Mesenchymale stamceltherapie bij meervoudige systeematrofie

Inclusiecriteria

1. Deelnemers van 30-80 jaar oud met een diagnose van MSA op basis van klinische criteria en gestandaardiseerde autonome testen. Deze aanpak maakt identificatie van patiënten met MSA mogelijk met een zeer hoge specificiteit en is toch gevoelig genoeg om patiënten te rekruteren in een ziektestadium waarin een interventie op het natuurlijke ziekteverloop een significante invloed heeft op de uitkomst van de patiënt. Patiënten moeten daarom voldoen aan de Gilman-criteria (2000) voor waarschijnlijke MSA van het parkinson-subtype (MSA-P) of cerebellaire subtype (MSA-C) en bevindingen hebben bij het testen van de autonome functie die wijzen op MSA (CASS ≥5 of een TST% ≥25). %).
2. Deelnemers die minder dan 4 jaar oud zijn vanaf het moment van gedocumenteerde MSA-diagnose.
3. Deelnemers met een verwachte overleving van ten minste 3 jaar naar het oordeel van de onderzoeker.
4. Deelnemers die bereid en in staat zijn om geïnformeerde toestemming te geven.
5. "Normale" cognitie zoals beoordeeld door Mini-Mental State Examination (MMSE). We hebben een waarde >24 nodig.

Uitsluitingscriteria

Een van de volgende voorwaarden zal de deelnemer uitsluiten van deelname aan het onderzoek:

1. Vrouwen in de vruchtbare leeftijd die geen aanvaardbare anticonceptie toepassen. Aanvaardbare anticonceptiemethoden in dit onderzoek zijn: chirurgische sterilisatie, intra-uteriene apparaten, vasectomie van de partner, een methode met dubbele bescherming (condoom of pessarium met zaaddodend middel), hormonaal anticonceptiemiddel (d.w.z. oraal anticonceptiemiddel, anticonceptiepleister, langwerkend injecteerbaar anticonceptiemiddel). met een vereiste tweede vorm van anticonceptie.
2. Deelnemers met een klinisch significante of onstabiele medische of chirurgische aandoening die, naar de mening van de onderzoeker, een veilige voltooiing van het onderzoek in de weg kan staan ​​of de resultaten van het onderzoek kan beïnvloeden. Deze omvatten aandoeningen die significante disfunctie van het centrale zenuwstelsel (CZS) of autonome stoornissen veroorzaken, waaronder congestief hartfalen, recent (<6 maanden) myocardinfarct, cardiopulmonale ziekte, ernstige, ongecontroleerde hypertensie, trombocytopenie (<50 x 10(9)/L), ernstige bloedarmoede (<8 g/dl), immuungecompromitteerde toestand, lever- of nierziekte (creatinine >2,3 mg/dl), ongecontroleerde diabetes mellitus (HbA1c >10 g%), alcoholisme, amyloïdose, ongecontroleerde hypothyreoïdie, sympathectomie, onstabiele perifere neuropathieën, gelijktijdige infecties orthopedische problemen die de mobiliteit en activiteit van het dagelijks leven in gevaar brengen, cerebrovasculaire accidenten, blootstelling aan neurotoxinen of neuroactieve geneesmiddelen, parkinsonisme als gevolg van geneesmiddelen (waaronder neuroleptica, alfa-methyldopa, reserpine, metoclopramide).
3. Deelnemers met kwaadaardige gezwellen.
4. Deelnemers die onderzoeksproducten hebben ingenomen binnen 60 dagen voorafgaand aan baseline.
5. Medicijnen die de autonome functie kunnen beïnvloeden. Als patiënten die medicijnen gebruiken, worden deze opgeschort voorafgaand aan autonome testen. Therapie met midodrine, anticholinergica, alfa- en bèta-adrenerge antagonisten of andere medicijnen die de autonome functie beïnvloeden, wordt 48 uur voorafgaand aan autonome evaluaties stopgezet. Fludrocortison-doses tot 0,2 mg per dag zijn toegestaan.
6. Ziekten met kenmerken van de ziekte van Parkinson; bijvoorbeeld diffuse Lewy body-ziekte, progressieve supranucleaire verlamming, essentiële tremor, erfelijke olivopontocerebellaire atrofie of postencefalitisch parkinsonisme.
7. Dementie (DSM-IV-criteria - American Psychiatric Association 1994). De score op het Mini-Mental State Examination moet >24 zijn.
8. Geschiedenis van elektroconvulsietherapie.
9. Geschiedenis van hersenchirurgie voor de ziekte van Parkinson.
10. Patiënten met een contra-indicatie voor MRI-scanning, inclusief patiënten met MRI-incompatibele pacemakers
11. Patiënten met een actieve systemische infectie of lokale infectie, die dicht bij de spinale injectieplaats ligt