Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie eskalacji dawki SCD-101 w niedokrwistości sierpowatokrwinkowej

20 marca 2023 zaktualizowane przez: Invenux, LLC

Część A: Faza IB, pojedyncze miejsce, zwiększanie dawki SCD-101 i Część B: Randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo skrzyżowanie SCD-101 u dorosłych z homozygotyczną niedokrwistością sierpowatokrwinkową lub talasemią S/Beta 0.

Celem tego badania jest określenie bezpieczeństwa i skutków klinicznych SCD-101 podawanego dorosłym z niedokrwistością sierpowatokrwinkową.

Przegląd badań

Status

Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Jest to jednoośrodkowe badanie z eskalacją dawki SCD-101 u uczestników z homozygotyczną anemią sierpowatokrwinkową (S/S) lub talasemią S/beta 0. Wszyscy uczestnicy będą monitorowani pod kątem bezpieczeństwa, tolerancji i toksyczności ograniczającej dawkę.

Badanie podzielone jest na dwie części. Część A to otwarte, nierandomizowane, niekontrolowane placebo badanie zwiększania dawki z 28-dniową fazą leczenia i 14-dniową fazą obserwacji z udziałem pięciu kohort. Część B to randomizowana, kontrolowana placebo, potwierdzająca krzyżowa kohorta 2x2 z 28-dniową przerwą między miesiączkami i 28-dniową fazą obserwacji.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Oczekiwany)

60

Faza

  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • New York
      • Brooklyn, New York, Stany Zjednoczone, 11203
        • King's County Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat do 55 lat (Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Mężczyzna lub kobieta, 18-55 lat
  2. Homozygotyczna niedokrwistość sierpowatokrwinkowa lub talasemia S/beta 0
  3. Hemoglobina F ≤10%
  4. Hemoglobina ≥ 6,0 g/dl i ≤ 9,5 g/dl
  5. Kobiety w wieku rozrodczym oraz uczestnicy płci męskiej, których partnerka jest kobietą w wieku rozrodczym, muszą wyrażać wolę stosowania zatwierdzonej antykoncepcji podczas badania i przez 3 miesiące po zakończeniu leczenia. W tym badaniu dopuszczalne są tylko metody barierowe lub całkowita abstynencja. Uczestnicy stosujący antykoncepcję hormonalną (w tym pigułkę „dzień po”) i wkładkę wewnątrzmaciczną są wykluczeni, chyba że chcą/mogą przejść na akceptowalną formę antykoncepcji.
  6. Umiejętność przestrzegania harmonogramu wizyt studyjnych i innych wymagań protokołu
  7. Zdolność zrozumienia i gotowość do podpisania dokumentu świadomej zgody

Kryteria wyłączenia:

  1. Transfuzja krwinek czerwonych w ciągu 3 miesięcy od rejestracji
  2. Leczenie hydroksymocznikiem w ciągu 6 miesięcy od rejestracji
  3. Bolesne lub inne ostre zdarzenie niedokrwistości sierpowatej, które wymagało hospitalizacji w ciągu 4 tygodni od rejestracji
  4. AspAT i/lub ALT >3x górna granica normy i/lub kreatynina >2x górna granica normy lub jakakolwiek inna istotna niewydolność nerek lub wątroby
  5. Szacunkowy klirens kreatyniny (CrCl) < 60 ml/min (wzór Cockcrofta-Gaulta) podczas badania przesiewowego.
  6. Odstęp QTc >470 ms na początku badania i uczestnik z wrodzonym zespołem długiego QT.
  7. Żadna inna istotna choroba sierpowatokrwinkowa lub nie sierpowatokrwinkowa, która mogłaby zakłócić wyniki badania
  8. Każdy stan, który zdaniem badacza naraża uczestnika na ryzyko związane z udziałem w badaniu lub może mieć wpływ na wynik badania lub zdolność uczestnika do udziału w badaniu
  9. Uczestnik w ciąży lub karmiący niemowlę lub planujący ciążę w trakcie badania
  10. Historia reakcji alergicznych przypisywanych sorgo lub związkom o podobnym składzie chemicznym lub biologicznym (takim jak Nicosan, Niprisan, Jobelyn lub Xickle).
  11. Inne eksperymentalne zażywanie narkotyków w ciągu 3 miesięcy od rejestracji
  12. Kwestionariusz zmęczenia PROMIS 8a T-score ˂ 44,3

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Zadanie krzyżowe
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: SCD-101
SCD-101 dawkował TID przez 28 dni
Lek: SCD-101
Podawany w postaci kapsułek żelatynowych
Komparator placebo: Placebo
Placebo dawkowane TID przez 28 dni
Lek: SCD-101
Podawany w postaci kapsułek żelatynowych

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Określić bezpieczeństwo, tolerancję i toksyczność ograniczającą dawkę rosnących dawek SCD-101, oceniając częstotliwość i nasilenie zdarzeń niepożądanych (AE) oraz zmiany parametrów życiowych, 12-odprowadzeniowe EKG i oceny laboratoryjne w porównaniu do wartości wyjściowych
Ramy czasowe: Od momentu podania uczestnikowi pierwszej dawki do ostatniej wizyty kontrolnej (18 tygodni)
Od momentu podania uczestnikowi pierwszej dawki do ostatniej wizyty kontrolnej (18 tygodni)

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
Określ wpływ rosnących dawek SCD-101 na średnią zmianę poziomu hemoglobiny od linii bazowej
Ramy czasowe: Od momentu uzyskania dostępu do uczestnika na początku badania do końcowej obserwacji (18 tygodni)
Od momentu uzyskania dostępu do uczestnika na początku badania do końcowej obserwacji (18 tygodni)
Określić wpływ rosnących dawek SCD-101 na średnią zmianę procentową retikulocytów w stosunku do wartości wyjściowej
Ramy czasowe: Od momentu uzyskania dostępu do uczestnika na początku badania do końcowej obserwacji (18 tygodni)
Od momentu uzyskania dostępu do uczestnika na początku badania do końcowej obserwacji (18 tygodni)
Określenie wpływu rosnących dawek SCD-101 na średnią zmianę hemolizy krwinek czerwonych w stosunku do wartości wyjściowych, mierzoną za pomocą dehydrogenazy mleczanowej (LDH) i bilirubiny pośredniej.
Ramy czasowe: Od momentu uzyskania dostępu do uczestnika na początku badania do końcowej obserwacji (18 tygodni)
Od momentu uzyskania dostępu do uczestnika na początku badania do końcowej obserwacji (18 tygodni)
Określenie wpływu rosnących dawek SCD-101 na średnią zmianę zmęczenia w stosunku do wartości wyjściowych, mierzoną za pomocą kwestionariusza zmęczenia PROMIS
Ramy czasowe: Od momentu uzyskania dostępu do uczestnika na początku badania do końcowej obserwacji (18 tygodni)
Od momentu uzyskania dostępu do uczestnika na początku badania do końcowej obserwacji (18 tygodni)
Określenie wpływu rosnących dawek SCD-101 na średnią zmianę od wartości wyjściowej w procentach krążących żylnie sierpowatych krwinek czerwonych
Ramy czasowe: Od momentu uzyskania dostępu do uczestnika na początku badania do końcowej obserwacji (18 tygodni)
Od momentu uzyskania dostępu do uczestnika na początku badania do końcowej obserwacji (18 tygodni)
Określenie wpływu rosnących dawek SCD-101 na średnią zmianę wydolności funkcjonalnej w stosunku do wartości wyjściowych, mierzoną za pomocą testu 6-minutowego marszu
Ramy czasowe: Od momentu uzyskania dostępu do uczestnika na początku badania do końcowej obserwacji (18 tygodni)
Od momentu uzyskania dostępu do uczestnika na początku badania do końcowej obserwacji (18 tygodni)

Inne miary wyników

Miara wyniku
Ramy czasowe
Część B: Eksploracyjny wynik Zmierz średnią zmianę zakłócenia snu w stosunku do wartości początkowej, mierzoną za pomocą kwestionariusza zakłóceń snu PROMIS
Ramy czasowe: Od momentu uzyskania dostępu do uczestnika na początku badania do końcowej obserwacji (18 tygodni)
Od momentu uzyskania dostępu do uczestnika na początku badania do końcowej obserwacji (18 tygodni)
Część B: Eksploracyjny wynik Zmierz średnią zmianę interferencji bólu od wartości początkowej, mierzoną za pomocą kwestionariusza interferencji bólu PROMIS
Ramy czasowe: Od momentu uzyskania dostępu do uczestnika na początku badania do końcowej obserwacji (18 tygodni)
Od momentu uzyskania dostępu do uczestnika na początku badania do końcowej obserwacji (18 tygodni)
Część B: Eksploracyjny wynik Zmierz średnią zmianę od wartości początkowej w zgłaszanym przez pacjenta codziennym bólu, mierzoną za pomocą Numerycznej Skali Oceny (NRS 0-10)
Ramy czasowe: Od momentu uzyskania dostępu do uczestnika na początku badania do końcowej obserwacji (18 tygodni)
Od momentu uzyskania dostępu do uczestnika na początku badania do końcowej obserwacji (18 tygodni)
Część B: Eksploracyjny wynik Zmierz średnią zmianę od wartości początkowej w stosowaniu środka przeciwbólowego, mierzoną na podstawie dzienniczka pacjentów
Ramy czasowe: Od momentu uzyskania dostępu do uczestnika na początku badania do końcowej obserwacji (18 tygodni)
Od momentu uzyskania dostępu do uczestnika na początku badania do końcowej obserwacji (18 tygodni)
Część B: Wynik eksploracyjny Zmierzyć średnią: zmianę od wartości początkowej aktywności fizycznej i snu, zmierzoną za pomocą aktygrafii nadgarstka
Ramy czasowe: Od momentu uzyskania dostępu do uczestnika na początku badania do końcowej obserwacji (18 tygodni)
Od momentu uzyskania dostępu do uczestnika na początku badania do końcowej obserwacji (18 tygodni)
Część B: Wynik eksploracyjny Zmierzyć średnią:zmianę od wartości początkowej cytokin zapalnych w osoczu, mierzoną metodą ELISA
Ramy czasowe: Od momentu uzyskania dostępu do uczestnika na początku badania do końcowej obserwacji (18 tygodni)
Od momentu uzyskania dostępu do uczestnika na początku badania do końcowej obserwacji (18 tygodni)

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Invenux, LLC

Współpracownicy

State University of New York - Downstate Medical Center

Śledczy

  • Główny śledczy: John Muthu, MD, King's County Hospital

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

1 lutego 2015

Zakończenie podstawowe (Oczekiwany)

1 listopada 2023

Ukończenie studiów (Oczekiwany)

1 grudnia 2023

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

23 lutego 2015

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

4 marca 2015

Pierwszy wysłany (Oszacować)

5 marca 2015

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

21 marca 2023

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

20 marca 2023

Ostatnia weryfikacja

1 marca 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • INVX-SCD-101-11

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj