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다계통 위축의 중간엽 줄기세포 치료

2026년 4월 2일 업데이트: Wolfgang Singer, MD, Mayo Clinic

다계통 위축증(MSA)에서의 척수강내 자가 중간엽 줄기세포 치료 - 용량 및 자연경과의 영향

본 연구의 목적은 중간엽줄기세포(MSC)가 다계통위축(MSA) 환자의 뇌척수액(CSF)에 안전하게 전달될 수 있는지 확인하는 것입니다. 자금 출처 - FDA OOPD.

연구 개요

상세 설명

1차 목표는 MSA 환자의 용량 증량 연구에서 자가 MSC의 척수강내 주사의 안전성과 내약성을 평가하는 것입니다. 안전 2차 목표에는 말초 혈액 및 CSF 구성 요소의 변화를 모니터링하고 MRI를 사용하여 신경계 구조의 변화를 모니터링하는 것이 포함됩니다. 효능 2차 목표에는 자율신경계 및 신경학적 증상과 결손 측면에서 질병 과정의 변화를 감지할 여러 연구 및 도구를 제공하여 잠재적인 효능을 평가하는 것이 포함됩니다.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

30

단계

  • 2 단계
  • 1단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, 미국, 55905
        • Mayo Clinic in Rochester

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

30년 (성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준

  1. 임상 기준 및 표준화된 자율 검사를 기반으로 MSA 진단을 ​​받은 30-80세 참가자. 이 접근 방식을 통해 특이성이 매우 높은 MSA 환자를 식별할 수 있으며 자연 질병 경과에 대한 개입이 환자 결과에 의미 있는 영향을 미치는 질병 단계에서 환자를 등록할 수 있을 만큼 충분히 민감합니다. 따라서 환자는 파킨슨병 아형(MSA-P) 또는 소뇌 아형(MSA-C)의 가능한 MSA에 대해 Gilman Criteria(2000)를 충족하고 MSA를 시사하는 자율신경 기능 검사 결과가 있어야 합니다(CASS ≥5 또는 TST% ≥25). %).
  2. 문서화된 MSA 진단 시점으로부터 4년 미만인 참가자.
  3. 연구자의 의견에 따라 최소 3년의 생존이 예상되는 참여자.
  4. 정보에 입각한 동의를 할 의향과 능력이 있는 참가자.
  5. 간이 정신 상태 검사(MMSE)에 의해 평가된 "정상" 인지. 24보다 큰 값이 필요합니다.

제외 기준

다음 조건 중 하나에 해당하는 참가자는 연구 참여에서 제외됩니다.

  1. 허용 가능한 산아제한 방법을 시행하지 않는 가임 여성. 이 연구에서 허용되는 산아제한 방법은 다음과 같습니다: 외과적 불임법, 자궁 내 장치, 파트너의 정관 절제술, 이중 보호 방법(살정제가 포함된 콘돔 또는 격막), 호르몬 피임약(즉, 경구 피임약, 피임 패치, 지속성 주사 피임약) 두 번째 피임법이 필요합니다.
  2. 임상적으로 중요하거나 불안정한 의학적 또는 외과적 상태를 가진 참가자로서 연구자의 의견으로는 연구의 안전한 완료를 방해하거나 연구 결과에 영향을 미칠 수 있습니다. 여기에는 울혈성 심부전, 최근(<6개월) 심근 경색, 심폐 질환, 중증의 조절되지 않는 고혈압, 혈소판 감소증(<50 x 10(9)/L), 심한 빈혈(<8g/dl), 면역 저하 상태, 간 또는 신장 질환(크레아티닌 >2.3mg/dl), 조절되지 않는 진성 당뇨병(HbA1c >10g%), 알코올 중독, 아밀로이드증, 조절되지 않는 갑상선 기능 저하증, 교감신경절제술, 불안정한 말초 신경병증, 동시 감염 , 일상 생활의 이동성과 활동을 손상시키는 정형외과적 문제, 뇌혈관 사고, 신경독 또는 신경활성 약물 노출, 약물(신경이완제, 알파-메틸도파, 레세르핀, 메토클로프라미드 포함)로 인한 파킨슨병.
  3. 악성 신생물이 있는 참가자.
  4. 기준선 이전 60일 이내에 조사 제품을 복용한 참가자.
  5. 자율신경 기능에 영향을 미칠 수 있는 약물. 환자가 이러한 약물을 복용하는 경우 자율신경계 검사 전에 중단됩니다. 미도드린, 항콜린성, 알파 및 베타 아드레날린성 길항제 또는 자율신경 기능에 영향을 미치는 기타 약물 치료는 자율신경 평가 48시간 전에 중단됩니다. 하루 최대 0.2mg의 Fludrocortisone 용량이 허용됩니다.
  6. 파킨슨병의 특징을 갖는 질환; 예를 들어 미만성 루이 소체 질환, 진행성 핵상 마비, 본태성 떨림, 유전성 olivopontocerebellar 위축 또는 뇌염 후 파킨슨증.
  7. 치매(DSM-IV 기준 - American Psychiatric Association 1994). 간이 정신 상태 검사의 점수는 24점 이상이어야 합니다.
  8. 전기경련 요법의 역사.
  9. 파킨슨 병에 대한 뇌 수술의 역사.
  10. MRI와 호환되지 않는 심박조율기를 사용하는 환자를 포함하여 MRI 스캔에 대한 금기 사항이 있는 환자
  11. 활동성 전신 감염 또는 척추 주사 부위에 가까운 국소 감염이 있는 환자

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위화되지 않음
  • 중재 모델: 순차적 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 1 × 10(7) 중간엽 줄기세포의 1회 용량
그룹 1: 참가자는 1 × 10(7) 중간엽 줄기 세포(MSC)의 단일 경막내 투여를 받습니다.
1 × 10(7) 세포의 단회 용량
1개월(±4일) 간격으로 5 × 10(7) 세포를 척수강내로 2회 투여
1개월 간격으로 1 × 10(8) 세포를 척수강내로 2회 투여
6개월(±1개월) 간격으로 5 x 10(7)(±20%) 세포를 10회 투여
6개월(±1개월) 간격으로 척수강 내 2.5 x 10(7)(±20%) 세포 10회 투여
실험적: 5 × 10(7) MSC의 2회 용량
그룹 2: 참가자는 5 × 10(7) 중간엽 줄기세포(MSC)의 척수강내 용량을 1회 투여받은 후 약 1개월 후에 5 × 10(7) MSC의 두 번째 척수강내 용량을 투여받습니다.
1 × 10(7) 세포의 단회 용량
1개월(±4일) 간격으로 5 × 10(7) 세포를 척수강내로 2회 투여
1개월 간격으로 1 × 10(8) 세포를 척수강내로 2회 투여
6개월(±1개월) 간격으로 5 x 10(7)(±20%) 세포를 10회 투여
6개월(±1개월) 간격으로 척수강 내 2.5 x 10(7)(±20%) 세포 10회 투여
실험적: 1 × 10(8) 중간엽 줄기세포의 2회 용량
그룹 3: 참가자는 1 × 10(8) 중간엽 줄기세포(MSC)를 1회 경막내 투여한 후 약 1개월 후에 1 × 10(8) 중간엽 줄기세포를 두 번째 경막내 투여합니다.
1 × 10(7) 세포의 단회 용량
1개월(±4일) 간격으로 5 × 10(7) 세포를 척수강내로 2회 투여
1개월 간격으로 1 × 10(8) 세포를 척수강내로 2회 투여
6개월(±1개월) 간격으로 5 x 10(7)(±20%) 세포를 10회 투여
6개월(±1개월) 간격으로 척수강 내 2.5 x 10(7)(±20%) 세포 10회 투여
실험적: 5 x 10(7) (±20%) MSC의 10회 용량
그룹 4: 참가자는 약 6개월 간격으로 5 x 10(7)(±20%) 중간엽 줄기 세포(MSC)를 최대 10회 투여받습니다.
1 × 10(7) 세포의 단회 용량
1개월(±4일) 간격으로 5 × 10(7) 세포를 척수강내로 2회 투여
1개월 간격으로 1 × 10(8) 세포를 척수강내로 2회 투여
6개월(±1개월) 간격으로 5 x 10(7)(±20%) 세포를 10회 투여
6개월(±1개월) 간격으로 척수강 내 2.5 x 10(7)(±20%) 세포 10회 투여
실험적: 2.5 x 10(7)(±20%) MSC의 10회 용량
그룹 5: 참가자는 약 6개월 간격으로 2.5 x 10(7)(±20%) 중간엽 줄기세포(MSC)를 최대 10회 투여받습니다.
1 × 10(7) 세포의 단회 용량
1개월(±4일) 간격으로 5 × 10(7) 세포를 척수강내로 2회 투여
1개월 간격으로 1 × 10(8) 세포를 척수강내로 2회 투여
6개월(±1개월) 간격으로 5 x 10(7)(±20%) 세포를 10회 투여
6개월(±1개월) 간격으로 척수강 내 2.5 x 10(7)(±20%) 세포 10회 투여

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
기간
이상 반응 빈도(중증도, 유형, 속성 및 개입 용량별).
기간: 14개월
14개월

2차 결과 측정

결과 측정
기간
Rifampicin 시험(이력 대조군 코호트)의 위약 사지와 비교하여 기준선에서 12개월(또는 사용 가능한 마지막 날짜)까지 UMSARS(Unified Multiple System Atrophy Rating Scale) I 점수의 변화율.
기간: 12 개월
12 개월
UMSARS II 점수에서 기준선에서 12개월(또는 사용 가능한 마지막 날짜)까지의 변화율.
기간: 12 개월
12 개월
UMSARS 총 점수에서 기준선에서 12개월(또는 사용 가능한 마지막 날짜)까지의 변화율.
기간: 12 개월
12 개월
기준선에서 12개월까지 COMPASS 선택 점수의 변화율.
기간: 12 개월
12 개월
베이스라인에서 12개월까지 CASS 점수 및 온도 조절 발한 검사(TST) %의 변화.
기간: 12 개월
12 개월
기준선에서 12개월까지 뇌의 정의된 영역의 위축 속도를 평가하기 위해 전용 알고리즘을 사용하는 MRI 형태 측정 변화.
기간: 12 개월
12 개월
기준선에서 2개월까지 CSF 바이오마커의 변화.
기간: 2 개월
2 개월

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

수사관

  • 수석 연구원: Wolfgang Singer, MD, Mayo Clinic
  • 수석 연구원: Phillip Low, MD, Mayo Clinic

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작

2012년 10월 1일

기본 완료 (추정된)

2027년 3월 1일

연구 완료 (추정된)

2027년 3월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2014년 10월 31일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2014년 12월 9일

처음 게시됨 (추정된)

2014년 12월 11일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2026년 4월 8일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2026년 4월 2일

마지막으로 확인됨

2026년 4월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

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