Cette page a été traduite automatiquement et l'exactitude de la traduction n'est pas garantie. Veuillez vous référer au version anglaise pour un texte source.

Étude prospective de l'histoire naturelle des patients atteints d'amyotrophie spinale de type 2 et 3 (NatHis-SMA)

17 juillet 2018 mis à jour par: Institut de Myologie, France

NatHis-SMA est une étude prospective, longitudinale et interventionnelle de l'histoire naturelle des patients atteints d'amyotrophie spinale (AMS) de type 2 et 3. Le but de cette étude est de caractériser l'évolution de la maladie sur 2 ans et d'identifier les variables pronostiques de la maladie et les biomarqueurs de la progression de la SMA, ainsi que de déterminer les meilleures mesures de résultats pour d'autres approches thérapeutiques.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

Phase

N'est pas applicable

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

Allemagne
- - Essen, Allemagne
    - Universitätsklinikum Essen (AöR) - Klinik für Kinderheilkunde I - Sozialpädiatrisches Zentrum
Belgique
- - Leuven, Belgique
    - Reference centre for neuromuscular diseases - UZ Leuven - Department of Pediatrics - University Hospitals Leuven
  - Liege, Belgique
    - Centre de Référence neuromusculaire - CHR La Citadelle
France
- - Bron, France
    - Service de Rééducation Pédiatrique Infantile " L'Escale " - Hôpital Femme Mère Enfant
  - Lille, France
    - Maladie Neuromusculaire de l'enfant - Service Maladies infectieuses et neurologie infantile - Hôpital Roger Salengro
  - Nantes, France
    - Centre de référence Maladies Neuromusculaires Nantes-Angers - Hôtel Dieu
  - Paris, France
    - I-Motion Institute - Trousseau Hospital
  - Strasbourg, France
    - Neuropédiatrie - Service de Pédiatrie 1 - CHU Hautepierre
  - Toulouse, France
    - Unité de neurologie pédiatrique - Hôpital des enfants

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

2 ans à 30 ans (Enfant, Adulte)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

CRITÈRE D'INTÉGRATION

Amyotrophie spinale de type 2 ou 3 confirmée génétiquement
Âge supérieur ou égal à 2 ans jusqu'à 30 ans inclus
Pour les patients âgés de plus de 6 ans, désireux et capables de se conformer à toutes les exigences et procédures du protocole.
Pour les patients non ambulatoires, capables de se tenir assis dans un fauteuil roulant pendant au moins trois heures
Les patients de plus de 18 ans et les parents/tuteurs légaux des patients de moins de 18 ans doivent fournir un consentement éclairé écrit avant de participer à l'étude et le consentement éclairé sera obtenu des mineurs d'au moins 7 ans lorsque requis par la réglementation.
En France uniquement : Affilié ou bénéficiaire d'une catégorie de sécurité sociale

CRITÈRE D'EXCLUSION

Précédemment traité avec un médicament expérimental dans les 6 mois précédant le recrutement dans cette étude.
Autre condition qui peut interférer de manière significative avec l'évaluation de la SMA et n'est clairement pas liée à la maladie
Participation actuelle ou prévue à des études cliniques expérimentales thérapeutiques.
Patients présentant une contre-indication spécifique à l'IRM (c'est-à-dire corps étranger métallique, claustrophobie et autres jugés rédhibitoires par les enquêteurs) seront autorisés à participer, mais l'IRM ne sera pas pratiquée.
Pour les femmes : grossesse ou allaitement en cours

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

Objectif principal: Science basique
Répartition: N / A
Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats	Description de la mesure	Délai
Changement par rapport à la ligne de base de la force musculaire Délai: Au départ, puis tous les 6 mois jusqu'à la fin de l'étude, jusqu'à 24 mois	Évaluations spécifiques à l'étude : force de préhension et de pincement	Au départ, puis tous les 6 mois jusqu'à la fin de l'étude, jusqu'à 24 mois
Changement par rapport à la ligne de base de la fonction motrice Délai: Au départ, puis tous les 6 mois jusqu'à la fin de l'étude, jusqu'à 24 mois	Évaluations spécifiques à l'étude : scores Moviplate et MFM, volume d'atteinte fonctionnel des membres supérieurs, tests chronométrés (temps pour se lever du sol, temps pour marcher 10 mètres, temps pour monter et descendre les escaliers, distance parcourue sur le test de marche de six minutes)	Au départ, puis tous les 6 mois jusqu'à la fin de l'étude, jusqu'à 24 mois

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats	Description de la mesure	Délai
Changement par rapport au départ de la fonction respiratoire Délai: Au départ, puis tous les 6 mois jusqu'à la fin de l'étude, jusqu'à 24 mois	Évaluations spécifiques à l'étude : tests de la fonction pulmonaire	Au départ, puis tous les 6 mois jusqu'à la fin de l'étude, jusqu'à 24 mois
Changement par rapport à la ligne de base de l'activité physique des mouvements des membres supérieurs Délai: Au départ, puis tous les 6 mois jusqu'à la fin de l'étude, jusqu'à 24 mois	Quantité et durée des déplacements, temps d'inactivité dans la journée	Au départ, puis tous les 6 mois jusqu'à la fin de l'étude, jusqu'à 24 mois
Changement par rapport à la ligne de base de l'imagerie par résonance magnétique nucléaire (RMN) du muscle squelettique (IRM) Délai: Au départ, puis tous les 12 mois jusqu'à la fin de l'étude, jusqu'à 24 mois	Modifications du volume musculaire, progression de l'infiltration graisseuse intramusculaire, indices d'activité de la maladie (uniquement pour les sites de Paris et de Strasbourg et pour les patients de plus de 4 ans)	Au départ, puis tous les 12 mois jusqu'à la fin de l'étude, jusqu'à 24 mois
Changement par rapport à la ligne de base des mesures d'électrophysiologie Délai: Au départ, puis tous les 6 mois jusqu'à la fin de l'étude, jusqu'à 24 mois	Recherche d'amplitude et de décrémentation du potentiel d'action moteur composé (CMAP)	Au départ, puis tous les 6 mois jusqu'à la fin de l'étude, jusqu'à 24 mois
Changement par rapport à la ligne de base des biomarqueurs de la progression de la SMA Délai: Au départ, puis tous les 6 mois jusqu'à la fin de l'étude, jusqu'à 24 mois	Analyse de l'ARNm et des protéines SMN, biomarqueurs exploratoires SMA (par ex. ARNm, profilage ADN, profilage ARN, profilage protéomique)	Au départ, puis tous les 6 mois jusqu'à la fin de l'étude, jusqu'à 24 mois

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Institut de Myologie, France

Collaborateurs

Institut Roche

Les enquêteurs

Chercheur principal: Laurent Servais, MD, Association Institut de Myologie

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Chabanon A, Seferian AM, Daron A, Pereon Y, Cances C, Vuillerot C, De Waele L, Cuisset JM, Laugel V, Schara U, Gidaro T, Gilabert S, Hogrel JY, Baudin PY, Carlier P, Fournier E, Lowes LP, Hellbach N, Seabrook T, Toledano E, Annoussamy M, Servais L; NatHis-SMA study group. Prospective and longitudinal natural history study of patients with Type 2 and 3 spinal muscular atrophy: Baseline data NatHis-SMA study. PLoS One. 2018 Jul 26;13(7):e0201004. doi: 10.1371/journal.pone.0201004. eCollection 2018.

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

1 mai 2015

Achèvement primaire (Réel)

1 juin 2018

Achèvement de l'étude (Réel)

1 juin 2018

Dates d'inscription aux études

Première soumission

2 mars 2015

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

12 mars 2015

Première publication (Estimation)

18 mars 2015

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

19 juillet 2018

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

17 juillet 2018

Dernière vérification

1 juillet 2018

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

NatHis-SMA
IDRCB-2014-A01263-44 (Autre identifiant: ANSM (French Regulatory Authority))

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .