겸상 적혈구 질환에서 SCD-101의 용량 증량 연구
2023년 3월 20일 업데이트: Invenux, LLC
파트 A: 단계 IB, 단일 부위, SCD-101의 용량 증량 및 파트 B: 동형접합 겸상적혈구병 또는 S/베타 0 지중해빈혈이 있는 성인에서 SCD-101의 무작위, 이중 맹검, 위약 대조 크로스오버.
본 연구의 목적은 겸상 적혈구 질환이 있는 성인에게 SCD-101을 투여했을 때의 안전성과 임상적 효과를 확인하는 것입니다.
연구 개요
상세 설명
이것은 동형접합 낫적혈구병(S/S) 또는 S/베타 0 지중해 빈혈이 있는 참가자에서 SCD-101의 단일 부위 용량 증량 연구입니다. 모든 참가자는 안전성, 내약성 및 용량 제한 독성에 대해 모니터링됩니다.
이 연구는 두 부분으로 나뉩니다. 파트 A는 5개의 코호트를 대상으로 28일 치료 단계 및 14일 추적 단계를 포함하는 개방형, 비무작위, 비위약 대조 용량 증량 연구입니다. 파트 B는 기간 사이에 28일 휴약 기간과 28일 추적 단계가 있는 무작위, 위약 대조, 확인 2x2 교차 코호트입니다.
연구 유형
중재적
등록 (예상)
60
단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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New York
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Brooklyn, New York, 미국, 11203
- King's County Hospital
-
-
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 (성인)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 남성 또는 여성, 18-55세
- 동형접합 낫적혈구병 또는 S/베타 0 지중해빈혈
- 헤모글로빈 F ≤10%
- 헤모글로빈 ≥ 6.0g/dL 및 ≤ 9.5g/dL
- 가임기 여성 참가자 및 파트너가 가임기 여성인 남성 참가자는 시험 기간 동안 및 치료 종료 후 3개월 동안 승인된 피임법을 기꺼이 사용해야 합니다. 차단 방법 또는 완전한 금욕만이 이 연구에 허용됩니다. 호르몬 피임법(피임약 복용 후 아침 포함) 및 IUD를 사용하는 참여자는 허용되는 피임 형식으로 변경할 의사가/없을 경우 제외됩니다.
- 연구 방문 일정 및 기타 프로토콜 요구 사항을 준수할 수 있는 능력
- 정보에 입각한 동의서에 서명할 의사와 이해 능력
제외 기준:
- 등록 후 3개월 이내 적혈구 수혈
- 등록 6개월 이내 수산화요소 치료
- 등록 후 4주 이내에 입원이 필요한 고통스럽거나 다른 급성 낫적혈구 사건
- AST 및/또는 ALT 정상 상한치의 3배 초과 및/또는 크레아티닌 정상 상한치의 2배 초과 또는 기타 유의한 신장 또는 간 장애
- 스크리닝 시 예상 크레아티닌 청소율(CrCl) < 60 mL/min(Cockcroft-Gault 공식).
- 선천성 긴 QT 증후군이 있는 참가자 및 시험 등록 시 QTc 간격 >470msec.
- 시험 결과를 혼란스럽게 할 다른 중요한 겸상적혈구 또는 비겸상적혈구 질환 없음
- 연구자의 관점에서 시험 참여로 인해 참가자를 위험에 빠뜨리거나 시험 결과 또는 참가자의 시험 참여 능력에 영향을 미칠 수 있는 모든 조건
- 시험 기간 동안 임신 중이거나 유아를 수유 중이거나 임신을 계획 중인 참여자
- 수수 또는 유사한 화학적 또는 생물학적 구성의 화합물(예: Nicosan, Niprisan, Jobelyn 또는 Xickle)에 기인한 알레르기 반응의 병력.
- 등록 후 3개월 이내의 기타 연구 약물 사용
- PROMIS 피로 설문지 8a T-점수 ˂ 44.3
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 크로스오버 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: SCD-101
28일 동안 SCD-101 투여 TID
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젤라틴 캡슐로 투여
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위약 비교기: 위약
28일 동안 위약 투여 TID
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젤라틴 캡슐로 투여
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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부작용(AE)의 빈도 및 중증도, 활력 징후의 변화, 12-리드 ECG 및 기준선과 비교한 실험실 평가에 의해 평가된 증가하는 SCD-101 용량의 안전성, 내약성 및 용량 제한 독성을 결정합니다.
기간: 참가자가 첫 번째 용량을 투여한 시점부터 최종 추적 관찰(18주)까지
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참가자가 첫 번째 용량을 투여한 시점부터 최종 추적 관찰(18주)까지
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2차 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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헤모글로빈 형태 기준선의 평균 변화에 대한 SCD-101 용량 증량 효과 결정
기간: 참가자가 기준선에서 액세스한 시점부터 최종 후속 조치(18주)까지
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참가자가 기준선에서 액세스한 시점부터 최종 후속 조치(18주)까지
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기준선으로부터 백분율 망상적혈구의 평균 변화에 대한 SCD-101 용량 증가의 효과를 결정합니다.
기간: 참가자가 기준선에서 액세스한 시점부터 최종 후속 조치(18주)까지
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참가자가 기준선에서 액세스한 시점부터 최종 후속 조치(18주)까지
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젖산 탈수소효소(LDH) 및 간접 빌리루빈에 의해 측정된 적혈구 용혈의 기준선으로부터의 평균 변화에 대한 SCD-101 용량 증가의 효과를 결정합니다.
기간: 참가자가 기준선에서 액세스한 시점부터 최종 후속 조치(18주)까지
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참가자가 기준선에서 액세스한 시점부터 최종 후속 조치(18주)까지
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PROMIS 피로 설문지에 의해 측정된 피로의 기준선으로부터의 평균 변화에 대한 SCD-101 용량 증가의 효과를 결정합니다.
기간: 참가자가 기준선에서 액세스한 시점부터 최종 후속 조치(18주)까지
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참가자가 기준선에서 액세스한 시점부터 최종 후속 조치(18주)까지
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정맥 순환 겸상적혈구의 퍼센트에서 기준선으로부터의 평균 변화에 대한 SCD-101의 증량 용량의 효과를 결정합니다.
기간: 참가자가 기준선에서 액세스한 시점부터 최종 후속 조치(18주)까지
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참가자가 기준선에서 액세스한 시점부터 최종 후속 조치(18주)까지
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6분 보행 테스트로 측정한 기능 용량의 기준선에서 평균 변화에 대한 SCD-101 용량 증량의 효과를 결정합니다.
기간: 참가자가 기준선에서 액세스한 시점부터 최종 후속 조치(18주)까지
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참가자가 기준선에서 액세스한 시점부터 최종 후속 조치(18주)까지
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기타 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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파트 B: 탐색적 결과 PROMIS 수면 간섭 설문지에 의해 측정된 수면 간섭의 기준선으로부터의 평균 변화를 측정합니다.
기간: 참가자가 기준선에서 액세스한 시점부터 최종 후속 조치(18주)까지
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참가자가 기준선에서 액세스한 시점부터 최종 후속 조치(18주)까지
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파트 B: 탐색적 결과 PROMIS 통증 간섭 설문지에 의해 측정된 통증 간섭의 기준선으로부터의 평균 변화를 측정합니다.
기간: 참가자가 기준선에서 액세스한 시점부터 최종 후속 조치(18주)까지
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참가자가 기준선에서 액세스한 시점부터 최종 후속 조치(18주)까지
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파트 B: 탐색적 결과 Numeric Rating Scale(NRS 0-10)로 측정한 환자 보고 일일 통증의 기준선에서 평균 변화를 측정합니다.
기간: 참가자가 기준선에서 액세스한 시점부터 최종 후속 조치(18주)까지
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참가자가 기준선에서 액세스한 시점부터 최종 후속 조치(18주)까지
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파트 B: 탐색적 결과 환자 투약 일지에 의해 측정된 진통제 사용의 기준선으로부터의 평균 변화를 측정합니다.
기간: 참가자가 기준선에서 액세스한 시점부터 최종 후속 조치(18주)까지
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참가자가 기준선에서 액세스한 시점부터 최종 후속 조치(18주)까지
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파트 B: 탐구 결과 손목 액티그래피로 측정한 운동 및 수면 활동의 기준선에서 평균 변화를 측정합니다.
기간: 참가자가 기준선에서 액세스한 시점부터 최종 후속 조치(18주)까지
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참가자가 기준선에서 액세스한 시점부터 최종 후속 조치(18주)까지
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파트 B: 탐색적 결과 ELISA에 의해 측정된 혈장 염증성 사이토카인의 기준선으로부터의 평균 변화 측정
기간: 참가자가 기준선에서 액세스한 시점부터 최종 후속 조치(18주)까지
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참가자가 기준선에서 액세스한 시점부터 최종 후속 조치(18주)까지
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
수사관
- 수석 연구원: John Muthu, MD, King's County Hospital
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
일반 간행물
- Wambebe C, Khamofu H, Momoh JA, Ekpeyong M, Audu BS, Njoku OS, Bamgboye EA, Nasipuri RN, Kunle OO, Okogun JI, Enwerem MN, Audam JG, Gamaniel KS, Obodozie OO, Samuel B, Fojule G, Ogunyale O. Double-blind, placebo-controlled, randomised cross-over clinical trial of NIPRISAN in patients with Sickle Cell Disorder. Phytomedicine. 2001 Jul;8(4):252-61. doi: 10.1078/0944-7113-00040.
- Iyamu EW, Turner EA, Asakura T. In vitro effects of NIPRISAN (Nix-0699): a naturally occurring, potent antisickling agent. Br J Haematol. 2002 Jul;118(1):337-43. doi: 10.1046/j.1365-2141.2002.03593.x.
- Iyamu EW, Turner EA, Asakura T. Niprisan (Nix-0699) improves the survival rates of transgenic sickle cell mice under acute severe hypoxic conditions. Br J Haematol. 2003 Sep;122(6):1001-8. doi: 10.1046/j.1365-2141.2003.04536.x.
- Swift, RA, Nathan, S, Tripathi, P, Chen, Q, Asakura,T (2009, September). Research Preview on Improving Nicosan™/Xickle™: A Phyto-Medicine for the Treatment of Sickle Cell Disease. Paper presented at the meeting of the Sickle Cell Disease Association of America, Orlando, FL.
- Li Q, Henry ER, Hofrichter J, Smith JF, Cellmer T, Dunkelberger EB, Metaferia BB, Jones-Straehle S, Boutom S, Christoph GW, Wakefield TH, Link ME, Staton D, Vass ER, Miller JL, Hsieh MM, Tisdale JF, Eaton WA. Kinetic assay shows that increasing red cell volume could be a treatment for sickle cell disease. Proc Natl Acad Sci U S A. 2017 Jan 31;114(5):E689-E696. doi: 10.1073/pnas.1619054114. Epub 2017 Jan 17.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2015년 2월 1일
기본 완료 (예상)
2023년 11월 1일
연구 완료 (예상)
2023년 12월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2015년 2월 23일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2015년 3월 4일
처음 게시됨 (추정)
2015년 3월 5일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2023년 3월 21일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2023년 3월 20일
마지막으로 확인됨
2023년 3월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
기타 연구 ID 번호
- INVX-SCD-101-11
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
아니
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