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Dosiseskalationsstudie von SCD-101 bei Sichelzellenanämie

20. März 2023 aktualisiert von: Invenux, LLC

Teil A: Phase IB, Single Site, Dosiseskalation von SCD-101 und Teil B: Randomisierter, doppelblinder, Placebo-kontrollierter Crossover von SCD-101 bei Erwachsenen mit homozygoter Sichelzellanämie oder S/Beta-0-Thalassämie.

Der Zweck dieser Studie ist es, die Sicherheit und die klinischen Wirkungen von SCD-101 bei Verabreichung an Erwachsene mit Sichelzellanämie zu bestimmen.

Studienübersicht

Status

Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Dies ist eine Single-Site-Dosiseskalationsstudie zu SCD-101 bei Teilnehmern mit homozygoter Sichelzellanämie (S/S) oder S/beta-0-Thalassämie. Alle Teilnehmer werden auf Sicherheit, Verträglichkeit und dosisbegrenzende Toxizitäten überwacht.

Die Studie ist in zwei Teile gegliedert. Teil A ist eine offene, nicht randomisierte, nicht placebokontrollierte Dosiseskalationsstudie mit einer 28-tägigen Behandlungsphase und einer 14-tägigen Nachbeobachtungsphase mit fünf Kohorten. Teil B ist eine randomisierte, placebokontrollierte, bestätigende 2x2-Crossover-Kohorte mit einer 28-tägigen Auswaschung zwischen den Perioden und einer 28-tägigen Nachbeobachtungsphase.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Voraussichtlich)

60

Phase

  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studieren Sie die Kontaktsicherung

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • New York
      • Brooklyn, New York, Vereinigte Staaten, 11203
        • King's County Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre bis 55 Jahre (Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Männlich oder weiblich, 18-55 Jahre alt
  2. Homozygote Sichelzellanämie oder S/beta-0-Thalassämie
  3. Hämoglobin F ≤10 %
  4. Hämoglobin ≥ 6,0 g/dl und ≤ 9,5 g/dl
  5. Weibliche Teilnehmer im gebärfähigen Alter und männliche Teilnehmer, deren Partner eine Frau im gebärfähigen Alter ist, müssen bereit sein, während der Studie und für 3 Monate nach Ende der Behandlung zugelassene Verhütungsmittel anzuwenden. Für diese Studie sind nur Barrieremethoden oder vollständige Abstinenz akzeptabel. Teilnehmer, die hormonelle Verhütungsmittel (einschließlich der Pille danach) und IUP verwenden, sind ausgeschlossen, es sei denn, sie sind bereit/in der Lage, auf eine akzeptable Form der Empfängnisverhütung umzusteigen.
  6. Fähigkeit, den Studienbesuchsplan und andere Protokollanforderungen einzuhalten
  7. Fähigkeit zu verstehen und die Bereitschaft, eine Einwilligungserklärung zu unterzeichnen

Ausschlusskriterien:

  1. Transfusion roter Blutkörperchen innerhalb von 3 Monaten nach der Einschreibung
  2. Hydroxyharnstoff-Behandlung innerhalb von 6 Monaten nach Einschreibung
  3. Schmerzhaftes oder anderes akutes Sichelzellereignis, das innerhalb von 4 Wochen nach der Einschreibung einen Krankenhausaufenthalt erforderte
  4. AST und/oder ALT > 3x Obergrenze des Normalwertes und/oder Kreatinin > 2x Obergrenze des Normalwertes oder jede andere signifikante Nieren- oder Leberfunktionsstörung
  5. Geschätzte Kreatinin-Clearance (CrCl) < 60 ml/min (Cockcroft-Gault-Formel) beim Screening.
  6. QTc-Intervall von >470 ms bei Studieneintritt und Teilnehmer mit angeborenem Long-QT-Syndrom.
  7. Keine andere signifikante Sichelzellen- oder Nicht-Sichelzellen-Erkrankung, die die Ergebnisse der Studie verfälschen würde
  8. Jede Bedingung, die nach Ansicht des Prüfarztes den Teilnehmer aufgrund der Teilnahme an der Studie einem Risiko aussetzt oder das Ergebnis der Studie oder die Fähigkeit des Teilnehmers zur Teilnahme an der Studie beeinflussen kann
  9. Die Teilnehmerin ist während der Studie schwanger oder stillt ein Kind oder plant eine Schwangerschaft
  10. Vorgeschichte von allergischen Reaktionen, die Sorghum oder Verbindungen ähnlicher chemischer oder biologischer Zusammensetzung (wie Nicosan, Niprisan, Jobelyn oder Xickle) zugeschrieben werden.
  11. Anderer Versuchsmedikamentenkonsum innerhalb von 3 Monaten nach der Registrierung
  12. PROMIS Ermüdungsfragebogen 8a T-Wert ˂ 44,3

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Crossover-Aufgabe
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: SCD-101
SCD-101 dosierte TID für 28 Tage
Arzneimittel: SCD-101
Verabreicht als Gelatinekapseln
Placebo-Komparator: Placebo
Placebo verabreicht TID für 28 Tage
Arzneimittel: SCD-101
Verabreicht als Gelatinekapseln

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Bestimmen Sie die Sicherheit, Verträglichkeit und dosisbegrenzenden Toxizitäten steigender Dosen von SCD-101, bewertet anhand der Häufigkeit und Schwere unerwünschter Ereignisse (AEs) und Änderungen der Vitalfunktionen, 12-Kanal-EKGs und Laborbewertungen im Vergleich zum Ausgangswert
Zeitfenster: Ab dem Zeitpunkt, an dem dem Teilnehmer die erste Dosis verabreicht wird, bis zum letzten Follow-up (18 Wochen)
Ab dem Zeitpunkt, an dem dem Teilnehmer die erste Dosis verabreicht wird, bis zum letzten Follow-up (18 Wochen)

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Bestimmen Sie die Wirkung steigender SCD-101-Dosen auf die mittlere Änderung der Hämoglobinform-Grundlinie
Zeitfenster: Ab dem Zeitpunkt, an dem der Teilnehmer an der Baseline zugegriffen wird, bis zum letzten Follow-up (18 Wochen)
Ab dem Zeitpunkt, an dem der Teilnehmer an der Baseline zugegriffen wird, bis zum letzten Follow-up (18 Wochen)
Bestimmen Sie die Wirkung steigender SCD-101-Dosen auf die mittlere Veränderung der prozentualen Retikulozyten gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Ab dem Zeitpunkt, an dem der Teilnehmer an der Baseline zugegriffen wird, bis zum letzten Follow-up (18 Wochen)
Ab dem Zeitpunkt, an dem der Teilnehmer an der Baseline zugegriffen wird, bis zum letzten Follow-up (18 Wochen)
Bestimmen Sie die Wirkung steigender Dosen von SCD-101 auf die mittlere Änderung der Hämolyse der roten Blutkörperchen gegenüber dem Ausgangswert, gemessen anhand von Laktatdehydrogenase (LDH) und indirektem Bilirubin.
Zeitfenster: Ab dem Zeitpunkt, an dem der Teilnehmer an der Baseline zugegriffen wird, bis zum letzten Follow-up (18 Wochen)
Ab dem Zeitpunkt, an dem der Teilnehmer an der Baseline zugegriffen wird, bis zum letzten Follow-up (18 Wochen)
Bestimmen Sie die Wirkung steigender SCD-101-Dosen auf die mittlere Änderung der Ermüdung gegenüber dem Ausgangswert, gemessen mit dem PROMIS-Ermüdungsfragebogen
Zeitfenster: Ab dem Zeitpunkt, an dem der Teilnehmer an der Baseline zugegriffen wird, bis zum letzten Follow-up (18 Wochen)
Ab dem Zeitpunkt, an dem der Teilnehmer an der Baseline zugegriffen wird, bis zum letzten Follow-up (18 Wochen)
Bestimmen Sie die Wirkung steigender SCD-101-Dosen auf die mittlere Änderung des Prozentsatzes der venös zirkulierenden Sichel-Erythrozyten gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Ab dem Zeitpunkt, an dem der Teilnehmer an der Baseline zugegriffen wird, bis zum letzten Follow-up (18 Wochen)
Ab dem Zeitpunkt, an dem der Teilnehmer an der Baseline zugegriffen wird, bis zum letzten Follow-up (18 Wochen)
Bestimmen Sie die Wirkung eskalierender Dosen von SCD-101 auf die mittlere Änderung der funktionellen Kapazität gegenüber dem Ausgangswert, gemessen mit dem 6-Minuten-Gehtest
Zeitfenster: Ab dem Zeitpunkt, an dem der Teilnehmer an der Baseline zugegriffen wird, bis zum letzten Follow-up (18 Wochen)
Ab dem Zeitpunkt, an dem der Teilnehmer an der Baseline zugegriffen wird, bis zum letzten Follow-up (18 Wochen)

Andere Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Teil B: Exploratives Ergebnis Messen Sie die durchschnittliche Änderung der Schlafstörungen gegenüber dem Ausgangswert, wie sie mit dem PROMIS-Fragebogen zu Schlafstörungen gemessen wurde
Zeitfenster: Ab dem Zeitpunkt, an dem der Teilnehmer an der Baseline zugegriffen wird, bis zum letzten Follow-up (18 Wochen)
Ab dem Zeitpunkt, an dem der Teilnehmer an der Baseline zugegriffen wird, bis zum letzten Follow-up (18 Wochen)
Teil B: Exploratives Ergebnis Messen Sie die durchschnittliche Änderung der Schmerzinterferenz gegenüber dem Ausgangswert, gemessen mit dem PROMIS-Fragebogen zur Schmerzinterferenz
Zeitfenster: Ab dem Zeitpunkt, an dem der Teilnehmer an der Baseline zugegriffen wird, bis zum letzten Follow-up (18 Wochen)
Ab dem Zeitpunkt, an dem der Teilnehmer an der Baseline zugegriffen wird, bis zum letzten Follow-up (18 Wochen)
Teil B: Exploratives Ergebnis Messung der mittleren Veränderung gegenüber dem Ausgangswert bei den vom Patienten berichteten täglichen Schmerzen, gemessen anhand einer numerischen Bewertungsskala (NRS 0-10)
Zeitfenster: Ab dem Zeitpunkt, an dem der Teilnehmer an der Baseline zugegriffen wird, bis zum letzten Follow-up (18 Wochen)
Ab dem Zeitpunkt, an dem der Teilnehmer an der Baseline zugegriffen wird, bis zum letzten Follow-up (18 Wochen)
Teil B: Exploratives Ergebnis Messen Sie die durchschnittliche Veränderung der Analgetikaverwendung gegenüber dem Ausgangswert, gemessen anhand des Medikationstagebuchs des Patienten
Zeitfenster: Ab dem Zeitpunkt, an dem der Teilnehmer an der Baseline zugegriffen wird, bis zum letzten Follow-up (18 Wochen)
Ab dem Zeitpunkt, an dem der Teilnehmer an der Baseline zugegriffen wird, bis zum letzten Follow-up (18 Wochen)
Teil B: Exploratives Ergebnis Messen Sie den Mittelwert: Änderung der Trainings- und Schlafaktivität gegenüber dem Ausgangswert, gemessen durch Aktigraphie am Handgelenk
Zeitfenster: Ab dem Zeitpunkt, an dem der Teilnehmer an der Baseline zugegriffen wird, bis zum letzten Follow-up (18 Wochen)
Ab dem Zeitpunkt, an dem der Teilnehmer an der Baseline zugegriffen wird, bis zum letzten Follow-up (18 Wochen)
Teil B: Exploratives Ergebnis Messen Sie den Mittelwert: Veränderung der entzündlichen Zytokine im Plasma gegenüber dem Ausgangswert, gemessen durch ELISA
Zeitfenster: Ab dem Zeitpunkt, an dem der Teilnehmer an der Baseline zugegriffen wird, bis zum letzten Follow-up (18 Wochen)
Ab dem Zeitpunkt, an dem der Teilnehmer an der Baseline zugegriffen wird, bis zum letzten Follow-up (18 Wochen)

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Invenux, LLC

Mitarbeiter

State University of New York - Downstate Medical Center

Ermittler

  • Hauptermittler: John Muthu, MD, King's County Hospital

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

1. Februar 2015

Primärer Abschluss (Voraussichtlich)

1. November 2023

Studienabschluss (Voraussichtlich)

1. Dezember 2023

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

23. Februar 2015

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

4. März 2015

Zuerst gepostet (Schätzen)

5. März 2015

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

21. März 2023

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

20. März 2023

Zuletzt verifiziert

1. März 2023

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • INVX-SCD-101-11

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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