Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Doseskaleringsstudie av SCD-101 vid sicklecellssjukdom

20 mars 2023 uppdaterad av: Invenux, LLC

Del A: Fas IB, enstaka ställe, dosökning av SCD-101 och del B: Randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad övergång av SCD-101 hos vuxna med homozygot sicklecellssjukdom eller S/Beta 0-talassemi.

Syftet med denna studie är att fastställa säkerheten och de kliniska effekterna av SCD-101 när det ges till vuxna med sicklecellssjukdom.

Studieöversikt

Status

Aktiv, inte rekryterande

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Detta är en dosupptrappningsstudie av SCD-101 på ett ställe hos deltagare med homozygot sicklecell-sjukdom (S/S) eller S/beta 0-talassemi. Alla deltagare kommer att övervakas för säkerhet, tolerabilitet och dosbegränsande toxicitet.

Studien är uppdelad i två delar. Del A är en öppen, icke-randomiserad, icke-placebokontrollerad dosökningsstudie med en 28-dagars behandlingsfas och 14-dagars uppföljningsfas med fem kohorter. Del B är en randomiserad, placebokontrollerad, bekräftande 2x2 crossover-kohort med en 28 dagars tvättning mellan menstruationerna och en 28-dagars uppföljningsfas.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Förväntat)

60

Fas

  • Fas 1

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • New York
      • Brooklyn, New York, Förenta staterna, 11203
        • King's County Hospital

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år till 55 år (Vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Man eller kvinna, 18-55 år
  2. Homozygot sicklecellssjukdom eller S/beta 0 talassemi
  3. Hemoglobin F ≤10 %
  4. Hemoglobin ≥ 6,0 g/dL och ≤ 9,5 g/dL
  5. Kvinnliga deltagare i fertil ålder och manliga deltagare vars partner är en kvinna i fertil ålder måste vara villiga att använda godkänd preventivmedel under prövningen och i 3 månader efter avslutad behandling. Endast barriärmetoder eller fullständig abstinens är acceptabla för denna studie. Deltagare som använder hormonell preventivmedel (inklusive morgon-efter-piller) och spiral är uteslutna om de inte vill/kan byta till en acceptabel form av preventivmedel.
  6. Förmåga att följa studiebesöksschemat och andra protokollkrav
  7. Förmåga att förstå och vilja att underteckna ett informerat samtycke

Exklusions kriterier:

  1. Transfusion av röda blodkroppar inom 3 månader efter inskrivningen
  2. Hydroxyureabehandling inom 6 månader efter inskrivning
  3. Smärtsam eller annan akut sicklecellshändelse som krävde sjukhusvistelse inom 4 veckor efter inskrivning
  4. ASAT och/eller ALAT >3x övre normalgräns och/eller kreatinin >2x övre normalgräns eller någon annan signifikant nedsatt njur- eller leverfunktion
  5. Uppskattad kreatininclearance (CrCl) < 60 ml/min (Cockcroft-Gault-formel) vid screening.
  6. QTc-intervall på >470 msek vid inträde i försöket och deltagare med medfött långt QT-syndrom.
  7. Ingen annan signifikant sicklecell- eller icke-sicklecellssjukdom som skulle förvirra resultaten av prövningen
  8. Varje tillstånd som, enligt utredarens uppfattning, sätter deltagaren i riskzonen på grund av deltagande i försöket, eller kan påverka resultatet av försöket eller deltagarens förmåga att delta i försöket
  9. Deltagare som är gravid eller ammar ett spädbarn eller planerar graviditet under försökets gång
  10. Historik med allergiska reaktioner som tillskrivs sorghum eller föreningar med liknande kemisk eller biologisk sammansättning (såsom Nicosan, Niprisan, Jobelyn eller Xickle).
  11. Annan läkemedelsanvändning inom 3 månader efter registreringen
  12. PROMIS Trötthetsenkät 8a T-poäng ˂ 44,3

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Crossover tilldelning
  • Maskning: Fyrdubbla

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: SCD-101
SCD-101 doserad TID i 28 dagar
Läkemedel: SCD-101
Administreras som gelatinkapslar
Placebo-jämförare: Placebo
Placebodoserad TID i 28 dagar
Läkemedel: SCD-101
Administreras som gelatinkapslar

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Bestäm säkerhet, tolerabilitet och dosbegränsande toxicitet för ökande doser av SCD-101, bedömd utifrån frekvens och svårighetsgrad av biverkningar (AE) och förändringar i vitala tecken, 12-avlednings-EKG och laboratoriebedömningar jämfört med baslinjen
Tidsram: Från det att deltagaren administreras den första dosen till den sista uppföljningen (18 veckor)
Från det att deltagaren administreras den första dosen till den sista uppföljningen (18 veckor)

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Bestäm effekten av eskalerande doser av SCD-101 på medelförändringen i hemoglobin från baslinjen
Tidsram: Från det att deltagaren nås vid baslinjen till den slutliga uppföljningen (18 veckor)
Från det att deltagaren nås vid baslinjen till den slutliga uppföljningen (18 veckor)
Bestäm effekten av eskalerande doser av SCD-101 på den genomsnittliga förändringen i procent retikulocyter från baslinjen
Tidsram: Från det att deltagaren nås vid baslinjen till den slutliga uppföljningen (18 veckor)
Från det att deltagaren nås vid baslinjen till den slutliga uppföljningen (18 veckor)
Bestäm effekten av eskalerande doser av SCD-101 på den genomsnittliga förändringen från baslinjen vid hemolys av röda blodkroppar mätt med laktatdehydrogenas (LDH) och indirekt bilirubin.
Tidsram: Från det att deltagaren nås vid baslinjen till den slutliga uppföljningen (18 veckor)
Från det att deltagaren nås vid baslinjen till den slutliga uppföljningen (18 veckor)
Bestäm effekten av eskalerande doser av SCD-101 på medelförändringen från baslinjen i trötthet mätt med PROMIS trötthetsenkät
Tidsram: Från det att deltagaren nås vid baslinjen till den slutliga uppföljningen (18 veckor)
Från det att deltagaren nås vid baslinjen till den slutliga uppföljningen (18 veckor)
Bestäm effekten av eskalerande doser av SCD-101 på den genomsnittliga förändringen från baslinjen i procent av venösa cirkulerande röda blodkroppar i skäran
Tidsram: Från det att deltagaren nås vid baslinjen till den slutliga uppföljningen (18 veckor)
Från det att deltagaren nås vid baslinjen till den slutliga uppföljningen (18 veckor)
Bestäm effekten av eskalerande doser av SCD-101 på den genomsnittliga förändringen från baslinjen i funktionell kapacitet mätt med 6-minuters gångtestet
Tidsram: Från det att deltagaren nås vid baslinjen till den slutliga uppföljningen (18 veckor)
Från det att deltagaren nås vid baslinjen till den slutliga uppföljningen (18 veckor)

Andra resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Del B: Exploratory Outcome Mät den genomsnittliga förändringen från baslinjen i sömnstörningar mätt med PROMIS sömnstörningsenkät
Tidsram: Från det att deltagaren nås vid baslinjen till den slutliga uppföljningen (18 veckor)
Från det att deltagaren nås vid baslinjen till den slutliga uppföljningen (18 veckor)
Del B: Exploratory Outcome Mät den genomsnittliga förändringen från baslinjen i smärtinterferens mätt med PROMIS smärtinterferensenkät
Tidsram: Från det att deltagaren nås vid baslinjen till den slutliga uppföljningen (18 veckor)
Från det att deltagaren nås vid baslinjen till den slutliga uppföljningen (18 veckor)
Del B: Exploratory Outcome Mät den genomsnittliga förändringen från baslinjen hos patientrapporterad daglig smärta mätt med en numerisk värderingsskala (NRS 0-10)
Tidsram: Från det att deltagaren nås vid baslinjen till den slutliga uppföljningen (18 veckor)
Från det att deltagaren nås vid baslinjen till den slutliga uppföljningen (18 veckor)
Del B: Exploratory Outcome Mät den genomsnittliga förändringen från baslinjen i analgetikaanvändning mätt i patientens medicindagbok
Tidsram: Från det att deltagaren nås vid baslinjen till den slutliga uppföljningen (18 veckor)
Från det att deltagaren nås vid baslinjen till den slutliga uppföljningen (18 veckor)
Del B: Exploratory Outcome Mät medelvärdet: förändring från baslinjen i träning och sömnaktivitet mätt med handledsaktigrafi
Tidsram: Från det att deltagaren nås vid baslinjen till den slutliga uppföljningen (18 veckor)
Från det att deltagaren nås vid baslinjen till den slutliga uppföljningen (18 veckor)
Del B: Exploratory Outcome Mät medelvärdet: förändring från baslinjen i plasmainflammatoriska cytokiner mätt med ELISA
Tidsram: Från det att deltagaren nås vid baslinjen till den slutliga uppföljningen (18 veckor)
Från det att deltagaren nås vid baslinjen till den slutliga uppföljningen (18 veckor)

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Invenux, LLC

Samarbetspartners

State University of New York - Downstate Medical Center

Utredare

  • Huvudutredare: John Muthu, MD, King's County Hospital

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

1 februari 2015

Primärt slutförande (Förväntat)

1 november 2023

Avslutad studie (Förväntat)

1 december 2023

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

23 februari 2015

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

4 mars 2015

Första postat (Uppskatta)

5 mars 2015

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

21 mars 2023

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

20 mars 2023

Senast verifierad

1 mars 2023

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • INVX-SCD-101-11

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera