Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Mesenkymaalinen kantasoluterapia monijärjestelmän atrofiassa

keskiviikko 13. syyskuuta 2023 päivittänyt: Wolfgang Singer, MD, Mayo Clinic

Intratekaalinen autologinen mesenkymaalinen kantasoluterapia useiden systeemisten atrofiassa (MSA) – annoksen ja luonnonhistorian vaikutus

Tämän tutkimuksen tarkoituksena on selvittää, voidaanko mesenkymaalisia kantasoluja (MSC) kuljettaa turvallisesti potilaiden aivo-selkäydinnesteeseen (CSF), jolla on monisysteeminen atrofia (MSA). Rahoituslähde - FDA OOPD.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Yksityiskohtainen kuvaus

Ensisijaisena tavoitteena on arvioida autologisten MSC:iden intratekaalisen injektion turvallisuutta ja siedettävyyttä MSA-potilaiden annoksen korotustutkimuksessa. Turvallisuuden toissijaisia ​​tavoitteita ovat ääreisveren ja aivo-selkäydinnesteen komponenttien muutosten seuranta sekä hermoston rakenteiden muutosten seuranta magneettikuvauksen avulla. Tehokkuuden toissijaisiin tavoitteisiin kuuluu potentiaalisen tehon arvioiminen tarjoamalla useita tutkimuksia ja instrumentteja, jotka havaitsevat sairauden kulussa tapahtuvat muutokset autonomisten ja neurologisten oireiden ja puutteiden osalta.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

30

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Yhdysvallat, 55905
        • Mayo Clinic in Rochester

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

30 vuotta - 80 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit

  1. 30–80-vuotiaat osallistujat, joilla on kliinisiin kriteereihin ja standardoituun autonomiseen testaukseen perustuva MSA-diagnoosi. Tämä lähestymistapa mahdollistaa MSA-potilaiden tunnistamisen erittäin spesifisesti ja on kuitenkin riittävän herkkä mahdollistaakseen potilaiden rekisteröinnin sairauden vaiheessa, jossa luonnolliseen sairauden kulkuun kohdistuvalla interventiolla on merkittävä vaikutus potilaan lopputulokseen. Potilaiden on siksi täytettävä Gilman-kriteerit (2000) todennäköiselle parkinsonin taudin alatyypin (MSA-P) tai pikkuaivojen alatyypin (MSA-C) MSA:lle ja heillä on autonomisen toiminnan testauksen löydöksiä, jotka viittaavat MSA:han (CASS ≥5 tai TST % ≥25). %).
  2. Osallistujat, jotka ovat alle 4 vuotta dokumentoidusta MSA-diagnoosista.
  3. Osallistujat, joiden arvioitu eloonjääminen on tutkijan mielestä vähintään 3 vuotta.
  4. Osallistujat, jotka haluavat ja pystyvät antamaan tietoisen suostumuksen.
  5. "Normaali" kognitio, joka on arvioitu Mini-Mental State Examinationilla (MMSE). Vaadimme arvon >24.

Poissulkemiskriteerit

Mikä tahansa seuraavista ehdoista estää osallistujan osallistumasta tutkimukseen:

  1. Hedelmällisessä iässä olevat naiset, jotka eivät käytä hyväksyttävää ehkäisymenetelmää. Tässä tutkimuksessa hyväksyttäviä ehkäisymenetelmiä ovat: kirurginen sterilointi, kohdunsisäiset laitteet, kumppanin vasektomia, kaksoissuojamenetelmä (kondomi tai pallea spermisidillä), hormonaalinen ehkäisylääke (esim. vaaditulla toisella ehkäisymenetelmällä.
  2. Osallistujat, joilla on kliinisesti merkittävä tai epävakaa lääketieteellinen tai kirurginen tila, joka voi tutkijan mielestä estää tutkimuksen turvallisen loppuun saattamisen tai vaikuttaa tutkimuksen tuloksiin. Näitä ovat tilat, jotka aiheuttavat merkittäviä keskushermoston (CNS) tai autonomisen toimintahäiriön, mukaan lukien kongestiivinen sydämen vajaatoiminta, äskettäinen (alle 6 kuukautta) sydäninfarkti, sydän-keuhkosairaus, vaikea, hallitsematon verenpainetauti, trombosytopenia (<50 x 10(9)/l), vaikea anemia (<8g/dl), immuunipuutostila, maksa- tai munuaissairaus (kreatiniini >2,3mg/dl), hallitsematon diabetes mellitus (HbA1c >10g%), alkoholismi, amyloidoosi, hallitsematon kilpirauhasen vajaatoiminta, sympathektomia, epästabiilit perifeeriset neuropatiat, samanaikaiset infektiot , ortopediset ongelmat, jotka heikentävät liikkuvuutta ja päivittäistä toimintaa, aivoverisuonionnettomuudet, hermomyrkkyille tai neuroaktiivisille lääkkeille altistuminen, lääkkeiden aiheuttama parkinsonismi (mukaan lukien neuroleptit, alfa-metyylidopa, reserpiini, metoklopramidi).
  3. Osallistujat, joilla on pahanlaatuisia kasvaimia.
  4. Osallistujat, jotka ovat ottaneet tutkimusvalmisteita 60 päivän kuluessa ennen lähtötasoa.
  5. Lääkkeet, jotka voivat vaikuttaa autonomiseen toimintaan. Jos potilaat käyttävät näitä lääkkeitä, ne keskeytetään ennen autonomista testausta. Hoito midodriinilla, antikolinergisilla, alfa- ja beeta-adrenergisilla antagonisteilla tai muilla autonomiseen toimintaan vaikuttavilla lääkkeillä keskeytetään 48 tuntia ennen autonomisen toiminnan arviointia. Fludrokortisoniannokset ovat sallittuja 0,2 mg:aan asti päivässä.
  6. Parkinsonin taudin piirteitä sisältävät sairaudet; esim. diffuusi Lewyn kehon tauti, etenevä supranukleaarinen halvaus, essentiaalinen vapina, perinnöllinen olivopontocerebellaarinen surkastuminen tai postenkefaliittinen parkinsonismi.
  7. Dementia (DSM-IV kriteerit - American Psychiatric Association 1994). Mini-Mental State -kokeen pistemäärän on oltava >24.
  8. Sähkökonvulsiivisen hoidon historia.
  9. Parkinsonin taudin aivoleikkauksen historia.
  10. Potilaat, joilla on vasta-aiheinen MRI-skannaus, mukaan lukien potilaat, joilla on MRI-yhteensopiva sydämentahdistin
  11. Potilaat, joilla on aktiivinen systeeminen infektio tai paikallinen infektio, joka on lähellä selkärangan pistoskohtaa

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei satunnaistettu
  • Inventiomalli: Peräkkäinen tehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: 1 annos 1 × 10(7) MSC:tä
Ryhmä 1: Osallistujat saavat yhden intratekaalisen annoksen 1 × 10(7) mesenkymaalista kantasolua (MSC)
kerta-annos 1 × 10(7) solua intratekaalisesti
2 annosta 5 × 10(7) solua intratekaalisesti 1 kuukauden (±4 päivän) välein
2 annosta 1 × 10 (8) solua intratekaalisesti kunkin kuukauden välein
Kymmenen annosta 5 x 10(7) (±20 %) solua intratekaalisesti kuuden kuukauden (± 1 kuukauden) välein
Kymmenen annosta 2,5 x 10(7) (±20 %) solua intratekaalisesti kuuden kuukauden (±1 kuukauden) välein
Kokeellinen: 2 annosta 5 × 10(7) MSC:tä
Ryhmä 2: Osallistujat saavat yhden intratekaalisen annoksen 5 × 10 (7) mesenkymaalista kantasolua (MSC:tä), jota seuraa toinen intratekaalinen annos 5 × 10 (7) MSC:tä noin kuukauden kuluttua
kerta-annos 1 × 10(7) solua intratekaalisesti
2 annosta 5 × 10(7) solua intratekaalisesti 1 kuukauden (±4 päivän) välein
2 annosta 1 × 10 (8) solua intratekaalisesti kunkin kuukauden välein
Kymmenen annosta 5 x 10(7) (±20 %) solua intratekaalisesti kuuden kuukauden (± 1 kuukauden) välein
Kymmenen annosta 2,5 x 10(7) (±20 %) solua intratekaalisesti kuuden kuukauden (±1 kuukauden) välein
Kokeellinen: 2 annosta 1 × 10 (8) MSC:tä
Ryhmä 3: Osallistujat saavat yhden intratekaalisen annoksen 1 × 10 (8) mesenkymaalista kantasolua (MSC:tä), jota seuraa toinen intratekaalinen annos 1 × 10 (8) MSC:tä noin kuukauden kuluttua
kerta-annos 1 × 10(7) solua intratekaalisesti
2 annosta 5 × 10(7) solua intratekaalisesti 1 kuukauden (±4 päivän) välein
2 annosta 1 × 10 (8) solua intratekaalisesti kunkin kuukauden välein
Kymmenen annosta 5 x 10(7) (±20 %) solua intratekaalisesti kuuden kuukauden (± 1 kuukauden) välein
Kymmenen annosta 2,5 x 10(7) (±20 %) solua intratekaalisesti kuuden kuukauden (±1 kuukauden) välein
Kokeellinen: 10 annosta 5 x 10(7) (±20 %) MSC:tä
Ryhmä 4: Osallistujat saavat enintään 10 annosta 5 x 10(7) (±20 %) mesenkymaalisia kantasoluja (MSC) noin 6 kuukauden välein.
kerta-annos 1 × 10(7) solua intratekaalisesti
2 annosta 5 × 10(7) solua intratekaalisesti 1 kuukauden (±4 päivän) välein
2 annosta 1 × 10 (8) solua intratekaalisesti kunkin kuukauden välein
Kymmenen annosta 5 x 10(7) (±20 %) solua intratekaalisesti kuuden kuukauden (± 1 kuukauden) välein
Kymmenen annosta 2,5 x 10(7) (±20 %) solua intratekaalisesti kuuden kuukauden (±1 kuukauden) välein
Kokeellinen: 10 annosta 2,5 x 10(7) (±20 %) MSC:tä
Ryhmä 5: Osallistujat saavat enintään 10 annosta 2,5 x 10(7) (±20 %) mesenkymaalisia kantasoluja (MSC) noin 6 kuukauden välein.
kerta-annos 1 × 10(7) solua intratekaalisesti
2 annosta 5 × 10(7) solua intratekaalisesti 1 kuukauden (±4 päivän) välein
2 annosta 1 × 10 (8) solua intratekaalisesti kunkin kuukauden välein
Kymmenen annosta 5 x 10(7) (±20 %) solua intratekaalisesti kuuden kuukauden (± 1 kuukauden) välein
Kymmenen annosta 2,5 x 10(7) (±20 %) solua intratekaalisesti kuuden kuukauden (±1 kuukauden) välein

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Haittavaikutusten esiintymistiheys (vakavuuden, tyypin, vaikutuksen ja interventioannoksen mukaan).
Aikaikkuna: 14 kuukautta
14 kuukautta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Unified Multiple System Atrophy Rating Scale (UMSARS) I -pistemäärän muutosnopeus lähtötasosta 12 kuukauteen (tai viimeiseen saatavilla olevaan päivämäärään) verrattuna rifampisiinitutkimuksen lumelääkkeeseen (historiallinen kontrollikohortti).
Aikaikkuna: 12 kuukautta
12 kuukautta
Muutosnopeus lähtötasosta 12 kuukauteen (tai viimeiseen saatavilla olevaan päivämäärään) UMSARS II -pisteissä.
Aikaikkuna: 12 kuukautta
12 kuukautta
Muutosnopeus lähtötasosta 12 kuukauteen (tai viimeiseen saatavilla olevaan päivämäärään) UMSARS-kokonaispisteissä.
Aikaikkuna: 12 kuukautta
12 kuukautta
Muutosnopeus COMPASS-valinnan tuloksessa lähtötasosta 12 kuukauteen.
Aikaikkuna: 12 kuukautta
12 kuukautta
Muutos CASS-pisteissä ja lämpösäätelyhikitestissä (TST) % lähtötasosta 12 kuukauteen.
Aikaikkuna: 12 kuukautta
12 kuukautta
MRI-morfometriset muutokset käyttämällä erityisiä algoritmeja määritellyt aivoalueiden surkastumisen nopeutta lähtötilanteesta 12 kuukauteen.
Aikaikkuna: 12 kuukautta
12 kuukautta
Muutos CSF-biomarkkereissa lähtötasosta 2 kuukauteen.
Aikaikkuna: 2 kuukautta
2 kuukautta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Tutkijat

  • Päätutkija: Wolfgang Singer, MD, Mayo Clinic
  • Päätutkija: Phillip Low, MD, Mayo Clinic

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Maanantai 1. lokakuuta 2012

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Perjantai 1. maaliskuuta 2024

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Perjantai 1. maaliskuuta 2024

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 31. lokakuuta 2014

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 9. joulukuuta 2014

Ensimmäinen Lähetetty (Arvioitu)

Torstai 11. joulukuuta 2014

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Torstai 14. syyskuuta 2023

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 13. syyskuuta 2023

Viimeksi vahvistettu

Perjantai 1. syyskuuta 2023

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset MSA

Kliiniset tutkimukset Autologiset mesenkymaaliset kantasolut

3
Tilaa