제2형 및 제3형 척추근위축 환자의 자연사에 대한 전향적 연구 (NatHis-SMA)
2018년 7월 17일 업데이트: Institut de Myologie, France
NatHis-SMA는 2형 및 3형 척추근위축증(SMA) 환자의 자연사에 대한 전향적, 종적 및 중재적 연구입니다.
이 연구의 목적은 2년에 걸친 질병 경과를 특성화하고 질병의 예후 변수와 SMA 진행의 바이오마커를 식별하고 추가 치료 접근법을 위한 최상의 결과 측정을 결정하는 것입니다.
연구 개요
상태
완전한
연구 유형
중재적
등록 (실제)
81
단계
- 해당 없음
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Essen, 독일
- Universitätsklinikum Essen (AöR) - Klinik für Kinderheilkunde I - Sozialpädiatrisches Zentrum
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Leuven, 벨기에
- Reference centre for neuromuscular diseases - UZ Leuven - Department of Pediatrics - University Hospitals Leuven
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Liege, 벨기에
- Centre de Référence neuromusculaire - CHR La Citadelle
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Bron, 프랑스
- Service de Rééducation Pédiatrique Infantile " L'Escale " - Hôpital Femme Mère Enfant
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Lille, 프랑스
- Maladie Neuromusculaire de l'enfant - Service Maladies infectieuses et neurologie infantile - Hôpital Roger Salengro
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Nantes, 프랑스
- Centre de référence Maladies Neuromusculaires Nantes-Angers - Hôtel Dieu
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Paris, 프랑스
- I-Motion Institute - Trousseau Hospital
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Strasbourg, 프랑스
- Neuropédiatrie - Service de Pédiatrie 1 - CHU Hautepierre
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Toulouse, 프랑스
- Unité de neurologie pédiatrique - Hôpital des enfants
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
2년 (어린이, 성인)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준
- 유전적으로 확인된 2형 또는 3형 척수성 근위축증
- 2세 이상 30세 이하 포함
- 6세 이상의 환자의 경우, 모든 프로토콜 요구 사항 및 절차를 준수할 의지와 능력이 있습니다.
- 걸을 수 없는 환자의 경우, 최소 3시간 동안 휠체어에 똑바로 앉아 있을 수 있습니다.
- 18세 이상의 환자 및 18세 미만 환자의 부모/법적 보호자는 연구에 참여하기 전에 사전 서면 동의를 제공해야 하며 사전 동의는 7세 이상의 미성년자로부터 얻을 수 있습니다. 규정에 의해 요구됩니다.
- 프랑스에서만: 사회 보장 범주에 속해 있거나 수혜자
제외 기준
- 본 연구에 모집하기 전 6개월 이내에 이전에 시험용 약물로 치료받은 자.
- SMA의 평가를 크게 방해할 수 있고 분명히 질병과 관련이 없는 기타 상태
- 모든 치료 조사 임상 연구에 현재 또는 예상되는 참여.
- MRI에 특별한 금기 사항이 있는 환자(즉, 금속성 이물질, 밀실공포증 등 조사관이 금지하는 것으로 간주되는 사람)는 참여가 허용되지만 MRI는 수행되지 않습니다.
- 여성의 경우 : 임신 또는 현재 수유 중
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 기초 과학
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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근력 기준선에서 변화
기간: 기준선 및 연구가 종료될 때까지 6개월마다, 최대 24개월
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연구별 평가: 그립 및 핀치 강도
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기준선 및 연구가 종료될 때까지 6개월마다, 최대 24개월
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운동 기능의 기준선에서 변경
기간: 기준선 및 연구가 종료될 때까지 6개월마다, 최대 24개월
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연구별 평가: Moviplate 및 MFM 점수, 상지 기능적 도달 용적, 시간 테스트(바닥에서 일어나는 시간, 10미터 걷는 시간, 계단을 오르내리는 시간, 6분 걷기 테스트에서 걸은 거리)
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기준선 및 연구가 종료될 때까지 6개월마다, 최대 24개월
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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호흡 기능 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선 및 연구가 종료될 때까지 6개월마다, 최대 24개월
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연구별 평가: 폐 기능 검사
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기준선 및 연구가 종료될 때까지 6개월마다, 최대 24개월
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상지 운동의 신체 활동 기준선에서 변화
기간: 기준선 및 연구가 종료될 때까지 6개월마다, 최대 24개월
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움직임의 양과 지속 시간, 하루 중 비활동 시간
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기준선 및 연구가 종료될 때까지 6개월마다, 최대 24개월
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골격근 핵 자기 공명(NMR) 영상(MRI) 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선 및 연구가 종료될 때까지 12개월마다, 최대 24개월
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근육량 변화, 근육내 지방침윤 진행, 질병 활성도 지표(파리, 스트라스부르 부위만 해당, 4세 이상 환자)
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기준선 및 연구가 종료될 때까지 12개월마다, 최대 24개월
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전기 생리학 측정의 기준선에서 변경
기간: 기준선 및 연구가 종료될 때까지 6개월마다, 최대 24개월
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복합 운동 전위(CMAP) 진폭 및 감소 검색
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기준선 및 연구가 종료될 때까지 6개월마다, 최대 24개월
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SMA 진행의 바이오마커 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선 및 연구가 종료될 때까지 6개월마다, 최대 24개월
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SMN mRNA 및 단백질 분석, SMA 탐색 바이오마커(예:
mRNA, DNA 프로파일링, RNA 프로파일링, 프로테옴 프로파일링)
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기준선 및 연구가 종료될 때까지 6개월마다, 최대 24개월
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
협력자
수사관
- 수석 연구원: Laurent Servais, MD, Association Institut de Myologie
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작
2015년 5월 1일
기본 완료 (실제)
2018년 6월 1일
연구 완료 (실제)
2018년 6월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2015년 3월 2일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2015년 3월 12일
처음 게시됨 (추정)
2015년 3월 18일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2018년 7월 19일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2018년 7월 17일
마지막으로 확인됨
2018년 7월 1일
추가 정보
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .