IBAT-inhibiittori A4250 kolestaattiseen kutinaan
tiistai 21. helmikuuta 2017 päivittänyt: Hanns-Ulrich Marschall, Sahlgrenska University Hospital, Sweden
Tutkiva, vaiheen IIa tutkimus A4250:n turvallisuuden ja tehon osoittamiseksi potilailla, joilla on primaarinen sappikirroosi ja kolestaattinen kutina
Tässä tutkimuksessa arvioidaan turvallisuutta, siedettävyyttä ja vaikutusta kutinaan, sappihappoihin ja maksaentsyymimuutoksiin potilailla, joilla on PBC (primaarinen sappikirroosi), joita hoidetaan A4250:lla
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
A4250PBCpruritus (EudraCT 2014-004070-42) on avoin tutkiva tutkimus.
Tämän tutkimuksen ensisijaisena tavoitteena on arvioida A4250:n, 1,5–3 mg suun kautta neljän viikon hoitojakson aikana, turvallisuutta ja siedettävyyttä potilailla, joilla on PBC ja kolestaattinen kutina, hoidon aiheuttamien vakavien haittatapahtumien perusteella ( SAE).
Muita tämän tutkimuksen turvallisuustavoitteita ovat A4250:n turvallisuuden ja siedettävyyden arviointi neljän viikon hoitojakson aikana, joka määräytyy hoidon aiheuttamien haittatapahtumien esiintymisen ja muiden turvallisuusparametrien, mukaan lukien maksan ja munuaisten toimintakokeiden ja muutosten perusteella. elonmerkit.
Tämän tutkimuksen tutkivana tehokkuuden tavoitteena on osoittaa A4250:n teho oraalisesti kutinamuuttujiin sekä elämänlaatuun ja lysofosfatidihapon muodostumiseen sekä sappihappoaineenvaihdunnan farmakodynaamisten parametrien, kuten seerumin ja ulosteen sappihappojen, C4:n ja fibroblastien kasvutekijän muutosten arviointi. 19 (FGF19) arvioinnit ja kolestaattisen maksasairauden sijaismarkkerien, kuten alkalisen fosfataasin, transaminaasien ja bilirubiinin, arvioinnit.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
9
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Göteborg, Ruotsi
- Sahlgrenska Academy
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta - 80 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Tärkeimmät osallistumiskriteerit:
- PBC- tai PBC-autoimmuunihepatiitin diagnoosi on päällekkäinen American Association for the Study of Liver Diseases/European Association for the Study of Liver (AASLD/EASL) määritelmien mukaisesti. Selkeä tai todennäköinen PBC-diagnoosi, jonka osoittaa vähintään 2 seuraavista kolmesta diagnostisesta tekijästä:
- Alkalisen fosfataasin (ALP) tason nousu (> 1,67 ULN) vähintään 6 kuukauden ajan ennen päivää 1
- Positiiviset antimitokondriaaliset vasta-aineet (AMA) tiitteri tai jos AMA on negatiivinen tai matalatiitteri (<1:80), PBC-spesifiset vasta-aineet (anti-GP210 ja/tai anti-SP100 ja/tai vasta-aineet tärkeimpiä M2-komponentteja vastaan (PDC-E2, 2- oksoglutaarihappodehydrogenaasikompleksi)
- PBC:n mukainen maksabiopsia;
- Ursodeoksikoolihapon (UDCA) ei-vaste on määritelty yli 6 kuukauden UDCA:ksi ja rekisteröintihetkellä seerumin ALP > 1,67 ULN;
- Kolestaasin laboratoriomarkkerit tunnistettiin 3 kuukauden sisällä käynnistä 1;
- Hoito kolestyramiinilla annoksella > 4 g BID tai kolestipolilla > 5 mg vähintään 3 kuukauden ajan;
- Potilaalla on vähintään 30 mm:n VAS-kutina lähtötasoa edeltävän päivän aikana (käynti 2);
- Potilas on mies tai ei-raskaana oleva nainen, ≥18-vuotias ja ≤80-vuotias, jonka painoindeksi (BMI) on ≥18,5 mutta <35 kg/m2;
Tärkeimmät poissulkemiskriteerit:
- Mikä tahansa tila, joka tutkijan mielestä muodostaa potilaalle riskin tai vasta-aiheen tutkimukseen osallistumiselle ja tutkimukseen valmistumiselle tai voi häiritä tutkimuksen tavoitteita, suorittamista tai arviointeja;
- Maksan ulkopuolinen keltaisuus;
- Potilaalla on ruuansulatuskanavan rakenteellinen poikkeavuus;
- Potilaalla on tunnettu, aktiivinen, kliinisesti merkittävä akuutti tai krooninen infektio tai mikä tahansa merkittävä infektiojakso, joka vaatii sairaalahoitoa tai hoitoa parenteraalisilla infektiolääkkeillä 4 viikon sisällä hoidon aloittamisesta (tutkimuspäivä 1) tai suun kautta otettavan infektionvastaisen hoidon päättymisestä 2:n kuluessa. viikkoa ennen seulontajakson alkua;
- Potilaalla on selittämättömiä ja kliinisesti merkittäviä GI-hälytyssignaaleja (esim. alemman GI-verenvuoto tai hemipositiivinen uloste, raudanpuuteanemia, selittämätön painonlasku) tai systeemisiä merkkejä infektiosta tai paksusuolentulehduksesta;
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: A4250
A4250 kerran päivässä
|
A4250 kerran päivässä
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
•Turvallisuus ja siedettävyys arvioituna hoidon aikana ilmenneiden SAE-tapausten perusteella neljän viikon A4250-hoidon aikana
Aikaikkuna: 4 viikkoa
|
4 viikkoa
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Turvallisuuslaboratoriomittaukset
Aikaikkuna: 4 viikkoa
|
Muutokset turvallisuuslaboratoriotestien tuloksissa (mukaan lukien hematologia, kliininen kemia ja virtsaanalyysi) lähtötasosta A4250-hoidon päivään 28
|
4 viikkoa
|
|
VAS-kutina
Aikaikkuna: 4 viikkoa
|
Muutos VAS-kutinassa (vakain kutina viimeisen 24 tunnin aikana) A4250:n neljännen hoitoviikon aikana
|
4 viikkoa
|
|
Kutina asteikko
Aikaikkuna: Neljä viikkoa
|
Muutos PBC40:ssä
|
Neljä viikkoa
|
|
Sappihapon arviointi
Aikaikkuna: Neljä viikkoa
|
Muutos seerumin ja ulosteen sappihapoissa (BA)
|
Neljä viikkoa
|
|
Maksan biokemia
Aikaikkuna: Neljä viikkoa
|
Muutos ALP:ssä
|
Neljä viikkoa
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Päätutkija: Hanns-Ulrich Marschall, MD, Sahlgrenska Academy, Institute of Medicine,
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Torstai 1. tammikuuta 2015
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Lauantai 1. lokakuuta 2016
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Lauantai 1. lokakuuta 2016
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Keskiviikko 14. tammikuuta 2015
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 10. helmikuuta 2015
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Keskiviikko 11. helmikuuta 2015
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Torstai 23. helmikuuta 2017
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 21. helmikuuta 2017
Viimeksi vahvistettu
Keskiviikko 1. helmikuuta 2017
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- A4250 PBC Pruritus
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .