- ICH GCP
- Amerikanska kliniska prövningsregistret
- Klinisk prövning NCT02315027
Mesenkymal stamcellsterapi vid multipelsystematrofi
13 september 2023 uppdaterad av: Wolfgang Singer, MD, Mayo Clinic
Intratekal autolog mesenkymal stamcellsterapi vid multipel systematrofi (MSA) - Effekt av dos och naturhistoria
Syftet med denna studie är att fastställa om mesenkymala stamceller (MSC) säkert kan levereras till cerebrospinalvätskan (CSF) hos patienter med multipel systematrofi (MSA).
Finansieringskälla - FDA OOPD.
Studieöversikt
Status
Aktiv, inte rekryterande
Betingelser
Detaljerad beskrivning
Det primära syftet är att utvärdera säkerheten och tolerabiliteten av intratekal injektion av autologa MSC i en dosökningsstudie på patienter med MSA.
Sekundära säkerhetsmål inkluderar att övervaka förändringar i perifert blod och i komponenter i CSF, och övervaka eventuella förändringar i nervsystemets strukturer med hjälp av MRT.
Sekundära effektmål inkluderar att utvärdera potentiell effekt genom att tillhandahålla ett antal studier och instrument som kommer att upptäcka förändringar i sjukdomsförloppet när det gäller autonoma och neurologiska symtom och brister.
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
30
Fas
- Fas 2
- Fas 1
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Förenta staterna, 55905
- Mayo Clinic in Rochester
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
30 år till 80 år (Vuxen, Äldre vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Inklusionskriterier
- Deltagare i åldern 30-80 år med diagnosen MSA baserad på kliniska kriterier och standardiserad autonom testning. Detta tillvägagångssätt möjliggör identifiering av patienter med MSA med mycket hög specificitet och är ändå tillräckligt känslig för att möjliggöra inskrivning av patienter i ett sjukdomsstadium där en intervention på det naturliga sjukdomsförloppet har en meningsfull inverkan på patientens resultat. Patienterna måste därför uppfylla Gilman Criteria (2000) för sannolik MSA av parkinsonsubtypen (MSA-P) eller cerebellär subtyp (MSA-C) och ha fynd om autonom funktionstestning som tyder på MSA (CASS ≥5 eller en TST% ≥25 %).
- Deltagare som är mindre än 4 år från tidpunkten för dokumenterad MSA-diagnos.
- Deltagare med en förväntad överlevnad på minst 3 år enligt utredarens uppfattning.
- Deltagare som vill och kan ge informerat samtycke.
- "Normal" kognition bedömd av Mini-Mental State Examination (MMSE). Vi kommer att kräva ett värde >24.
Exklusions kriterier
Något av följande villkor kommer att utesluta deltagaren från att delta i studien:
- Kvinnor i fertil ålder som inte använder en acceptabel preventivmetod. Acceptabla metoder för preventivmedel i denna studie är: kirurgisk sterilisering, intrauterina anordningar, partners vasektomi, en dubbelskyddsmetod (kondom eller diafragma med spermicid), hormonellt preventivmedel (d.v.s. oralt preventivmedel, p-plåster, långverkande injicerbara preventivmedel) med ett erforderligt andra preventivmedel.
- Deltagare med ett kliniskt signifikant eller instabilt medicinskt eller kirurgiskt tillstånd som, enligt utredarens åsikt, kan utesluta ett säkert slutförande av studien eller kan påverka studiens resultat. Dessa inkluderar tillstånd som orsakar betydande centrala nervsystemet (CNS) eller autonom dysfunktion, inklusive kongestiv hjärtsvikt, nyligen (<6 månader) hjärtinfarkt, hjärt-lungsjukdom, svår, okontrollerad hypertoni, trombocytopeni (<50 x 10(9)/L), svår anemi (<8g/dl), nedsatt immunförsvar, lever- eller njursjukdom (kreatinin >2,3mg/dl), okontrollerad diabetes mellitus (HbA1c >10g%), alkoholism, amyloidos, okontrollerad hypotyreos, sympatektomi, instabila perifera infektioner, samtidiga infektioner, , ortopediska problem som äventyrar rörlighet och aktivitet i det dagliga livet, cerebrovaskulära olyckor, neurotoxin eller neuroaktiva läkemedelsexponering, parkinsonism på grund av läkemedel (inklusive neuroleptika, alfa-metyldopa, reserpin, metoklopramid).
- Deltagare med maligna neoplasmer.
- Deltagare som har tagit några undersökningsprodukter inom 60 dagar före baslinjen.
- Läkemedel som kan påverka den autonoma funktionen. Om patienter tar dessa mediciner kommer de att avbrytas före autonoma tester. Behandling med midodrin, antikolinerga, alfa- och betaadrenerga antagonister eller andra läkemedel som påverkar den autonoma funktionen kommer att avbrytas 48 timmar före autonoma utvärderingar. Fludrokortisondoser upp till 0,2 mg per dag kommer att tillåtas.
- Sjukdomar med drag av Parkinsons sjukdom; t.ex. diffus Lewy-kroppssjukdom, progressiv supranukleär pares, essentiell tremor, ärftlig olivopontocerebellär atrofi eller postencefalitisk parkinsonism.
- Demens (DSM-IV-kriterier - American Psychiatric Association 1994). Poängen på Mini-Mental State Examination måste vara >24.
- Historik av elektrokonvulsiv terapi.
- Historik om hjärnkirurgi för Parkinsons sjukdom.
- Patienter med kontraindikation för MRT-skanning, inklusive de med MRT-inkompatibla pacemakers
- Patienter med aktiv systemisk infektion eller lokal infektion, som är nära ryggradens injektionsställe
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Icke-randomiserad
- Interventionsmodell: Sekventiell tilldelning
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
---|---|
Experimentell: 1 dos av 1 × 10(7) MSC
Grupp 1: Deltagarna kommer att få en enkel intratekal dos av 1 × 10(7) mesenkymala stamceller (MSC)
|
enkeldos av 1 × 10(7) celler intratekalt
2 doser av 5 × 10(7) celler intratekalt med 1 månads mellanrum (±4 dagar)
2 doser av 1 × 10(8) celler intratekalt med 1 månads mellanrum
Tio doser med 5 x 10(7) (±20%) celler intratekalt med sex månaders (±1 månad) mellanrum
Tio doser med 2,5 x 10(7) (±20%) celler intratekalt med sex månaders (±1 månad) mellanrum
|
Experimentell: 2 doser av 5 × 10(7) MSC
Grupp 2: Deltagarna kommer att få en intratekal dos av 5 × 10(7) mesenkymala stamceller (MSCs), följt av en andra intratekal dos på 5 × 10(7) MSCs ungefär en månad senare
|
enkeldos av 1 × 10(7) celler intratekalt
2 doser av 5 × 10(7) celler intratekalt med 1 månads mellanrum (±4 dagar)
2 doser av 1 × 10(8) celler intratekalt med 1 månads mellanrum
Tio doser med 5 x 10(7) (±20%) celler intratekalt med sex månaders (±1 månad) mellanrum
Tio doser med 2,5 x 10(7) (±20%) celler intratekalt med sex månaders (±1 månad) mellanrum
|
Experimentell: 2 doser av 1 × 10(8) MSC
Grupp 3: Deltagarna kommer att få en intratekal dos av 1 × 10(8) mesenkymala stamceller (MSCs), följt av en andra intratekal dos av 1 × 10(8) MSCs ungefär en månad senare
|
enkeldos av 1 × 10(7) celler intratekalt
2 doser av 5 × 10(7) celler intratekalt med 1 månads mellanrum (±4 dagar)
2 doser av 1 × 10(8) celler intratekalt med 1 månads mellanrum
Tio doser med 5 x 10(7) (±20%) celler intratekalt med sex månaders (±1 månad) mellanrum
Tio doser med 2,5 x 10(7) (±20%) celler intratekalt med sex månaders (±1 månad) mellanrum
|
Experimentell: 10 doser av 5 x 10(7) (±20%) MSC
Grupp 4: Deltagarna kommer att få upp till 10 doser av 5 x 10(7) (±20%) mesenkymala stamceller (MSC) med cirka 6 månaders mellanrum.
|
enkeldos av 1 × 10(7) celler intratekalt
2 doser av 5 × 10(7) celler intratekalt med 1 månads mellanrum (±4 dagar)
2 doser av 1 × 10(8) celler intratekalt med 1 månads mellanrum
Tio doser med 5 x 10(7) (±20%) celler intratekalt med sex månaders (±1 månad) mellanrum
Tio doser med 2,5 x 10(7) (±20%) celler intratekalt med sex månaders (±1 månad) mellanrum
|
Experimentell: 10 doser av 2,5 x 10(7) (±20%) MSC
Grupp 5: Deltagarna kommer att få upp till 10 doser av 2,5 x 10(7) (±20%) mesenkymala stamceller (MSC) med cirka 6 månaders mellanrum.
|
enkeldos av 1 × 10(7) celler intratekalt
2 doser av 5 × 10(7) celler intratekalt med 1 månads mellanrum (±4 dagar)
2 doser av 1 × 10(8) celler intratekalt med 1 månads mellanrum
Tio doser med 5 x 10(7) (±20%) celler intratekalt med sex månaders (±1 månad) mellanrum
Tio doser med 2,5 x 10(7) (±20%) celler intratekalt med sex månaders (±1 månad) mellanrum
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
---|---|
Biverkningsfrekvens (efter svårighetsgrad, typ, tillskrivning och interventionsdos).
Tidsram: 14 månader
|
14 månader
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
---|---|
Förändringshastighet av Unified Multiple System Atrophy Rating Scale (UMSARS) I poäng från baslinje till 12 månader (eller senaste tillgängliga datum), jämfört med placebo-lem i Rifampicin-studien (historisk kontrollkohort).
Tidsram: 12 månader
|
12 månader
|
Förändringshastighet från baslinje till 12 månader (eller senaste tillgängliga datum) i UMSARS II-poäng.
Tidsram: 12 månader
|
12 månader
|
Förändringshastighet från baslinje till 12 månader (eller senaste tillgängliga datum) i UMSARS totalpoäng.
Tidsram: 12 månader
|
12 månader
|
Förändringshastighet i COMPASS-select poäng från baslinjen till 12 månader.
Tidsram: 12 månader
|
12 månader
|
Förändring i CASS-poäng och termoregulatoriskt svetttest (TST) % från baslinjen till 12 månader.
Tidsram: 12 månader
|
12 månader
|
MRT morfometriska förändringar med hjälp av dedikerade algoritmer för att utvärdera graden av atrofi av definierade områden i hjärnan från baslinjen till 12 månader.
Tidsram: 12 månader
|
12 månader
|
Förändring av CSF-biomarkörer från baslinje till 2 månader.
Tidsram: 2 månader
|
2 månader
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Samarbetspartners
Utredare
- Huvudutredare: Wolfgang Singer, MD, Mayo Clinic
- Huvudutredare: Phillip Low, MD, Mayo Clinic
Publikationer och användbara länkar
Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.
Användbara länkar
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart
1 oktober 2012
Primärt slutförande (Beräknad)
1 mars 2024
Avslutad studie (Beräknad)
1 mars 2024
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
31 oktober 2014
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
9 december 2014
Första postat (Beräknad)
11 december 2014
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
14 september 2023
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
13 september 2023
Senast verifierad
1 september 2023
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
- Hjärt-kärlsjukdomar
- Kärlsjukdomar
- Hjärnsjukdomar
- Sjukdomar i centrala nervsystemet
- Sjukdomar i nervsystemet
- Basala ganglia sjukdomar
- Rörelsestörningar
- Synukleinopatier
- Neurodegenerativa sjukdomar
- Patologiska tillstånd, anatomiska
- Autonoma nervsystemets sjukdomar
- Primära dysautonomier
- Hypotoni
- Atrofi
- Multipel systematrofi
- Shy-Drager syndrom
Andra studie-ID-nummer
- 12-005950
- R01FD004789 (U.S.A. FDA-anslag/kontrakt)
- R01NS092625 (U.S.S. NIH-anslag/kontrakt)
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Ja
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .
Kliniska prövningar på MSA
-
Brigham and Women's HospitalAvslutad
-
University of MichiganNational Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)AvslutadMultipel systematrofi - Parkinsons subtyp (MSA-P) | Multipel systematrofi - cerebellär subtyp (MSA-C)Förenta staterna
-
University of OxfordOxford University Hospitals NHS TrustRekrytering
-
Cytora Ltd.RekryteringMultipel systematrofi | MSA - Multipel systematrofiIsrael
-
University of Texas Southwestern Medical CenterRekrytering
-
Ono Pharmaceutical Co. LtdRekryteringMultipel systematrofi (MSA)Förenta staterna
-
Biohaven Pharmaceuticals, Inc.Inte längre tillgängligMultipel systematrofi (MSA)Förenta staterna
-
University Hospital, BordeauxAvslutad
-
AstraZenecaAvslutadMultipel systematrofi, MSAFörenta staterna, Finland, Österrike, Frankrike, Sverige, Storbritannien, Italien
-
University Hospital, BordeauxInstitut National de Recherche en Informatique et en AutomatiqueAvslutadParkinsons sjukdom | MSA - Multipel systematrofiFrankrike
Kliniska prövningar på Autologa mesenkymala stamceller
-
Kimera Society IncAvslutadKronisk obstruktiv lungsjukdomFörenta staterna
-
JKastrupEuropean UnionAvslutad
-
CliPS Co., LtdAvslutadLimbus Corneae insufficienssyndrom | Limbus CorneaeKorea, Republiken av
-
Universidad de los Andes, ChileLiga Panamericana de Asociaciones de Reumatologia (PANLAR)Har inte rekryterat ännu
-
Avita MedicalBiomedical Advanced Research and Development AuthorityAvslutadBrännskadorFörenta staterna
-
Gradalis, Inc.Roche-GenentechAvslutadLivmoderhalscancer | Äggstockscancer | Livmodercancer | Avancerad gynekologisk cancerFörenta staterna
-
Gradalis, Inc.Avslutad
-
Gradalis, Inc.AvslutadSteg IV äggstockscancer | Steg III äggstockscancerFörenta staterna
-
Gradalis, Inc.AvslutadSteg IV äggstockscancer | Steg III äggstockscancerFörenta staterna
-
Gradalis, Inc.AvslutadSarkom | Neoplasmer | Neoplasmer, bindväv och mjukvävnad | Neoplasmer efter histologisk typ | Sarkom, Ewing | Neoplasmer, benvävnad | Neoplasmer, bindväv | Ewing Sarkom | Sällsynta sjukdomar | Ewings tumör metastaserad | Ewing familj av tumörer | Ewings sarkom Metastaserande | Ewings tumör återkommandeFörenta staterna