Terapia mezenchymalnymi komórkami macierzystymi w atrofii wieloukładowej

Kryteria przyjęcia

1. Uczestnicy w wieku 30-80 lat z rozpoznaniem MSA na podstawie kryteriów klinicznych i standaryzowanych testów autonomicznych. Takie podejście pozwala na identyfikację pacjentów z MSA z bardzo wysoką specyficznością, a jednocześnie jest wystarczająco czułe, aby umożliwić włączenie pacjentów w stadium choroby, w którym interwencja w naturalny przebieg choroby ma znaczący wpływ na wynik leczenia. Dlatego pacjenci muszą spełniać Kryteria Gilmana (2000) dla prawdopodobnego MSA podtypu parkinsonowskiego (MSA-P) lub podtypu móżdżkowego (MSA-C) i mieć wyniki badań funkcji autonomicznych sugerujące MSA (CASS ≥5 lub TST% ≥25 %).
2. Uczestnicy, którzy mają mniej niż 4 lata od udokumentowanego rozpoznania MSA.
3. Uczestnicy z przewidywanym przeżyciem co najmniej 3 lata w opinii badacza.
4. Uczestnicy, którzy chcą i są w stanie wyrazić świadomą zgodę.
5. „Normalne” funkcje poznawcze oceniane za pomocą Mini-Mental State Examination (MMSE). Będziemy wymagać wartości >24.

Kryteria wyłączenia

Każdy z poniższych warunków wykluczy uczestnika z udziału w badaniu:

1. Kobiety w wieku rozrodczym, które nie stosują akceptowalnej metody antykoncepcji. Dopuszczalne metody kontroli urodzeń w tym badaniu to: sterylizacja chirurgiczna, wkładki wewnątrzmaciczne, wazektomia partnera, metoda podwójnej ochrony (prezerwatywa lub diafragma ze środkiem plemnikobójczym), hormonalne środki antykoncepcyjne (tj. z wymaganym drugim sposobem antykoncepcji.
2. Uczestnicy z klinicznie istotnym lub niestabilnym stanem medycznym lub chirurgicznym, który w opinii badacza może uniemożliwić bezpieczne ukończenie badania lub może wpłynąć na wyniki badania. Należą do nich stany powodujące znaczną dysfunkcję ośrodkowego układu nerwowego (OUN) lub autonomię, w tym zastoinową niewydolność serca, niedawno przebyty (<6 miesięcy) zawał mięśnia sercowego, chorobę sercowo-płucną, ciężkie, niekontrolowane nadciśnienie tętnicze, małopłytkowość (<50 x 10(9)/l), ciężka niedokrwistość (<8g/dl), stan obniżonej odporności, choroba wątroby lub nerek (kreatynina >2,3mg/dl), niekontrolowana cukrzyca (HbA1c >10g%), alkoholizm, amyloidoza, niekontrolowana niedoczynność tarczycy, sympatektomia, niestabilne neuropatie obwodowe, współistniejące infekcje , problemy ortopedyczne, które upośledzają mobilność i aktywność życia codziennego, incydenty naczyniowo-mózgowe, ekspozycja na neurotoksyny lub leki neuroaktywne, parkinsonizm wywołany lekami (w tym neuroleptykami, alfa-metyldopą, rezerpiną, metoklopramidem).
3. Uczestnicy z nowotworami złośliwymi.
4. Uczestnicy, którzy przyjmowali jakiekolwiek badane produkty w ciągu 60 dni przed punktem wyjściowym.
5. Leki, które mogą wpływać na funkcje autonomiczne. Jeśli pacjenci przyjmują te leki, zostaną one zawieszone przed testami autonomicznymi. Terapia midodryną, lekami antycholinergicznymi, antagonistami receptorów alfa i beta-adrenergicznych lub innymi lekami wpływającymi na funkcje układu autonomicznego zostanie wycofana na 48 godzin przed oceną układu autonomicznego. Dozwolone będą dawki fludrokortyzonu do 0,2 mg na dobę.
6. Choroby z cechami choroby Parkinsona; np. rozlana choroba ciał Lewy'ego, postępujące porażenie nadjądrowe, drżenie samoistne, dziedziczna atrofia oliwkowo-mostowo-móżdżkowa lub parkinsonizm po zapaleniu mózgu.
7. Demencja (kryteria DSM-IV – Amerykańskie Towarzystwo Psychiatryczne 1994). Wynik Mini-Mental State Examination musi być >24.
8. Historia terapii elektrowstrząsami.
9. Historia operacji mózgu w chorobie Parkinsona.
10. Pacjenci z przeciwwskazaniami do badania MRI, w tym z rozrusznikami serca niekompatybilnymi z MRI
11. Pacjenci z czynnym zakażeniem ogólnoustrojowym lub zakażeniem miejscowym, które znajduje się w pobliżu miejsca wstrzyknięcia do rdzenia kręgowego