Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Проспективное исследование естественного течения больных со спинальной мышечной атрофией 2 и 3 типа (NatHis-SMA)

17 июля 2018 г. обновлено: Institut de Myologie, France

NatHis-SMA — это проспективное продольное и интервенционное исследование естественного течения болезни у пациентов со спинальной мышечной атрофией (СМА) 2 и 3 типа. Целью данного исследования является характеристика течения заболевания в течение 2 лет и определение прогностических переменных заболевания и биомаркеров прогрессирования СМА, а также определение наилучших исходов для дальнейших терапевтических подходов.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

Фаза

Непригодный

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

Бельгия
- - Leuven, Бельгия
    - Reference centre for neuromuscular diseases - UZ Leuven - Department of Pediatrics - University Hospitals Leuven
  - Liege, Бельгия
    - Centre de Référence neuromusculaire - CHR La Citadelle
Германия
- - Essen, Германия
    - Universitätsklinikum Essen (AöR) - Klinik für Kinderheilkunde I - Sozialpädiatrisches Zentrum
Франция
- - Bron, Франция
    - Service de Rééducation Pédiatrique Infantile " L'Escale " - Hôpital Femme Mère Enfant
  - Lille, Франция
    - Maladie Neuromusculaire de l'enfant - Service Maladies infectieuses et neurologie infantile - Hôpital Roger Salengro
  - Nantes, Франция
    - Centre de référence Maladies Neuromusculaires Nantes-Angers - Hôtel Dieu
  - Paris, Франция
    - I-Motion Institute - Trousseau Hospital
  - Strasbourg, Франция
    - Neuropédiatrie - Service de Pédiatrie 1 - CHU Hautepierre
  - Toulouse, Франция
    - Unité de neurologie pédiatrique - Hôpital des enfants

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 2 года до 30 лет (Ребенок, Взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

КРИТЕРИИ ВКЛЮЧЕНИЯ

Генетически подтверждена спинальная мышечная атрофия 2 или 3 типа.
Возраст старше или равен 2 годам до 30 лет включительно
Для пациентов старше 6 лет, желающих и способных соблюдать все протокольные требования и процедуры.
Для неходячих пациентов, способных сидеть прямо в инвалидной коляске не менее трех часов.
Пациенты старше 18 лет и родители/законные опекуны пациентов младше 18 лет должны дать письменное информированное согласие до участия в исследовании, и информированное согласие будет получено от несовершеннолетних в возрасте не менее 7 лет, когда требуется по регламенту.
Только во Франции: аффилированное лицо или бенефициар категории социального обеспечения

КРИТЕРИЙ ИСКЛЮЧЕНИЯ

Ранее лечились исследуемым препаратом в течение 6 месяцев до включения в это исследование.
Другое состояние, которое может существенно повлиять на оценку СМА и явно не связано с заболеванием
Текущее или предполагаемое участие в любых терапевтических клинических исследованиях.
Пациенты со специфическими противопоказаниями к МРТ (т. металлическое инородное тело, клаустрофобия и другие, признанные следователями недопустимыми) будут допущены к участию, но МРТ проводиться не будет.
Для женщин: беременность или кормление грудью.

Учебный план

В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

Основная цель: Фундаментальная наука
Распределение: Н/Д
Интервенционная модель: Одногрупповое задание
Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата	Мера Описание	Временное ограничение
Изменение по сравнению с исходным уровнем мышечной силы Временное ограничение: Исходный уровень, а затем каждые 6 месяцев до конца исследования, до 24 месяцев	Оценки, специфичные для исследования: сила захвата и защемления	Исходный уровень, а затем каждые 6 месяцев до конца исследования, до 24 месяцев
Изменение по сравнению с исходным уровнем двигательной функции Временное ограничение: Исходный уровень, а затем каждые 6 месяцев до конца исследования, до 24 месяцев	Оценки, специфичные для исследования: показатели Moviplate и MFM, функциональный объем верхних конечностей, временные тесты (время подъема от пола, время ходьбы 10 метров, время подъема и спуска по лестнице, пройденное расстояние в тесте шестиминутной ходьбы)	Исходный уровень, а затем каждые 6 месяцев до конца исследования, до 24 месяцев

Вторичные показатели результатов

Мера результата	Мера Описание	Временное ограничение
Изменение по сравнению с исходным уровнем дыхательной функции Временное ограничение: Исходный уровень, а затем каждые 6 месяцев до конца исследования, до 24 месяцев	Оценки, специфичные для исследования: тесты функции легких	Исходный уровень, а затем каждые 6 месяцев до конца исследования, до 24 месяцев
Изменение по сравнению с исходным уровнем физической активности движений верхних конечностей Временное ограничение: Исходный уровень, а затем каждые 6 месяцев до конца исследования, до 24 месяцев	Количество и продолжительность движений, время бездействия в течение дня	Исходный уровень, а затем каждые 6 месяцев до конца исследования, до 24 месяцев
Изменение по сравнению с исходным уровнем ядерно-магнитного резонанса (ЯМР) скелетных мышц (МРТ) Временное ограничение: Исходный уровень, а затем каждые 12 месяцев до конца исследования, до 24 месяцев	Изменения объема мышц, прогрессирование внутримышечной жировой инфильтрации, показатели активности заболевания (только для парижской и страсбургской площадок и для пациентов старше 4 лет)	Исходный уровень, а затем каждые 12 месяцев до конца исследования, до 24 месяцев
Изменение по сравнению с исходным уровнем электрофизиологических измерений Временное ограничение: Исходный уровень, а затем каждые 6 месяцев до конца исследования, до 24 месяцев	Поиск амплитуды и декремента сложного потенциала двигательного действия (CMAP)	Исходный уровень, а затем каждые 6 месяцев до конца исследования, до 24 месяцев
Изменение по сравнению с исходным уровнем биомаркеров прогрессирования СМА Временное ограничение: Исходный уровень, а затем каждые 6 месяцев до конца исследования, до 24 месяцев	Анализ мРНК и белков SMN, поисковые биомаркеры SMA (например, мРНК, ДНК-профилирование, РНК-профилирование, протеомное профилирование)	Исходный уровень, а затем каждые 6 месяцев до конца исследования, до 24 месяцев

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Institut de Myologie, France

Соавторы

Institut Roche

Следователи

Главный следователь: Laurent Servais, MD, Association Institut de Myologie

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Chabanon A, Seferian AM, Daron A, Pereon Y, Cances C, Vuillerot C, De Waele L, Cuisset JM, Laugel V, Schara U, Gidaro T, Gilabert S, Hogrel JY, Baudin PY, Carlier P, Fournier E, Lowes LP, Hellbach N, Seabrook T, Toledano E, Annoussamy M, Servais L; NatHis-SMA study group. Prospective and longitudinal natural history study of patients with Type 2 and 3 spinal muscular atrophy: Baseline data NatHis-SMA study. PLoS One. 2018 Jul 26;13(7):e0201004. doi: 10.1371/journal.pone.0201004. eCollection 2018.

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования

1 мая 2015 г.

Первичное завершение (Действительный)

1 июня 2018 г.

Завершение исследования (Действительный)

1 июня 2018 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

2 марта 2015 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

12 марта 2015 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

18 марта 2015 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

19 июля 2018 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

17 июля 2018 г.

Последняя проверка

1 июля 2018 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

NatHis-SMA
IDRCB-2014-A01263-44 (Другой идентификатор: ANSM (French Regulatory Authority))

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .