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Étude d'escalade de dose de SCD-101 dans la drépanocytose

20 mars 2023 mis à jour par: Invenux, LLC

Partie A : Phase IB, site unique, escalade de dose de SCD-101 et Partie B : Croisement randomisé, en double aveugle, contrôlé par placebo de SCD-101 chez des adultes atteints de drépanocytose homozygote ou de thalassémie S/Bêta 0.

Le but de cette étude est de déterminer l'innocuité et les effets cliniques du SCD-101 lorsqu'il est administré à des adultes atteints de drépanocytose.

Aperçu de l'étude

Statut

Actif, ne recrute pas

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Il s'agit d'une étude à site unique et à dose croissante de SCD-101 chez des participants atteints de drépanocytose homozygote (S/S) ou de thalassémie S/bêta 0. Tous les participants seront surveillés pour la sécurité, la tolérabilité et les toxicités limitant la dose.

L'étude est divisée en deux parties. La partie A est une étude ouverte, non randomisée et non contrôlée par placebo avec une phase de traitement de 28 jours et une phase de suivi de 14 jours avec cinq cohortes. La partie B est une cohorte croisée randomisée, contrôlée par placebo et confirmatoire 2x2 avec un sevrage de 28 jours entre les périodes et une phase de suivi de 28 jours.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Anticipé)

60

Phase

  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • New York
      • Brooklyn, New York, États-Unis, 11203
        • King's County Hospital

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans à 55 ans (Adulte)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  1. Homme ou femme, 18-55 ans
  2. Drépanocytose homozygote ou S/beta 0 thalassémie
  3. Hémoglobine F ≤10%
  4. Hémoglobine ≥ 6,0 g/dL et ≤ 9,5 g/dL
  5. Les participantes en âge de procréer et les participants masculins dont le partenaire est une femme en âge de procréer doivent être disposés à utiliser une contraception approuvée pendant l'essai et pendant les 3 mois suivant la fin du traitement. Seules les méthodes de barrière ou l'abstinence complète sont acceptables pour cette étude. Les participantes utilisant une contraception hormonale (y compris la pilule du lendemain) et un DIU sont exclues à moins qu'elles ne veuillent/capables de passer à une forme de contraception acceptable.
  6. Capacité à respecter le calendrier des visites d'étude et les autres exigences du protocole
  7. Capacité à comprendre et volonté de signer un document de consentement éclairé

Critère d'exclusion:

  1. Transfusion de globules rouges dans les 3 mois suivant l'inscription
  2. Traitement à l'hydroxyurée dans les 6 mois suivant l'inscription
  3. Événement drépanocytaire aigu douloureux ou autre nécessitant une hospitalisation dans les 4 semaines suivant l'inscription
  4. AST et/ou ALT > 3x limite supérieure de la normale et/ou créatinine > 2x limite supérieure de la normale ou toute autre insuffisance rénale ou hépatique significative
  5. Clairance estimée de la créatinine (ClCr) < 60 mL/min (formule de Cockcroft-Gault) lors du dépistage.
  6. Intervalle QTc > 470 msec à l'entrée dans l'essai et participant atteint du syndrome du QT long congénital.
  7. Aucune autre maladie drépanocytaire ou non drépanocytaire importante susceptible de fausser les résultats de l'essai
  8. Toute condition qui, de l'avis de l'investigateur, expose le participant à un risque en raison de sa participation à l'essai, ou peut influencer le résultat de l'essai ou la capacité du participant à participer à l'essai
  9. Participante enceinte ou allaitant un enfant ou planifiant une grossesse au cours de l'essai
  10. Antécédents de réactions allergiques attribuées au sorgho ou à des composés de composition chimique ou biologique similaire (tels que Nicosan, Niprisan, Jobelyn ou Xickle).
  11. Utilisation d'autres drogues expérimentales dans les 3 mois suivant l'inscription
  12. Questionnaire PROMIS sur la fatigue 8a Score T ˂ 44,3

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation croisée
  • Masquage: Quadruple

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: SCD-101
SCD-101 dosé TID pendant 28 jours
Médicament: SCD-101
Administré sous forme de gélules
Comparateur placebo: Placebo
Placebo dosé TID pendant 28 jours
Médicament: SCD-101
Administré sous forme de gélules

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
Déterminer l'innocuité, la tolérabilité et les toxicités limitant la dose de doses croissantes de SCD-101, évaluées en fonction de la fréquence et de la gravité des événements indésirables (EI) et des modifications des signes vitaux, des ECG à 12 dérivations et des évaluations de laboratoire par rapport à la ligne de base
Délai: À partir du moment où le participant reçoit la première dose jusqu'au suivi final (18 semaines)
À partir du moment où le participant reçoit la première dose jusqu'au suivi final (18 semaines)

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Délai
Déterminer l'effet de doses croissantes de SCD-101 sur le changement moyen de la ligne de base de la forme d'hémoglobine
Délai: À partir du moment où le participant est consulté au départ jusqu'au suivi final (18 semaines)
À partir du moment où le participant est consulté au départ jusqu'au suivi final (18 semaines)
Déterminer l'effet de doses croissantes de SCD-101 sur la variation moyenne du pourcentage de réticulocytes par rapport à la ligne de base
Délai: À partir du moment où le participant est consulté au départ jusqu'au suivi final (18 semaines)
À partir du moment où le participant est consulté au départ jusqu'au suivi final (18 semaines)
Déterminer l'effet de doses croissantes de SCD-101 sur le changement moyen par rapport au départ de l'hémolyse des globules rouges, tel que mesuré par la lactate déshydrogénase (LDH) et la bilirubine indirecte.
Délai: À partir du moment où le participant est consulté au départ jusqu'au suivi final (18 semaines)
À partir du moment où le participant est consulté au départ jusqu'au suivi final (18 semaines)
Déterminer l'effet de doses croissantes de SCD-101 sur la variation moyenne de la fatigue par rapport à la ligne de base, telle que mesurée par le questionnaire de fatigue PROMIS
Délai: À partir du moment où le participant est consulté au départ jusqu'au suivi final (18 semaines)
À partir du moment où le participant est consulté au départ jusqu'au suivi final (18 semaines)
Déterminer l'effet de doses croissantes de SCD-101 sur le changement moyen par rapport à la ligne de base du pourcentage de globules rouges veineux circulants de la faucille
Délai: À partir du moment où le participant est consulté au départ jusqu'au suivi final (18 semaines)
À partir du moment où le participant est consulté au départ jusqu'au suivi final (18 semaines)
Déterminer l'effet de doses croissantes de SCD-101 sur le changement moyen par rapport à la ligne de base de la capacité fonctionnelle, telle que mesurée par le test de marche de 6 minutes
Délai: À partir du moment où le participant est consulté au départ jusqu'au suivi final (18 semaines)
À partir du moment où le participant est consulté au départ jusqu'au suivi final (18 semaines)

Autres mesures de résultats

Mesure des résultats
Délai
Partie B : Résultat exploratoire Mesurer le changement moyen par rapport à la ligne de base de l'interférence du sommeil, tel que mesuré par le questionnaire PROMIS sur l'interférence du sommeil
Délai: À partir du moment où le participant est consulté au départ jusqu'au suivi final (18 semaines)
À partir du moment où le participant est consulté au départ jusqu'au suivi final (18 semaines)
Partie B : Résultat exploratoire Mesurer le changement moyen par rapport au départ dans l'interférence de la douleur telle que mesurée par le questionnaire PROMIS sur l'interférence de la douleur
Délai: À partir du moment où le participant est consulté au départ jusqu'au suivi final (18 semaines)
À partir du moment où le participant est consulté au départ jusqu'au suivi final (18 semaines)
Partie B : Résultat exploratoire Mesurer le changement moyen par rapport au départ de la douleur quotidienne signalée par le patient, telle que mesurée par une échelle d'évaluation numérique (NRS 0-10)
Délai: À partir du moment où le participant est consulté au départ jusqu'au suivi final (18 semaines)
À partir du moment où le participant est consulté au départ jusqu'au suivi final (18 semaines)
Partie B : Résultat exploratoire Mesurer le changement moyen par rapport au départ dans l'utilisation d'analgésiques, tel que mesuré par le journal des médicaments du patient
Délai: À partir du moment où le participant est consulté au départ jusqu'au suivi final (18 semaines)
À partir du moment où le participant est consulté au départ jusqu'au suivi final (18 semaines)
Partie B : Résultat exploratoire Mesurer la moyenne : la variation par rapport à la ligne de base de l'activité d'exercice et de sommeil, telle que mesurée par l'actigraphie du poignet
Délai: À partir du moment où le participant est consulté au départ jusqu'au suivi final (18 semaines)
À partir du moment où le participant est consulté au départ jusqu'au suivi final (18 semaines)
Partie B : Résultat exploratoire Mesurer la moyenne : la variation par rapport à la ligne de base des cytokines inflammatoires plasmatiques, mesurée par ELISA
Délai: À partir du moment où le participant est consulté au départ jusqu'au suivi final (18 semaines)
À partir du moment où le participant est consulté au départ jusqu'au suivi final (18 semaines)

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Invenux, LLC

Collaborateurs

State University of New York - Downstate Medical Center

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: John Muthu, MD, King's County Hospital

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

1 février 2015

Achèvement primaire (Anticipé)

1 novembre 2023

Achèvement de l'étude (Anticipé)

1 décembre 2023

Dates d'inscription aux études

Première soumission

23 février 2015

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

4 mars 2015

Première publication (Estimation)

5 mars 2015

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

21 mars 2023

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

20 mars 2023

Dernière vérification

1 mars 2023

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • INVX-SCD-101-11

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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