담즙 정체성 소양증에 대한 IBAT 억제제 A4250
2017년 2월 21일 업데이트: Hanns-Ulrich Marschall, Sahlgrenska University Hospital, Sweden
원발성 담즙성 간경변증 및 담즙정체 소양증 환자에서 A4250의 안전성 및 효능을 입증하기 위한 탐색적, IIa상 연구
이 연구는 A4250으로 치료받은 PBC(원발성 담즙성 간경변) 환자의 가려움증, 담즙산 및 간 효소 변화에 대한 안전성, 내약성 및 영향을 평가합니다.
연구 개요
상세 설명
A4250PBC소양증(EudraCT 2014-004070-42)은 오픈 라벨 탐색 연구입니다.
이 연구의 1차 목적은 PBC 및 담즙정체 소양증 환자에서 4주간의 치료 기간 동안 A4250 1.5 - 3mg의 안전성과 내약성을 평가하는 것입니다. SAE).
이 연구의 다른 안전성 목표에는 4주간의 치료 기간 동안 A4250의 안전성 및 내약성 평가가 포함되며, 이는 치료 관련 부작용(AE)의 발생과 간 및 신장 기능 검사를 포함한 기타 안전성 매개변수의 변화에 의해 결정됩니다. 바이탈 사인.
이 연구의 탐색적 효능 목적은 가려움증 변수, QoL 및 리소포스파티딘산 형성에 대한 A4250의 경구 효능을 입증하고 혈청 및 분변 담즙산, C4 및 섬유아세포 성장 인자와 같은 담즙산 대사의 약력학적 매개변수의 변화를 평가하는 것입니다. 19(FGF19) 평가 및 알칼리 포스파타제, 트랜스아미나제 및 빌리루빈과 같은 담즙정체성 간 질환의 대용 마커 평가.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
9
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Göteborg, 스웨덴
- Sahlgrenska Academy
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
주요 포함 기준:
- 미국간질환연구협회/유럽간연구협회(AASLD/EASL) 정의에 따라 확립된 PBC 또는 PBC-자가면역 간염의 진단 중복. 다음 3가지 진단 요인 중 2개 이상 존재로 입증되는 확정적 또는 개연성 있는 PBC 진단:
- 1일 전 최소 6개월 동안 상승된 알칼리성 포스파타제(ALP) 수치(>1.67 ULN)의 이력
- 양성 항미토콘드리아 항체(AMA) 역가 또는 AMA 음성이거나 역가가 낮은 경우(<1:80) PBC 특이 항체(항-GP210 및/또는 항-SP100 및/또는 주요 M2 성분(PDC-E2, 2- 옥소-글루타르산 탈수소효소 복합체)
- PBC와 일치하는 간 생검;
- 우르소데옥시콜산(UDCA) 비반응자는 >6개월의 UDCA로 정의되고 등록 당시 혈청 ALP >1.67 ULN;
- 방문 1의 3개월 이내에 확인된 담즙정체의 검사실 마커;
- 최소 3개월 동안 >4g BID 용량의 콜레스티라민 또는 콜레스티폴 > 5mg으로 치료;
- 환자는 기준선 전날(방문 2)에 적어도 30mm의 VAS-가려움증을 가짐;
- 환자는 체질량 지수(BMI)가 18.5 이상이지만 35kg/m2 미만인 18세 이상 80세 이하의 남성 또는 임신하지 않은 여성입니다.
주요 배제 기준:
- 연구자의 의견에 따라 환자에 대한 위험 또는 연구 참여 및 완료에 대한 금기 사항을 구성하거나 연구 목적, 수행 또는 평가를 방해할 수 있는 모든 상태;
- 간외 기원의 황달;
- 환자는 위장관의 구조적 이상이 있습니다.
- 환자는 알려진, 활동성, 임상적으로 유의한 급성 또는 만성 감염, 또는 치료 시작(연구 1일) 4주 이내에 입원 또는 비경구적 항감염제로 치료를 요하는 주요 감염 에피소드 또는 경구 항감염 치료 완료 후 2일 이내에 경구 항감염 치료 완료 스크리닝 기간 시작 몇 주 전;
- 환자가 설명할 수 없고 임상적으로 유의한 GI 알람 신호(예: 하부 GI 출혈 또는 혈소판 양성 대변, 철분 결핍 빈혈, 설명할 수 없는 체중 감소) 또는 감염 또는 대장염의 전신 징후가 있는 경우
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: A4250
A4250 1일 1회
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A4250 1일 1회
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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•A4250 치료 4주 동안 치료 관련 SAE 발생으로 평가한 안전성 및 내약성
기간: 4 주
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4 주
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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안전 실험실 측정
기간: 4 주
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기준선에서 A4250 치료 28일차까지 안전성 실험실 테스트 결과(혈액학, 임상 화학 및 요검사 포함)의 변화
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4 주
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VAS 가려움증
기간: 4 주
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A4250 치료 4주 동안 VAS-가려움증(지난 24시간 동안 가장 심한 가려움증)의 변화
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4 주
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가려움증 규모
기간: 4주
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PBC40의 변화
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4주
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담즙산 평가
기간: 4주
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혈청 및 분변 담즙산(BA)의 변화
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4주
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간 생화학
기간: 4주
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ALP의 변화
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4주
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
협력자
수사관
- 수석 연구원: Hanns-Ulrich Marschall, MD, Sahlgrenska Academy, Institute of Medicine,
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작
2015년 1월 1일
기본 완료 (실제)
2016년 10월 1일
연구 완료 (실제)
2016년 10월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2015년 1월 14일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2015년 2월 10일
처음 게시됨 (추정)
2015년 2월 11일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2017년 2월 23일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2017년 2월 21일
마지막으로 확인됨
2017년 2월 1일
추가 정보
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