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Estudo Prospectivo da História Natural de Pacientes com Atrofia Muscular Espinhal Tipos 2 e 3 (NatHis-SMA)

17 de julho de 2018 atualizado por: Institut de Myologie, France
NatHis-SMA é um estudo prospectivo, longitudinal e intervencional da história natural de pacientes com Atrofia Muscular Espinhal (AME) tipo 2 e 3. O objetivo deste estudo é caracterizar o curso da doença ao longo de 2 anos e identificar variáveis ​​prognósticas da doença e biomarcadores da progressão da AME, bem como determinar as melhores medidas de desfecho para novas abordagens terapêuticas.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

81

Estágio

  • Não aplicável

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Essen, Alemanha
        • Universitätsklinikum Essen (AöR) - Klinik für Kinderheilkunde I - Sozialpädiatrisches Zentrum
  • Bélgica
      • Leuven, Bélgica
        • Reference centre for neuromuscular diseases - UZ Leuven - Department of Pediatrics - University Hospitals Leuven
      • Liege, Bélgica
        • Centre de Référence neuromusculaire - CHR La Citadelle
  • França
      • Bron, França
        • Service de Rééducation Pédiatrique Infantile " L'Escale " - Hôpital Femme Mère Enfant
      • Lille, França
        • Maladie Neuromusculaire de l'enfant - Service Maladies infectieuses et neurologie infantile - Hôpital Roger Salengro
      • Nantes, França
        • Centre de référence Maladies Neuromusculaires Nantes-Angers - Hôtel Dieu
      • Paris, França
        • I-Motion Institute - Trousseau Hospital
      • Strasbourg, França
        • Neuropédiatrie - Service de Pédiatrie 1 - CHU Hautepierre
      • Toulouse, França
        • Unité de neurologie pédiatrique - Hôpital des enfants

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

2 anos a 30 anos (Filho, Adulto)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

CRITÉRIO DE INCLUSÃO

  • Atrofia muscular espinhal tipo 2 ou 3 geneticamente confirmada
  • Idade superior ou igual a 2 anos até aos 30 anos incluídos
  • Para pacientes com mais de 6 anos de idade, dispostos e aptos a cumprir todos os requisitos e procedimentos do protocolo.
  • Para pacientes não ambulantes, capaz de sentar-se ereto em uma cadeira de rodas por pelo menos três horas
  • Pacientes com mais de 18 anos de idade e pais/responsáveis ​​legais de pacientes com menos de 18 anos de idade devem fornecer consentimento informado por escrito antes de participar do estudo e o consentimento informado será obtido de menores de pelo menos 7 anos de idade quando exigido por regulamento.
  • Apenas em França: inscrito ou beneficiário de uma categoria de segurança social

CRITÉRIO DE EXCLUSÃO

  • Anteriormente tratado com um medicamento experimental dentro de 6 meses antes do recrutamento neste estudo.
  • Outra condição que pode interferir significativamente na avaliação da AMS e claramente não está relacionada à doença
  • Participação atual ou prevista em qualquer estudo clínico de investigação terapêutica.
  • Doentes com contra-indicação específica para ressonância magnética (i.e. corpo estranho metálico, claustrofobia e outros considerados proibitivos pelos investigadores) poderão participar, mas a ressonância magnética não será realizada.
  • Para as mulheres: gravidez ou amamentação atual

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Ciência básica
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Mudança da linha de base da força muscular
Prazo: Linha de base e depois a cada 6 meses até o final do estudo, até 24 meses
Avaliações específicas do estudo: força de preensão e pinça
Linha de base e depois a cada 6 meses até o final do estudo, até 24 meses
Mudança da linha de base da função motora
Prazo: Linha de base e depois a cada 6 meses até o final do estudo, até 24 meses
Avaliações específicas do estudo: pontuações Moviplate e MFM, volume de alcance funcional da extremidade superior, testes cronometrados (tempo para levantar do chão, tempo para caminhar 10 metros, tempo para subir e descer escadas, distância percorrida no teste de caminhada de seis minutos)
Linha de base e depois a cada 6 meses até o final do estudo, até 24 meses

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Mudança da linha de base da função respiratória
Prazo: Linha de base e depois a cada 6 meses até o final do estudo, até 24 meses
Avaliações específicas do estudo: Testes de função pulmonar
Linha de base e depois a cada 6 meses até o final do estudo, até 24 meses
Mudança da linha de base da atividade física dos movimentos dos membros superiores
Prazo: Linha de base e depois a cada 6 meses até o final do estudo, até 24 meses
Quantidade e duração dos movimentos, tempo de inatividade durante o dia
Linha de base e depois a cada 6 meses até o final do estudo, até 24 meses
Alteração da linha de base da ressonância magnética nuclear (NMR) do músculo esquelético (MRI)
Prazo: Linha de base e depois a cada 12 meses até o final do estudo, até 24 meses
Alterações do volume muscular, progressão da infiltração gordurosa intramuscular, índices de atividade da doença (somente para locais de Paris e Estrasburgo e para pacientes com mais de 4 anos)
Linha de base e depois a cada 12 meses até o final do estudo, até 24 meses
Alteração da linha de base das medições de eletrofisiologia
Prazo: Linha de base e depois a cada 6 meses até o final do estudo, até 24 meses
Pesquisa de amplitude e decremento do potencial de ação motora composto (CMAP)
Linha de base e depois a cada 6 meses até o final do estudo, até 24 meses
Alteração da linha de base dos biomarcadores da progressão da SMA
Prazo: Linha de base e depois a cada 6 meses até o final do estudo, até 24 meses
SMN mRNA e análise de proteínas, biomarcadores exploratórios SMA (por exemplo, mRNA, perfil de DNA, perfil de RNA, perfil proteômico)
Linha de base e depois a cada 6 meses até o final do estudo, até 24 meses

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Institut de Myologie, France

Colaboradores

Institut Roche

Investigadores

  • Investigador principal: Laurent Servais, MD, Association Institut de Myologie

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo

1 de maio de 2015

Conclusão Primária (Real)

1 de junho de 2018

Conclusão do estudo (Real)

1 de junho de 2018

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

2 de março de 2015

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

12 de março de 2015

Primeira postagem (Estimativa)

18 de março de 2015

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

19 de julho de 2018

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

17 de julho de 2018

Última verificação

1 de julho de 2018

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • NatHis-SMA
  • IDRCB-2014-A01263-44 (Outro identificador: ANSM (French Regulatory Authority))

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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