GvHD용 BMT 자가 MSC
급성 및 만성 이식편대숙주병 치료를 위한 중간엽 간질 세포의 1상 연구
이 연구의 피험자는 백혈병, 림프종 또는 기타 혈액 암을 치료하기 위해 동종이계(다른 사람의 혈액 또는 골수 세포) 혈액 또는 골수 이식을 받았으며 이제 표준에 반응하지 않는 이식편대숙주병(GVHD)이 발생했습니다. 치료. GVHD는 이식편(이식된 골수 또는 혈액)이 수혜자의 신체를 공격하는 경우입니다. GVHD는 이식 후 초기(급성) 및/또는 때로는 이식 후 몇 개월(만성)에 발생합니다. 두 형태 모두 생명을 위협할 수 있습니다. 만성 GVHD는 평생 장애가 될 수 있습니다.
중간엽 간질 세포(MSC)는 몸 전체의 조직에 존재합니다. 그들이 발견되는 한 곳은 골수이며 여기에서 백혈병 검사를 위해 골수 샘플을 얻는 것과 같은 방식으로 바늘 흡인으로 얻을 수 있습니다. 이 연구는 거부 가능성이 낮은 급성 및/또는 만성 GVHD가 있는 수용자로부터 얻은 자가 MSC를 사용합니다. 이러한 MSC는 공여자 면역 세포가 수용자의 몸을 받아들이도록 도와 내성을 촉진할 수 있습니다.
이 시험은 혈소판 용해물 함유 배지에서 성장한 갓 배양된 자가 MSC가 동종 조혈 모세포 이식 수혜자에서 기증자 T 세포 면역 반응을 조절하고 GVHD를 감소시킬 것이라는 장기 가설을 테스트하기 위한 단계로 수행되고 있습니다. 급성 및 만성 GVHD 환자에서 자가 MSC의 1상 용량 증량 시험으로서, 주요 목표는 이 요법의 안전성과 GVHD 바이오마커 및 T 세포 표현형에 대한 효과를 평가하는 것입니다.
연구 개요
상세 설명
EPIC MSC2014-002 솔루션 - 풀링된 인간 혈소판 용해물을 사용하여 확장된 자가 중간엽 간질 세포는 풀링된 인간 혈소판 용해물(phPL)을 사용하여 약 14일 동안 수치적으로 확장된 자가 골수 유래 중간엽 간질 세포로 구성되며, 주입 당일에 0.5% 인간 혈청 알부민을 포함하는 Plasmalyte A에 4백만 세포/ml의 농도로 현탁합니다. 이것은 EPIC MSC2014-002의 안전성과 내약성을 평가하기 위한 1상 용량 증량, 오픈 라벨, 비무작위, 비위약 통제, 단일 그룹 할당 연구입니다. 제품은 정맥 내로 주입되며 세 가지 용량 수준 중 하나로 투여됩니다. (용량 수준 1): 단일 세포 주입 2 x 10^6 세포/kg, (용량 수준 2): 2주에 2회 세포 주입 2 x 10^6 cells/kg , (용량 수준 3): 매주 4회 Cell infusion 2 x 10^6 cells/kg. 이 1상 임상 시험은 급성 또는 만성 GVHD가 있는 12-24명의 피험자를 등록할 것입니다. 각 환자에 대한 이 연구의 기간은 1년입니다. 연구자들은 이 연구가 시작 후 3년 이내에 완료될 것으로 예상합니다.
목표:
- 급성 또는 만성 이식편대숙주병 환자를 위한 자가 중간엽 줄기세포의 증량 용량 주입의 안전성과 내약성을 결정합니다.
- 자가 MSC 주입에 대한 급성 및 만성 GVHD의 전반적인 반응률을 평가합니다. 이 데이터는 GVHD 치료를 위한 자가 MSC의 효능을 평가하기 위한 향후 대규모 임상 시험을 계획하는 데 사용될 것입니다.
- MSC 주입이 림프구 표현형, 염증성 바이오마커 및 GVHD 특이적 바이오마커 수준에 미치는 영향을 확인하기 위해
연구 유형
등록 (실제)
단계
- 1단계
연락처 및 위치
연구 장소
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Georgia
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Atlanta, Georgia, 미국, 30322
- Children's Healthcare of Atlanta/Emory University
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
연구 대상 성별
설명
포함 기준:
- 연령: 환자는 12세 이상이어야 하고 연구 등록 시점에 체중이 >(25kg) 이상이어야 합니다.
- 환자는 혈액 악성 종양에 대한 동종 줄기 세포 이식을 받아야 합니다.
- 다음 진단 중 하나가 있어야 합니다.
- 전신 요법이 필요하고 글루코코르티코이드에 불응성/무반응인 급성 GVHD(등급 II-IV)(>1 mg 프레드니손 등가/kg x 1주)
- 글루코코르티코이드(> 0.5 mg prednisone-equivalent/kg/day) 및 최소 4주 동안 치료 용량의 칼시뉴린 억제제 치료에도 불구하고 광범위하고 호전되지 않는 만성 GVHD 또는 2주 이내에 악화되거나 글루코코르티코이드에 반응하지 않는 중첩 증후군 치료(>1 mg 프레드니손 등가/kg x 1주)
제외 기준:
- 항진균제 치료가 필요한 활동성 침습성 진균 감염.
- 항바이러스 약물 치료가 필요한 활동성 바이러스 감염.
- 이식이 수행된 원발성 악성 종양의 연구 등록 시 지속/재발. 연구 참여를 위한 평가 시점에 관해를 달성한 재발성 악성 종양의 병력이 있는 환자는 제외되지 않을 것입니다.
- 의 알려진 T-세포 기증자 키메라 현상
- 문서화된 DLCO
- 임신 또는 모유 수유. 가임기 환자는 피임 사용에 동의해야 합니다.
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위화되지 않음
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 용량 수준 1: 중간엽 줄기세포 주입
등록된 처음 3명의 피험자는 개별 체중에 따라 중간엽 간질 세포를 1회 주입받게 됩니다.
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각 환자에게 전달되는 중간엽 줄기세포의 주입은 체중과 할당된 용량 수준에 따라 달라집니다.
모든 환자가 받는 중간엽 줄기세포의 최대 개별 투여량은 2 x 1000000 세포/kg입니다.
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실험적: 용량 수준 2: 중간엽 줄기세포 주입
등록된 후속 피험자는 개별 체중에 따라 중간엽 간질 세포를 2회(1주일 간격) 주입받습니다.
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각 환자에게 전달되는 중간엽 줄기세포의 주입은 체중과 할당된 용량 수준에 따라 달라집니다.
모든 환자가 받는 중간엽 줄기세포의 최대 개별 투여량은 2 x 1000000 세포/kg입니다.
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실험적: 용량 수준 3: 중간엽 줄기세포 주입
등록된 후속 피험자는 개별 체중을 기준으로 중간엽 간질 세포를 4회(1주일 간격) 주입받게 됩니다.
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각 환자에게 전달되는 중간엽 줄기세포의 주입은 체중과 할당된 용량 수준에 따라 달라집니다.
모든 환자가 받는 중간엽 줄기세포의 최대 개별 투여량은 2 x 1000000 세포/kg입니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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용량 제한 독성(DLT)에 기반한 EPIC MSC2014-002의 안전성 및 내약성
기간: 6 개월
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용량 제한 독성(DLT)으로 간주되는 부작용의 수.
DLT는 예상하지 못하거나 MSC 주입에 기인한 것으로 간주되는 3등급 이상 이상 반응으로 정의됩니다(귀인은 적어도 가능한 것으로 나열됨).
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6 개월
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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급성 GVHD 피험자의 전체 반응률
기간: 6 개월
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완전 반응(CR) 또는 부분 반응(PR)을 나타낸 피험자의 백분율.
CR은 관련된 모든 장기에서 급성 GVHD의 해결이고 PR은 다른 장기 시스템에서 악화 없이 최소 1단계 개선입니다.
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6 개월
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만성 GVHD 피험자의 전체 응답률
기간: 6 개월
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특정 장기의 악화 없이 3개월에 전체 NIH(National Institute of Health) 점수가 감소한 피험자의 백분율.
만성 이식편대숙주병 임상 시험에 대한 NIH 기준 척도: 점수를 매길 장기 및 부위에는 피부, 입, 눈, 위장관, 간, 폐, 관절 및 근막, 생식기가 포함됩니다.
각 장기 또는 부위는 4점 척도(0~3)에 따라 점수가 매겨지며, 0은 관련 없음을 나타내고 3은 심각한 손상을 나타냅니다.
가능한 총점: 63
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6 개월
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이식 관련 사망률
기간: 6 개월
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지속적인 완전 관해 상태에서 발생하는 모든 사망으로 정의되는 이식 관련 사망률
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6 개월
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재발률
기간: 6 개월
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기저 악성 종양의 재발을 경험한 피험자의 백분율
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6 개월
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무질병 생존
기간: 이식 후 1년
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무질병 생존은 기저 악성 종양의 재발이 없는 생존으로 정의될 것이다.
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이식 후 1년
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전반적인 생존
기간: 이식 후 1년
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전체 생존은 기저 악성 종양의 재발 여부에 관계없이 생존으로 정의됩니다.
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이식 후 1년
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공동 작업자 및 조사자
스폰서
협력자
수사관
- 수석 연구원: Muna Qayed, MD, Children's Healthcare of Atlanta/Emory University
간행물 및 유용한 링크
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (실제)
연구 완료 (실제)
연구 등록 날짜
최초 제출
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처음 게시됨 (추정)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
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