Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Prospektiv undersøgelse af den naturlige historie af patienter med type 2 og 3 spinal muskelatrofi (NatHis-SMA)

17. juli 2018 opdateret af: Institut de Myologie, France
NatHis-SMA er et prospektivt, longitudinelt og interventionelt studie af den naturlige historie hos patienter med type 2 og 3 spinal muskelatrofi (SMA). Formålet med denne undersøgelse er at karakterisere sygdomsforløbet over 2 år og identificere prognostiske variabler for sygdommen og biomarkører for SMA-progression, samt bestemme de bedste resultatmål for yderligere terapeutiske tilgange.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

81

Fase

  • Ikke anvendelig

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Belgien
      • Leuven, Belgien
        • Reference centre for neuromuscular diseases - UZ Leuven - Department of Pediatrics - University Hospitals Leuven
      • Liege, Belgien
        • Centre de Référence neuromusculaire - CHR La Citadelle
  • Frankrig
      • Bron, Frankrig
        • Service de Rééducation Pédiatrique Infantile " L'Escale " - Hôpital Femme Mère Enfant
      • Lille, Frankrig
        • Maladie Neuromusculaire de l'enfant - Service Maladies infectieuses et neurologie infantile - Hôpital Roger Salengro
      • Nantes, Frankrig
        • Centre de référence Maladies Neuromusculaires Nantes-Angers - Hôtel Dieu
      • Paris, Frankrig
        • I-Motion Institute - Trousseau Hospital
      • Strasbourg, Frankrig
        • Neuropédiatrie - Service de Pédiatrie 1 - CHU Hautepierre
      • Toulouse, Frankrig
        • Unité de neurologie pédiatrique - Hôpital des enfants
  • Tyskland
      • Essen, Tyskland
        • Universitätsklinikum Essen (AöR) - Klinik für Kinderheilkunde I - Sozialpädiatrisches Zentrum

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

2 år til 30 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

INKLUSIONSKRITERIER

  • Type 2 eller 3 spinal muskelatrofi genetisk bekræftet
  • Alder over eller lig med 2 år op til 30 år inkluderet
  • For patienter ældre end 6 år, villige og i stand til at overholde alle protokolkrav og procedurer.
  • For ikke-ambulante patienter, i stand til at sidde oprejst i kørestol i mindst tre timer
  • Patienter over 18 år og forældre/værge til patienter < 18 år skal give skriftligt informeret samtykke før deltagelse i undersøgelsen, og informeret samtykke vil blive indhentet fra mindreårige på mindst 7 år, når krævet af forordningen.
  • Kun i Frankrig: Tilknyttet eller begunstiget af en socialsikringskategori

EXKLUSIONSKRITERIER

  • Tidligere behandlet med et forsøgslægemiddel inden for 6 måneder før rekrutteringen i denne undersøgelse.
  • Anden tilstand, som i væsentlig grad kan forstyrre vurderingen af ​​SMA og tydeligvis ikke er relateret til sygdommen
  • Aktuel eller forventet deltagelse i alle terapeutiske kliniske undersøgelser.
  • Patienter med specifik kontraindikation til MR (dvs. metalliske fremmedlegemer, klaustrofobi og andre, der anses for at være uoverkommelige af efterforskerne) vil få lov til at deltage, men MR vil ikke blive udført.
  • For kvinder: Graviditet eller nuværende amning

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Grundvidenskab
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline af muskelstyrke
Tidsramme: Baseline og derefter hver 6. måned indtil afslutningen af ​​undersøgelsen, op til 24 måneder
Studiespecifikke vurderinger: Greb og klemstyrke
Baseline og derefter hver 6. måned indtil afslutningen af ​​undersøgelsen, op til 24 måneder
Ændring fra basislinje for motorisk funktion
Tidsramme: Baseline og derefter hver 6. måned indtil afslutningen af ​​undersøgelsen, op til 24 måneder
Undersøgelsesspecifikke vurderinger: Moviplate- og MFM-score, overekstremitets funktionelle rækkevidde, tidsbestemte tests (tid til at stige fra gulvet, tid til at gå 10 meter, tid til at klatre og gå ned af trapper, gået distance på seks-minutters gåtesten)
Baseline og derefter hver 6. måned indtil afslutningen af ​​undersøgelsen, op til 24 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline for åndedrætsfunktion
Tidsramme: Baseline og derefter hver 6. måned indtil afslutningen af ​​undersøgelsen, op til 24 måneder
Studiespecifikke vurderinger: Lungefunktionstest
Baseline og derefter hver 6. måned indtil afslutningen af ​​undersøgelsen, op til 24 måneder
Ændring fra baseline af fysisk aktivitet af bevægelser af øvre lemmer
Tidsramme: Baseline og derefter hver 6. måned indtil afslutningen af ​​undersøgelsen, op til 24 måneder
Mængde og varighed af bevægelser, tidspunkt for inaktivitet i løbet af dagen
Baseline og derefter hver 6. måned indtil afslutningen af ​​undersøgelsen, op til 24 måneder
Ændring fra baseline for skeletmuskulatur kernemagnetisk resonans (NMR) billeddannelse (MRI)
Tidsramme: Baseline og derefter hver 12. måned indtil afslutningen af ​​undersøgelsen, op til 24 måneder
Ændringer i muskelvolumen, progression af intramuskulær fedtinfiltration, indeks for sygdomsaktivitet (kun for Paris og Strasbourg-steder og for patienter ældre end 4 år)
Baseline og derefter hver 12. måned indtil afslutningen af ​​undersøgelsen, op til 24 måneder
Ændring fra baseline for elektrofysiologiske målinger
Tidsramme: Baseline og derefter hver 6. måned indtil afslutningen af ​​undersøgelsen, op til 24 måneder
Compound Motor Action Potential (CMAP) Amplitude- og Dekrementsøgning
Baseline og derefter hver 6. måned indtil afslutningen af ​​undersøgelsen, op til 24 måneder
Ændring fra baseline af biomarkører for SMA-progression
Tidsramme: Baseline og derefter hver 6. måned indtil afslutningen af ​​undersøgelsen, op til 24 måneder
SMN mRNA og proteinanalyse, SMA eksplorative biomarkører (f.eks. mRNA, DNA-profilering, RNA-profilering, proteomisk profilering)
Baseline og derefter hver 6. måned indtil afslutningen af ​​undersøgelsen, op til 24 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Institut de Myologie, France

Samarbejdspartnere

Institut Roche

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Laurent Servais, MD, Association Institut de Myologie

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. maj 2015

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. juni 2018

Studieafslutning (Faktiske)

1. juni 2018

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

2. marts 2015

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

12. marts 2015

Først opslået (Skøn)

18. marts 2015

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

19. juli 2018

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

17. juli 2018

Sidst verificeret

1. juli 2018

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • NatHis-SMA
  • IDRCB-2014-A01263-44 (Anden identifikator: ANSM (French Regulatory Authority))

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Type 2 Spinal muskelatrofi

Kliniske forsøg med Muskel MR

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Saudi Arabia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner