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Estudio Prospectivo de la Historia Natural de Pacientes con Atrofia Muscular Espinal Tipo 2 y 3 (NatHis-SMA)

17 de julio de 2018 actualizado por: Institut de Myologie, France
NatHis-SMA es un estudio prospectivo, longitudinal e intervencionista de la historia natural de pacientes con atrofia muscular espinal (AME) tipo 2 y 3. El propósito de este estudio es caracterizar el curso de la enfermedad durante 2 años e identificar las variables pronósticas de la enfermedad y los biomarcadores de la progresión de la AME, así como determinar las mejores medidas de resultado para enfoques terapéuticos adicionales.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

81

Fase

  • No aplica

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Essen, Alemania
        • Universitätsklinikum Essen (AöR) - Klinik für Kinderheilkunde I - Sozialpädiatrisches Zentrum
  • Bélgica
      • Leuven, Bélgica
        • Reference centre for neuromuscular diseases - UZ Leuven - Department of Pediatrics - University Hospitals Leuven
      • Liege, Bélgica
        • Centre de Référence neuromusculaire - CHR La Citadelle
  • Francia
      • Bron, Francia
        • Service de Rééducation Pédiatrique Infantile " L'Escale " - Hôpital Femme Mère Enfant
      • Lille, Francia
        • Maladie Neuromusculaire de l'enfant - Service Maladies infectieuses et neurologie infantile - Hôpital Roger Salengro
      • Nantes, Francia
        • Centre de référence Maladies Neuromusculaires Nantes-Angers - Hôtel Dieu
      • Paris, Francia
        • I-Motion Institute - Trousseau Hospital
      • Strasbourg, Francia
        • Neuropédiatrie - Service de Pédiatrie 1 - CHU Hautepierre
      • Toulouse, Francia
        • Unité de neurologie pédiatrique - Hôpital des enfants

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

2 años a 30 años (Niño, Adulto)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

CRITERIOS DE INCLUSIÓN

  • Atrofia muscular espinal tipo 2 o 3 confirmada genéticamente
  • Edad superior o igual a 2 años hasta los 30 años incluidos
  • Para pacientes mayores de 6 años, dispuestos y capaces de cumplir con todos los requisitos y procedimientos del protocolo.
  • Para pacientes no ambulatorios, capaces de sentarse erguidos en una silla de ruedas durante al menos tres horas
  • Los pacientes mayores de 18 años y los padres/tutores legales de los pacientes < 18 años deben proporcionar un consentimiento informado por escrito antes de participar en el estudio y se obtendrá el asentimiento informado de los menores de 7 años cuando exigido por reglamento.
  • Solo en Francia: Afiliado o beneficiario de una categoría de seguridad social

CRITERIO DE EXCLUSIÓN

  • Previamente tratado con un fármaco en investigación dentro de los 6 meses anteriores al reclutamiento en este estudio.
  • Otra condición que puede interferir significativamente con la evaluación de la AME y claramente no está relacionada con la enfermedad
  • Participación actual o anticipada en cualquier estudio clínico de investigación terapéutica.
  • Pacientes con contraindicación específica para la RM (es decir, cuerpo extraño metálico, claustrofobia y otros que los investigadores consideren prohibitivos) podrán participar, pero no se realizará una resonancia magnética.
  • Para mujeres: embarazo o lactancia actual

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Ciencia básica
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio desde el inicio de la fuerza muscular
Periodo de tiempo: Inicial y luego cada 6 meses hasta el final del estudio, hasta 24 meses
Evaluaciones específicas del estudio: fuerza de agarre y pellizco
Inicial y luego cada 6 meses hasta el final del estudio, hasta 24 meses
Cambio desde el inicio de la función motora
Periodo de tiempo: Inicial y luego cada 6 meses hasta el final del estudio, hasta 24 meses
Evaluaciones específicas del estudio: puntajes de Moviplate y MFM, volumen de alcance funcional de las extremidades superiores, pruebas cronometradas (tiempo para levantarse del piso, tiempo para caminar 10 metros, tiempo para subir y bajar escaleras, distancia recorrida en la prueba de caminata de seis minutos)
Inicial y luego cada 6 meses hasta el final del estudio, hasta 24 meses

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio desde el inicio de la función respiratoria
Periodo de tiempo: Inicial y luego cada 6 meses hasta el final del estudio, hasta 24 meses
Evaluaciones específicas del estudio: pruebas de función pulmonar
Inicial y luego cada 6 meses hasta el final del estudio, hasta 24 meses
Cambio desde el inicio de la actividad física de los movimientos de las extremidades superiores
Periodo de tiempo: Inicial y luego cada 6 meses hasta el final del estudio, hasta 24 meses
Cantidad y duración de los movimientos, tiempo de inactividad durante el día
Inicial y luego cada 6 meses hasta el final del estudio, hasta 24 meses
Cambio desde el inicio de la resonancia magnética nuclear (RMN) del músculo esquelético (IRM)
Periodo de tiempo: Inicial y luego cada 12 meses hasta el final del estudio, hasta 24 meses
Cambios en el volumen muscular, progresión de la infiltración grasa intramuscular, índices de actividad de la enfermedad (solo para sitios de París y Estrasburgo y para pacientes mayores de 4 años)
Inicial y luego cada 12 meses hasta el final del estudio, hasta 24 meses
Cambio desde la línea de base de las mediciones de electrofisiología
Periodo de tiempo: Inicial y luego cada 6 meses hasta el final del estudio, hasta 24 meses
Búsqueda de Amplitud y Decremento del Potencial de Acción Motor Compuesto (CMAP)
Inicial y luego cada 6 meses hasta el final del estudio, hasta 24 meses
Cambio desde el inicio de los biomarcadores de la progresión de la AME
Periodo de tiempo: Inicial y luego cada 6 meses hasta el final del estudio, hasta 24 meses
Análisis de proteínas y ARNm de SMN, biomarcadores exploratorios de SMA (p. ARNm, perfiles de ADN, perfiles de ARN, perfiles proteómicos)
Inicial y luego cada 6 meses hasta el final del estudio, hasta 24 meses

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Institut de Myologie, France

Colaboradores

Institut Roche

Investigadores

  • Investigador principal: Laurent Servais, MD, Association Institut de Myologie

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

1 de mayo de 2015

Finalización primaria (Actual)

1 de junio de 2018

Finalización del estudio (Actual)

1 de junio de 2018

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

2 de marzo de 2015

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

12 de marzo de 2015

Publicado por primera vez (Estimar)

18 de marzo de 2015

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

19 de julio de 2018

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

17 de julio de 2018

Última verificación

1 de julio de 2018

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • NatHis-SMA
  • IDRCB-2014-A01263-44 (Otro identificador: ANSM (French Regulatory Authority))

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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