鎌状赤血球症におけるSCD-101の用量漸増研究

包含基準:

1. 18～55歳の男性または女性
2. ホモ接合性鎌状赤血球症または S/ベータ 0 サラセミア
3. ヘモグロビン F ≤10%
4. -ヘモグロビン≧6.0 g/dLおよび≦9.5 g/dL
5. 妊娠の可能性のある女性参加者およびパートナーが妊娠の可能性のある女性である男性参加者は、治験中および治療終了後3か月間、承認された避妊具を喜んで使用する必要があります。 この研究では、バリア法または完全禁酒のみが受け入れられます。 -ホルモン避妊薬（モーニングアフターピルを含む）およびIUDを使用している参加者は、許容される避妊方法に変更する意思がある/できない場合を除き、除外されます。
6. -研究訪問スケジュールおよびその他のプロトコル要件を順守する能力
7. -インフォームドコンセント文書を理解する能力と署名する意欲

除外基準:

1. -登録後3か月以内の赤血球輸血
2. -登録から6か月以内のヒドロキシウレア治療
3. -登録から4週間以内に入院が必要な痛みを伴うまたはその他の急性鎌状赤血球症イベント
4. AST および/または ALT 正常値の上限の 3 倍以上、および/またはクレアチニンが正常値の上限の 2 倍以上、またはその他の重大な腎障害または肝障害
5. -スクリーニング時の推定クレアチニンクリアランス（CrCl）<60 mL /分（Cockcroft-Gault方式）。
6. -試験登録時のQTc間隔が470ミリ秒を超えており、先天性QT延長症候群の参加者。
7. -他の重要な鎌状赤血球症または非鎌状赤血球症で、試験の結果を混乱させるものはありません
8. -治験責任医師の見解では、参加者を危険にさらす状態 治験への参加のために、または治験の結果または治験に参加する参加者の能力に影響を与える可能性があります
9. -妊娠中または授乳中の参加者、または試験中に妊娠を計画している参加者
10. -ソルガムまたは同様の化学的または生物学的組成の化合物（Nicosan、Niprisan、JobelynまたはXickleなど）に起因するアレルギー反応の病歴。
11. -登録後3か月以内の他の治験薬の使用
12. PROMIS 疲労アンケート 8a T スコア ˂ 44.3