2型および3型脊髄性筋萎縮症患者の自然史に関する前向き研究 (NatHis-SMA)
2018年7月17日 更新者：Institut de Myologie, France
NatHis-SMA は、2 型および 3 型の脊髄性筋萎縮症 (SMA) 患者の自然史に関する前向き縦断介入研究です。
この研究の目的は、2 年間にわたる疾患の経過を特徴付け、疾患の予後変数と SMA 進行のバイオマーカーを特定し、さらなる治療アプローチのための最良の結果の尺度を決定することです。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
81
段階
- 適用できない
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
-
-
-
Essen、ドイツ
- Universitätsklinikum Essen (AöR) - Klinik für Kinderheilkunde I - Sozialpädiatrisches Zentrum
-
-
-
-
-
Bron、フランス
- Service de Rééducation Pédiatrique Infantile " L'Escale " - Hôpital Femme Mère Enfant
-
Lille、フランス
- Maladie Neuromusculaire de l'enfant - Service Maladies infectieuses et neurologie infantile - Hôpital Roger Salengro
-
Nantes、フランス
- Centre de référence Maladies Neuromusculaires Nantes-Angers - Hôtel Dieu
-
Paris、フランス
- I-Motion Institute - Trousseau Hospital
-
Strasbourg、フランス
- Neuropédiatrie - Service de Pédiatrie 1 - CHU Hautepierre
-
Toulouse、フランス
- Unité de neurologie pédiatrique - Hôpital des enfants
-
-
-
-
-
Leuven、ベルギー
- Reference centre for neuromuscular diseases - UZ Leuven - Department of Pediatrics - University Hospitals Leuven
-
Liege、ベルギー
- Centre de Référence neuromusculaire - CHR La Citadelle
-
-
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
2年～30年 (子、大人)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準
- 遺伝的に確認された2型または3型の脊髄性筋萎縮症
- 2歳以上30歳まで含む
- 6 歳以上の患者で、プロトコルのすべての要件と手順を順守する意思と能力がある。
- 歩行不可能な患者の場合、少なくとも 3 時間は車椅子に直立して座ることができます
- -18歳以上の患者、および18歳未満の患者の親/法定後見人は、研究に参加する前に書面によるインフォームドコンセントを提供する必要があり、インフォームドコンセントは少なくとも7歳の未成年者から取得されます。規制により義務付けられています。
- フランスのみ: 社会保障の加入者または受益者
除外基準
- -この研究の募集前6か月以内に治験薬で以前に治療されました。
- -SMAの評価を著しく妨げる可能性があり、明らかに病気に関連していないその他の状態
- -治療に関する調査臨床研究への現在または将来の参加。
- -MRIに特定の禁忌がある患者（すなわち 金属異物、閉所恐怖症、その他研究者が禁止と判断した方）は参加を認めますが、MRI検査は行いません。
- 女性の場合：妊娠中または現在授乳中
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：基礎科学
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
筋力のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、その後は研究終了まで 6 か月ごと、最大 24 か月
|
研究固有の評価: グリップとピンチの強さ
|
ベースライン、その後は研究終了まで 6 か月ごと、最大 24 か月
|
|
運動機能のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、その後は研究終了まで 6 か月ごと、最大 24 か月
|
研究固有の評価: Moviplate および MFM スコア、上肢の機能到達量、時限テスト (床から立ち上がる時間、10 メートル歩く時間、階段を昇り降りする時間、6 分間歩行テストで歩いた距離)
|
ベースライン、その後は研究終了まで 6 か月ごと、最大 24 か月
|
二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
呼吸機能のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、その後は研究終了まで 6 か月ごと、最大 24 か月
|
研究固有の評価: 肺機能検査
|
ベースライン、その後は研究終了まで 6 か月ごと、最大 24 か月
|
|
上肢の動きの身体活動のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、その後は研究終了まで 6 か月ごと、最大 24 か月
|
動きの量と持続時間、日中の非活動時間
|
ベースライン、その後は研究終了まで 6 か月ごと、最大 24 か月
|
|
骨格筋の核磁気共鳴（NMR）画像（MRI）のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、その後は研究終了まで 12 か月ごと、最大 24 か月
|
筋肉量の変化、筋肉内脂肪浸潤の進行、疾患活動性の指標 (パリとストラスブールのサイトおよび 4 歳以上の患者のみ)
|
ベースライン、その後は研究終了まで 12 か月ごと、最大 24 か月
|
|
電気生理学測定値のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、その後は研究終了まで 6 か月ごと、最大 24 か月
|
複合運動電位 (CMAP) の振幅と減少の検索
|
ベースライン、その後は研究終了まで 6 か月ごと、最大 24 か月
|
|
SMA進行のバイオマーカーのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、その後は研究終了まで 6 か月ごと、最大 24 か月
|
SMN mRNA およびタンパク質分析、SMA 探索的バイオマーカー (例:
mRNA、DNA プロファイリング、RNA プロファイリング、プロテオーム プロファイリング)
|
ベースライン、その後は研究終了まで 6 か月ごと、最大 24 か月
|
協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
協力者
捜査官
- 主任研究者：Laurent Servais, MD、Association Institut de Myologie
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始
2015年5月1日
一次修了 (実際)
2018年6月1日
研究の完了 (実際)
2018年6月1日
試験登録日
最初に提出
2015年3月2日
QC基準を満たした最初の提出物
2015年3月12日
最初の投稿 (見積もり)
2015年3月18日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2018年7月19日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2018年7月17日
最終確認日
2018年7月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
2型脊髄性筋萎縮症の臨床試験
筋肉MRIの臨床試験
-
Assistance Publique Hopitaux De Marseille積極的、募集していない
-
Cambridge University Hospitals NHS Foundation Trust募集
-
Vanderbilt-Ingram Cancer CenterNational Cancer Institute (NCI)終了しました
-
Vanderbilt-Ingram Cancer CenterNational Cancer Institute (NCI)終了しました成人未分化星細胞腫 | 成人未分化上衣腫 | 成人未分化乏突起膠腫 | 成人巨細胞性膠芽腫 | 成人膠芽腫 | 成人神経膠肉腫 | 再発成人脳腫瘍アメリカ
-
Mansoura University積極的、募集していない
-
Fondazione del Piemonte per l'Oncologia完了