Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Prospektiv studie av den naturliga historien hos patienter med typ 2 och 3 spinal muskelatrofi (NatHis-SMA)

17 juli 2018 uppdaterad av: Institut de Myologie, France
NatHis-SMA är en prospektiv, longitudinell och interventionell studie av den naturliga historien hos patienter med typ 2 och 3 spinal muskelatrofi (SMA). Syftet med denna studie är att karakterisera sjukdomsförloppet över 2 år och identifiera prognostiska variabler för sjukdomen och biomarkörer för SMA-progression, samt bestämma de bästa utfallsmåtten för ytterligare terapeutiska tillvägagångssätt.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

81

Fas

  • Inte tillämpbar

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Belgien
      • Leuven, Belgien
        • Reference centre for neuromuscular diseases - UZ Leuven - Department of Pediatrics - University Hospitals Leuven
      • Liege, Belgien
        • Centre de Référence neuromusculaire - CHR La Citadelle
  • Frankrike
      • Bron, Frankrike
        • Service de Rééducation Pédiatrique Infantile " L'Escale " - Hôpital Femme Mère Enfant
      • Lille, Frankrike
        • Maladie Neuromusculaire de l'enfant - Service Maladies infectieuses et neurologie infantile - Hôpital Roger Salengro
      • Nantes, Frankrike
        • Centre de référence Maladies Neuromusculaires Nantes-Angers - Hôtel Dieu
      • Paris, Frankrike
        • I-Motion Institute - Trousseau Hospital
      • Strasbourg, Frankrike
        • Neuropédiatrie - Service de Pédiatrie 1 - CHU Hautepierre
      • Toulouse, Frankrike
        • Unité de neurologie pédiatrique - Hôpital des enfants
  • Tyskland
      • Essen, Tyskland
        • Universitätsklinikum Essen (AöR) - Klinik für Kinderheilkunde I - Sozialpädiatrisches Zentrum

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

2 år till 30 år (Barn, Vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

INKLUSIONSKRITERIER

  • Typ 2 eller 3 spinal muskelatrofi genetiskt bekräftad
  • Ålder högre eller lika med 2 år upp till 30 års ålder ingår
  • För patienter äldre än 6 år som vill och kan följa alla protokollkrav och procedurer.
  • För icke-ambulanta patienter, kunna sitta upprätt i rullstol i minst tre timmar
  • Patienter över 18 år och föräldrar/vårdnadshavare till patienter < 18 år måste lämna skriftligt informerat samtycke innan de deltar i studien och informerat samtycke kommer att erhållas från minderåriga som är minst 7 år gamla när krävs enligt förordning.
  • Endast i Frankrike: Ansluten till eller förmånstagare i en socialförsäkringskategori

EXKLUSIONS KRITERIER

  • Tidigare behandlad med ett prövningsläkemedel inom 6 månader före rekryteringen i denna studie.
  • Annat tillstånd som avsevärt kan störa bedömningen av SMA och som uppenbarligen inte är relaterat till sjukdomen
  • Aktuellt eller förväntat deltagande i terapeutiska kliniska undersökningar.
  • Patienter med specifik kontraindikation för MRT (dvs. metalliska främmande kroppar, klaustrofobi och andra som bedöms vara oöverkomliga av utredarna) kommer att tillåtas delta, men MRT kommer inte att utföras.
  • För kvinnor: graviditet eller nuvarande amning

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Grundläggande vetenskap
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förändring från baslinjen för muskelstyrka
Tidsram: Baslinje och sedan var sjätte månad fram till slutet av studien, upp till 24 månader
Studiespecifika bedömningar: Grepp- och nypstyrka
Baslinje och sedan var sjätte månad fram till slutet av studien, upp till 24 månader
Ändra från baslinjen för motorfunktion
Tidsram: Baslinje och sedan var sjätte månad fram till slutet av studien, upp till 24 månader
Studiespecifika bedömningar: Moviplate- och MFM-poäng, funktionell räckviddsvolym för övre extremiteter, tidsinställda tester (tid att stiga från golvet, tid att gå 10 meter, tid att klättra och gå ner för trappor, sträcka som gått på sexminuters gångtestet)
Baslinje och sedan var sjätte månad fram till slutet av studien, upp till 24 månader

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förändring från baslinjen för andningsfunktionen
Tidsram: Baslinje och sedan var sjätte månad fram till slutet av studien, upp till 24 månader
Studiespecifika bedömningar: Lungfunktionstester
Baslinje och sedan var sjätte månad fram till slutet av studien, upp till 24 månader
Förändring från baslinjen för fysisk aktivitet av övre extremiteternas rörelser
Tidsram: Baslinje och sedan var sjätte månad fram till slutet av studien, upp till 24 månader
Mängd och varaktighet av rörelser, tidpunkt för inaktivitet under dagen
Baslinje och sedan var sjätte månad fram till slutet av studien, upp till 24 månader
Förändring från baslinjen för skelettmuskelkärnmagnetisk resonans (NMR) avbildning (MRI)
Tidsram: Baslinje och sedan var 12:e månad fram till slutet av studien, upp till 24 månader
Förändringar i muskelvolymen, progression av intramuskulär fettinfiltration, index för sjukdomsaktivitet (endast för Paris och Strasbourg platser och för patienter äldre än 4 år)
Baslinje och sedan var 12:e månad fram till slutet av studien, upp till 24 månader
Ändring från baslinjen för elektrofysiologiska mätningar
Tidsram: Baslinje och sedan var sjätte månad fram till slutet av studien, upp till 24 månader
Sammansatt motorisk aktionspotential (CMAP) sökning av amplitud och minskning
Baslinje och sedan var sjätte månad fram till slutet av studien, upp till 24 månader
Förändring från baslinjen för biomarkörer för SMA-progression
Tidsram: Baslinje och sedan var sjätte månad fram till slutet av studien, upp till 24 månader
SMN mRNA och proteinanalys, SMA utforskande biomarkörer (t.ex. mRNA, DNA-profilering, RNA-profilering, proteomisk profilering)
Baslinje och sedan var sjätte månad fram till slutet av studien, upp till 24 månader

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Institut de Myologie, France

Samarbetspartners

Institut Roche

Utredare

  • Huvudutredare: Laurent Servais, MD, Association Institut de Myologie

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 maj 2015

Primärt slutförande (Faktisk)

1 juni 2018

Avslutad studie (Faktisk)

1 juni 2018

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

2 mars 2015

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

12 mars 2015

Första postat (Uppskatta)

18 mars 2015

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

19 juli 2018

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

17 juli 2018

Senast verifierad

1 juli 2018

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • NatHis-SMA
  • IDRCB-2014-A01263-44 (Annan identifierare: ANSM (French Regulatory Authority))

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Spinal muskelatrofi typ 2

Kliniska prövningar på Muskel-MR

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Panama

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera