Inhibidor IBAT A4250 para el prurito colestásico

Principales criterios de inclusión:

• Diagnóstico de PBC o superposición de PBC-hepatitis autoinmune según lo establecido de acuerdo con las definiciones de la Asociación Americana para el Estudio de Enfermedades del Hígado/Asociación Europea para el Estudio del Hígado (AASLD/EASL). Diagnóstico definitivo o probable de CBP, como lo demuestra la presencia de ≥ 2 de los siguientes 3 factores diagnósticos:
• Antecedentes de niveles elevados de fosfatasa alcalina (ALP) (>1,67 ULN) durante al menos 6 meses antes del día 1
• Título de anticuerpos antimitocondriales (AMA) positivo o si AMA negativo o en título bajo (<1:80) anticuerpos específicos de PBC (anti-GP210 y/o anti-SP100 y/o anticuerpos contra los componentes principales de M2 ​​(PDC-E2, 2- complejo ácido oxo-glutárico deshidrogenasa)
• Biopsia hepática compatible con CBP;
• No respondedores al ácido ursodesoxicólico (UDCA) definidos como >6 meses de UDCA y en el momento de la inscripción una ALP sérica >1,67 LSN;
• Marcadores de laboratorio de colestasis identificados dentro de los 3 meses de la Visita 1;
• Tratamiento con colestiramina a dosis > 4 g BID o colestipol > 5 mg durante al menos 3 meses;
• El paciente tiene una EVA-Picazón de al menos 30 mm durante el día anterior al inicio (Visita 2);
• El paciente es un hombre o una mujer no embarazada de ≥18 años y ≤80 años con un índice de masa corporal (IMC) ≥18,5 pero <35 kg/m2;

Criterios de exclusión principales:

• Cualquier condición que, en opinión del Investigador, constituya un riesgo para el paciente o una contraindicación para la participación y finalización del estudio, o que pueda interferir con los objetivos, la conducta o las evaluaciones del estudio;
• ictericia de origen extrahepático;
• El paciente tiene una anomalía estructural del tracto GI;
• El paciente tiene una infección aguda o crónica conocida, activa y clínicamente significativa, o cualquier episodio importante de infección que requiera hospitalización o tratamiento con antiinfecciosos parenterales dentro de las 4 semanas posteriores al inicio del tratamiento (día 1 del estudio) o finalización del tratamiento antiinfeccioso oral dentro de las 2 semanas antes del inicio del período de selección;
• El paciente tiene señales de alarma GI inexplicables y clínicamente significativas (p. ej., hemorragia GI inferior o heces positivas para hemo, anemia por deficiencia de hierro, pérdida de peso inexplicable) o signos sistémicos de infección o colitis;