Terapia con cellule staminali mesenchimali nell'atrofia multisistemica

Criterio di inclusione

1. Partecipanti di età compresa tra 30 e 80 anni con una diagnosi di MSA basata su criteri clinici e test autonomici standardizzati. Questo approccio consente l'identificazione di pazienti con MSA con specificità molto elevata ed è ancora abbastanza sensibile da consentire l'arruolamento di pazienti in una fase della malattia in cui un intervento sul decorso naturale della malattia ha un impatto significativo sull'esito del paziente. I pazienti devono quindi soddisfare i criteri di Gilman (2000) per probabile MSA del sottotipo parkinsoniano (MSA-P) o del sottotipo cerebellare (MSA-C) e avere risultati sui test di funzionalità autonomica indicativi di MSA (CASS ≥5 o TST% ≥25 %).
2. - Partecipanti che hanno meno di 4 anni dal momento della diagnosi documentata di MSA.
3. - Partecipanti con una sopravvivenza prevista di almeno 3 anni secondo l'opinione dello sperimentatore.
4. - Partecipanti che sono disposti e in grado di fornire il consenso informato.
5. Cognizione "normale" valutata dal Mini-Mental State Examination (MMSE). Richiederemo un valore >24.

Criteri di esclusione

Qualsiasi delle seguenti condizioni escluderà il partecipante dall'entrare nello studio:

1. Donne in età fertile che non praticano un metodo accettabile di controllo delle nascite. Metodi accettabili di controllo delle nascite in questo studio sono: sterilizzazione chirurgica, dispositivi intrauterini, vasectomia del partner, un metodo a doppia protezione (preservativo o diaframma con spermicida), farmaco contraccettivo ormonale (cioè contraccettivo orale, cerotto contraccettivo, contraccettivo iniettabile a lunga durata d'azione) con una seconda modalità contraccettiva richiesta.
2. - Partecipanti con una condizione medica o chirurgica clinicamente significativa o instabile che, secondo l'opinione dello sperimentatore, potrebbe precludere il completamento sicuro dello studio o potrebbe influenzare i risultati dello studio. Queste includono condizioni che causano una significativa disfunzione del sistema nervoso centrale (SNC) o autonomica, tra cui insufficienza cardiaca congestizia, infarto miocardico recente (<6 mesi), malattia cardiopolmonare, ipertensione grave e incontrollata, trombocitopenia (<50 x 10(9)/L), anemia grave (<8 g/dl), stato immunocompromesso, malattie epatiche o renali (creatinina >2,3 mg/dl), diabete mellito non controllato (HbA1c >10 g%), alcolismo, amiloidosi, ipotiroidismo non controllato, simpaticectomia, neuropatie periferiche instabili, infezioni concomitanti , problemi ortopedici che compromettono la mobilità e l'attività della vita quotidiana, accidenti cerebrovascolari, esposizione a neurotossine o farmaci neuroattivi, parkinsonismo dovuto a farmaci (inclusi neurolettici, alfa-metildopa, reserpina, metoclopramide).
3. Partecipanti con neoplasie maligne.
4. - Partecipanti che hanno assunto qualsiasi prodotto sperimentale entro 60 giorni prima del basale.
5. Farmaci che potrebbero influenzare la funzione autonomica. Se i pazienti stanno assumendo quei farmaci, questi verranno sospesi prima del test autonomico. La terapia con midodrina, anticolinergici, antagonisti alfa e beta adrenergici o altri farmaci che influenzano la funzione autonomica saranno sospesi 48 ore prima delle valutazioni autonomiche. Saranno consentite dosi di fludrocortisone fino a 0,2 mg al giorno.
6. Malattie con caratteristiche del Morbo di Parkinson; es., malattia a corpi di Lewy diffusa, paralisi sopranucleare progressiva, tremore essenziale, atrofia olivopontocerebellare ereditaria o parkinsonismo postencefalitico.
7. Demenza (criteri DSM-IV - American Psychiatric Association 1994). Il punteggio del Mini-Mental State Examination deve essere >24.
8. Storia della terapia elettroconvulsivante.
9. Storia della chirurgia cerebrale per il morbo di Parkinson.
10. Pazienti con controindicazione per la scansione MRI, compresi quelli con pacemaker incompatibili con MRI
11. Pazienti con infezione sistemica attiva o infezione locale, che è vicina al sito di iniezione spinale