Estudio de aumento de dosis de SCD-101 en la enfermedad de células falciformes

Criterios de inclusión:

1. Hombre o mujer, 18-55 años de edad
2. Enfermedad de células falciformes homocigota o talasemia S/beta 0
3. Hemoglobina F ≤10%
4. Hemoglobina ≥ 6,0 g/dL y ≤ 9,5 g/dL
5. Las participantes femeninas en edad fértil y los participantes masculinos cuya pareja sea una mujer en edad fértil deben estar dispuestas a utilizar métodos anticonceptivos aprobados durante el ensayo y durante los 3 meses posteriores a la finalización del tratamiento. Solo los métodos de barrera o la abstinencia completa son aceptables para este estudio. Los participantes que usan anticonceptivos hormonales (incluida la píldora del día después) y el DIU están excluidos a menos que deseen o puedan cambiar a una forma aceptable de anticoncepción.
6. Capacidad para cumplir con el programa de visitas del estudio y otros requisitos del protocolo
7. Capacidad para comprender y voluntad para firmar un documento de consentimiento informado

Criterio de exclusión:

1. Transfusión de glóbulos rojos dentro de los 3 meses posteriores a la inscripción
2. Tratamiento con hidroxiurea dentro de los 6 meses posteriores a la inscripción
3. Evento de anemia drepanocítica doloroso u otro agudo que requirió hospitalización dentro de las 4 semanas posteriores a la inscripción
4. AST y/o ALT >3 veces el límite superior de lo normal y/o creatinina >2 veces el límite superior de lo normal o cualquier otra insuficiencia renal o hepática significativa
5. Aclaramiento de creatinina estimado (CrCl) < 60 ml/min (fórmula de Cockcroft-Gault) en la selección.
6. Intervalo QTc de >470 mseg al ingreso al ensayo y participante con síndrome de QT prolongado congénito.
7. Ninguna otra enfermedad significativa de células falciformes o no falciformes que pudiera confundir los resultados del ensayo.
8. Cualquier condición que, en opinión del investigador, ponga al participante en riesgo debido a su participación en el ensayo, o que pueda influir en el resultado del ensayo o en la capacidad del participante para participar en el mismo.
9. Participante embarazada o amamantando a un bebé o planeando un embarazo durante el transcurso del ensayo
10. Antecedentes de reacciones alérgicas atribuidas al sorgo o compuestos de composición química o biológica similar (como Nicosan, Niprisan, Jobelyn o Xickle).
11. Otro uso de drogas en investigación dentro de los 3 meses posteriores a la inscripción
12. Cuestionario de fatiga PROMIS 8a T-score ˂ 44,3