Prospektywne badanie historii naturalnej pacjentów z rdzeniowym zanikiem mięśni typu 2 i 3 (NatHis-SMA)
17 lipca 2018 zaktualizowane przez: Institut de Myologie, France
NatHis-SMA to prospektywne, podłużne i interwencyjne badanie historii naturalnej pacjentów z rdzeniowym zanikiem mięśni (SMA) typu 2 i 3.
Celem pracy jest scharakteryzowanie przebiegu choroby na przestrzeni 2 lat oraz określenie zmiennych prognostycznych choroby i biomarkerów progresji SMA, a także określenie najlepszych miar wyników dla dalszych podejść terapeutycznych.
Przegląd badań
Status
Zakończony
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
81
Faza
- Nie dotyczy
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
-
Leuven, Belgia
- Reference centre for neuromuscular diseases - UZ Leuven - Department of Pediatrics - University Hospitals Leuven
-
Liege, Belgia
- Centre de Référence neuromusculaire - CHR La Citadelle
-
-
-
-
-
Bron, Francja
- Service de Rééducation Pédiatrique Infantile " L'Escale " - Hôpital Femme Mère Enfant
-
Lille, Francja
- Maladie Neuromusculaire de l'enfant - Service Maladies infectieuses et neurologie infantile - Hôpital Roger Salengro
-
Nantes, Francja
- Centre de référence Maladies Neuromusculaires Nantes-Angers - Hôtel Dieu
-
Paris, Francja
- I-Motion Institute - Trousseau Hospital
-
Strasbourg, Francja
- Neuropédiatrie - Service de Pédiatrie 1 - CHU Hautepierre
-
Toulouse, Francja
- Unité de neurologie pédiatrique - Hôpital des enfants
-
-
-
-
-
Essen, Niemcy
- Universitätsklinikum Essen (AöR) - Klinik für Kinderheilkunde I - Sozialpädiatrisches Zentrum
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
2 lata do 30 lat (Dziecko, Dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Płeć kwalifikująca się do nauki
Wszystko
Opis
KRYTERIA PRZYJĘCIA
- Rdzeniowy zanik mięśni typu 2 lub 3 potwierdzony genetycznie
- Wiek wyższy lub równy 2 lat do 30 lat włącznie
- Dla pacjentów w wieku powyżej 6 lat, którzy chcą i są w stanie przestrzegać wszystkich wymagań i procedur protokołu.
- Dla pacjentów niechodzących, zdolnych do siedzenia w pozycji pionowej na wózku inwalidzkim przez co najmniej trzy godziny
- Pacjenci w wieku powyżej 18 lat i rodzice/opiekunowie prawni pacjentów w wieku < 18 lat muszą wyrazić pisemną świadomą zgodę przed udziałem w badaniu, a świadoma zgoda zostanie uzyskana od osób nieletnich w wieku co najmniej 7 lat, gdy wymagane przepisami.
- Tylko we Francji: Zrzeszony lub beneficjent kategorii zabezpieczenia społecznego
KRYTERIA WYŁĄCZENIA
- Wcześniej leczeni eksperymentalnym lekiem w ciągu 6 miesięcy przed rekrutacją do tego badania.
- Inny stan, który może znacząco zakłócać ocenę SMA i wyraźnie nie jest związany z chorobą
- Obecny lub przewidywany udział w jakichkolwiek terapeutycznych eksperymentalnych badaniach klinicznych.
- Pacjenci ze specyficznymi przeciwwskazaniami do MRI (tj. metaliczne ciało obce, klaustrofobia i inne, które badacze uznają za przeszkodę) zostaną dopuszczeni do udziału, ale MRI nie zostanie wykonane.
- Dla kobiet: ciąża lub karmienie piersią
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Podstawowa nauka
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej siły mięśni
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, a następnie co 6 miesięcy do końca badania, do 24 miesięcy
|
Oceny specyficzne dla badania: Siła chwytu i szczypania
|
Wartość wyjściowa, a następnie co 6 miesięcy do końca badania, do 24 miesięcy
|
|
Zmiana od linii podstawowej funkcji motorycznej
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, a następnie co 6 miesięcy do końca badania, do 24 miesięcy
|
Oceny specyficzne dla badania: wyniki Moviplate i MFM, objętość osiągania czynności kończyn górnych, testy czasowe (czas na wstanie z podłogi, czas na przejście 10 metrów, czas na wejście i zejście po schodach, pokonany dystans w teście 6-minutowego marszu)
|
Wartość wyjściowa, a następnie co 6 miesięcy do końca badania, do 24 miesięcy
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Zmiana w stosunku do linii podstawowej czynności oddechowej
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, a następnie co 6 miesięcy do końca badania, do 24 miesięcy
|
Oceny specyficzne dla badania: Testy czynnościowe płuc
|
Wartość wyjściowa, a następnie co 6 miesięcy do końca badania, do 24 miesięcy
|
|
Zmiana w stosunku do wyjściowej aktywności fizycznej ruchów kończyn górnych
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, a następnie co 6 miesięcy do końca badania, do 24 miesięcy
|
Ilość i czas trwania ruchów, czas bezczynności w ciągu dnia
|
Wartość wyjściowa, a następnie co 6 miesięcy do końca badania, do 24 miesięcy
|
|
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych obrazowania (MRI) mięśni szkieletowych metodą jądrowego rezonansu magnetycznego (NMR)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, a następnie co 12 miesięcy do końca badania, do 24 miesięcy
|
Zmiany objętości mięśniowej, progresja śródmięśniowego nacieku tłuszczowego, wskaźniki aktywności choroby (tylko dla ośrodków w Paryżu i Strasburgu oraz u pacjentów w wieku powyżej 4 lat)
|
Wartość wyjściowa, a następnie co 12 miesięcy do końca badania, do 24 miesięcy
|
|
Zmiana w stosunku do linii bazowej pomiarów elektrofizjologicznych
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, a następnie co 6 miesięcy do końca badania, do 24 miesięcy
|
Wyszukiwanie amplitudy i dekrementacji złożonego potencjału czynnościowego silnika (CMAP).
|
Wartość wyjściowa, a następnie co 6 miesięcy do końca badania, do 24 miesięcy
|
|
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych biomarkerów progresji SMA
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, a następnie co 6 miesięcy do końca badania, do 24 miesięcy
|
Analiza mRNA i białek SMN, biomarkery eksploracyjne SMA (np.
mRNA, profilowanie DNA, profilowanie RNA, profilowanie proteomiczne)
|
Wartość wyjściowa, a następnie co 6 miesięcy do końca badania, do 24 miesięcy
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Współpracownicy
Śledczy
- Główny śledczy: Laurent Servais, MD, Association Institut de Myologie
Publikacje i pomocne linki
Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów
1 maja 2015
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
1 czerwca 2018
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
1 czerwca 2018
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
2 marca 2015
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
12 marca 2015
Pierwszy wysłany (Oszacować)
18 marca 2015
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
19 lipca 2018
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
17 lipca 2018
Ostatnia weryfikacja
1 lipca 2018
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- NatHis-SMA
- IDRCB-2014-A01263-44 (Inny identyfikator: ANSM (French Regulatory Authority))
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .