Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie eskalace dávky SCD-101 u srpkovité anémie

20. března 2023 aktualizováno: Invenux, LLC

Část A: Fáze IB, Jedno místo, eskalace dávky SCD-101 a Část B: Randomizované, dvojitě zaslepené, placebem řízené zkřížení SCD-101 u dospělých s homozygotní srpkovitou anémií nebo S/Beta 0 thalasémií.

Účelem této studie je určit bezpečnost a klinické účinky SCD-101 při podávání dospělým se srpkovitou anémií.

Přehled studie

Postavení

Aktivní, ne nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Toto je jednomístná studie s eskalací dávky SCD-101 u účastníků s homozygotní srpkovitou anémií (S/S) nebo S/beta 0 thalasémií. U všech účastníků bude sledována bezpečnost, snášenlivost a toxicita omezující dávku.

Studie je rozdělena do dvou částí. Část A je otevřená, nerandomizovaná, placebem nekontrolovaná studie eskalace dávky s 28denní léčebnou fází a 14denní fází sledování s pěti kohortami. Část B je randomizovaná, placebem kontrolovaná, konfirmační 2x2 zkřížená kohorta s 28denním vymýváním mezi periodami a 28denní fází sledování.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Očekávaný)

60

Fáze

  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • New York
      • Brooklyn, New York, Spojené státy, 11203
        • King's County Hospital

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 55 let (Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Muž nebo žena, 18-55 let
  2. Homozygotní srpkovitá anémie nebo S/beta 0 talasémie
  3. Hemoglobin F ≤ 10 %
  4. Hemoglobin ≥ 6,0 g/dl a ≤ 9,5 g/dl
  5. Ženy v plodném věku a mužští účastníci, jejichž partnerkou je žena v plodném věku, musí být ochotni používat schválenou antikoncepci během studie a po dobu 3 měsíců po ukončení léčby. Pro tuto studii jsou přijatelné pouze bariérové ​​metody nebo úplná abstinence. Účastníci užívající hormonální antikoncepci (včetně ranní antikoncepce) a IUD jsou vyloučeni, pokud nejsou ochotni/schopni přejít na přijatelnou formu antikoncepce.
  6. Schopnost dodržovat plán studijní návštěvy a další požadavky protokolu
  7. Schopnost porozumět a ochota podepsat dokument informovaného souhlasu

Kritéria vyloučení:

  1. Transfuze červených krvinek do 3 měsíců od zařazení
  2. Léčba hydroxymočovinou do 6 měsíců od zařazení
  3. Bolestivá nebo jiná akutní srpkovitá anémie, která si vyžádala hospitalizaci do 4 týdnů od zařazení
  4. AST a/nebo ALT >3násobek horní hranice normy a/nebo kreatinin >2násobek horní hranice normy nebo jakékoli jiné významné poškození ledvin nebo jater
  5. Odhadovaná clearance kreatininu (CrCl) < 60 ml/min (Cockcroft-Gaultův vzorec) při screeningu.
  6. QTc interval > 470 ms při vstupu do studie a účastník s vrozeným syndromem dlouhého QT.
  7. Žádná jiná významná srpkovitá anémie nebo nesrpkovitá anémie, která by zkreslila výsledky studie
  8. Jakákoli podmínka, která podle názoru zkoušejícího vystavuje účastníka riziku z důvodu účasti v hodnocení nebo může ovlivnit výsledek hodnocení nebo schopnost účastníka zúčastnit se hodnocení
  9. Účastnice těhotná nebo kojící dítě nebo plánující těhotenství v průběhu studie
  10. Anamnéza alergických reakcí připisovaných čiroku nebo sloučeninám podobného chemického nebo biologického složení (jako je Nicosan, Niprisan, Jobelyn nebo Xickle).
  11. Užívání jiných zkoumaných drog do 3 měsíců od zařazení
  12. PROMIS Únavový dotazník 8a T-skóre ˂ 44,3

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Crossover Assignment
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: SCD-101
SCD-101 dávkoval TID po dobu 28 dnů
Lék: SCD-101
Podává se jako želatinové kapsle
Komparátor placeba: Placebo
Placebo dávkované TID po dobu 28 dnů
Lék: SCD-101
Podává se jako želatinové kapsle

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Určete bezpečnost, snášenlivost a dávku omezující toxicitu eskalujících dávek SCD-101, hodnocenou podle frekvence a závažnosti nežádoucích účinků (AE) a změn vitálních funkcí, 12svodového EKG a laboratorních hodnocení ve srovnání s výchozí hodnotou
Časové okno: Od okamžiku, kdy je účastníkovi podána první dávka, až po poslední sledování (18 týdnů)
Od okamžiku, kdy je účastníkovi podána první dávka, až po poslední sledování (18 týdnů)

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Určete účinek eskalujících dávek SCD-101 na průměrnou změnu hemoglobinu od základní linie
Časové okno: Od okamžiku, kdy je účastník osloven ve výchozím stavu, až po závěrečné sledování (18 týdnů)
Od okamžiku, kdy je účastník osloven ve výchozím stavu, až po závěrečné sledování (18 týdnů)
Určete účinek eskalujících dávek SCD-101 na průměrnou změnu procenta retikulocytů od výchozí hodnoty
Časové okno: Od okamžiku, kdy je účastník osloven ve výchozím stavu, až po závěrečné sledování (18 týdnů)
Od okamžiku, kdy je účastník osloven ve výchozím stavu, až po závěrečné sledování (18 týdnů)
Určete účinek eskalujících dávek SCD-101 na průměrnou změnu od výchozí hodnoty hemolýzy červených krvinek měřenou pomocí laktátdehydrogenázy (LDH) a nepřímého bilirubinu.
Časové okno: Od okamžiku, kdy je účastník osloven ve výchozím stavu, až po závěrečné sledování (18 týdnů)
Od okamžiku, kdy je účastník osloven ve výchozím stavu, až po závěrečné sledování (18 týdnů)
Určete účinek eskalujících dávek SCD-101 na průměrnou změnu únavy od výchozí hodnoty měřenou dotazníkem únavy PROMIS
Časové okno: Od okamžiku, kdy je účastník osloven ve výchozím stavu, až po závěrečné sledování (18 týdnů)
Od okamžiku, kdy je účastník osloven ve výchozím stavu, až po závěrečné sledování (18 týdnů)
Určete účinek eskalujících dávek SCD-101 na průměrnou změnu od výchozí hodnoty v procentech žilních cirkulujících srpkovitých červených krvinek
Časové okno: Od okamžiku, kdy je účastník osloven ve výchozím stavu, až po závěrečné sledování (18 týdnů)
Od okamžiku, kdy je účastník osloven ve výchozím stavu, až po závěrečné sledování (18 týdnů)
Určete účinek eskalujících dávek SCD-101 na průměrnou změnu od výchozí hodnoty ve funkční kapacitě měřené 6minutovým testem chůze
Časové okno: Od okamžiku, kdy je účastník osloven ve výchozím stavu, až po závěrečné sledování (18 týdnů)
Od okamžiku, kdy je účastník osloven ve výchozím stavu, až po závěrečné sledování (18 týdnů)

Další výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Část B: Průzkumný výsledek Změřte průměrnou změnu od výchozí hodnoty ve spánkové interferenci měřenou dotazníkem PROMIS spánkové interference
Časové okno: Od okamžiku, kdy je účastník osloven ve výchozím stavu, až po závěrečné sledování (18 týdnů)
Od okamžiku, kdy je účastník osloven ve výchozím stavu, až po závěrečné sledování (18 týdnů)
Část B: Průzkumný výsledek Změřte průměrnou změnu od výchozí hodnoty v interferenci bolesti měřenou dotazníkem PROMIS pro interferenci bolesti
Časové okno: Od okamžiku, kdy je účastník osloven ve výchozím stavu, až po závěrečné sledování (18 týdnů)
Od okamžiku, kdy je účastník osloven ve výchozím stavu, až po závěrečné sledování (18 týdnů)
Část B: Exploratory Outcome Změřte průměrnou změnu od výchozí hodnoty u pacientem hlášené denní bolesti měřené pomocí číselné hodnotící škály (NRS 0-10)
Časové okno: Od okamžiku, kdy je účastník osloven ve výchozím stavu, až po závěrečné sledování (18 týdnů)
Od okamžiku, kdy je účastník osloven ve výchozím stavu, až po závěrečné sledování (18 týdnů)
Část B: Průzkumný výsledek Změřte průměrnou změnu oproti výchozí hodnotě v užívání analgetik, jak byla naměřena v deníku léků pacienta
Časové okno: Od okamžiku, kdy je účastník osloven ve výchozím stavu, až po závěrečné sledování (18 týdnů)
Od okamžiku, kdy je účastník osloven ve výchozím stavu, až po závěrečné sledování (18 týdnů)
Část B: Průzkumný výsledek Změřte průměr:změnu od výchozí hodnoty ve cvičení a spánkové aktivitě měřené aktigrafií zápěstí
Časové okno: Od okamžiku, kdy je účastník osloven ve výchozím stavu, až po závěrečné sledování (18 týdnů)
Od okamžiku, kdy je účastník osloven ve výchozím stavu, až po závěrečné sledování (18 týdnů)
Část B: Výsledky průzkumu Změřte průměr: změnu od výchozí hodnoty v plazmatických zánětlivých cytokinech, jak bylo změřeno pomocí ELISA
Časové okno: Od okamžiku, kdy je účastník osloven ve výchozím stavu, až po závěrečné sledování (18 týdnů)
Od okamžiku, kdy je účastník osloven ve výchozím stavu, až po závěrečné sledování (18 týdnů)

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Invenux, LLC

Spolupracovníci

State University of New York - Downstate Medical Center

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: John Muthu, MD, King's County Hospital

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

1. února 2015

Primární dokončení (Očekávaný)

1. listopadu 2023

Dokončení studie (Očekávaný)

1. prosince 2023

Termíny zápisu do studia

První předloženo

23. února 2015

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

4. března 2015

První zveřejněno (Odhad)

5. března 2015

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

21. března 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

20. března 2023

Naposledy ověřeno

1. března 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • INVX-SCD-101-11

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Srpkovitá anémie

Klinické studie na SCD-101

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in South Africa

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit