Mezenchymální léčba kmenovými buňkami u mnohočetné systémové atrofie

Kritéria pro zařazení

1. Účastníci ve věku 30–80 let s diagnózou MSA na základě klinických kritérií a standardizovaného autonomního testování. Tento přístup umožňuje identifikaci pacientů s MSA s velmi vysokou specificitou a je přesto dostatečně citlivý, aby umožnil zařazení pacientů ve stádiu onemocnění, ve kterém má zásah do přirozeného průběhu onemocnění významný dopad na výsledek pacienta. Pacienti proto musí splnit Gilmanova kritéria (2000) pro pravděpodobnou MSA parkinsonského podtypu (MSA-P) nebo cerebelárního podtypu (MSA-C) a mít výsledky testů autonomních funkcí naznačující MSA (CASS ≥ 5 nebo TST % ≥ 25 %).
2. Účastníci, kteří jsou méně než 4 roky od doby dokumentované diagnózy MSA.
3. Účastníci s předpokládaným přežitím alespoň 3 roky podle názoru zkoušejícího.
4. Účastníci, kteří jsou ochotni a schopni dát informovaný souhlas.
5. "Normální" kognice podle hodnocení Mini-Mental State Examination (MMSE). Budeme požadovat hodnotu >24.

Kritéria vyloučení

Kterákoli z následujících podmínek vyloučí účastníka ze vstupu do studie:

1. Ženy ve fertilním věku, které nepraktikují přijatelnou metodu antikoncepce. Přijatelné metody antikoncepce v této studii jsou: chirurgická sterilizace, nitroděložní tělíska, partnerská vasektomie, metoda dvojité ochrany (kondom nebo bránice se spermicidem), hormonální antikoncepce (tj. perorální antikoncepce, antikoncepční náplast, dlouhodobě působící injekční antikoncepce) s požadovaným druhým způsobem antikoncepce.
2. Účastníci s klinicky významným nebo nestabilním zdravotním nebo chirurgickým stavem, který by podle názoru zkoušejícího mohl bránit bezpečnému dokončení studie nebo by mohl ovlivnit výsledky studie. Patří sem stavy způsobující významnou centrální nervovou soustavu (CNS) nebo autonomní dysfunkci, včetně městnavého srdečního selhání, nedávného (<6 měsíců) infarktu myokardu, kardiopulmonálního onemocnění, těžké, nekontrolované hypertenze, trombocytopenie (<50 x 10(9)/l), těžká anémie (<8g/dl), imunokompromitovaný stav, onemocnění jater nebo ledvin (kreatinin >2,3 mg/dl), nekontrolovaný diabetes mellitus (HbA1c >10g%), alkoholismus, amyloidóza, nekontrolovaná hypotyreóza, sympatektomie, nestabilní periferní neuropatie, souběžné infekce ortopedické problémy, které ohrožují mobilitu a aktivitu každodenního života, cerebrovaskulární příhody, vystavení neurotoxinům nebo neuroaktivním lékům, parkinsonismus způsobený léky (včetně neuroleptik, alfa-methyldopy, reserpinu, metoklopramidu).
3. Účastníci s maligními novotvary.
4. Účastníci, kteří užili jakékoli hodnocené produkty během 60 dnů před výchozí hodnotou.
5. Léky, které by mohly ovlivnit autonomní funkce. Pokud pacienti užívají tyto léky, budou před autonomním testováním pozastaveny. Léčba midodrinem, anticholinergními, alfa a beta adrenergními antagonisty nebo jinými léky, které ovlivňují autonomní funkce, bude ukončena 48 hodin před autonomním hodnocením. Budou povoleny dávky fludrokortizonu až do 0,2 mg denně.
6. Nemoci s rysy Parkinsonovy choroby; např. difuzní nemoc Lewyho tělísek, progresivní supranukleární obrna, esenciální třes, dědičná olivopontocerebelární atrofie nebo postencefalitický parkinsonismus.
7. Demence (kritéria DSM-IV - American Psychiatric Association 1994). Skóre na Mini-Mental State Examination musí být >24.
8. Historie elektrokonvulzivní terapie.
9. Historie operací mozku pro Parkinsonovu chorobu.
10. Pacienti s kontraindikací pro vyšetření magnetickou rezonancí, včetně pacientů s kardiostimulátory nekompatibilními s magnetickou rezonancí
11. Pacienti s aktivní systémovou infekcí nebo lokální infekcí, která je blízko místa vpichu páteře