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Studio di aumento della dose di SCD-101 nell'anemia falciforme

20 marzo 2023 aggiornato da: Invenux, LLC

Parte A: fase IB, sito singolo, aumento della dose di SCD-101 e parte B: crossover randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo di SCD-101 in adulti con anemia falciforme omozigote o talassemia S/Beta 0.

Lo scopo di questo studio è determinare la sicurezza e gli effetti clinici di SCD-101 quando somministrato ad adulti con anemia falciforme.

Panoramica dello studio

Stato

Attivo, non reclutante

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo è un singolo sito, studio di aumento della dose di SCD-101 in partecipanti con anemia falciforme omozigote (S/S) o talassemia S/beta 0. Tutti i partecipanti saranno monitorati per sicurezza, tollerabilità e tossicità dose-limitanti.

Lo studio è diviso in due parti. La Parte A è uno studio di aumento della dose in aperto, non randomizzato, non controllato con placebo con una fase di trattamento di 28 giorni e una fase di follow-up di 14 giorni con cinque coorti. La Parte B è una coorte crossover 2x2 di conferma, randomizzata, controllata con placebo, con un periodo di interruzione di 28 giorni tra i periodi e una fase di follow-up di 28 giorni.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Anticipato)

60

Fase

  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • New York
      • Brooklyn, New York, Stati Uniti, 11203
        • King's County Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 55 anni (Adulto)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Maschio o femmina, 18-55 anni
  2. Anemia falciforme omozigote o talassemia S/beta 0
  3. Emoglobina F ≤10%
  4. Emoglobina ≥ 6,0 g/dL e ≤ 9,5 g/dL
  5. Le partecipanti di sesso femminile in età fertile e i partecipanti di sesso maschile il cui partner è una donna in età fertile devono essere disposti a utilizzare la contraccezione approvata durante lo studio e per 3 mesi dopo la fine del trattamento. Per questo studio sono accettabili solo i metodi di barriera o l'astinenza completa. I partecipanti che usano la contraccezione ormonale (inclusa la pillola del giorno dopo) e lo IUD sono esclusi a meno che non siano disposti/in grado di passare a una forma accettabile di contraccezione.
  6. Capacità di aderire al programma delle visite di studio e ad altri requisiti del protocollo
  7. Capacità di comprensione e disponibilità a firmare un documento di consenso informato

Criteri di esclusione:

  1. Trasfusione di globuli rossi entro 3 mesi dall'arruolamento
  2. Trattamento con idrossiurea entro 6 mesi dall'arruolamento
  3. Evento doloroso o altro evento anemia falciforme acuto che ha richiesto un ricovero entro 4 settimane dall'arruolamento
  4. AST e/o ALT >3 volte il limite superiore della norma e/o creatinina >2 volte il limite superiore della norma o qualsiasi altra compromissione renale o epatica significativa
  5. Clearance stimata della creatinina (CrCl) < 60 mL/min (formula di Cockcroft-Gault) allo screening.
  6. Intervallo QTc >470 msec all'ingresso nello studio e partecipante con sindrome congenita del QT lungo.
  7. Nessun'altra significativa anemia falciforme o non falciforme che possa confondere i risultati della sperimentazione
  8. Qualsiasi condizione che, a parere dello sperimentatore, metta a rischio il partecipante a causa della partecipazione allo studio, o possa influenzare il risultato dello studio o la capacità del partecipante di partecipare allo studio
  9. - Partecipante incinta o che allatta un bambino o che sta pianificando una gravidanza durante il corso della sperimentazione
  10. Anamnesi di reazioni allergiche attribuite al sorgo o a composti di composizione chimica o biologica simile (come Nicosan, Niprisan, Jobelyn o Xickle).
  11. Altro uso sperimentale di droghe entro 3 mesi dall'arruolamento
  12. Questionario sulla fatica PROMIS 8a T-score ˂ 44.3

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione incrociata
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: SCD-101
SCD-101 dosato TID per 28 giorni
Droga: SCD-101
Somministrato come capsule di gelatina
Comparatore placebo: Placebo
Placebo somministrato TID per 28 giorni
Droga: SCD-101
Somministrato come capsule di gelatina

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Determinare la sicurezza, la tollerabilità e le tossicità dose-limitanti di dosi crescenti di SCD-101, valutate in base alla frequenza e alla gravità degli eventi avversi (AE) e ai cambiamenti nei segni vitali, agli ECG a 12 derivazioni e alle valutazioni di laboratorio rispetto al basale
Lasso di tempo: Dal momento in cui al partecipante viene somministrata la prima dose fino al follow-up finale (18 settimane)
Dal momento in cui al partecipante viene somministrata la prima dose fino al follow-up finale (18 settimane)

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Determinare l'effetto delle dosi crescenti di SCD-101 sulla variazione media della linea di base della forma dell'emoglobina
Lasso di tempo: Dal momento in cui il partecipante accede al basale fino al follow-up finale (18 settimane)
Dal momento in cui il partecipante accede al basale fino al follow-up finale (18 settimane)
Determinare l'effetto delle dosi crescenti di SCD-101 sulla variazione media della percentuale di reticolociti rispetto al basale
Lasso di tempo: Dal momento in cui il partecipante accede al basale fino al follow-up finale (18 settimane)
Dal momento in cui il partecipante accede al basale fino al follow-up finale (18 settimane)
Determinare l'effetto delle dosi crescenti di SCD-101 sulla variazione media rispetto al basale dell'emolisi dei globuli rossi misurata dalla lattato deidrogenasi (LDH) e dalla bilirubina indiretta.
Lasso di tempo: Dal momento in cui il partecipante accede al basale fino al follow-up finale (18 settimane)
Dal momento in cui il partecipante accede al basale fino al follow-up finale (18 settimane)
Determinare l'effetto delle dosi crescenti di SCD-101 sulla variazione media rispetto al basale della fatica misurata dal questionario PROMIS sulla fatica
Lasso di tempo: Dal momento in cui il partecipante accede al basale fino al follow-up finale (18 settimane)
Dal momento in cui il partecipante accede al basale fino al follow-up finale (18 settimane)
Determinare l'effetto delle dosi crescenti di SCD-101 sulla variazione media rispetto al basale della percentuale di globuli rossi falciformi circolanti venosi
Lasso di tempo: Dal momento in cui il partecipante accede al basale fino al follow-up finale (18 settimane)
Dal momento in cui il partecipante accede al basale fino al follow-up finale (18 settimane)
Determinare l'effetto delle dosi crescenti di SCD-101 sulla variazione media rispetto al basale della capacità funzionale misurata dal test del cammino in 6 minuti
Lasso di tempo: Dal momento in cui il partecipante accede al basale fino al follow-up finale (18 settimane)
Dal momento in cui il partecipante accede al basale fino al follow-up finale (18 settimane)

Altre misure di risultato

Misura del risultato
Lasso di tempo
Parte B: Esito esplorativo Misurare la variazione media rispetto al basale dell'interferenza del sonno misurata dal questionario sull'interferenza del sonno PROMIS
Lasso di tempo: Dal momento in cui il partecipante accede al basale fino al follow-up finale (18 settimane)
Dal momento in cui il partecipante accede al basale fino al follow-up finale (18 settimane)
Parte B: Risultato esplorativo Misurare la variazione media rispetto al basale dell'interferenza del dolore misurata dal questionario PROMIS sull'interferenza del dolore
Lasso di tempo: Dal momento in cui il partecipante accede al basale fino al follow-up finale (18 settimane)
Dal momento in cui il partecipante accede al basale fino al follow-up finale (18 settimane)
Parte B: Risultato esplorativo Misurare la variazione media rispetto al basale nel dolore quotidiano riferito dal paziente misurato da una scala di valutazione numerica (NRS 0-10)
Lasso di tempo: Dal momento in cui il partecipante accede al basale fino al follow-up finale (18 settimane)
Dal momento in cui il partecipante accede al basale fino al follow-up finale (18 settimane)
Parte B: Esito esplorativo Misurare la variazione media rispetto al basale nell'uso di analgesici misurata dal diario dei farmaci del paziente
Lasso di tempo: Dal momento in cui il partecipante accede al basale fino al follow-up finale (18 settimane)
Dal momento in cui il partecipante accede al basale fino al follow-up finale (18 settimane)
Parte B: Risultato esplorativo Misurare la media:variazione rispetto al basale nell'esercizio fisico e nell'attività del sonno misurata mediante l'attigrafia del polso
Lasso di tempo: Dal momento in cui il partecipante accede al basale fino al follow-up finale (18 settimane)
Dal momento in cui il partecipante accede al basale fino al follow-up finale (18 settimane)
Parte B: Esito esplorativo Misurare la media:variazione rispetto al basale delle citochine infiammatorie plasmatiche misurate mediante ELISA
Lasso di tempo: Dal momento in cui il partecipante accede al basale fino al follow-up finale (18 settimane)
Dal momento in cui il partecipante accede al basale fino al follow-up finale (18 settimane)

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Invenux, LLC

Collaboratori

State University of New York - Downstate Medical Center

Investigatori

  • Investigatore principale: John Muthu, MD, King's County Hospital

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

1 febbraio 2015

Completamento primario (Anticipato)

1 novembre 2023

Completamento dello studio (Anticipato)

1 dicembre 2023

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

23 febbraio 2015

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

4 marzo 2015

Primo Inserito (Stima)

5 marzo 2015

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

21 marzo 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

20 marzo 2023

Ultimo verificato

1 marzo 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • INVX-SCD-101-11

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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