- ICH GCP
- Yhdysvaltain kliinisten tutkimusten rekisteri
- Kliininen tutkimus NCT02315027
Mesenkymaalinen kantasoluterapia monijärjestelmän atrofiassa
keskiviikko 13. syyskuuta 2023 päivittänyt: Wolfgang Singer, MD, Mayo Clinic
Intratekaalinen autologinen mesenkymaalinen kantasoluterapia useiden systeemisten atrofiassa (MSA) – annoksen ja luonnonhistorian vaikutus
Tämän tutkimuksen tarkoituksena on selvittää, voidaanko mesenkymaalisia kantasoluja (MSC) kuljettaa turvallisesti potilaiden aivo-selkäydinnesteeseen (CSF), jolla on monisysteeminen atrofia (MSA).
Rahoituslähde - FDA OOPD.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Aktiivinen, ei rekrytointi
Ehdot
Yksityiskohtainen kuvaus
Ensisijaisena tavoitteena on arvioida autologisten MSC:iden intratekaalisen injektion turvallisuutta ja siedettävyyttä MSA-potilaiden annoksen korotustutkimuksessa.
Turvallisuuden toissijaisia tavoitteita ovat ääreisveren ja aivo-selkäydinnesteen komponenttien muutosten seuranta sekä hermoston rakenteiden muutosten seuranta magneettikuvauksen avulla.
Tehokkuuden toissijaisiin tavoitteisiin kuuluu potentiaalisen tehon arvioiminen tarjoamalla useita tutkimuksia ja instrumentteja, jotka havaitsevat sairauden kulussa tapahtuvat muutokset autonomisten ja neurologisten oireiden ja puutteiden osalta.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
30
Vaihe
- Vaihe 2
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Yhdysvallat, 55905
- Mayo Clinic in Rochester
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
30 vuotta - 80 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit
- 30–80-vuotiaat osallistujat, joilla on kliinisiin kriteereihin ja standardoituun autonomiseen testaukseen perustuva MSA-diagnoosi. Tämä lähestymistapa mahdollistaa MSA-potilaiden tunnistamisen erittäin spesifisesti ja on kuitenkin riittävän herkkä mahdollistaakseen potilaiden rekisteröinnin sairauden vaiheessa, jossa luonnolliseen sairauden kulkuun kohdistuvalla interventiolla on merkittävä vaikutus potilaan lopputulokseen. Potilaiden on siksi täytettävä Gilman-kriteerit (2000) todennäköiselle parkinsonin taudin alatyypin (MSA-P) tai pikkuaivojen alatyypin (MSA-C) MSA:lle ja heillä on autonomisen toiminnan testauksen löydöksiä, jotka viittaavat MSA:han (CASS ≥5 tai TST % ≥25). %).
- Osallistujat, jotka ovat alle 4 vuotta dokumentoidusta MSA-diagnoosista.
- Osallistujat, joiden arvioitu eloonjääminen on tutkijan mielestä vähintään 3 vuotta.
- Osallistujat, jotka haluavat ja pystyvät antamaan tietoisen suostumuksen.
- "Normaali" kognitio, joka on arvioitu Mini-Mental State Examinationilla (MMSE). Vaadimme arvon >24.
Poissulkemiskriteerit
Mikä tahansa seuraavista ehdoista estää osallistujan osallistumasta tutkimukseen:
- Hedelmällisessä iässä olevat naiset, jotka eivät käytä hyväksyttävää ehkäisymenetelmää. Tässä tutkimuksessa hyväksyttäviä ehkäisymenetelmiä ovat: kirurginen sterilointi, kohdunsisäiset laitteet, kumppanin vasektomia, kaksoissuojamenetelmä (kondomi tai pallea spermisidillä), hormonaalinen ehkäisylääke (esim. vaaditulla toisella ehkäisymenetelmällä.
- Osallistujat, joilla on kliinisesti merkittävä tai epävakaa lääketieteellinen tai kirurginen tila, joka voi tutkijan mielestä estää tutkimuksen turvallisen loppuun saattamisen tai vaikuttaa tutkimuksen tuloksiin. Näitä ovat tilat, jotka aiheuttavat merkittäviä keskushermoston (CNS) tai autonomisen toimintahäiriön, mukaan lukien kongestiivinen sydämen vajaatoiminta, äskettäinen (alle 6 kuukautta) sydäninfarkti, sydän-keuhkosairaus, vaikea, hallitsematon verenpainetauti, trombosytopenia (<50 x 10(9)/l), vaikea anemia (<8g/dl), immuunipuutostila, maksa- tai munuaissairaus (kreatiniini >2,3mg/dl), hallitsematon diabetes mellitus (HbA1c >10g%), alkoholismi, amyloidoosi, hallitsematon kilpirauhasen vajaatoiminta, sympathektomia, epästabiilit perifeeriset neuropatiat, samanaikaiset infektiot , ortopediset ongelmat, jotka heikentävät liikkuvuutta ja päivittäistä toimintaa, aivoverisuonionnettomuudet, hermomyrkkyille tai neuroaktiivisille lääkkeille altistuminen, lääkkeiden aiheuttama parkinsonismi (mukaan lukien neuroleptit, alfa-metyylidopa, reserpiini, metoklopramidi).
- Osallistujat, joilla on pahanlaatuisia kasvaimia.
- Osallistujat, jotka ovat ottaneet tutkimusvalmisteita 60 päivän kuluessa ennen lähtötasoa.
- Lääkkeet, jotka voivat vaikuttaa autonomiseen toimintaan. Jos potilaat käyttävät näitä lääkkeitä, ne keskeytetään ennen autonomista testausta. Hoito midodriinilla, antikolinergisilla, alfa- ja beeta-adrenergisilla antagonisteilla tai muilla autonomiseen toimintaan vaikuttavilla lääkkeillä keskeytetään 48 tuntia ennen autonomisen toiminnan arviointia. Fludrokortisoniannokset ovat sallittuja 0,2 mg:aan asti päivässä.
- Parkinsonin taudin piirteitä sisältävät sairaudet; esim. diffuusi Lewyn kehon tauti, etenevä supranukleaarinen halvaus, essentiaalinen vapina, perinnöllinen olivopontocerebellaarinen surkastuminen tai postenkefaliittinen parkinsonismi.
- Dementia (DSM-IV kriteerit - American Psychiatric Association 1994). Mini-Mental State -kokeen pistemäärän on oltava >24.
- Sähkökonvulsiivisen hoidon historia.
- Parkinsonin taudin aivoleikkauksen historia.
- Potilaat, joilla on vasta-aiheinen MRI-skannaus, mukaan lukien potilaat, joilla on MRI-yhteensopiva sydämentahdistin
- Potilaat, joilla on aktiivinen systeeminen infektio tai paikallinen infektio, joka on lähellä selkärangan pistoskohtaa
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei satunnaistettu
- Inventiomalli: Peräkkäinen tehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
---|---|
Kokeellinen: 1 annos 1 × 10(7) MSC:tä
Ryhmä 1: Osallistujat saavat yhden intratekaalisen annoksen 1 × 10(7) mesenkymaalista kantasolua (MSC)
|
kerta-annos 1 × 10(7) solua intratekaalisesti
2 annosta 5 × 10(7) solua intratekaalisesti 1 kuukauden (±4 päivän) välein
2 annosta 1 × 10 (8) solua intratekaalisesti kunkin kuukauden välein
Kymmenen annosta 5 x 10(7) (±20 %) solua intratekaalisesti kuuden kuukauden (± 1 kuukauden) välein
Kymmenen annosta 2,5 x 10(7) (±20 %) solua intratekaalisesti kuuden kuukauden (±1 kuukauden) välein
|
Kokeellinen: 2 annosta 5 × 10(7) MSC:tä
Ryhmä 2: Osallistujat saavat yhden intratekaalisen annoksen 5 × 10 (7) mesenkymaalista kantasolua (MSC:tä), jota seuraa toinen intratekaalinen annos 5 × 10 (7) MSC:tä noin kuukauden kuluttua
|
kerta-annos 1 × 10(7) solua intratekaalisesti
2 annosta 5 × 10(7) solua intratekaalisesti 1 kuukauden (±4 päivän) välein
2 annosta 1 × 10 (8) solua intratekaalisesti kunkin kuukauden välein
Kymmenen annosta 5 x 10(7) (±20 %) solua intratekaalisesti kuuden kuukauden (± 1 kuukauden) välein
Kymmenen annosta 2,5 x 10(7) (±20 %) solua intratekaalisesti kuuden kuukauden (±1 kuukauden) välein
|
Kokeellinen: 2 annosta 1 × 10 (8) MSC:tä
Ryhmä 3: Osallistujat saavat yhden intratekaalisen annoksen 1 × 10 (8) mesenkymaalista kantasolua (MSC:tä), jota seuraa toinen intratekaalinen annos 1 × 10 (8) MSC:tä noin kuukauden kuluttua
|
kerta-annos 1 × 10(7) solua intratekaalisesti
2 annosta 5 × 10(7) solua intratekaalisesti 1 kuukauden (±4 päivän) välein
2 annosta 1 × 10 (8) solua intratekaalisesti kunkin kuukauden välein
Kymmenen annosta 5 x 10(7) (±20 %) solua intratekaalisesti kuuden kuukauden (± 1 kuukauden) välein
Kymmenen annosta 2,5 x 10(7) (±20 %) solua intratekaalisesti kuuden kuukauden (±1 kuukauden) välein
|
Kokeellinen: 10 annosta 5 x 10(7) (±20 %) MSC:tä
Ryhmä 4: Osallistujat saavat enintään 10 annosta 5 x 10(7) (±20 %) mesenkymaalisia kantasoluja (MSC) noin 6 kuukauden välein.
|
kerta-annos 1 × 10(7) solua intratekaalisesti
2 annosta 5 × 10(7) solua intratekaalisesti 1 kuukauden (±4 päivän) välein
2 annosta 1 × 10 (8) solua intratekaalisesti kunkin kuukauden välein
Kymmenen annosta 5 x 10(7) (±20 %) solua intratekaalisesti kuuden kuukauden (± 1 kuukauden) välein
Kymmenen annosta 2,5 x 10(7) (±20 %) solua intratekaalisesti kuuden kuukauden (±1 kuukauden) välein
|
Kokeellinen: 10 annosta 2,5 x 10(7) (±20 %) MSC:tä
Ryhmä 5: Osallistujat saavat enintään 10 annosta 2,5 x 10(7) (±20 %) mesenkymaalisia kantasoluja (MSC) noin 6 kuukauden välein.
|
kerta-annos 1 × 10(7) solua intratekaalisesti
2 annosta 5 × 10(7) solua intratekaalisesti 1 kuukauden (±4 päivän) välein
2 annosta 1 × 10 (8) solua intratekaalisesti kunkin kuukauden välein
Kymmenen annosta 5 x 10(7) (±20 %) solua intratekaalisesti kuuden kuukauden (± 1 kuukauden) välein
Kymmenen annosta 2,5 x 10(7) (±20 %) solua intratekaalisesti kuuden kuukauden (±1 kuukauden) välein
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
---|---|
Haittavaikutusten esiintymistiheys (vakavuuden, tyypin, vaikutuksen ja interventioannoksen mukaan).
Aikaikkuna: 14 kuukautta
|
14 kuukautta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
---|---|
Unified Multiple System Atrophy Rating Scale (UMSARS) I -pistemäärän muutosnopeus lähtötasosta 12 kuukauteen (tai viimeiseen saatavilla olevaan päivämäärään) verrattuna rifampisiinitutkimuksen lumelääkkeeseen (historiallinen kontrollikohortti).
Aikaikkuna: 12 kuukautta
|
12 kuukautta
|
Muutosnopeus lähtötasosta 12 kuukauteen (tai viimeiseen saatavilla olevaan päivämäärään) UMSARS II -pisteissä.
Aikaikkuna: 12 kuukautta
|
12 kuukautta
|
Muutosnopeus lähtötasosta 12 kuukauteen (tai viimeiseen saatavilla olevaan päivämäärään) UMSARS-kokonaispisteissä.
Aikaikkuna: 12 kuukautta
|
12 kuukautta
|
Muutosnopeus COMPASS-valinnan tuloksessa lähtötasosta 12 kuukauteen.
Aikaikkuna: 12 kuukautta
|
12 kuukautta
|
Muutos CASS-pisteissä ja lämpösäätelyhikitestissä (TST) % lähtötasosta 12 kuukauteen.
Aikaikkuna: 12 kuukautta
|
12 kuukautta
|
MRI-morfometriset muutokset käyttämällä erityisiä algoritmeja määritellyt aivoalueiden surkastumisen nopeutta lähtötilanteesta 12 kuukauteen.
Aikaikkuna: 12 kuukautta
|
12 kuukautta
|
Muutos CSF-biomarkkereissa lähtötasosta 2 kuukauteen.
Aikaikkuna: 2 kuukautta
|
2 kuukautta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Päätutkija: Wolfgang Singer, MD, Mayo Clinic
- Päätutkija: Phillip Low, MD, Mayo Clinic
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Maanantai 1. lokakuuta 2012
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Perjantai 1. maaliskuuta 2024
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Perjantai 1. maaliskuuta 2024
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Perjantai 31. lokakuuta 2014
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 9. joulukuuta 2014
Ensimmäinen Lähetetty (Arvioitu)
Torstai 11. joulukuuta 2014
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Torstai 14. syyskuuta 2023
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 13. syyskuuta 2023
Viimeksi vahvistettu
Perjantai 1. syyskuuta 2023
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Sydän-ja verisuonitaudit
- Verisuonisairaudet
- Aivojen sairaudet
- Keskushermoston sairaudet
- Hermoston sairaudet
- Basal ganglia -taudit
- Liikkumishäiriöt
- Synukleinopatiat
- Neurodegeneratiiviset sairaudet
- Patologiset tilat, anatomiset
- Autonomisen hermoston sairaudet
- Primaariset dysautonomiat
- Hypotensio
- Atrofia
- Multiple System Atrofia
- Shy-Dragerin oireyhtymä
Muut tutkimustunnusnumerot
- 12-005950
- R01FD004789 (Yhdysvaltain FDA:n apuraha/sopimus)
- R01NS092625 (Yhdysvaltain NIH-apuraha/sopimus)
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .
Kliiniset tutkimukset MSA
-
Brigham and Women's HospitalValmis
-
University of MichiganNational Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)ValmisMonisysteeminen atrofia – Parkinsonin taudin alatyyppi (MSA-P) | Monisysteeminen atrofia – pikkuaivojen alatyyppi (MSA-C)Yhdysvallat
-
University of OxfordOxford University Hospitals NHS TrustRekrytointiMSA - Multiple System AtrophyYhdistynyt kuningaskunta
-
Cytora Ltd.RekrytointiMultiple System Atrofia | MSA - Multiple System AtrophyIsrael
-
University of Texas Southwestern Medical CenterRekrytointi
-
Ono Pharmaceutical Co. LtdRekrytointiMultiple System Atrophy (MSA)Yhdysvallat
-
Biohaven Pharmaceuticals, Inc.Ei ole enää käytettävissäMultiple System Atrophy (MSA)Yhdysvallat
-
University Hospital, BordeauxValmisMultiple System Atrophy (MSA)Ranska
-
AstraZenecaValmisMultiple System Atrophy, MSAYhdysvallat, Suomi, Itävalta, Ranska, Ruotsi, Yhdistynyt kuningaskunta, Italia
-
University Hospital, BordeauxInstitut National de Recherche en Informatique et en AutomatiqueValmisParkinsonin tauti | MSA - Multiple System AtrophyRanska
Kliiniset tutkimukset Autologiset mesenkymaaliset kantasolut
-
Maternal and Child Health Hospital of FoshanValmis
-
Maternal and Child Health Hospital of FoshanPeruutettu
-
Vitro Biopharma Inc.Ei vielä rekrytointiaPitt Hopkinsin oireyhtymä