Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

BMT Autologiset MSC:t GvHD:lle

tiistai 10. tammikuuta 2023 päivittänyt: Muna Qayed, Emory University

Vaiheen I tutkimus mesenkymaalisista stroomasoluista akuutin ja kroonisen siirrännäis-isäntätaudin hoitoon

Tässä tutkimuksessa koehenkilöille on tehty allogeeninen (toisen henkilön veri- tai luuydinsolut) veren tai luuytimen siirto leukemian, lymfooman tai muun verisyövän hoitamiseksi, ja he ovat nyt kehittäneet GVHD (Graft versus Host Disease) -taudin, joka ei vastaa standardiin. hoitoon. GVHD on, kun siirre (siirretty luuydin tai veri) hyökkää vastaanottajan kehoon. GVHD esiintyy aikaisin siirron jälkeen (akuutti) ja/tai joskus kuukausia siirron jälkeen (krooninen). Molemmat muodot voivat olla hengenvaarallisia; krooninen GVHD voi olla elinikäinen vammauttava tila.

Mesenkymaalisia stroomasoluja (MSC) on kudoksissa kaikkialla kehossa. Yksi paikka niitä löytyy on luuytimestä ja sieltä ne voidaan saada neulaimulla, samalla tavalla kuin luuydinnäytteet otetaan leukemian testaamiseen. Tässä tutkimuksessa käytetään autologisia MSC:itä, jotka on saatu vastaanottajalta, jolla on akuutti ja/tai krooninen GVHD, ja joilla on pienempi mahdollisuus tulla hylätyksi. Nämä MSC:t voivat edistää toleranssia auttaen luovuttajan immuunisoluja hyväksymään vastaanottajan kehon.

Tämä tutkimus suoritetaan askeleena kohti sen pitkän aikavälin hypoteesin testaamista, että vastaviljelty autologinen MSC, joka on kasvatettu verihiutalelysaattia sisältävässä väliaineessa, moduloi luovuttajan T-solujen immuunivasteita ja vähentää GVHD:tä allo-HSCT-vastaanottajilla. Autologisen MSC:n vaiheen I annoksen eskalaatiotutkimuksena potilailla, joilla on akuutti ja krooninen GVHD, päätavoitteena on arvioida tämän hoidon turvallisuutta ja sen vaikutuksia GVHD-biomarkkereihin ja T-solufenotyyppiin.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

EPIC MSC2014-002 -liuos - Autologiset mesenkymaaliset stroomasolut, jotka on kasvatettu käyttämällä yhdistettyä ihmisen verihiutalelysaattia, koostuu autologisista luuytimestä johdetuista mesenkymaalisista stroomasoluista ex vivo, joita on kasvatettu numeerisesti noin 14 päivän ajan käyttämällä yhdistettyä ihmisen verihiutalelysaattia (phPL), kerätty viljelmästä. infuusiopäivänä ja suspendoitiin pitoisuuteen 4 miljoonaa solua/ml Plasmalyte A:han, jossa on 0,5 % ihmisen seerumin albumiinia. Tämä on vaiheen I annoskorotus, avoin, ei-satunnaistettu, ei-plasebokontrolloitu, yhden ryhmän määritystutkimus EPIC MSC2014-002:n turvallisuuden ja siedettävyyden arvioimiseksi. Tuote infusoidaan suonensisäisesti ja se annetaan jollakin kolmesta annostasosta: (Annostaso 1): Yksisoluinen infuusio 2 x 10^6 solua/kg, (annostaso 2): Kaksi viikoittaista soluinfuusiota 2 x 10^6 solut/kg, (annostaso 3): Neljä viikoittaista soluinfuusiota 2 x 10^6 solua/kg. Tähän vaiheen I kliiniseen tutkimukseen otetaan mukaan 12–24 potilasta, joilla on akuutti tai krooninen GVHD. Tämän tutkimuksen kesto kullekin potilaalle on 1 vuosi. Tutkijat arvioivat, että tämä tutkimus saadaan päätökseen kolmen vuoden kuluessa sen aloittamisesta.

Tavoitteet:

  • Autologisten MSC:iden kasvavien annosten infusoinnin turvallisuus ja siedettävyys potilaille, joilla on akuutti tai krooninen GVHD.
  • Arvioida akuutin ja kroonisen GVHD:n kokonaisvastesuhde autologiseen MSC-infuusioon. Näitä tietoja käytetään tulevien, laajempien kliinisten kokeiden suunnitteluun autologisten MSC:iden tehokkuuden arvioimiseksi GVHD:n hoidossa.
  • MSC-infuusion vaikutuksen määrittäminen lymfosyyttifenotyyppiin, tulehduksellisiin biomarkkereihin ja GVHD-spesifisiin biomarkkeritasoihin

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

11

Vaihe

  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30322
        • Children's Healthcare of Atlanta/Emory University

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

12 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Ikä: potilaiden tulee olla ≥12-vuotiaita ja painaa > (25 kg) tutkimukseen osallistumishetkellä.
  • Potilaille on täytynyt olla allogeeninen kantasolusiirto hematologisen pahanlaatuisen kasvaimen vuoksi.
  • Sinulla on oltava jokin seuraavista diagnooseista:
  • Akuutti GVHD (aste II-IV), joka vaatii systeemistä hoitoa ja joka on refraktaarinen/reagoimaton glukokortikoidille (> 1 mg prednisonia ekvivalenttia/kg x 1 viikko)
  • Krooninen GVHD, joka on laaja eikä parantunut huolimatta glukokortikoidihoidosta (> 0,5 mg prednisonia ekvivalenttia/kg/vrk) ja kalsineuriinin estäjän terapeuttisista annoksista vähintään 4 viikon ajan, tai pahenee 2 viikon kuluessa tai päällekkäisyysoireyhtymä, joka ei reagoi glukokortikoidiin hoito (> 1 mg prednisonia ekvivalenttia/kg x 1 viikko)

Poissulkemiskriteerit:

  • Aktiivinen invasiivinen sieni-infektio, joka vaatii hoitoa sienilääkkeillä.
  • Aktiivinen virusinfektio, joka vaatii hoitoa viruslääkkeillä.
  • Primaarisen pahanlaatuisen kasvaimen, jonka vuoksi siirto suoritettiin, pysyvyys/relapsi tutkimuksen alkaessa. Potilaita, joilla on ollut uusiutunut pahanlaatuinen kasvain ja jotka ovat saavuttaneet remission tutkimukseen osallistumisen arvioinnin aikana, ei suljeta pois.
  • Tunnettu T-soluluovuttajakimerismi
  • Dokumentoitu DLCO
  • Raskaus tai imetys. Hedelmälliseksi kykenevien potilaiden tulee suostua käyttämään ehkäisyä.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Annostaso 1: MSC-infuusio
Kolme ensimmäistä ilmoittautunutta saavat yhden infuusion mesenkymaalisia stroomasoluja yksilöllisen painonsa perusteella
Biologinen: Autologiset mesenkymaaliset stroomasolut (MSC)
Kullekin potilaalle annettu MSC-infuusio riippuu hänen painostaan ​​ja määrätystä annostasosta. Suurin yksittäinen MSC-annos, jonka jokainen potilas saa, on 2 x 1000000 solua/kg.
Kokeellinen: Annostaso 2: MSC-infuusio
Myöhemmät tutkimuspotilaat saavat kaksi infuusiota (viikon välein) mesenkymaalisia stroomasoluja yksilöllisen painonsa perusteella
Biologinen: Autologiset mesenkymaaliset stroomasolut (MSC)
Kullekin potilaalle annettu MSC-infuusio riippuu hänen painostaan ​​ja määrätystä annostasosta. Suurin yksittäinen MSC-annos, jonka jokainen potilas saa, on 2 x 1000000 solua/kg.
Kokeellinen: Annostaso 3: MSC-infuusio
Myöhemmät tutkimuspotilaat saavat neljä infuusiota (viikon välein) mesenkymaalisia stroomasoluja yksilöllisen painonsa perusteella
Biologinen: Autologiset mesenkymaaliset stroomasolut (MSC)
Kullekin potilaalle annettu MSC-infuusio riippuu hänen painostaan ​​ja määrätystä annostasosta. Suurin yksittäinen MSC-annos, jonka jokainen potilas saa, on 2 x 1000000 solua/kg.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
EPIC MSC2014-002:n turvallisuus ja siedettävyys, joka perustuu annosta rajoittaviin toksisiin vaikutuksiin (DLT)
Aikaikkuna: 6 kuukautta
Niiden haittatapahtumien määrä, joita pidetään annosta rajoittavina toksisuuksina (DLT). DLT:t määritellään mille tahansa asteen ≥3 haittavaikutukseksi, joka on odottamaton tai jonka katsotaan johtuvan MSC-infuusion aiheuttamasta (attribuutio on lueteltu vähintään todennäköisenä).
6 kuukautta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Kokonaisvasteprosentti akuuteille GVHD-potilaille
Aikaikkuna: 6 kuukautta
Niiden koehenkilöiden prosenttiosuus, joilla oli täydellinen vaste (CR) tai osittainen vaste (PR). CR on akuutin GVHD:n paraneminen kaikissa asiaan liittyvissä elimissä ja PR on vähintään yhden vaiheen paraneminen ilman, että se pahenee muissa elinjärjestelmissä.
6 kuukautta
Kroonisten GVHD-kohteiden kokonaisvaste
Aikaikkuna: 6 kuukautta
Niiden koehenkilöiden prosenttiosuus, joiden National Institute of Healthin (NIH) kokonaispistemäärä pieneni kolmen kuukauden kuluttua ilman, että mikään tietty elin heikkeni. NIH:n kriteerit kliinisille tutkimuksille kroonisessa siirrännäis-isäntätaudissa asteikolla: Pisteytyviin elimiin ja kohtiin kuuluvat iho, suu, silmät, maha-suolikanava, maksa, keuhkot, nivelet ja fascia sekä sukupuolielimet. Kukin elin tai kohta pisteytetään 4-pisteen asteikolla (0-3), jossa 0 tarkoittaa, että se ei ole osallisena ja 3 tarkoittaa vakavaa vajaatoimintaa. Mahdolliset kokonaispisteet: 63
6 kuukautta
Elinsiirtoon liittyvä kuolleisuus
Aikaikkuna: 6 kuukautta
Elinsiirtokuolleisuus määritellään kuolemaksi, joka tapahtuu jatkuvassa täydellisessä remissiossa
6 kuukautta
Relapsen ilmaantuvuus
Aikaikkuna: 6 kuukautta
Niiden koehenkilöiden prosenttiosuus, jotka kokevat taustalla olevan pahanlaatuisen kasvaimen uusiutumisen
6 kuukautta
Sairaudeton selviytyminen
Aikaikkuna: 1 vuosi siirron jälkeen
Taudista vapaa eloonjääminen määritellään eloonjäämiseksi ilman taustalla olevan pahanlaatuisen kasvaimen uusiutumista.
1 vuosi siirron jälkeen
Kokonaisselviytyminen
Aikaikkuna: 1 vuosi siirron jälkeen
Kokonaiseloonjääminen määritellään eloonjäämiseksi taustalla olevan pahanlaatuisen kasvaimen uusiutumisen kanssa tai ilman.
1 vuosi siirron jälkeen

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Emory University

Yhteistyökumppanit

CURE Foundation

Tutkijat

  • Päätutkija: Muna Qayed, MD, Children's Healthcare of Atlanta/Emory University

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Torstai 1. tammikuuta 2015

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 15. kesäkuuta 2020

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 11. tammikuuta 2021

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 5. helmikuuta 2015

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 5. helmikuuta 2015

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Tiistai 10. helmikuuta 2015

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Torstai 12. tammikuuta 2023

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 10. tammikuuta 2023

Viimeksi vahvistettu

Sunnuntai 1. tammikuuta 2023

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • IRB00076372

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Akuutti siirrännäis-isäntätauti

Kliiniset tutkimukset Autologiset mesenkymaaliset stroomasolut (MSC)

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Japan

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa