SCD-101:n annos-eskalaatiotutkimus sirppisolutaudissa
maanantai 20. maaliskuuta 2023 päivittänyt: Invenux, LLC
Osa A: Vaihe IB, yksittäinen paikka, SCD-101:n annoksen suurennus ja osa B: satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu SCD-101:n risteytys aikuisilla, joilla on homotsygoottinen sirppisolutauti tai S/Beta 0 -talassemia.
Tämän tutkimuksen tarkoituksena on määrittää SCD-101:n turvallisuus ja kliiniset vaikutukset, kun sitä annetaan aikuisille, joilla on sirppisolusairaus.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Aktiivinen, ei rekrytointi
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämä on SCD-101:n yhdestä paikasta tehdyn annoksen eskalaatiotutkimus osallistujilla, joilla on homotsygoottinen sirppisolusairaus (S/S) tai S/beeta 0 -talassemia. Kaikkia osallistujia seurataan turvallisuuden, siedettävyyden ja annosta rajoittavien toksisuuksien suhteen.
Tutkimus on jaettu kahteen osaan. Osa A on avoin, ei-satunnaistettu, ei-plasebokontrolloitu annoksen korotustutkimus, jossa on 28 päivän hoitovaihe ja 14 päivän seurantavaihe, jossa on viisi kohorttia. Osa B on satunnaistettu, lumekontrolloitu, vahvistava 2 x 2 crossover-kohortti, jossa kuukautisten välillä on 28 päivän pesu ja 28 päivän seurantavaihe.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Odotettu)
60
Vaihe
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
New York
-
Brooklyn, New York, Yhdysvallat, 11203
- King's County Hospital
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta - 55 vuotta (Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Mies tai nainen, 18-55 vuotta
- Homotsygoottinen sirppisolusairaus tai S/beeta 0 -talassemia
- Hemoglobiini F ≤10 %
- Hemoglobiini ≥ 6,0 g/dl ja ≤ 9,5 g/dl
- Hedelmällisessä iässä olevien naispuolisten osallistujien ja miespuolisten osallistujien, joiden kumppani on hedelmällisessä iässä oleva nainen, on oltava valmiita käyttämään hyväksyttyä ehkäisyä tutkimuksen aikana ja 3 kuukauden ajan hoidon päättymisen jälkeen. Vain estemenetelmät tai täydellinen pidättäytyminen hyväksytään tähän tutkimukseen. Osallistujat, jotka käyttävät hormonaalista ehkäisyä (mukaan lukien aamun jälkeinen pilleri) ja kierukkaa, suljetaan pois, elleivät he ole halukkaita/pystyt vaihtamaan hyväksyttävään ehkäisymuotoon.
- Kyky noudattaa opintovierailuaikataulua ja muita protokollavaatimuksia
- Kyky ymmärtää ja halukkuus allekirjoittaa tietoinen suostumusasiakirja
Poissulkemiskriteerit:
- Punasolujen siirto 3 kuukauden sisällä ilmoittautumisesta
- Hydroksiureahoito 6 kuukauden sisällä ilmoittautumisesta
- Kivulias tai muu akuutti sirppisolutapahtuma, joka vaati sairaalahoitoa 4 viikon sisällä ilmoittautumisesta
- ASAT ja/tai ALAT > 3x normaalin yläraja ja/tai kreatiniini > 2x normaalin yläraja tai mikä tahansa muu merkittävä munuaisten tai maksan vajaatoiminta
- Arvioitu kreatiniinipuhdistuma (CrCl) < 60 ml/min (Cockcroft-Gault-kaava) seulonnassa.
- QTc-aika >470 ms tutkimukseen tullessa ja osallistujalla, jolla on synnynnäinen pitkän QT-oireyhtymä.
- Mikään muu merkittävä sirppisolu- tai ei-sirppisolusairaus, joka hämmentäisi kokeen tuloksia
- Mikä tahansa ehto, joka tutkijan näkemyksen mukaan asettaa osallistujan vaaraan tutkimukseen osallistumisen vuoksi tai voi vaikuttaa tutkimuksen tulokseen tai osallistujan kykyyn osallistua tutkimukseen
- Osallistuja raskaana tai imettää lasta tai suunnittelee raskautta kokeen aikana
- Aiemmat allergiset reaktiot, jotka johtuvat durrasta tai yhdisteistä, joilla on samanlainen kemiallinen tai biologinen koostumus (kuten Nicosan, Niprisan, Jobelyn tai Xickle).
- Muu tutkittava huumeiden käyttö 3 kuukauden sisällä ilmoittautumisesta
- PROMIS-väsymyskysely 8a T-pisteet ˂ 44,3
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Crossover-tehtävä
- Naamiointi: Nelinkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: SCD-101
SCD-101 annosteltiin TID 28 päivän ajan
|
Annostetaan gelatiinikapseleina
|
|
Placebo Comparator: Plasebo
Plaseboa annettiin kolme kertaa päivässä 28 päivän ajan
|
Annostetaan gelatiinikapseleina
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Määritä SCD-101:n kasvavien annosten turvallisuus, siedettävyys ja annosta rajoittavat toksisuudet, jotka arvioidaan haittatapahtumien esiintymistiheyden ja vakavuuden sekä elintoimintojen, 12-kytkentäisten EKG:n ja laboratorioarvioiden muutoksilla lähtötasoon verrattuna.
Aikaikkuna: Siitä hetkestä, kun osallistujalle on annettu ensimmäinen annos, viimeiseen seurantaan (18 viikkoa)
|
Siitä hetkestä, kun osallistujalle on annettu ensimmäinen annos, viimeiseen seurantaan (18 viikkoa)
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Määritä SCD-101:n kasvavien annosten vaikutus hemoglobiinin keskimääräiseen muutokseen perusviivasta
Aikaikkuna: Siitä hetkestä, kun osallistujaa tavoitetaan lähtötilanteessa viimeiseen seurantaan (18 viikkoa)
|
Siitä hetkestä, kun osallistujaa tavoitetaan lähtötilanteessa viimeiseen seurantaan (18 viikkoa)
|
|
Määritä SCD-101:n kasvavien annosten vaikutus retikulosyyttiprosenttien keskimääräiseen muutokseen lähtötasosta
Aikaikkuna: Siitä hetkestä, kun osallistujaa tavoitetaan lähtötilanteessa viimeiseen seurantaan (18 viikkoa)
|
Siitä hetkestä, kun osallistujaa tavoitetaan lähtötilanteessa viimeiseen seurantaan (18 viikkoa)
|
|
Määritä SCD-101:n kasvavien annosten vaikutus punasolujen hemolyysin keskimääräiseen muutokseen lähtötilanteesta mitattuna laktaattidehydrogenaasilla (LDH) ja epäsuoralla bilirubiinilla.
Aikaikkuna: Siitä hetkestä, kun osallistujaa tavoitetaan lähtötilanteessa viimeiseen seurantaan (18 viikkoa)
|
Siitä hetkestä, kun osallistujaa tavoitetaan lähtötilanteessa viimeiseen seurantaan (18 viikkoa)
|
|
Määritä SCD-101:n kasvavien annosten vaikutus väsymyksen keskimääräiseen muutokseen lähtötasosta mitattuna PROMIS-väsymyskyselyllä
Aikaikkuna: Siitä hetkestä, kun osallistujaa tavoitetaan lähtötilanteessa viimeiseen seurantaan (18 viikkoa)
|
Siitä hetkestä, kun osallistujaa tavoitetaan lähtötilanteessa viimeiseen seurantaan (18 viikkoa)
|
|
Määritä SCD-101:n kasvavien annosten vaikutus laskimoissa kiertävien sirppipunasolujen prosenttiosuuden keskimääräiseen muutokseen lähtötasosta
Aikaikkuna: Siitä hetkestä, kun osallistujaa tavoitetaan lähtötilanteessa viimeiseen seurantaan (18 viikkoa)
|
Siitä hetkestä, kun osallistujaa tavoitetaan lähtötilanteessa viimeiseen seurantaan (18 viikkoa)
|
|
Määritä SCD-101:n kasvavien annosten vaikutus toimintakyvyn keskimääräiseen muutokseen lähtötasosta mitattuna 6 minuutin kävelytestillä
Aikaikkuna: Siitä hetkestä, kun osallistujaa tavoitetaan lähtötilanteessa viimeiseen seurantaan (18 viikkoa)
|
Siitä hetkestä, kun osallistujaa tavoitetaan lähtötilanteessa viimeiseen seurantaan (18 viikkoa)
|
Muut tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Osa B: Tutkimustulos Mittaa unihäiriöiden keskimääräinen muutos lähtötasosta PROMIS-unihäiriökyselyllä mitattuna
Aikaikkuna: Siitä hetkestä, kun osallistujaa tavoitetaan lähtötilanteessa viimeiseen seurantaan (18 viikkoa)
|
Siitä hetkestä, kun osallistujaa tavoitetaan lähtötilanteessa viimeiseen seurantaan (18 viikkoa)
|
|
Osa B: Tutkimustulos Mittaa kipuhäiriöiden keskimääräinen muutos lähtötasosta PROMIS-kipuhäiriökyselyllä mitattuna
Aikaikkuna: Siitä hetkestä, kun osallistujaa tavoitetaan lähtötilanteessa viimeiseen seurantaan (18 viikkoa)
|
Siitä hetkestä, kun osallistujaa tavoitetaan lähtötilanteessa viimeiseen seurantaan (18 viikkoa)
|
|
Osa B: Tutkimustulos Mittaa potilaan raportoiman päivittäisen kivun keskimääräinen muutos lähtötasosta mitattuna numeerisella arviointiasteikolla (NRS 0-10)
Aikaikkuna: Siitä hetkestä, kun osallistujaa tavoitetaan lähtötilanteessa viimeiseen seurantaan (18 viikkoa)
|
Siitä hetkestä, kun osallistujaa tavoitetaan lähtötilanteessa viimeiseen seurantaan (18 viikkoa)
|
|
Osa B: Tutkimustulos Mittaa analgeettien käytön keskimääräinen muutos lähtötasosta mitattuna potilaan lääkityspäiväkirjasta
Aikaikkuna: Siitä hetkestä, kun osallistujaa tavoitetaan lähtötilanteessa viimeiseen seurantaan (18 viikkoa)
|
Siitä hetkestä, kun osallistujaa tavoitetaan lähtötilanteessa viimeiseen seurantaan (18 viikkoa)
|
|
Osa B: Tutkimustulos Mittaa keskiarvo: muutos harjoituksen ja unen aktiivisuuden lähtötasosta mitattuna ranteen aktivaatiolla
Aikaikkuna: Siitä hetkestä, kun osallistujaa tavoitetaan lähtötilanteessa viimeiseen seurantaan (18 viikkoa)
|
Siitä hetkestä, kun osallistujaa tavoitetaan lähtötilanteessa viimeiseen seurantaan (18 viikkoa)
|
|
Osa B: Tutkimustulos Mittaa keskiarvo:muutos lähtötasosta plasman tulehdussytokiinissa ELISA:lla mitattuna
Aikaikkuna: Siitä hetkestä, kun osallistujaa tavoitetaan lähtötilanteessa viimeiseen seurantaan (18 viikkoa)
|
Siitä hetkestä, kun osallistujaa tavoitetaan lähtötilanteessa viimeiseen seurantaan (18 viikkoa)
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Päätutkija: John Muthu, MD, King's County Hospital
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Yleiset julkaisut
- Wambebe C, Khamofu H, Momoh JA, Ekpeyong M, Audu BS, Njoku OS, Bamgboye EA, Nasipuri RN, Kunle OO, Okogun JI, Enwerem MN, Audam JG, Gamaniel KS, Obodozie OO, Samuel B, Fojule G, Ogunyale O. Double-blind, placebo-controlled, randomised cross-over clinical trial of NIPRISAN in patients with Sickle Cell Disorder. Phytomedicine. 2001 Jul;8(4):252-61. doi: 10.1078/0944-7113-00040.
- Iyamu EW, Turner EA, Asakura T. In vitro effects of NIPRISAN (Nix-0699): a naturally occurring, potent antisickling agent. Br J Haematol. 2002 Jul;118(1):337-43. doi: 10.1046/j.1365-2141.2002.03593.x.
- Iyamu EW, Turner EA, Asakura T. Niprisan (Nix-0699) improves the survival rates of transgenic sickle cell mice under acute severe hypoxic conditions. Br J Haematol. 2003 Sep;122(6):1001-8. doi: 10.1046/j.1365-2141.2003.04536.x.
- Swift, RA, Nathan, S, Tripathi, P, Chen, Q, Asakura,T (2009, September). Research Preview on Improving Nicosan™/Xickle™: A Phyto-Medicine for the Treatment of Sickle Cell Disease. Paper presented at the meeting of the Sickle Cell Disease Association of America, Orlando, FL.
- Li Q, Henry ER, Hofrichter J, Smith JF, Cellmer T, Dunkelberger EB, Metaferia BB, Jones-Straehle S, Boutom S, Christoph GW, Wakefield TH, Link ME, Staton D, Vass ER, Miller JL, Hsieh MM, Tisdale JF, Eaton WA. Kinetic assay shows that increasing red cell volume could be a treatment for sickle cell disease. Proc Natl Acad Sci U S A. 2017 Jan 31;114(5):E689-E696. doi: 10.1073/pnas.1619054114. Epub 2017 Jan 17.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Sunnuntai 1. helmikuuta 2015
Ensisijainen valmistuminen (Odotettu)
Keskiviikko 1. marraskuuta 2023
Opintojen valmistuminen (Odotettu)
Perjantai 1. joulukuuta 2023
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Maanantai 23. helmikuuta 2015
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 4. maaliskuuta 2015
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Torstai 5. maaliskuuta 2015
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Tiistai 21. maaliskuuta 2023
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 20. maaliskuuta 2023
Viimeksi vahvistettu
Keskiviikko 1. maaliskuuta 2023
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- INVX-SCD-101-11
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .