Inhibitor IBAT A4250 na świąd cholestatyczny

Główne kryteria włączenia:

• Rozpoznanie PBC lub PBC-autoimmunologiczne zapalenie wątroby pokrywa się, zgodnie z definicjami Amerykańskiego Stowarzyszenia Badań nad Chorób Wątroby/Europejskiego Stowarzyszenia Badań nad Wątrobą (AASLD/EASL). Pewne lub prawdopodobne rozpoznanie PBC, potwierdzone obecnością ≥ 2 z następujących 3 czynników diagnostycznych:
• Historia podwyższonego poziomu fosfatazy alkalicznej (ALP) (>1,67 GGN) przez co najmniej 6 miesięcy przed 1. dniem
• Dodatnie miano przeciwciał przeciwmitochondrialnych (AMA) lub jeśli AMA jest ujemne lub ma niskie miano (<1:80), swoiste przeciwciała PBC (anty-GP210 i/lub anty-SP100 i/lub przeciwciała przeciwko głównym składnikom M2 (PDC-E2, 2- kompleks dehydrogenazy kwasu okso-glutarowego)
• Biopsja wątroby zgodna z PBC;
• Osoby niereagujące na kwas ursodeoksycholowy (UDCA), zdefiniowane jako >6 miesięcy UDCA iw momencie włączenia ALP w surowicy >1,67 ULN;
• Laboratoryjne markery cholestazy zidentyfikowane w ciągu 3 miesięcy od wizyty 1;
• Leczenie cholestyraminą w dawce >4g BID lub kolestypolem >5mg przez co najmniej 3 miesiące;
• Pacjent ma świąd w skali VAS wynoszący co najmniej 30 mm w ciągu dnia przed punktem wyjściowym (wizyta 2);
• Pacjentem jest mężczyzna lub kobieta niebędąca w ciąży w wieku ≥18 lat i ≤80 lat, ze wskaźnikiem masy ciała (BMI) ≥18,5, ale <35 kg/m2;

Główne kryteria wykluczenia:

• Jakikolwiek stan, który w opinii Badacza stanowi zagrożenie dla pacjenta lub przeciwwskazanie do udziału i ukończenia badania lub może kolidować z celami, przebiegiem lub ocenami badania;
• żółtaczka pochodzenia pozawątrobowego;
• Pacjent ma strukturalną nieprawidłowość przewodu pokarmowego;
• U pacjenta występuje znana, czynna, istotna klinicznie ostra lub przewlekła infekcja lub jakikolwiek poważny epizod infekcji wymagający hospitalizacji lub leczenia pozajelitowymi lekami przeciwinfekcyjnymi w ciągu 4 tygodni od rozpoczęcia leczenia (dzień badania 1) lub zakończenia doustnego leczenia przeciwinfekcyjnego w ciągu 2 tygodnie przed rozpoczęciem okresu przesiewowego;
• u pacjenta występują niewyjaśnione i klinicznie istotne sygnały alarmowe ze strony przewodu pokarmowego (np. krwawienie z dolnego odcinka przewodu pokarmowego lub stolec z dodatnim wynikiem hemu, niedokrwistość z niedoboru żelaza, niewyjaśniona utrata masy ciała) lub ogólnoustrojowe objawy zakażenia lub zapalenia okrężnicy;