Tulevaisuuden tutkimus tyypin 2 ja 3 selkärangan lihasatrofiaa sairastavien potilaiden luonnonhistoriasta (NatHis-SMA)
tiistai 17. heinäkuuta 2018 päivittänyt: Institut de Myologie, France
NatHis-SMA on prospektiivinen, pitkittäinen ja interventiotutkimus tyypin 2 ja 3 spinaalista lihasatrofiaa (SMA) sairastavien potilaiden luonnollisesta historiasta.
Tämän tutkimuksen tarkoituksena on karakterisoida taudin kulkua 2 vuoden ajalta ja tunnistaa taudin ennustemuuttujat ja SMA:n etenemisen biomarkkerit sekä määrittää parhaat tulosmitat terapeuttisia lisälähestymistapoja varten.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
81
Vaihe
- Ei sovellettavissa
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Leuven, Belgia
- Reference centre for neuromuscular diseases - UZ Leuven - Department of Pediatrics - University Hospitals Leuven
-
Liege, Belgia
- Centre de Référence neuromusculaire - CHR La Citadelle
-
-
-
-
-
Bron, Ranska
- Service de Rééducation Pédiatrique Infantile " L'Escale " - Hôpital Femme Mère Enfant
-
Lille, Ranska
- Maladie Neuromusculaire de l'enfant - Service Maladies infectieuses et neurologie infantile - Hôpital Roger Salengro
-
Nantes, Ranska
- Centre de référence Maladies Neuromusculaires Nantes-Angers - Hôtel Dieu
-
Paris, Ranska
- I-Motion Institute - Trousseau Hospital
-
Strasbourg, Ranska
- Neuropédiatrie - Service de Pédiatrie 1 - CHU Hautepierre
-
Toulouse, Ranska
- Unité de neurologie pédiatrique - Hôpital des enfants
-
-
-
-
-
Essen, Saksa
- Universitätsklinikum Essen (AöR) - Klinik für Kinderheilkunde I - Sozialpädiatrisches Zentrum
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
2 vuotta - 30 vuotta (Lapsi, Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
SISÄLLYTTÄMISKRITEERIT
- Tyypin 2 tai 3 spinaalinen lihasatrofia on geneettisesti vahvistettu
- Ikä yli tai yhtä suuri kuin 2 vuotta vanha 30 vuoden ikään asti
- Yli 6-vuotiaille potilaille, jotka haluavat ja pystyvät noudattamaan kaikkia protokollan vaatimuksia ja menettelyjä.
- Ei-ambulanssipotilaat voivat istua pystyssä pyörätuolissa vähintään kolme tuntia
- Yli 18-vuotiaiden potilaiden ja alle 18-vuotiaiden potilaiden vanhempien/huoltajien on annettava kirjallinen tietoinen suostumus ennen tutkimukseen osallistumista ja tietoinen suostumus hankitaan vähintään 7-vuotiailta alaikäisiltä, kun asetuksessa vaaditaan.
- Vain Ranskassa: Sosiaaliturvaluokkaan kuuluva tai sen edunsaaja
POISTAMISKRITEERIT
- Aiemmin hoidettu tutkimuslääkkeellä 6 kuukauden sisällä ennen rekrytointia tähän tutkimukseen.
- Muu tila, joka voi merkittävästi häiritä SMA:n arviointia ja joka ei selvästikään liity sairauteen
- Nykyinen tai odotettu osallistuminen terapeuttisiin kliinisiin tutkimuksiin.
- Potilaat, joilla on erityinen vasta-aihe magneettikuvaukseen (esim. metallisen vieraskappaleen, klaustrofobian ja muiden tutkijoiden mielestä estävän) sallitaan osallistua, mutta magneettikuvausta ei tehdä.
- Naisille: raskaus tai nykyinen imetys
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Perustiede
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutos lihasvoiman lähtötasosta
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja sen jälkeen 6 kuukauden välein tutkimuksen loppuun asti, enintään 24 kuukautta
|
Opintokohtaiset arvioinnit: Tartunta- ja puristusvoima
|
Lähtötilanne ja sen jälkeen 6 kuukauden välein tutkimuksen loppuun asti, enintään 24 kuukautta
|
|
Muutos motorisen toiminnan perustasosta
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja sen jälkeen 6 kuukauden välein tutkimuksen loppuun asti, enintään 24 kuukautta
|
Tutkimuskohtaiset arvioinnit: Moviplate- ja MFM-pisteet, yläraajojen toiminnallinen ulottuvuus, ajoitetut testit (lattiasta nousuaika, 10 metrin kävelyaika, portaiden kiipeäminen ja laskeutuminen, kuuden minuutin kävelytestissä kävelty matka)
|
Lähtötilanne ja sen jälkeen 6 kuukauden välein tutkimuksen loppuun asti, enintään 24 kuukautta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutos hengitystoiminnan lähtötasosta
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja sen jälkeen 6 kuukauden välein tutkimuksen loppuun asti, enintään 24 kuukautta
|
Tutkimuskohtaiset arvioinnit: Keuhkojen toimintakokeet
|
Lähtötilanne ja sen jälkeen 6 kuukauden välein tutkimuksen loppuun asti, enintään 24 kuukautta
|
|
Muutos yläraajojen liikkeiden fyysisen aktiivisuuden lähtötasosta
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja sen jälkeen 6 kuukauden välein tutkimuksen loppuun asti, enintään 24 kuukautta
|
Liikkeiden määrä ja kesto, toimettomuuden aika päivän aikana
|
Lähtötilanne ja sen jälkeen 6 kuukauden välein tutkimuksen loppuun asti, enintään 24 kuukautta
|
|
Muutos luurankolihasten ydinmagneettisen resonanssin (NMR) kuvantamisen (MRI) lähtötasosta
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja sen jälkeen 12 kuukauden välein tutkimuksen loppuun asti, 24 kuukauden ajan
|
Lihastilavuuden muutokset, lihaksensisäisen rasvainfiltraation eteneminen, taudin aktiivisuusindeksit (vain Pariisin ja Strasbourgin kohteet sekä yli 4-vuotiaat potilaat)
|
Lähtötilanne ja sen jälkeen 12 kuukauden välein tutkimuksen loppuun asti, 24 kuukauden ajan
|
|
Muutos sähköfysiologisten mittausten lähtötasosta
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja sen jälkeen 6 kuukauden välein tutkimuksen loppuun asti, enintään 24 kuukautta
|
Yhdistetyn moottorin toimintapotentiaalin (CMAP) amplitudi- ja vähennyshaku
|
Lähtötilanne ja sen jälkeen 6 kuukauden välein tutkimuksen loppuun asti, enintään 24 kuukautta
|
|
Muutos SMA:n etenemisen biomarkkerien lähtötasosta
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja sen jälkeen 6 kuukauden välein tutkimuksen loppuun asti, enintään 24 kuukautta
|
SMN-mRNA- ja proteiinianalyysi, SMA-tutkimukselliset biomarkkerit (esim.
mRNA, DNA-profilointi, RNA-profilointi, proteominen profilointi)
|
Lähtötilanne ja sen jälkeen 6 kuukauden välein tutkimuksen loppuun asti, enintään 24 kuukautta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Päätutkija: Laurent Servais, MD, Association Institut de Myologie
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Perjantai 1. toukokuuta 2015
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Perjantai 1. kesäkuuta 2018
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Perjantai 1. kesäkuuta 2018
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Maanantai 2. maaliskuuta 2015
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 12. maaliskuuta 2015
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Keskiviikko 18. maaliskuuta 2015
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Torstai 19. heinäkuuta 2018
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 17. heinäkuuta 2018
Viimeksi vahvistettu
Sunnuntai 1. heinäkuuta 2018
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- NatHis-SMA
- IDRCB-2014-A01263-44 (Muu tunniste: ANSM (French Regulatory Authority))
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .