Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Dose-eskaleringsstudie av SCD-101 ved sigdcellesykdom

20. mars 2023 oppdatert av: Invenux, LLC

Del A: Fase IB, enkeltsted, doseøkning av SCD-101 og del B: Randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert crossover av SCD-101 hos voksne med homozygot sigdcellesykdom eller S/Beta 0-thalassemi.

Hensikten med denne studien er å bestemme sikkerheten og de kliniske effektene av SCD-101 når det gis til voksne med sigdcellesykdom.

Studieoversikt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Dette er enkeltsteds, dose-eskaleringsstudie av SCD-101 hos deltakere med homozygot sigdcellesykdom (S/S) eller S/beta 0-thalassemi. Alle deltakere vil bli overvåket for sikkerhet, tolerabilitet og dosebegrensende toksisitet.

Studiet er delt i to deler. Del A er en åpen, ikke-randomisert, ikke-placebokontrollert doseeskaleringsstudie med en 28-dagers behandlingsfase og 14-dagers oppfølgingsfase med fem kohorter. Del B er en randomisert, placebokontrollert, bekreftende 2x2 crossover-kohort med en 28 dagers utvasking mellom menstruasjonene og en 28-dagers oppfølgingsfase.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Forventet)

60

Fase

  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • New York
      • Brooklyn, New York, Forente stater, 11203
        • King's County Hospital

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år til 55 år (Voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Mann eller kvinne, 18-55 år
  2. Homozygot sigdcellesykdom eller S/beta 0 talassemi
  3. Hemoglobin F ≤10 %
  4. Hemoglobin ≥ 6,0 g/dL og ≤ 9,5 g/dL
  5. Kvinnelige deltakere i fertil alder og mannlige deltakere hvis partner er en kvinne i fertil alder må være villige til å bruke godkjent prevensjon under forsøket og i 3 måneder etter avsluttet behandling. Kun barrieremetoder eller fullstendig avholdenhet er akseptable for denne studien. Deltakere som bruker hormonell prevensjon (inkludert morgen-etter-piller) og spiral er ekskludert med mindre de vil/kan bytte til en akseptabel prevensjonsform.
  6. Evne til å overholde studiebesøksplanen og andre protokollkrav
  7. Evne til å forstå og vilje til å signere et informert samtykkedokument

Ekskluderingskriterier:

  1. Transfusjon av røde blodlegemer innen 3 måneder etter registrering
  2. Hydroxyurea-behandling innen 6 måneder etter påmelding
  3. Smertefull eller annen akutt sigdcellehendelse som krevde sykehusinnleggelse innen 4 uker etter påmelding
  4. ASAT og/eller ALAT >3x øvre normalgrense og/eller kreatinin >2x øvre normalgrense eller annen signifikant nedsatt nyre- eller leverfunksjon
  5. Estimert kreatininclearance (CrCl) < 60 ml/min (Cockcroft-Gault formel) ved screening.
  6. QTc-intervall på >470 msek ved start av forsøk og deltaker med medfødt langt QT-syndrom.
  7. Ingen annen signifikant sigdcelle eller ikke-sigdcellesykdom som ville forvirre resultatene av forsøket
  8. Enhver tilstand som etter etterforskerens syn setter deltakeren i fare på grunn av deltakelse i forsøket, eller kan påvirke resultatet av forsøket eller deltakerens mulighet til å delta i forsøket
  9. Deltaker som er gravid eller ammer et spedbarn eller planlegger graviditet i løpet av forsøket
  10. Anamnese med allergiske reaksjoner tilskrevet sorghum eller forbindelser med lignende kjemisk eller biologisk sammensetning (som Nicosan, Niprisan, Jobelyn eller Xickle).
  11. Annen undersøkelsesmiddelbruk innen 3 måneder etter påmelding
  12. PROMIS Fatigue Spørreskjema 8a T-score ˂ 44,3

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Crossover-oppdrag
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: SCD-101
SCD-101 dosert TID i 28 dager
Legemiddel: SCD-101
Administreres som gelatinkapsler
Placebo komparator: Placebo
Placebodosert TID i 28 dager
Legemiddel: SCD-101
Administreres som gelatinkapsler

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Bestem sikkerhet, tolerabilitet og dosebegrensende toksisitet av økende doser av SCD-101, vurdert etter frekvens og alvorlighetsgrad av bivirkninger (AE), og endringer i vitale tegn, 12-avlednings EKG og laboratorievurderinger sammenlignet med baseline
Tidsramme: Fra det tidspunktet deltakeren får den første dosen til den siste oppfølgingen (18 uker)
Fra det tidspunktet deltakeren får den første dosen til den siste oppfølgingen (18 uker)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Bestem effekten av eskalerende doser av SCD-101 på den gjennomsnittlige endringen i hemoglobin fra grunnlinjen
Tidsramme: Fra tidspunktet deltakeren er tilgjengelig ved baseline til den endelige oppfølgingen (18 uker)
Fra tidspunktet deltakeren er tilgjengelig ved baseline til den endelige oppfølgingen (18 uker)
Bestem effekten av eskalerende doser av SCD-101 på gjennomsnittlig endring i prosent retikulocytter fra baseline
Tidsramme: Fra tidspunktet deltakeren er tilgjengelig ved baseline til den endelige oppfølgingen (18 uker)
Fra tidspunktet deltakeren er tilgjengelig ved baseline til den endelige oppfølgingen (18 uker)
Bestem effekten av eskalerende doser av SCD-101 på gjennomsnittlig endring fra baseline i hemolyse av røde blodlegemer målt ved laktatdehydrogenase (LDH) og indirekte bilirubin.
Tidsramme: Fra tidspunktet deltakeren er tilgjengelig ved baseline til den endelige oppfølgingen (18 uker)
Fra tidspunktet deltakeren er tilgjengelig ved baseline til den endelige oppfølgingen (18 uker)
Bestem effekten av eskalerende doser av SCD-101 på gjennomsnittlig endring fra baseline i tretthet som målt med PROMIS fatigue-spørreskjema
Tidsramme: Fra tidspunktet deltakeren er tilgjengelig ved baseline til den endelige oppfølgingen (18 uker)
Fra tidspunktet deltakeren er tilgjengelig ved baseline til den endelige oppfølgingen (18 uker)
Bestem effekten av eskalerende doser av SCD-101 på gjennomsnittlig endring fra baseline i prosenten av venøs sirkulerende sigd røde blodceller
Tidsramme: Fra tidspunktet deltakeren er tilgjengelig ved baseline til den endelige oppfølgingen (18 uker)
Fra tidspunktet deltakeren er tilgjengelig ved baseline til den endelige oppfølgingen (18 uker)
Bestem effekten av eskalerende doser av SCD-101 på gjennomsnittlig endring fra baseline i funksjonell kapasitet målt ved 6-minutters gangtest
Tidsramme: Fra tidspunktet deltakeren er tilgjengelig ved baseline til den endelige oppfølgingen (18 uker)
Fra tidspunktet deltakeren er tilgjengelig ved baseline til den endelige oppfølgingen (18 uker)

Andre resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Del B: Utforskende utfall Mål gjennomsnittlig endring fra baseline i søvnforstyrrelser målt ved hjelp av PROMIS-spørreskjemaet om søvnforstyrrelser
Tidsramme: Fra tidspunktet deltakeren er tilgjengelig ved baseline til den endelige oppfølgingen (18 uker)
Fra tidspunktet deltakeren er tilgjengelig ved baseline til den endelige oppfølgingen (18 uker)
Del B: Undersøkende utfall Mål gjennomsnittlig endring fra baseline i smerteinterferens som målt med PROMIS smerteinterferensspørreskjema
Tidsramme: Fra tidspunktet deltakeren er tilgjengelig ved baseline til den endelige oppfølgingen (18 uker)
Fra tidspunktet deltakeren er tilgjengelig ved baseline til den endelige oppfølgingen (18 uker)
Del B: Undersøkende utfall Mål gjennomsnittlig endring fra baseline hos pasientrapporterte daglige smerter målt med en numerisk vurderingsskala (NRS 0-10)
Tidsramme: Fra tidspunktet deltakeren er tilgjengelig ved baseline til den endelige oppfølgingen (18 uker)
Fra tidspunktet deltakeren er tilgjengelig ved baseline til den endelige oppfølgingen (18 uker)
Del B: Undersøkende utfall Mål gjennomsnittlig endring fra baseline i bruk av smertestillende midler målt i pasientens medisindagbok
Tidsramme: Fra tidspunktet deltakeren er tilgjengelig ved baseline til den endelige oppfølgingen (18 uker)
Fra tidspunktet deltakeren er tilgjengelig ved baseline til den endelige oppfølgingen (18 uker)
Del B: Utforskende utfall Mål gjennomsnitt:endring fra baseline i trening og søvnaktivitet målt ved håndleddsaktigrafi
Tidsramme: Fra tidspunktet deltakeren er tilgjengelig ved baseline til den endelige oppfølgingen (18 uker)
Fra tidspunktet deltakeren er tilgjengelig ved baseline til den endelige oppfølgingen (18 uker)
Del B: Utforskende utfall Mål gjennomsnitt:endring fra baseline i plasma inflammatoriske cytokiner målt ved ELISA
Tidsramme: Fra tidspunktet deltakeren er tilgjengelig ved baseline til den endelige oppfølgingen (18 uker)
Fra tidspunktet deltakeren er tilgjengelig ved baseline til den endelige oppfølgingen (18 uker)

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Invenux, LLC

Samarbeidspartnere

State University of New York - Downstate Medical Center

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: John Muthu, MD, King's County Hospital

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

1. februar 2015

Primær fullføring (Forventet)

1. november 2023

Studiet fullført (Forventet)

1. desember 2023

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

23. februar 2015

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

4. mars 2015

Først lagt ut (Anslag)

5. mars 2015

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

21. mars 2023

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

20. mars 2023

Sist bekreftet

1. mars 2023

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • INVX-SCD-101-11

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere