Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Dosis-eskaleringsundersøgelse af SCD-101 i seglcellesygdom

20. marts 2023 opdateret af: Invenux, LLC

Del A: Fase IB, enkeltsted, dosiseskalering af SCD-101 og del B: Randomiseret, dobbeltblindet, placebokontrolleret krydsning af SCD-101 hos voksne med homozygot seglcellesygdom eller S/Beta 0-thalassæmi.

Formålet med denne undersøgelse er at bestemme sikkerheden og de kliniske virkninger af SCD-101, når det gives til voksne med seglcellesygdom.

Studieoversigt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette er enkeltsteds, dosis-eskaleringsundersøgelse af SCD-101 hos deltagere med homozygot seglcellesygdom (S/S) eller S/beta 0-thalassæmi. Alle deltagere vil blive overvåget for sikkerhed, tolerabilitet og dosisbegrænsende toksicitet.

Undersøgelsen er opdelt i to dele. Del A er et åbent, ikke-randomiseret, ikke-placebokontrolleret dosisoptrapningsstudie med en 28-dages behandlingsfase og 14-dages opfølgningsfase med fem kohorter. Del B er en randomiseret, placebo-kontrolleret, bekræftende 2x2 crossover-kohorte med en 28-dages udvaskning mellem menstruationerne og en 28-dages opfølgningsfase.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Forventet)

60

Fase

  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • New York
      • Brooklyn, New York, Forenede Stater, 11203
        • King's County Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år til 55 år (Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Mand eller kvinde, 18-55 år
  2. Homozygot seglcellesygdom eller S/beta 0 thalassæmi
  3. Hæmoglobin F ≤10 %
  4. Hæmoglobin ≥ 6,0 g/dL og ≤ 9,5 g/dL
  5. Kvindelige deltagere i den fødedygtige alder og mandlige deltagere, hvis partner er en kvinde i den fødedygtige alder, skal være villige til at bruge godkendt prævention under forsøget og i 3 måneder efter endt behandling. Kun barrieremetoder eller fuldstændig afholdenhed er acceptable for denne undersøgelse. Deltagere, der bruger hormonel prævention (inklusive morgen-efter-piller) og spiral er udelukket, medmindre de vil/kan skifte til en acceptabel præventionsform.
  6. Evne til at overholde studiebesøgsplanen og andre protokolkrav
  7. Evne til at forstå og villighed til at underskrive et informeret samtykkedokument

Ekskluderingskriterier:

  1. Transfusion af røde blodlegemer inden for 3 måneder efter tilmelding
  2. Hydroxyurea-behandling inden for 6 måneder efter tilmelding
  3. Smertefuld eller anden akut seglcellehændelse, der krævede en hospitalsindlæggelse inden for 4 uger efter indskrivning
  4. ASAT og/eller ALAT >3x øvre normalgrænse og/eller kreatinin >2x øvre normalgrænse eller enhver anden signifikant nedsat nyre- eller leverfunktion
  5. Estimeret kreatininclearance (CrCl) < 60 ml/min (Cockcroft-Gault formel) ved screening.
  6. QTc-interval på >470 msek ved start af forsøget og deltager med medfødt langt QT-syndrom.
  7. Ingen anden signifikant seglcelle- eller ikke-seglcellesygdom, der ville forvirre resultaterne af forsøget
  8. Enhver tilstand, der efter investigators opfattelse bringer deltageren i fare på grund af deltagelse i forsøget eller kan påvirke resultatet af forsøget eller deltagerens mulighed for at deltage i forsøget
  9. Deltager gravid eller ammer et spædbarn eller planlægger graviditet i løbet af forsøget
  10. Anamnese med allergiske reaktioner tilskrevet sorghum eller forbindelser med lignende kemisk eller biologisk sammensætning (såsom Nicosan, Niprisan, Jobelyn eller Xickle).
  11. Andet forsøgsbrug inden for 3 måneder efter tilmelding
  12. PROMIS Træthedsspørgeskema 8a T-score ˂ 44,3

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Crossover opgave
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: SCD-101
SCD-101 doseret TID i 28 dage
Medicin: SCD-101
Indgives som gelatinekapsler
Placebo komparator: Placebo
Placebo doseret TID i 28 dage
Medicin: SCD-101
Indgives som gelatinekapsler

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Bestem sikkerhed, tolerabilitet og dosisbegrænsende toksicitet af eskalerende doser af SCD-101, vurderet ud fra hyppigheden og sværhedsgraden af ​​bivirkninger (AE'er) og ændringer i vitale tegn, 12-aflednings-EKG'er og laboratorievurderinger sammenlignet med baseline
Tidsramme: Fra det tidspunkt, hvor deltageren får den første dosis til den sidste opfølgning (18 uger)
Fra det tidspunkt, hvor deltageren får den første dosis til den sidste opfølgning (18 uger)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Bestem effekten af ​​eskalerende doser af SCD-101 på den gennemsnitlige ændring i hæmoglobin fra basislinjen
Tidsramme: Fra det tidspunkt, hvor deltageren tilgås ved baseline til den endelige opfølgning (18 uger)
Fra det tidspunkt, hvor deltageren tilgås ved baseline til den endelige opfølgning (18 uger)
Bestem effekten af ​​eskalerende doser af SCD-101 på den gennemsnitlige ændring i procent retikulocytter fra baseline
Tidsramme: Fra det tidspunkt, hvor deltageren tilgås ved baseline til den endelige opfølgning (18 uger)
Fra det tidspunkt, hvor deltageren tilgås ved baseline til den endelige opfølgning (18 uger)
Bestem effekten af ​​eskalerende doser af SCD-101 på den gennemsnitlige ændring fra baseline i hæmolyse af røde blodlegemer målt ved lactatdehydrogenase (LDH) og indirekte bilirubin.
Tidsramme: Fra det tidspunkt, hvor deltageren tilgås ved baseline til den endelige opfølgning (18 uger)
Fra det tidspunkt, hvor deltageren tilgås ved baseline til den endelige opfølgning (18 uger)
Bestem effekten af ​​eskalerende doser af SCD-101 på den gennemsnitlige ændring fra baseline i træthed som målt ved hjælp af PROMIS træthedsspørgeskemaet
Tidsramme: Fra det tidspunkt, hvor deltageren tilgås ved baseline til den endelige opfølgning (18 uger)
Fra det tidspunkt, hvor deltageren tilgås ved baseline til den endelige opfølgning (18 uger)
Bestem effekten af ​​eskalerende doser af SCD-101 på den gennemsnitlige ændring fra baseline i procenten af ​​venøs cirkulerende segl røde blodlegemer
Tidsramme: Fra det tidspunkt, hvor deltageren tilgås ved baseline til den endelige opfølgning (18 uger)
Fra det tidspunkt, hvor deltageren tilgås ved baseline til den endelige opfølgning (18 uger)
Bestem effekten af ​​eskalerende doser af SCD-101 på den gennemsnitlige ændring fra baseline i funktionel kapacitet målt ved 6-minutters gangtest
Tidsramme: Fra det tidspunkt, hvor deltageren tilgås ved baseline til den endelige opfølgning (18 uger)
Fra det tidspunkt, hvor deltageren tilgås ved baseline til den endelige opfølgning (18 uger)

Andre resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Del B: Exploratory Outcome Mål den gennemsnitlige ændring fra baseline i søvninterferens som målt med PROMIS søvninterferensspørgeskemaet
Tidsramme: Fra det tidspunkt, hvor deltageren tilgås ved baseline til den endelige opfølgning (18 uger)
Fra det tidspunkt, hvor deltageren tilgås ved baseline til den endelige opfølgning (18 uger)
Del B: Exploratory Outcome Mål den gennemsnitlige ændring fra baseline i smerteinterferens som målt med PROMIS smerteinterferensspørgeskemaet
Tidsramme: Fra det tidspunkt, hvor deltageren tilgås ved baseline til den endelige opfølgning (18 uger)
Fra det tidspunkt, hvor deltageren tilgås ved baseline til den endelige opfølgning (18 uger)
Del B: Exploratory Outcome Mål den gennemsnitlige ændring fra baseline hos patientrapporterede daglige smerter målt ved en numerisk vurderingsskala (NRS 0-10)
Tidsramme: Fra det tidspunkt, hvor deltageren tilgås ved baseline til den endelige opfølgning (18 uger)
Fra det tidspunkt, hvor deltageren tilgås ved baseline til den endelige opfølgning (18 uger)
Del B: Exploratory Outcome Mål den gennemsnitlige ændring fra baseline i smertestillende brug som målt i patientens medicindagbog
Tidsramme: Fra det tidspunkt, hvor deltageren tilgås ved baseline til den endelige opfølgning (18 uger)
Fra det tidspunkt, hvor deltageren tilgås ved baseline til den endelige opfølgning (18 uger)
Del B: Udforskningsresultat Mål middelværdi:ændring fra baseline i træning og søvnaktivitet målt ved håndledsaktigrafi
Tidsramme: Fra det tidspunkt, hvor deltageren tilgås ved baseline til den endelige opfølgning (18 uger)
Fra det tidspunkt, hvor deltageren tilgås ved baseline til den endelige opfølgning (18 uger)
Del B: Exploratory Outcome Mål middelværdi:ændring fra baseline i plasma inflammatoriske cytokiner målt ved ELISA
Tidsramme: Fra det tidspunkt, hvor deltageren tilgås ved baseline til den endelige opfølgning (18 uger)
Fra det tidspunkt, hvor deltageren tilgås ved baseline til den endelige opfølgning (18 uger)

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Invenux, LLC

Samarbejdspartnere

State University of New York - Downstate Medical Center

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: John Muthu, MD, King's County Hospital

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

1. februar 2015

Primær færdiggørelse (Forventet)

1. november 2023

Studieafslutning (Forventet)

1. december 2023

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

23. februar 2015

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

4. marts 2015

Først opslået (Skøn)

5. marts 2015

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

21. marts 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

20. marts 2023

Sidst verificeret

1. marts 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • INVX-SCD-101-11

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Seglcellesygdom

Kliniske forsøg med SCD-101

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Algeria

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner