gewichts während der Studie bezieht sich auf die Verbesserung der Sialorrhoe.
|
Baseline und Woche 4
|
|
Global Impression of Change Scale (GICS) in Woche 4 Bewertet durch die Pflegeperson/Elternteil(e)
Zeitfenster: Woche 4
|
Dieser Endpunkt wurde bei doppelblinden MP-Teilnehmern im Alter von 6 bis 17 Jahren analysiert.
Der GICS wurde verwendet, um den Eindruck des Pflegers/Elternteils bezüglich der Veränderung aufgrund der Behandlung zu messen.
Die Antwortmöglichkeit war eine gängige 7-Punkte-Likert-Skala mit folgenden Werten: +3 (sehr stark verbessert); +2 (stark verbessert); +1 (minimal verbessert); 0 (keine Änderung); -1 (minimal schlechter); -2 (viel schlimmer); -3 (sehr viel schlimmer).
|
Woche 4
|
|
Auftreten von behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (TEAEs) insgesamt und pro Injektionszyklus
Zeitfenster: Baseline bis Woche 64
|
Baseline bis Woche 64
|
Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
|
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in USFR in den Wochen 8 und 12
Zeitfenster: Baseline und Wochen 8 und 12
|
Dieser Endpunkt wurde bei doppelblinden MP-Teilnehmern im Alter von 6 bis 17 Jahren analysiert.
Der uSFR wurde durch Wiegen von absorbierenden Tupfern mit Sicherheitsfäden, die mit Speichel über 5 Minuten getränkt waren, bestimmt und das Verfahren wurde nach 30 Minuten wiederholt.
Die Speichelflussrate entsprach der Gewichtszunahme der Abstriche/Zeitpunkt der Entnahme.
Der Durchschnitt der 2 Ergebnisse für die Durchflussrate wurde berechnet.
Die Verringerung des gemessenen Gewichts während der Studie bezieht sich auf die Verbesserung der Sialorrhoe.
|
Baseline und Wochen 8 und 12
|
|
GICS in den Wochen 8 und 12
Zeitfenster: Woche 8 und 12
|
Dieser Endpunkt wurde bei doppelblinden MP-Teilnehmern im Alter von 6 bis 17 Jahren analysiert.
Der GICS wurde verwendet, um den Eindruck des Pflegers/Elternteils bezüglich der Veränderung aufgrund der Behandlung zu messen.
Als Antwortmöglichkeit diente eine gängige 7-Punkte-Likert-Skala mit folgenden Werten: +3 (sehr stark verbessert); +2 (stark verbessert); +1 (minimal verbessert); 0 (keine Änderung); -1 (minimal schlechter); -2 (viel schlimmer); -3 (sehr viel schlimmer).
|
Woche 8 und 12
|
|
Auftreten von behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen von besonderem Interesse (AESI) insgesamt und nach Injektionszyklus
Zeitfenster: Baseline bis Woche 64
|
Baseline bis Woche 64
|
|
|
Auftreten von behandlungsbedingten schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen (TESAEs) insgesamt und nach Injektionszyklus
Zeitfenster: Baseline bis Woche 64
|
Baseline bis Woche 64
|
|
|
Auftreten von TEAEs im Zusammenhang mit der Behandlung, wie vom Prüfarzt insgesamt und nach Injektionszyklus beurteilt
Zeitfenster: Baseline bis Woche 64
|
Baseline bis Woche 64
|
|
|
Auftreten von TEAEs, die insgesamt und nach Injektionszyklus zum Absetzen führen
Zeitfenster: Baseline bis Woche 64
|
Baseline bis Woche 64
|
Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Sponsor
Publikationen und hilfreiche Links
Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.
Allgemeine Veröffentlichungen
- Berweck S, Banach M, Gaebler-Spira D, Chambers HG, Schroeder AS, Geister TL, Althaus M, Hanschmann A, Vacchelli M, Bonfert MV, Heinen F, Dabrowski E. Safety Profile and Lack of Immunogenicity of IncobotulinumtoxinA in Pediatric Spasticity and Sialorrhea: A Pooled Analysis. Toxins (Basel). 2022 Aug 25;14(9):585. doi: 10.3390/toxins14090585.
- Berweck S, Bonikowski M, Kim H, Althaus M, Flatau-Baque B, Mueller D, Banach MD. Placebo-Controlled Clinical Trial of IncobotulinumtoxinA for Sialorrhea in Children: SIPEXI. Neurology. 2021 Aug 2;97(14):e1425-36. doi: 10.1212/WNL.0000000000012573. Online ahead of print.
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
9. Februar 2015
Primärer Abschluss (Tatsächlich)
23. Februar 2018
Studienabschluss (Tatsächlich)
7. Mai 2019
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
17. Oktober 2014
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
17. Oktober 2014
Zuerst gepostet (Schätzen)
21. Oktober 2014
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
10. August 2021
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
6. August 2021
Zuletzt verifiziert
1. Juli 2019
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
- Psychische Störungen
- Erkrankungen des Gehirns
- Erkrankungen des zentralen Nervensystems
- Neurologische Manifestationen
- Wunden und Verletzungen
- Neurobehaviorale Manifestationen
- Hirnschaden, chronisch
- Stomatognathe Erkrankungen
- Mundkrankheiten
- Kraniozerebrales Trauma
- Trauma, Nervensystem
- Neuroentwicklungsstörungen
- Speicheldrüsenerkrankungen
- Zerebralparese
- Hirnverletzungen
- Hirnverletzungen, traumatisch
- Erkrankungen des Nervensystems
- Beschränkter Intellekt
- Sialorrhoe
- Physiologische Wirkungen von Arzneimitteln
- Neurotransmitter-Agenten
- Molekulare Mechanismen der pharmakologischen Wirkung
- Agenten des peripheren Nervensystems
- Cholinerge Wirkstoffe
- Membrantransportmodulatoren
- Acetylcholinfreisetzungshemmer
- Neuromuskuläre Wirkstoffe
- Botulinumtoxine
- Botulinumtoxine, Typ A
- AbobotulinumtoxinA
- incobotulinumtoxinA
Andere Studien-ID-Nummern
- MRZ60201_3091_1
- 2013-004532-30 (EudraCT-Nummer)
Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)
Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?
Nein
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Ja
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
Nein
Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .