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Studio prospettico della storia naturale dei pazienti con atrofia muscolare spinale di tipo 2 e 3 (NatHis-SMA)

17 luglio 2018 aggiornato da: Institut de Myologie, France
NatHis-SMA è uno studio prospettico, longitudinale e interventistico della storia naturale dei pazienti con atrofia muscolare spinale (SMA) di tipo 2 e 3. Lo scopo di questo studio è caratterizzare il decorso della malattia nell'arco di 2 anni e identificare le variabili prognostiche della malattia e i biomarcatori della progressione della SMA, nonché determinare le migliori misure di esito per ulteriori approcci terapeutici.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

81

Fase

  • Non applicabile

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Belgio
      • Leuven, Belgio
        • Reference centre for neuromuscular diseases - UZ Leuven - Department of Pediatrics - University Hospitals Leuven
      • Liege, Belgio
        • Centre de Référence neuromusculaire - CHR La Citadelle
  • Francia
      • Bron, Francia
        • Service de Rééducation Pédiatrique Infantile " L'Escale " - Hôpital Femme Mère Enfant
      • Lille, Francia
        • Maladie Neuromusculaire de l'enfant - Service Maladies infectieuses et neurologie infantile - Hôpital Roger Salengro
      • Nantes, Francia
        • Centre de référence Maladies Neuromusculaires Nantes-Angers - Hôtel Dieu
      • Paris, Francia
        • I-Motion Institute - Trousseau Hospital
      • Strasbourg, Francia
        • Neuropédiatrie - Service de Pédiatrie 1 - CHU Hautepierre
      • Toulouse, Francia
        • Unité de neurologie pédiatrique - Hôpital des enfants
  • Germania
      • Essen, Germania
        • Universitätsklinikum Essen (AöR) - Klinik für Kinderheilkunde I - Sozialpädiatrisches Zentrum

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 2 anni a 30 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

CRITERIO DI INCLUSIONE

  • Atrofia muscolare spinale di tipo 2 o 3 geneticamente confermata
  • Età superiore o uguale a 2 anni fino a 30 anni compresi
  • Per pazienti di età superiore ai 6 anni, disposti e in grado di rispettare tutti i requisiti e le procedure del protocollo.
  • Per i pazienti non deambulanti, in grado di stare seduti su una sedia a rotelle per almeno tre ore
  • I pazienti di età superiore ai 18 anni e i genitori/tutori legali dei pazienti di età inferiore ai 18 anni devono fornire il consenso informato scritto prima di partecipare allo studio e il consenso informato sarà ottenuto dai minori di almeno 7 anni quando richiesto dal regolamento.
  • Solo in Francia: affiliato o beneficiario di una categoria di previdenza sociale

CRITERI DI ESCLUSIONE

  • Precedentemente trattato con un farmaco sperimentale entro 6 mesi prima dell'arruolamento in questo studio.
  • Altra condizione che può interferire in modo significativo con la valutazione della SMA e chiaramente non è correlata alla malattia
  • Partecipazione attuale o prevista a studi clinici terapeutici sperimentali.
  • Pazienti con controindicazione specifica alla risonanza magnetica (es. corpo estraneo metallico, claustrofobia e altri ritenuti proibitivi dagli investigatori) potranno partecipare, ma la risonanza magnetica non verrà eseguita.
  • Per le donne: gravidanza o allattamento in corso

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Scienza basilare
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale della forza muscolare
Lasso di tempo: Basale e poi ogni 6 mesi fino alla fine dello studio, fino a 24 mesi
Valutazioni specifiche dello studio: presa e forza di presa
Basale e poi ogni 6 mesi fino alla fine dello studio, fino a 24 mesi
Variazione rispetto al basale della funzione motoria
Lasso di tempo: Basale e poi ogni 6 mesi fino alla fine dello studio, fino a 24 mesi
Valutazioni specifiche dello studio: punteggi Moviplate e MFM, volume di raggiungimento funzionale degli arti superiori, test cronometrati (tempo per alzarsi dal pavimento, tempo per percorrere 10 metri, tempo per salire e scendere le scale, distanza percorsa nel Six-Minute Walk Test)
Basale e poi ogni 6 mesi fino alla fine dello studio, fino a 24 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale della funzione respiratoria
Lasso di tempo: Basale e poi ogni 6 mesi fino alla fine dello studio, fino a 24 mesi
Valutazioni specifiche dello studio: test di funzionalità polmonare
Basale e poi ogni 6 mesi fino alla fine dello studio, fino a 24 mesi
Variazione rispetto al basale dell'attività fisica dei movimenti degli arti superiori
Lasso di tempo: Basale e poi ogni 6 mesi fino alla fine dello studio, fino a 24 mesi
Quantità e durata degli spostamenti, tempo di inattività durante la giornata
Basale e poi ogni 6 mesi fino alla fine dello studio, fino a 24 mesi
Variazione rispetto al basale della risonanza magnetica nucleare (NMR) del muscolo scheletrico (MRI)
Lasso di tempo: Basale e poi ogni 12 mesi fino alla fine dello studio, fino a 24 mesi
Variazioni del volume muscolare, progressione dell'infiltrazione adiposa intramuscolare, indici di attività della malattia (solo per le sedi di Parigi e Strasburgo e per i pazienti di età superiore a 4 anni)
Basale e poi ogni 12 mesi fino alla fine dello studio, fino a 24 mesi
Variazione rispetto al basale delle misurazioni elettrofisiologiche
Lasso di tempo: Basale e poi ogni 6 mesi fino alla fine dello studio, fino a 24 mesi
Ricerca di ampiezza e decremento del potenziale di azione motoria composta (CMAP).
Basale e poi ogni 6 mesi fino alla fine dello studio, fino a 24 mesi
Variazione rispetto al basale dei biomarcatori della progressione della SMA
Lasso di tempo: Basale e poi ogni 6 mesi fino alla fine dello studio, fino a 24 mesi
SMN mRNA e analisi delle proteine, biomarcatori esplorativi SMA (ad es. mRNA, profilo del DNA, profilo dell'RNA, profilo proteomico)
Basale e poi ogni 6 mesi fino alla fine dello studio, fino a 24 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Institut de Myologie, France

Collaboratori

Institut Roche

Investigatori

  • Investigatore principale: Laurent Servais, MD, Association institut de Myologie

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 maggio 2015

Completamento primario (Effettivo)

1 giugno 2018

Completamento dello studio (Effettivo)

1 giugno 2018

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

2 marzo 2015

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

12 marzo 2015

Primo Inserito (Stima)

18 marzo 2015

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

19 luglio 2018

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

17 luglio 2018

Ultimo verificato

1 luglio 2018

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • NatHis-SMA
  • IDRCB-2014-A01263-44 (Altro identificatore: ANSM (French Regulatory Authority))

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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