Ингибитор IBAT A4250 для лечения холестатического зуда

Основные критерии включения:

• Диагноз ПБХ или ПБЦ-аутоиммунный гепатит перекрывается, как установлено в соответствии с определениями Американской ассоциации по изучению заболеваний печени/Европейской ассоциации по изучению печени (AASLD/EASL). Определенный или вероятный диагноз ПБЦ, о чем свидетельствует наличие ≥ 2 из следующих 3 диагностических факторов:
• История повышенных уровней щелочной фосфатазы (ЩФ) (> 1,67 ВГН) в течение как минимум 6 месяцев до дня 1
• Положительный титр антимитохондриальных антител (АМА) или, если АМА отрицательный, или в низком титре (<1:80) специфические антитела к PBC (анти-GP210 и/или анти-SP100 и/или антитела против основных компонентов М2 (PDC-E2, 2- комплекс дегидрогеназы оксоглутаровой кислоты)
• Биопсия печени соответствует ПБЦ;
• Неответившие на урсодезоксихолевую кислоту (УДХК) определялись как пациенты, получавшие УДХК > 6 месяцев и на момент включения в исследование уровень ЩФ в сыворотке > 1,67 ВГН;
• Лабораторные маркеры холестаза, выявленные в течение 3 мес после визита 1;
• лечение колестирамином в дозе >4 г два раза в сутки или колестиполом >5 мг в течение как минимум 3 месяцев;
• У пациента зуд по ВАШ не менее 30 мм в течение дня перед исходным уровнем (посещение 2);
• Пациент — мужчина или небеременная женщина в возрасте ≥18 и ≤80 лет с индексом массы тела (ИМТ) ≥18,5, но <35 кг/м2;

Основные критерии исключения:

• Любое состояние, которое, по мнению Исследователя, представляет риск для пациента или является противопоказанием для участия и завершения исследования или может помешать достижению целей, проведению или оценке исследования;
• Желтуха внепеченочного генеза;
• У пациента структурная аномалия желудочно-кишечного тракта;
• У пациента имеется известная, активная, клинически значимая острая или хроническая инфекция или любой серьезный эпизод инфекции, требующий госпитализации или лечения парентеральными противоинфекционными препаратами в течение 4 недель после начала лечения (1-й день исследования) или завершения перорального противоинфекционного лечения в течение 2 за несколько недель до начала периода скрининга;
• У пациента имеются необъяснимые и клинически значимые сигналы тревоги со стороны желудочно-кишечного тракта (например, кровотечение из нижних отделов желудочно-кишечного тракта или гемоположительный стул, железодефицитная анемия, необъяснимая потеря веса) или системные признаки инфекции или колита;